Danicopan-tutkimus osallistujilla, joilla on ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman toissijainen maantieteellinen atrofia
perjantai 15. elokuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu, annosalueen etsintätutkimus Danicopanista (ALXN2040) potilailla, joilla on maantieteellinen atrofia (GA) ikään liittyvästä silmänpohjan rappeutumisesta (AMD)
Tämä on annoshakututkimus, joka on suunniteltu arvioimaan danikopaanin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa osallistujilla, joilla on AMD:n sekundaarinen GA.
Tutkimus koostuu enintään 6 viikkoa kestävästä seulontajaksosta, 104 viikon naamioituneesta hoitojaksosta, jota seuraa 30 päivän seuranta viimeisen annoksen jälkeen.
Tässä tutkimuksessa on 4 hoitohaaraa: 100 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (kahdesti), 200 mg kahdesti, 400 mg kerran päivässä (qd) ja vastaava lumelääke.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
365
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Research Site
-
Albury, Australia, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Australia, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Australia, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Australia, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Australia, 2135
- Research Site
-
Sydney, Australia, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Espanja, 48006
- Research Site
-
Córdoba, Espanja, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Espanja, 31005
- Research Site
-
Seville, Espanja, 41071
- Research Site
-
Valencia, Espanja, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Espanja, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Etelä -Korea, 49241
- Research Site
-
Daegu, Etelä -Korea, 42415
- Research Site
-
Incheon, Etelä -Korea, 22332
- Research Site
-
Jinju, Etelä -Korea, 52727
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03082
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Research Site
-
Genova, Italia, 16132
- Research Site
-
Milan, Italia, 20122
- Research Site
-
Milan, Italia, 20132
- Research Site
-
Milan, Italia, 20157
- Research Site
-
Naples, Italia, 80131
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Roma, Italia, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japani, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Japani, 761-0793
- Research Site
-
Osaka, Japani, 5458586
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV1002
- Research Site
-
Riga, Latvia, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Research Site
-
Lyon, Ranska, 69004
- Research Site
-
Marseille, Ranska, 13008
- Research Site
-
Nantes, Ranska, 44000
- Research Site
-
Nice, Ranska, 06000
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75010
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75019
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Ranska, 86021
- Research Site
-
Strasbourg, Ranska, 67091
- Research Site
-
Écully, Ranska, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Research Site
-
Bonn, Saksa, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Saksa, 37075
- Research Site
-
Hanover, Saksa, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Saksa, 55131
- Research Site
-
Marburg, Saksa, 35043
- Research Site
-
München, Saksa, 81675
- Research Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Research Site
-
Münster, Saksa, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Saksa, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Research Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 811 08
- Research Site
-
Žilina, Slovakia, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Tšekki, 530 02
- Research Site
-
Prague, Tšekki, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1133
- Research Site
-
Pécs, Unkari, 7621
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L69 3BX
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Yhdysvallat, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Research Site
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Yhdysvallat, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Yhdysvallat, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Yhdysvallat, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
- Research Site
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Yhdysvallat, 33418
- Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Yhdysvallat, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Yhdysvallat, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Yhdysvallat, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Yhdysvallat, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Yhdysvallat, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Yhdysvallat, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Yhdysvallat, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Yhdysvallat, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78750
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Yhdysvallat, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat, 24502
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
60 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Rokotus Neisseria meningitidis vastaan.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
- AMD:n toissijainen GA:n esitys vähintään yhdessä silmässä
- Koko GA-leesion on oltava > 1 μm foveaalisen keskuksen ulkopuolella
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- GA tutkimussilmässä johtuen muusta syystä kuin AMD:stä.
- Olet aiemmin saanut lasiaisensisäisiä antivaskulaarisia endoteelin kasvutekijäinjektioita tutkimussilmään silmänsisäisen verisuonisairauden vuoksi.
- Olet aiemmin saanut kantasolu-/geenihoitoa minkä tahansa silmän sairauden vuoksi.
- Aiempi osallistuminen interventiokliinisiin tutkimuksiin minkä tahansa oftalmisen indikaation osalta tutkimussilmässä riippumatta antoreitistä viimeisten 3 kuukauden tai tutkimustuotteen viiden puoliintumisajan aikana (sen mukaan kumpi on pidempi).
- Aktiivisten silmäsairauksien esiintyminen tutkimussilmässä, jotka tutkijan mielestä vaarantavat tai häiritsevät näkötoimintaa tai häiritsevät tutkimusten arviointeja.
- Tunnettu tai epäilty komplementin puutos.
- Aiempi tai olemassa oleva lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka päätutkijan mielestä tekisi potilaan sopimattoman tutkimukseen.
- Yliherkkyys injektionesteisiin käytettävälle fluoreseiininatriumille, tutkimuslääkkeelle (danikopaani) tai jollekin sen apuaineelle.
Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Danicopan: 100 mg
Osallistujat saavat danikopaania 100 mg bid naamioituneen hoitojakson aikana.
Kun optimaalinen annos on tunnistettu, osallistujat, jotka ovat saaneet vähintään 52 viikkoa hoitoa, siirretään optimaaliseen annokseen tutkimuksen loppuajaksi.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Danicopan: 200 mg
Osallistujat saavat danikopaania 200 mg bid naamioituneen hoitojakson aikana.
Kun optimaalinen annos on tunnistettu, osallistujat, jotka ovat saaneet vähintään 52 viikkoa hoitoa, siirretään optimaaliseen annokseen tutkimuksen loppuajaksi.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Danicopan: 400 mg
Osallistujat saavat danikopaania 400 mg qd naamioituneen hoitojakson aikana.
Kun optimaalinen annos on tunnistettu, osallistujat, jotka ovat saaneet vähintään 52 viikkoa hoitoa, siirretään optimaaliseen annokseen tutkimuksen loppuajaksi.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä ja heidät satunnaistetaan uudelleen johonkin aktiivisesta hoitoryhmästä viikolla 52 tai optimaaliseen annokseen, jos se on jo tunnistettu.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
Suun kautta otettava tabletti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutosnopeus lähtötasosta viikkoon 52 koko maantieteellisen atrofian kokonaisjuuren (SQRT) (SQRT) tutkimussilmässä mitattuna fundus Autofluoresenssilla (FAF) (FAF) mitattuna (FAF)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52
|
FAF tarjoaa korkean kontrastin verkkokalvon kuvat, jotka ovat erityisen arvokkaita atrofisten alueiden havaitsemiseksi.
Tutkimussilmän FAF -kuvat otettiin ja lähetettiin lukukeskukseen GA -leesion kokonaispinta -alan mittausta varten.
GA -kokonaisvaurion pinta -ala (neliömillimetri [mm^2]) muutettiin SQRT: ksi (millimetri [mm]).
Suurempi alue vaikuttaa huonompaan tulokseen kuin pienempi alue.
Kunkin hoitoryhmän muutosnopeus (mm/vuosi) arvioitiin ajanjakson kertoimien ja sekoitetun mallin vuorovaikutuksen perusteella toistuvien mittausten (MMRM) perusteella.
MMRM-analyysi sisälsi muutoksen lähtötasosta peräkkäisen vierailun aikana SQRT GA -leesion alueella riippuvaisena muuttujana.
|
Baseline, viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 104 SQRT: ssä kokonaisten GA -leesion pinta -alasta tutkimussilmässä mitattuna FAF: lla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 104
|
FAF tarjoaa korkean kontrastin verkkokalvon kuvat, jotka ovat erityisen arvokkaita atrofisten alueiden havaitsemiseksi.
Tutkimussilmän FAF -kuvat otettiin ja lähetettiin lukukeskukseen GA -leesion kokonaispinta -alan mittausta varten.
Kokonais GA -vaurion pinta -ala (mm^2) muutettiin SQRT: ksi (mm).
Suurempi alue vaikuttaa huonompaan tulokseen kuin pienempi alue.
|
Baseline, viikko 104
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 ja viikko 104 GA -leesion kokonaispinta -alalla tutkimussilmässä mitattuna FAF: lla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
FAF tarjoaa korkean kontrastin verkkokalvon kuvat, jotka ovat erityisen arvokkaita atrofisten alueiden havaitsemiseksi.
Tutkimussilmän FAF -kuvat otettiin ja lähetettiin lukukeskukseen GA -leesion kokonaispinta -alan (mm^2) mittaamiseksi.
Suurempi alue vaikuttaa huonompaan tulokseen kuin pienempi alue.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina makula-ellipsoidivyöhykkeellä (EZ) kokonaisvaimennus tutkimussilmässä, toisessa silmässä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna spektri-verkkotunnuksen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Valoreseptoreiden menetys arvioitiin mittaamalla makula-EZ: n kokonaisvaimennuksen prosenttiosuus SD-OCT: llä.
EZ: n katsottiin muodostuvan pääasiassa mitokondrioista fotoreseptoreiden sisäosan ulkoosan ellipsoidikerroksessa.
SD-OCT: ssä EZ: n eheyden ja voimakkuuden väheneminen on korreloitu kartiofotoreseptoreiden vähentymisen ja verkkokalvon herkkyyden vähentymisen kanssa verkkokalvon degeneratiivisissa sairauksissa.
Pienempi prosentuaalinen kasvu tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Prosentin korkeampi kasvu tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina makula-EZ: n osittainen vaimennus tutkimussilmässä, muissa silmäissä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Valoreseptoreiden hajoaminen arvioitiin mittaamalla makula-EZ-osittaisen vaimennuksen prosenttiosuus SD-OCT: llä.
EZ: n katsottiin muodostuvan pääasiassa mitokondrioista fotoreseptoreiden sisäosan ulkoosan ellipsoidikerroksessa.
SD-OCT: ssä EZ: n eheyden ja voimakkuuden väheneminen on korreloitu kartiofotoreseptoreiden vähentymisen ja verkkokalvon herkkyyden vähentymisen kanssa verkkokalvon degeneratiivisissa sairauksissa.
Pienempi prosentuaalinen kasvu tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Prosentin korkeampi kasvu tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 ulommassa ydinkerroksessa (ONL) - verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) keskimääräinen keskimääräinen 1 mm: n alakentän paksuus tutkimussilmässä, silmäkaverissa ja molemmat silmät yhdistyvät mitattuna SD -OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
ONL - RPE keskimääräinen keskimääräinen 1 mm: n alakentän paksuus viittaa verkkokalvon kerrosten keskimääräiseen paksuuteen ONL: n ja RPE: n välillä mitattuna 1 mm: n säteen sisällä Foveal Centeristä (verkkokalvon keskuspiste).
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 ONL-RPE: n keskimääräisessä keskikielisessä 2 mm: n alakentän paksuudessa tutkimussilmässä, toisessa silmässä, ja molemmat silmät yhdistyvät mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Onl - RPE: n keskimääräinen makula 2 mm: n alakentän paksuus viittaa verkkokalvon paksuuteen makulan keskiosassa, erityisesti 2 mm: n säteen sisällä.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikko 104 ellipsoidivyöhykkeellä (EZ) - (RPE) makulatila tutkimussilmässä, muissa silmäissä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD -OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ - RPE: n makulatilavuus viittaa verkkokalvon kudoksen tilavuuteen EZ: n ja RPE: n välillä, erityisesti makula -alueella.
EZ-RPE-tilavuuden muutokset osoittavat ulompaan verkkokalvoon vaikuttavien sairauksien esiintymisen tai etenemisen.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 EZ-RPE: n keskimääräinen keskimääräinen 1 mm: n alakentän paksuus tutkimussilmässä, muissa silmissä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ - RPE keskimääräinen keskimääräinen 1 mm: n alakentän paksuus on ellipsoidivyöhykkeen paksuuden mittaus, joka on verkkokalvon sisällä, keskustan alueella 1 mm.
EZ-RPE: n paksuuden muutokset osoittavat vaurioita tai toimintahäiriöitä valoreseptoreissa, mikä liittyy erilaisiin silmäsairauksiin, kuten AMD.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 EZ-RPE: n keskimääräisessä keskimarkina 2 mm: n paksuudessa tutkimussilmässä, toisessa silmässä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ - RPE: n keskimääräinen makularin 2 mm: n paksuusmittaus heijastaa etäisyyttä EZ: n ulkorajan ja RPE -kerroksen sisärajan välillä, tyypillisesti 2 mm: n alueen alueella.
Vähentynyt EZ-RPE: n paksuus on varhainen sairauden indikaattori, kuten kuivassa AMD: ssä, jossa EZ: n ohennus tai menetys on tunnusmerkki.
EZ-RPE: n paksuuden muutoksia käytetään käsittelyvasteen seuraamiseen olosuhteissa, kuten AMD.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosenttiprosentti 1 mm: n alakentän EZ: n kokonaisvaimennus tutkimussilmässä, toverissa silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ: n kokonaisvaimennuksen prosenttiosuus keskustan 1 mm alakentällä ilmoitetaan.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosenttiprosentti 1 mm: n alakentän EZ-osittainen vaimennus tutkimussilmässä, muissa silmissä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ: n osittaisen vaimennuksen prosenttiosuus keskustassa 1 mm alakentällä on raportoitu.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina keskikarvo 2 mm: n alakentän EZ: n kokonaisvaimennus tutkimussilmässä, muissa silmäissä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ: n kokonaisvaimennuksen prosenttiosuus keskikarvon 2 mm alakentällä on raportoitu.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina keskikarvo 2 mm: n alakentän EZ-osittainen vaimennus tutkimussilmässä, toisessa silmältä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
EZ: n osittaisen vaimennuksen prosenttiosuus keskikielen 2 mm: n alakentällä on raportoitu.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 sub-RPE-keskustassa 1 mm: n alakentän keskimääräinen paksuus tutkimussilmässä, toverissa silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Sub-RPE-osastomittaukset heijastavat RPE: n ja Bruchin kalvon välistä tauditastaa.
Sub-RPE: n keskimääräinen keskimääräinen paksuus viittaa verkkokalvon keskimääräiseen paksuuteen halkaisijaltaan 1 mm: n pyöreällä alueella, joka on keskittynyt fovean ympärille (verkkokalvon keskiosa).
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikko 104 alakerta-RPE: n keskusmakulan 2 mm: n alakentän keskimääräinen paksuus tutkimussilmässä, toverissa silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Sub-RPE-osastomittaukset heijastavat RPE: n ja Bruchin kalvon välistä tauditastaa.
Sub-RPE: n keskimarkin 2 mm: n alakentän paksuus viittaa verkkokalvon paksuuteen 2 mm: n säteen sisällä makulan keskiosassa.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 Panmacular Sub-RPE -tilavuuteen tutkimussilmässä, toinen silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Sub-RPE-osastomittaukset heijastavat RPE: n ja Bruchin kalvon välistä tauditastaa.
Panmakulaarinen ala-RPE-tilavuus viittaa RPE: n alla sijaitsevan nesteen tai tilan kokonaistilavuuteen koko makulassa (verkkokalvon keskiosa).
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina makula-RPE: n kokonaisvaimennus tutkimussilmässä, toinen silmä ja molemmat silmät yhdistyvät mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
Macular RPE: n kokonaisvaimennus tarkoittaa RPE: n ohenemista tai menetystä makulassa, terävästä, yksityiskohtaisesta visiosta vastaavan verkkokalvon keskiosa.
Tämä mitattiin prosentteina makula -alueesta.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosenttiprosentti 1 mm: n alakentän kokonais RPE-vaimennus tutkimussilmässä, toverissa silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
RPE: n kokonaisvaimennuksen prosenttiosuus keskustan 1 mm alakentällä ilmoitetaan.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 prosentteina Makularin keskimääräinen 2 mm: n alakentän kokonais RPE-vaimennus tutkimussilmässä, toverissa silmä ja molemmat silmät yhdistettynä mitattuna SD-OCT: llä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
RPE: n kokonaisvaimennuksen prosenttiosuus keskikielisessä 2 mm: n alakentässä ilmoitetaan.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 monokulaarisen parhaiten korjattujen visuaalisen tarkkuuden (BCVA) pisteet tutkimussilmässä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion arvioidun mukaan arvioituna varhaisella hoidolla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
ETDRS -kaaviot esittävät viisi kirjainta, jotka ovat yhtä vaikeuksia jokaisella rivillä, standardisoidun etäisyyden ja rivien välillä; Rivillä on yhteensä 14 (70 kirjainta), ja kirjaimen koko kasvaa edelleen geometrisesti ja vastaavasti jokaisella rivillä kertoimella 1,2589 (tai 0,1 lokiyksikköä), siirtäen kaaviota ylöspäin.
Pienin pistemäärä nolla, enimmäispiste 100.
Muutos lähtötasosta: Negatiivisempi pistemäärä on huonompi tulos, positiivisempi pistemäärä on parempi tulos.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa, että vähemmän kirjaimia luettiin oikein (huonompi tulos) ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa, että enemmän kirjeitä luettiin oikein (parempi tulos).
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikko 104 monokulaarisissa matalissa luminanssisuuntaisissa visuaalisen tarkkuuden (LLVA) pisteet tutkimussilmässä ETDRS -kaavion arvioimana, kuten ETDRS
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
LLVA mitattiin asettamalla 2,0-log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kunkin silmän etuosaan ja ottamalla osallistuja lukemaan normaalisti valaistun ETDRS-kaavion.
LLVA: n ilmoitettiin, että osallistuja on lukenut kirjaimien lukumääränä ETDRS -asteikolla (vaihteleen välillä 0 - 100 kirjainta).
Mitä pienempi silmäkaaviossa luevien kirjainten lukumäärä, sitä huonompi visio (tai VA).
Oikein lukemien kirjainten lukumäärän lisääntyminen tarkoittaa, että visio on parantunut.
Muutos lähtötasosta: Negatiivinen pistemäärä osoittaa LLVA: n laskun.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 alhaisella luminanssivajeessa (LLD) (BCVA-LLVA) -pistemäärä tutkimussilmässä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
LLD-pistemäärä laskettiin erona BCVA: n ja LLVA (BCVA-llva) -pisteiden välillä.
BCVA ja LLVA ilmoitettiin osallistujan oikein lukemien kirjaimien lukumääränä ETDRS -asteikolla (välillä 0 - 100 kirjainta).
Mitä alhaisempi kirjainten lukumäärä luetaan oikein silmäkaaviossa, sitä huonompi visio.
LLD on näkökyvyn heikentymisen mitta hämärässä olosuhteissa.
Suurempi LLD-pistemäärä osoittaa suuremman eron näkymän välillä kirkkaassa ja himmeässä valossa, mikä viittaa merkitsevämpaan visuaalisen toiminnan menetykseen matalan luminanssiasetuksissa.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikkoon 104 monokulaarisen lukemisen nopeudella tutkimussilmässä Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD) -tarkkuuskaavioiden tai Radner -lukutaulukoiden arvioimana
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
MNREAD-tarkkuuskortit olivat jatkuvaa tekstin lukukorttia, jotka soveltuvat normaalien ja matalan verenssien osallistujien lukemisen tarkkuuden ja lukumäärän mittaamiseen.
MNREAD -tarkkuuskortit koostuivat yksittäisistä, yksinkertaisista lauseista, joissa oli yhtä suuri määrä merkkejä.
Sekuntikelloa käytettiin ajan tallentamiseen sekunnin kymmenesosaan.
Lauseet, joita ei voitu lukea tai joita ei yritetty visiosta, olisi kirjattava arvoksi 0: n ajan ja 10 virheiden varalta.
Radner -lukukortit olivat sopivia lukemisenopeuden, näköterveyden ja kriittisen tulostuskoon mittaamiseen.
Lukemakoe lopetettiin, kun lukuaika oli pidempi kuin 20 sekuntia tai kun osallistuja teki vakavia virheitä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa monokulaarisen lukumäärän vähenemisen; tauti pahenee.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 52 ja viikko 104 National Eye Institute Visual Function -kyselyssä (NEI VFQ-25) komposiittipisteet
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
NEI VFQ-25 -instrumentti mittaa kroonisten silmäolosuhteiden omaavien yksilöiden itseraportoidun näkökohdistetun terveydentilan mitat.
NEI VFQ-25 koostuu 11 visioon liittyvästä alueesta: globaali näköluokitus, lähes näkökyvyttömyyden vaikeudet, etäisyysvaikeudet, visioon liittyvät sosiaalisen toiminnan rajoitukset, roolirajoitukset, riippuvuus muista näkökyvystä, mielenterveysoireista, näkövaikeuksista, rajoituksista ääreis- ja väri- ja värikipulla.
NEI VFQ-25 sisältää myös yhden esineen, joka mittaa yleistä terveyttä.
Composite -pistemäärä on keskimäärin visioon liittyvät verkkotunnukset ja vaihtelee välillä 0 (huonompi) - 100 (paras).
Korkeampi pistemäärä edustaa parempaa toimintaa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa visuaalisen toiminnan vähenemisen; tauti pahenee.
|
Baseline, viikko 52 ja viikko 104
|
|
Danikopanin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 52
|
Kaikille arvoille kvantifiointirajan (<0,1 nanogrammit [ng]/milliliter [ml]) asetettiin arvoon 0 yhteenvetotilastojen laskemiseksi.
|
Päivä 1 ja viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta ex vivo seerumin vaihtoehtoisessa reitissä (AP) -toiminnassa
Aikaikkuna: Viikko 52 (ennakkosannoksen, 2 tuntia annoksen jälkeen)
|
Seerumin AP -toiminnallinen aktiivisuus mitattiin WIESLAB -funktionaalisella immunomääritysmenetelmällä.
|
Viikko 52 (ennakkosannoksen, 2 tuntia annoksen jälkeen)
|
|
Muutos lähtötasosta plasman BB -fragmentissa komplementin B (BB) -konsentraatiossa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 (esiannoksen)
|
Baseline, viikko 52 (esiannoksen)
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa koskevia haittavaikutuksia (TEATE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja tapahtumia, jotka johtavat tutkimuslääkkeen lopettamiseen koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 108
|
Haittavaikutus (AE) oli kuin mikä tahansa lääketieteellisen lääketieteen tapahtuma, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisissä riippumatta siitä, pidetäänkö sitä huumeeseen liittyvää vai ei.
SAE oli AE, joka täytti ainakin yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaadittava sairaalahoitoa tai AE: n olemassa olevan sairaalahoitoa pidentämistä, johti pysyviin tai merkittäviin vammaisuuteen/kyvyttömyyteen tai huomattaviin häiriöihin, jotka johtuvat normaalista elämätoiminnoista, synnynnäisestä anomalisesta/syntymäsävystä (osallistuvan lääketieteelliseen tapahtumaan.
TEAE määritettiin AE: ksi, joka alkoi ensimmäisen tutkimuksen intervention annoksen aikana tai sen jälkeen.
Yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista ja muista haittavaikutuksista (ei -hyvin) syy -yhteydestä riippumatta sijaitsee ilmoitetussa haittavaikutuksessa.
|
Päivä 1 - viikko 108
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .