Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Danicopan hos deltakere med geografisk atrofi sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon

18. april 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltmasket, placebokontrollert, doseområdesøkende studie av Danicopan (ALXN2040) hos pasienter med geografisk atrofi (GA) sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)

Dette er en dosefinnende studie designet for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til danicopan hos deltakere med GA sekundært til AMD. Studien består av en screeningperiode på opptil 6 uker, en 104 ukers maskert behandlingsperiode, etterfulgt av en 30-dagers oppfølging etter siste dose. Denne studien vil ha 4 behandlingsarmer: 100 milligram (mg) to ganger daglig (bid), 200 mg bid, 400 mg en gang daglig (qd), og matchende placebo.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

365

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Research Site
      • Albury, Australia, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Australia, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Australia, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Australia, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Australia, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Australia, 2000
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Research Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Forente stater, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Forente stater, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Research Site
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Forente stater, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Forente stater, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Forente stater, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33064
        • Research Site
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33143
        • Research Site
      • Naples, Florida, Forente stater, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Forente stater, 33418
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Forente stater, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Forente stater, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Forente stater, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Forente stater, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Forente stater, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forente stater, 73013
        • Research Site
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forente stater, 97401
        • Research Site
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forente stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Forente stater, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Forente stater, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Forente stater, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Forente stater, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Research Site
      • Austin, Texas, Forente stater, 78705
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Forente stater, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Forente stater, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Research Site
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • Research Site
      • Lyon Cedex 04, Frankrike, 69004
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13008
        • Research Site
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg Cedex, Frankrike, 67091
        • Research Site
      • Écully, Frankrike, 69130
        • Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italia, 16132
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20132
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20157
        • Research Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima-shi, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japan, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka-shi, Japan, 5458586
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Korea, Republikken, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Korea, Republikken, 22332
        • Research Site
      • Jinju-si, Korea, Republikken, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03082
        • Research Site
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Latvia, LV-1009
        • Research Site
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 811 08
        • Research Site
      • Zilina, Slovakia, 012 07
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Spania, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Spania, 48006
        • Research Site
      • Cordoba, Spania, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Spania, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spania, 31005
        • Research Site
      • Sevilla, Spania, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Spania, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Spania, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Storbritannia, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Storbritannia, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Storbritannia, S016 6YD
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Pardubice, Tsjekkia, 530 02
        • Research Site
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 00
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Research Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Tyskland, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
      • Muenchen, Tyskland, 81675
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Tyskland, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

60 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Vaksinasjon for Neisseria meningitidis.
  • I stand til å gi signert informert samtykke.
  • Presentasjon av GA sekundært til AMD i minst ett øye
  • Hele GA-lesjonen må være > 1 μm utenfor fovealsenteret

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • GA i studieøyet på grunn av annen årsak enn AMD.
  • Har tidligere mottatt intravitreal anti-vaskulær endotelial vekstfaktor injeksjoner i studieøye for intraokulær vaskulær sykdom.
  • Har tidligere mottatt stamcelle-/genterapi for enhver oftalmologisk tilstand i begge øynene.
  • Tidligere deltakelse i intervensjonelle kliniske studier for eventuelle oftalmiske indikasjoner i studieøyet uavhengig av administrasjonsmåte innen de siste 3 månedene eller 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (avhengig av hva som er lengst).
  • Tilstedeværelse av aktive øyesykdommer i studieøyet som etter etterforskerens oppfatning kompromitterer eller forstyrrer visuell funksjon eller forstyrrer studievurderinger.
  • Kjent eller mistenkt komplementmangel.
  • Historie eller tilstedeværelse av enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som, etter hovedetterforskerens oppfatning, ville gjøre pasienten upassende for studien.
  • Overfølsomhet overfor fluoresceinnatrium for injeksjon, undersøkelsesstoffet (danicopan) eller noen av dets hjelpestoffer.

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Danicopan: 100 mg
Deltakerne vil motta danicopan 100 mg to ganger i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Eksperimentell: Danicopan: 200 mg
Deltakerne vil motta danicopan 200 mg to ganger i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Eksperimentell: Danicopan: 400 mg
Deltakerne vil motta danicopan 400 mg qd i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo og vil bli re-randomisert til en av de aktive behandlingsgruppene ved uke 52, eller til den optimale dosen, hvis allerede identifisert.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Legemiddel: Placebo
Oral tablett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 52 i kvadratroten (sqrt) av totalt GA-lesjonsareal i studieøyet målt ved fundus autofluorescence (FAF)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 104 i sqrt av det totale GA-lesjonsområdet i studieøyet Målt ved FAF
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i det totale GA-lesjonsområdet i studieøyet Målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulær best korrigert synsskarphet (BCVA)-poeng i studieøyet som vurdert av skjemaet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulær lav luminans synsskarphet (LLVA) poeng i studieøyet som vurdert av ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i lavt luminansunderskudd (BCVA-LLVA) i studieøyet
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulære lesehastigheter i studieøyet som vurdert av Minnesota Low Vision Reading Test (MNRead) skarphetsdiagrammer eller Radner-lesediagrammer
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Plasmakonsentrasjon av Danicopan over tid
Tidsramme: Inntil 4 timer etter dosering
Inntil 4 timer etter dosering
PD-biomarkører, Ex Vivo Serum Alternative Pathway-aktivitet og plasma Bb-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Inntil 4 timer etter dosering
Inntil 4 timer etter dosering
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) score
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og okulære TEAE, SAE og kliniske laboratorieavvik, og hendelser som fører til seponering av studiemedikamentet gjennom hele studien
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 104
Dag 1 til og med uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i makulær ellipsoid sone (EZ) og ytre retinal integritet i studieøyet, det andre øyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i subretinalt pigmentepitel (sub-RPE) kompartment/drusen/RPE-kompleks i studieøyet, andre øyet og begge øynene kombinert målt ved SD OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Baseline, uke 52 og uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

14. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN2040-GA-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Geografisk atrofi

Kliniske studier på Danicopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere