연령 관련 황반 변성에 이차적인 지리학적 위축 환자를 대상으로 한 다니코판 연구
2025년 8월 15일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
연령 관련 황반 변성(AMD)에 이차적인 지리 위축(GA) 환자에서 Danicopan(ALXN2040)의 2상, 이중 마스킹, 위약 대조, 용량 범위 찾기 연구
이것은 AMD에 이차적인 GA가 있는 참가자에서 다니코판의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 용량 찾기 연구입니다.
이 연구는 최대 6주의 스크리닝 기간, 104주 차폐 치료 기간, 마지막 투여 후 30일 추적 관찰로 구성됩니다.
이 연구에는 4가지 치료군이 있습니다: 100mg(mg) 1일 2회(bid), 200mg bid, 400mg 1일 1회(qd) 및 일치하는 위약.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
365
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Busan, 대한민국, 49241
- Research Site
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Daegu, 대한민국, 42415
- Research Site
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Incheon, 대한민국, 22332
- Research Site
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Jinju, 대한민국, 52727
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 06351
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 03082
- Research Site
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Berlin, 독일, 12203
- Research Site
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Bonn, 독일, 53127
- Research Site
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Research Site
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Research Site
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Göttingen, 독일, 37075
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Hanover, 독일, 30625
- Research Site
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Heidelberg, 독일, 69120
- Research Site
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Mainz A. Rhein, 독일, 55131
- Research Site
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Marburg, 독일, 35043
- Research Site
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München, 독일, 81675
- Research Site
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Münster, 독일, 48149
- Research Site
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Münster, 독일, 48145
- Research Site
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Neubrandenburg, 독일, 17036
- Research Site
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Regensburg, 독일, 93053
- Research Site
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Tübingen, 독일, 72076
- Research Site
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Ulm, 독일, 89081
- Research Site
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Würzburg, 독일, 97080
- Research Site
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Riga, 라트비아, LV1002
- Research Site
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Riga, 라트비아, LV-1009
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85020
- Research Site
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Research Site
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Encino, California, 미국, 91436
- Research Site
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Fresno, California, 미국, 93720
- Research Site
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Fullerton, California, 미국, 92835
- Research Site
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La Jolla, California, 미국, 92093
- Research Site
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Pasadena, California, 미국, 91105
- Research Site
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Sacramento, California, 미국, 95841
- Research Site
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San Mateo, California, 미국, 94401
- Research Site
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- Research Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80909
- Research Site
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Longmont, Colorado, 미국, 80503
- Research Site
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Connecticut
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Waterford, Connecticut, 미국, 06385
- Research Site
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Florida
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Clearwater, Florida, 미국, 33761
- Research Site
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Coral Springs, Florida, 미국, 33067
- Research Site
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Deerfield Beach, Florida, 미국, 33064
- Research Site
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Naples, Florida, 미국, 34103
- Research Site
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Palm Beach Gardens, Florida, 미국, 33418
- Research Site
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33711
- Research Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30909
- Research Site
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Indiana
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New Albany, Indiana, 미국, 47150
- Research Site
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, 미국, 50266
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, 미국, 21740
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Rosedale, Maryland, 미국, 21237
- Research Site
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Towson, Maryland, 미국, 21204
- Research Site
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, 미국, 01107
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Mississippi
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Southaven, Mississippi, 미국, 38671
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Research Site
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New Jersey
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Teaneck, New Jersey, 미국, 07666
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New York
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Great Neck, New York, 미국, 11021
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97225
- Research Site
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Springfield, Oregon, 미국, 97477
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Pennsylvania
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Kingston, Pennsylvania, 미국, 18704
- Research Site
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Monroeville, Pennsylvania, 미국, 15146
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-2640
- Research Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Research Site
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Ladson, South Carolina, 미국, 29456
- Research Site
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, 미국, 57701
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78750
- Research Site
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Research Site
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Conroe, Texas, 미국, 77384
- Research Site
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Research Site
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San Antonio, Texas, 미국, 78240
- Research Site
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Southlake, Texas, 미국, 76092
- Research Site
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22031
- Research Site
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Lynchburg, Virginia, 미국, 24502
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Barcelona, 스페인, 08035
- Research Site
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Barcelona, 스페인, 8025
- Research Site
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Barcelona, 스페인, 08022
- Research Site
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Bilbao, 스페인, 48006
- Research Site
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Córdoba, 스페인, 14012
- Research Site
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Majadahonda, 스페인, 28222
- Research Site
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Pamplona, 스페인, 31005
- Research Site
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Seville, 스페인, 41071
- Research Site
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Valencia, 스페인, 46014
- Research Site
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Valladolid, 스페인, 46012
- Research Site
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Zaragoza, 스페인, 50009
- Research Site
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Bratislava, 슬로바키아, 811 08
- Research Site
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Žilina, 슬로바키아, 012 07
- Research Site
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Bristol, 영국, BS1 2LX
- Research Site
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Liverpool, 영국, L69 3BX
- Research Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Research Site
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London, 영국, EC1V 2PD
- Research Site
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London, 영국, GU16 7UJ
- Research Site
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London, 영국, NW1 5QH
- Research Site
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- Research Site
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Southampton, 영국, S016 6YD
- Research Site
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Florence, 이탈리아, 50134
- Research Site
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Genova, 이탈리아, 16132
- Research Site
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Milan, 이탈리아, 20122
- Research Site
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Milan, 이탈리아, 20132
- Research Site
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Milan, 이탈리아, 20157
- Research Site
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Naples, 이탈리아, 80131
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00168
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00133
- Research Site
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Fukushima, 일본, 960-1295
- Research Site
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Kita-gun, 일본, 761-0793
- Research Site
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Osaka, 일본, 5458586
- Research Site
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Pardubice, 체코, 530 02
- Research Site
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Prague, 체코, 150 00
- Research Site
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Créteil, 프랑스, 94010
- Research Site
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Lyon, 프랑스, 69004
- Research Site
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Marseille, 프랑스, 13008
- Research Site
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Nantes, 프랑스, 44000
- Research Site
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Nice, 프랑스, 06000
- Research Site
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Paris, 프랑스, 75010
- Research Site
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Paris, 프랑스, 75019
- Research Site
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Paris, 프랑스, 75571
- Research Site
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Poitiers, 프랑스, 86021
- Research Site
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- Research Site
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Écully, 프랑스, 69130
- Research Site
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Budapest, 헝가리, 1133
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Pécs, 헝가리, 7621
- Research Site
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Adelaide, 호주, 5000
- Research Site
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Albury, 호주, 2640
- Research Site
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East Melbourne, 호주, 3002
- Research Site
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Hurstville, 호주, 2220
- Research Site
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Parramatta, 호주, 2150
- Research Site
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Strathfield, 호주, 2135
- Research Site
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Sydney, 호주, 2000
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
60년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- Neisseria meningitidis에 대한 예방 접종.
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- 적어도 1개의 눈에서 AMD에 이차적인 GA 제시
- 전체 GA 병변은 중심와 중심에서 1μm 이상 떨어져 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- AMD 이외의 원인으로 인한 연구 눈의 GA.
- 이전에 안내 혈관 질환에 대한 연구 안구에서 유리체강내 항혈관 내피 성장 인자 주사를 받은 적이 있습니다.
- 이전에 양쪽 눈의 모든 안과적 상태에 대해 줄기 세포/유전자 요법을 받은 적이 있습니다.
- 지난 3개월 또는 조사 제품의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 투여 경로와 관계없이 연구 안구의 모든 안과 적응증에 대한 중재적 임상 연구에 이전에 참여.
- 조사자의 견해에 따라 시각 기능을 손상시키거나 혼란스럽게 하거나 연구 평가를 방해하는 연구 안구의 활동성 안구 질환의 존재.
- 알려진 또는 의심되는 보체 결핍.
- 연구책임자의 의견에 따라 환자를 연구에 부적절하게 만드는 임의의 의학적 또는 심리적 상태의 병력 또는 존재.
- 주사용 플루오레세인 나트륨, 연구용 약물(다니코판) 또는 그 부형제에 대한 과민증.
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다니코판: 100mg
참가자는 가려진 치료 기간 동안 다니코판 100mg 입찰을 받게 됩니다.
최적 용량이 확인되면 최소 52주 치료를 받은 참가자는 남은 연구 기간 동안 최적 용량으로 전환됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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실험적: 다니코판: 200mg
참가자는 가려진 치료 기간 동안 다니코판 200mg 입찰을 받게 됩니다.
최적 용량이 확인되면 최소 52주 치료를 받은 참가자는 남은 연구 기간 동안 최적 용량으로 전환됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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실험적: 다니코판: 400mg
참가자는 가려진 치료 기간 동안 다니코판 400mg qd를 받게 됩니다.
최적 용량이 확인되면 최소 52주 치료를 받은 참가자는 남은 연구 기간 동안 최적 용량으로 전환됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 일치하는 위약을 받게 되며 52주차에 활성 치료 그룹 중 하나로 또는 이미 확인된 경우 최적 용량으로 다시 무작위 배정됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
구강 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Fundus Autofluorescence (FAF)에 의해 측정 된 연구 눈의 총 지리적 위축 (GA) 병변 영역의 제곱근 (SQRT)의 기준선에서 52 주까지의 변화율
기간: 기준선, 52 주
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FAF는 위축 영역의 검출에 특히 유용한 고 대비 망막 이미지를 제공합니다.
연구 눈의 FAF 이미지를 취하고 총 GA 병변 영역 측정을 위해 독서 센터로 보냈습니다.
총 GA 병변 영역 (사각 밀리미터 [MM^2])를 SQRT (밀리미터 [MM])로 변환 하였다.
영향을받는 면적이 클수록 영향을받는 작은 영역보다 더 나쁜 결과를 의미합니다.
각각의 처리 그룹에 대한 기준선 (mm/년)으로부터의 변화율은 시간 계수와 시간의 상호 작용 및 반복 측정 (mmrm)에 대한 혼합 모델로부터의 처리에 기초하여 추정되었다.
MMRM 분석에는 종속 변수로서 SQRT GA 병변 영역의 기준선 방문시 기준선의 변화가 포함되었습니다.
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기준선, 52 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FAF에 의해 측정 된 연구 눈의 총 GA 병변 영역의 SQRT에서 기준선에서 주 1 주까지의 변화
기간: 기준선, 주 104 주
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FAF는 위축 영역의 검출에 특히 유용한 고 대비 망막 이미지를 제공합니다.
연구 눈의 FAF 이미지를 취하고 총 GA 병변 영역 측정을 위해 독서 센터로 보냈습니다.
총 GA 병변 영역 (MM^2)을 SQRT (MM)로 변환 하였다.
영향을받는 면적이 클수록 영향을받는 작은 영역보다 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선, 주 104 주
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FAF에 의해 측정 된 연구 눈의 총 GA 병변 영역에서 기준선에서 주 52 주 및 주 104 주차 변화
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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FAF는 위축 영역의 검출에 특히 유용한 고 대비 망막 이미지를 제공합니다.
연구 눈의 FAF 이미지를 취하고 총 GA 병변 지역 (MM^2) 측정의 독서 센터로 보냈습니다.
영향을받는 면적이 클수록 영향을받는 작은 영역보다 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주차 백분율 황반 타원체 구역 (EZ) 연구 눈, 동료 눈 및 양쪽 눈의 총 감쇠는 스펙트럼 도메인 광학 일관성 단층 촬영 (SD-OCT)에 의해 측정되었습니다.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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SD-OCT를 사용한 황반 EZ 총 감쇠의 백분율을 측정하여 광 수용체 손실을 평가 하였다.
EZ는 주로 광 수용체의 내부 세그먼트의 외부 부분의 타원체 층 내의 미토콘드리아에 의해 형성되는 것으로 간주되었다.
SD-OCT에서, EZ의 완전성과 강도의 감소는 원뿔 광 수용체의 감소 및 망막 퇴행성 질환의 망막 민감도와 상관 관계가있다.
비율의 증가는 더 나은 결과를 의미합니다.
비율이 높아지면 결과가 악화됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주에 변하면 백분율의 황반 EZ 부분 감쇠 비율, 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT로 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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SD-OCT를 사용한 황반 EZ 부분 감쇠의 백분율을 측정함으로써 광 수용체 분해를 평가 하였다.
EZ는 주로 광 수용체의 내부 세그먼트의 외부 부분의 타원체 층 내의 미토콘드리아에 의해 형성되는 것으로 간주되었다.
SD-OCT에서, EZ의 완전성과 강도의 감소는 원뿔 광 수용체의 감소 및 망막 퇴행성 질환의 망막 민감도와 상관 관계가있다.
비율의 증가는 더 나은 결과를 의미합니다.
비율이 높아지면 결과가 악화됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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외부 핵층 (ONL)에서 기준선에서 주 52 주 및 주 104 주차 변화 - RPE (망막 색소 상피)는 연구 눈, 동료 눈 및 SD -OCT에 의해 측정 된 두 눈의 중앙 1mm 서브 필드 두께를 의미합니다.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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ONL -RPE 평균 중심 1mm 서브 필드 두께는 Foveal Center (망막의 중심점)에서 1mm 반경 내에서 측정 된 ONL과 RPE 사이의 망막 층의 평균 두께를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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ONL-RPE에서 기준선에서 주 52 주 및 주 104 주차 변화 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT로 측정 된대로 결합 된 두 눈의 중심 황반 2mm 서브 필드 두께.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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ONL -RPE 평균 중심 황반 2mm 서브 필드 두께는 황반의 중앙 부분, 특히 2mm 반경 내에서 망막의 두께를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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타원체 구역 (EZ) - (RPE) 연구 눈, 동료 눈 및 SD -OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈의 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변화
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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EZ -RPE 황반 부피는 특히 황반 영역 내에서 EZ와 RPE 사이의 망막 조직의 부피를 나타냅니다.
EZ-RPE 부피의 변화는 외적 망막에 영향을 미치는 질병의 존재 또는 진행을 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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EZ-RPE에서 기준선에서 주 52 주 및 주 104 주차 변화 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT로 측정 된대로 결합 된 두 눈의 중심 1mm 서브 필드 두께.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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EZ -RPE 평균 중심 1mm 서브 필드 두께는 중앙 1mm 영역의 타원체 구역의 두께, 망막 내의 층을 측정 한 것입니다.
EZ-RPE 두께의 변화는 광 수용체 내에서 손상 또는 기능 장애를 나타내며, 이는 AMD와 같은 다양한 안과 질환과 관련이 있습니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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EZ-RPE의 기준선에서 주 52 주 및 주 104 주차 변화 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT로 측정 된대로 결합 된 두 눈의 중앙 황반 2mm 두께를 의미합니다.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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EZ -RPE 평균 중심 황반 2mm 두께 측정은 EZ의 외부 경계와 RPE 층의 내부 경계, 일반적으로 중앙 2mm 영역 내에서의 거리를 반영합니다.
감소 된 EZ-RPE 두께는 EZ의 얇아 지거나 손실이 특징 인 건조 AMD와 같은 질병의 초기 지표입니다.
EZ-RPE 두께의 변화는 AMD와 같은 조건에서 처리 반응을 모니터링하는 데 사용됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 1mm 서브 필드 EZ 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈의 총 감쇠
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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Central 1 mm 서브 필드에서 EZ의 총 감쇠 백분율이보고됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 1mm 서브 필드 EZ 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈의 부분 감쇠 퍼센트
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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Central 1 mm 서브 필드에서 EZ의 부분 감쇠 백분율이보고됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 백분율 2mm 서브 필드 EZ 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈의 총 감쇠
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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중앙 황반 2mm 서브 필드에서 EZ의 총 감쇠 백분율이보고됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 백분율 2mm 서브 필드 EZ 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈의 부분 감쇠
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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중앙 황반 2mm 서브 필드에서 EZ의 부분 감쇠 백분율이보고된다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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Sub-RPE Central 1 mm 서브 필드 평균 두께에서 기준선에서 주 1 주 및 주말 104 주에서 SD-OCT로 측정 한대로 결합 된 두 눈의 평균 두께
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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하위 RPE 구획 조치는 RPE와 Bruch의 막 사이의 질병 부담을 반영합니다.
하위 RPE 중심 1mm 평균 두께는 FOVEA (망막의 중심 부분)를 중심으로 한 1mm 직경 원형 면적 내의 망막의 평균 두께를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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Sub-RPE Central Malulal 2 mm 서브 필드 평균 두께에서 기준선에서 주 52 주 및 104 주차 변화 연구 눈, 동료 눈 및 양쪽 눈이 SD-OCT로 측정 한대로 결합됩니다.
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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하위 RPE 구획 조치는 RPE와 Bruch의 막 사이의 질병 부담을 반영합니다.
서브 -RPE 중심 황반 2mm 서브 필드 두께는 황반의 중앙 부분에서 2mm 반경 내의 망막의 두께를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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연구 눈, 동료 눈 및 두 눈의 SD-OCT에 의해 측정 된대로 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변화
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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하위 RPE 구획 조치는 RPE와 Bruch의 막 사이의 질병 부담을 반영합니다.
Panmacular 하위 RPE 부피는 전체 황반 (망막의 중앙 부분)을 가로 질러 RPE 아래에 위치한 유체 또는 공간의 총 부피를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주에 변하 백분율 백분율 황반 총 RPE 감쇠, 연구 눈, 동료 눈 및 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 양쪽 눈
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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황반 총 RPE 감쇠는 날카 롭고 상세한 시력을 담당하는 망막의 중심 부분 인 황반에서 RPE의 얇아 지거나 손실되는 정도를 말합니다.
이것은 영향을받는 황반 영역의 백분율로 측정되었습니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 1mm 서브 필드 연구 눈, 동료 눈 및 두 눈의 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합 된 전체 RPE 감쇠 퍼센트
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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Central 1 mm 서브 필드에서 RPE의 총 감쇠 백분율이보고됩니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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기준선에서 52 주 및 주 104 주 중앙 백분율 중앙 황반 2mm 서브 필드 연구 눈, 동료 눈 및 양쪽 눈에서 SD-OCT에 의해 측정 된대로 결합
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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중앙 황반 2mm 서브 필드에서 RPE의 총 감쇠 백분율이보고된다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 차트에 의해 평가 된 연구 눈의 단안 최상의 조정 시력 (BCVA) 점수에서 기준선에서 52 주 및 104 주차 변화
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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ETDRS 차트는 문자와 행 사이에 표준화 된 간격으로 각 행에 동일한 난이도의 5 글자를 제시합니다. 총 14 개의 줄 (70 글자)이 있으며, 문자 크기는 모든 줄에서 1.2589 (또는 0.1 로그 유닛)에 의해 기하학적으로나 동등하게 증가하여 차트를 올라갑니다.
최소 점수 0, 최대 점수 100.
기준선에서의 변화 : 더 마이너스 점수가 더 나빠서 결과가 더 나쁘고, 더 긍정적 인 점수가 더 나은 결과입니다.
점수가 낮 으면 글자가 올바르게 읽히고 결과가 더 적고 점수가 높을수록 더 많은 문자가 올바르게 읽었 음을 의미합니다 (더 나은 결과).
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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ETDRS 차트에 의해 평가 된 바와 같이 연구 눈에서 단안 저축 시력 (LLVA) 점수에서 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변화
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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LLVA는 각 눈의 전면에 2.0-log-unit 중성 밀도 필터를 배치하고 참가자가 정상적으로 조명 된 ETDRS 차트를 읽도록하여 측정되었습니다.
LLVA는 ETDRS 척도를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수 (0 ~ 100 글자)로보고되었습니다.
눈 차트에서 글자 수가 올바르게 읽을수록 시력 (또는 VA)이 악화됩니다.
읽는 글자 수가 올바르게 증가하면 비전이 향상되었음을 의미합니다.
기준선에서 변경 : 음수 점수는 LLVA의 감소를 나타냅니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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연구 눈에서 낮은 휘도 부족 (LLD) (BCVA-LLVA) 점수에서 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변경
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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LLD 점수는 BCVA와 LLVA (BCVA-LLVA) 점수의 차이로 계산되었습니다.
BCVA와 LLVA는 ETDRS 척도 (0 ~ 100 글자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 글자 수를보고했습니다.
눈 차트에서 글자 수가 올바르게 읽을수록 비전이 악화됩니다.
LLD는 저조도 조건에서 시력 장애의 척도입니다.
LLD 점수가 높을수록 밝은 빛과 희미한 빛의 시력 사이의 차이가 더 큰 것을 나타냅니다. 이는 저장량 설정에서 시각적 기능의 더 중요한 손실을 시사합니다.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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미네소타 저 비전 읽기 테스트 (MNREAD) 시력 차트 또는 Radner Reading Charts에 의해 평가 된 연구 눈의 단안 판독 속도에서 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변경
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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MNRead Acuity 카드는 정상 및 저비전 참가자의 독서 및 읽기 속도를 측정하는 데 적합한 연속 텍스트 읽기 액체 카드였습니다.
MNRead Acuity 카드는 동일한 수의 문자를 가진 단일의 간단한 문장으로 구성되었습니다.
스톱워치는 시간을 10 분의 1 초까지 기록하는 데 사용되었습니다.
시력으로 인해 읽을 수 없거나 시도되지 않은 문장은 시간에 대해 0으로, 오류는 10으로 기록되어야합니다.
Radner Reading 카드는 읽기 속도, 시력 및 비판적 인쇄 크기를 측정하는 데 적합했습니다.
읽기 시간이 20 초 미만이거나 참가자가 심각한 오류를 할 때 읽기 테스트가 중단되었습니다.
기준선으로부터의 부정적인 변화는 단안 판독 속도의 감소를 나타냅니다. 질병 악화.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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National Eye Institute 시각 기능 설문지 (NEI VFQ-25) 복합 점수의 기준선에서 52 주 및 주 104 주차 변경
기간: 기준선, 52 주 및 주 104 주
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NEI VFQ-25 기기는 만성 눈 상태가있는 개인의 자체보고 된 시력 표적 건강 상태의 차원을 측정합니다.
NEI VFQ-25는 11 가지 시력 관련 영역으로 구성됩니다. 글로벌 비전 등급, 근거리 비전 활동의 어려움, 원격 시력 활동의 어려움, 시력과 관련된 사회적 기능의 한계, 시력으로 인한 시력으로 인한 다른 사람에 대한 의존성, 시력, 어려움 운전, 말초 및 색상 발전의 제한 및 구두 통증으로 구성됩니다.
NEI VFQ-25에는 일반 건강을 측정하는 단일 품목도 포함되어 있습니다.
복합 점수는 평균 비전 관련 도메인을 나타내며 0 (더 나쁜)에서 100 (최고) 범위입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선으로부터의 부정적인 변화는 시각적 기능의 감소를 나타냅니다. 질병 악화.
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기준선, 52 주 및 주 104 주
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Danicopan의 혈장 농도
기간: 1 일과 주 52 주
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요약 통계의 계산을 위해 정량화 한계 (<0.1 나노 그램 [ng]/milliliter [ml]) 아래의 모든 값을 0으로 설정 하였다.
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1 일과 주 52 주
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생체 외 혈청 대안 경로 (AP) 활성에서 기준선에서 변화
기간: 52 주차 (예비 복용량, 복용 후 2 시간)
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혈청 AP 기능성 활성은 Wieslab 기능성 면역 분석법에 의해 측정되었다.
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52 주차 (예비 복용량, 복용 후 2 시간)
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혈장 BB의 기준선으로부터의 변화 보체 인자 B (BB) 농도의 단편
기간: 기준선, 52 주 (예약)
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기준선, 52 주 (예약)
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치료에 대한 부작용 (TEAES), 심각한 부작용 (SAE) 및 연구 전반에 걸쳐 연구 약물의 중단으로 이어지는 이벤트가있는 참가자 수
기간: 1 일 ~ 주 108
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부작용 (AE)은 약물 관련으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 의학적 발생과 관련이있었습니다.
SAE는 다음과 같은 기준 중 하나 이상을 만난 AE였다. 사망, 생명을 위협하고, AE에 대한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 중요한 장애/무능력 또는 정상적인 삶의 기능을 수행 할 수있는 능력의 실질적인 방해, 선의의 약물에 대한 어린이의 어린이들), 또는 중요한 연구에 참여한 어린이들). 또는 반응.
TEAE는 첫 번째 연구 중재 중 또는 후에 시작된 임의의 AE로 정의되었다.
인과 관계에 관계없이 모든 심각한 부작용 및 기타 부작용 (무의미한)에 대한 요약은 '보고 된 부작용'섹션에 있습니다.
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1 일 ~ 주 108
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 23일
기본 완료 (실제)
2024년 7월 5일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
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