Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Danicopan hos deltakere med geografisk atrofi sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon

15. august 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltmasket, placebokontrollert, doseområdesøkende studie av Danicopan (ALXN2040) hos pasienter med geografisk atrofi (GA) sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)

Dette er en dosefinnende studie designet for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til danicopan hos deltakere med GA sekundært til AMD. Studien består av en screeningperiode på opptil 6 uker, en 104 ukers maskert behandlingsperiode, etterfulgt av en 30-dagers oppfølging etter siste dose. Denne studien vil ha 4 behandlingsarmer: 100 milligram (mg) to ganger daglig (bid), 200 mg bid, 400 mg en gang daglig (qd), og matchende placebo.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

365

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Research Site
      • Albury, Australia, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Australia, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Australia, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Australia, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Australia, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Australia, 2000
        • Research Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Forente stater, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Forente stater, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Research Site
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Forente stater, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Forente stater, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Forente stater, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33064
        • Research Site
      • Naples, Florida, Forente stater, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Forente stater, 33418
        • Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Forente stater, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Forente stater, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Forente stater, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Forente stater, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Forente stater, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forente stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Forente stater, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Forente stater, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Forente stater, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Forente stater, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Forente stater, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Forente stater, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Research Site
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Research Site
      • Lyon, Frankrike, 69004
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13008
        • Research Site
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Research Site
      • Écully, Frankrike, 69130
        • Research Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italia, 16132
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20132
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20157
        • Research Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japan, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 5458586
        • Research Site
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Latvia, LV-1009
        • Research Site
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 811 08
        • Research Site
      • Žilina, Slovakia, 012 07
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Spania, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Spania, 48006
        • Research Site
      • Córdoba, Spania, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Spania, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spania, 31005
        • Research Site
      • Seville, Spania, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Spania, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Spania, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Storbritannia, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Storbritannia, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Storbritannia, S016 6YD
        • Research Site
  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Sør -Korea, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Sør -Korea, 22332
        • Research Site
      • Jinju, Sør -Korea, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03082
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Pardubice, Tsjekkia, 530 02
        • Research Site
      • Prague, Tsjekkia, 150 00
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Research Site
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Tyskland, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
      • München, Tyskland, 81675
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Tyskland, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

60 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Vaksinasjon for Neisseria meningitidis.
  • I stand til å gi signert informert samtykke.
  • Presentasjon av GA sekundært til AMD i minst ett øye
  • Hele GA-lesjonen må være > 1 μm utenfor fovealsenteret

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • GA i studieøyet på grunn av annen årsak enn AMD.
  • Har tidligere mottatt intravitreal anti-vaskulær endotelial vekstfaktor injeksjoner i studieøye for intraokulær vaskulær sykdom.
  • Har tidligere mottatt stamcelle-/genterapi for enhver oftalmologisk tilstand i begge øynene.
  • Tidligere deltakelse i intervensjonelle kliniske studier for eventuelle oftalmiske indikasjoner i studieøyet uavhengig av administrasjonsmåte innen de siste 3 månedene eller 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (avhengig av hva som er lengst).
  • Tilstedeværelse av aktive øyesykdommer i studieøyet som etter etterforskerens oppfatning kompromitterer eller forstyrrer visuell funksjon eller forstyrrer studievurderinger.
  • Kjent eller mistenkt komplementmangel.
  • Historie eller tilstedeværelse av enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som, etter hovedetterforskerens oppfatning, ville gjøre pasienten upassende for studien.
  • Overfølsomhet overfor fluoresceinnatrium for injeksjon, undersøkelsesstoffet (danicopan) eller noen av dets hjelpestoffer.

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Danicopan: 100 mg
Deltakerne vil motta danicopan 100 mg to ganger i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Eksperimentell: Danicopan: 200 mg
Deltakerne vil motta danicopan 200 mg to ganger i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Eksperimentell: Danicopan: 400 mg
Deltakerne vil motta danicopan 400 mg qd i løpet av den maskerte behandlingsperioden. Når den optimale dosen er identifisert, vil deltakere som har minst 52 ukers behandling byttes til den optimale dosen for resten av studien.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo og vil bli re-randomisert til en av de aktive behandlingsgruppene ved uke 52, eller til den optimale dosen, hvis allerede identifisert.
Legemiddel: Danicopan
Oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
Legemiddel: Placebo
Oral tablett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringshastighet fra baseline til uke 52 i kvadratroten (SQRT) av total geografisk atrofi (GA) lesjonsområde i studieøyet målt ved Fundus autofluorescence (FAF)
Tidsramme: Baseline, uke 52
FAF gir høykontrast retinal bilder spesielt verdifulle for påvisning av atrofiske områder. FAF -bilder av studieøyet ble tatt og sendt til lesesenteret for total måling av GA -lesjonsområdet. Det totale GA -lesjonsområdet (kvadrat millimeter [mm^2]) ble transformert til SQRT (millimeter [mm]). Større berørte areal betyr et dårligere utfall enn berørt mindre område. Endringshastigheten fra baseline (mm/år) for hver behandlingsgruppe ble estimert basert på koeffisientene for tid og interaksjonen mellom tid og behandling fra de blandede modellene for gjentatte tiltak (MMRM). MMRM-analyse inkluderte endringen fra baseline ved besøk etter baseline i SQRT GA-lesjonsområdet som avhengig variabel.
Baseline, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 104 i SQRT av det totale GA -lesjonsområdet i studieøyet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uke 104
FAF gir høykontrast retinal bilder spesielt verdifulle for påvisning av atrofiske områder. FAF -bilder av studieøyet ble tatt og sendt til lesesenteret for total måling av GA -lesjonsområdet. Det totale GA -lesjonsområdet (mm^2) ble transformert til SQRT (mm). Større berørte areal betyr et dårligere utfall enn berørt mindre område.
Baseline, uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i det totale GA -lesjonsområdet i studieøyet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
FAF gir høykontrast retinal bilder spesielt verdifulle for påvisning av atrofiske områder. FAF -bilder av studieøyet ble tatt og sendt til lesesenteret for Total GA -lesjonsområde (mm^2) måling. Større berørte areal betyr et dårligere utfall enn berørt mindre område.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent makulær ellipsoid sone (EZ) total demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved spektral-domene optisk sammenhengstomografi (SD-OKT)
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Fotoreseptortap ble vurdert ved å måle prosentandelen av makulær EZ total demping ved bruk av SD-OKT. EZ ble ansett for å være dannet hovedsakelig av mitokondrier i ellipsoidlaget av den ytre delen av de indre segmentene av fotoreseptorene. I SD-OCT har reduksjonene i EZ-integriteten og intensiteten blitt korrelert med reduksjonen i kjeglefotoreseptorer og retinal følsomhet ved retinal degenerative sykdommer. Lavere økning i prosent betyr et bedre resultat. Høyere økning i prosent betyr et dårligere resultat.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent makulær EZ delvis demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Fotoreseptorforringelse ble vurdert ved å måle prosentandelen av makulær EZ-delvis demping ved bruk av SD-OCT. EZ ble ansett for å være dannet hovedsakelig av mitokondrier i ellipsoidlaget av den ytre delen av de indre segmentene av fotoreseptorene. I SD-OCT har reduksjonene i EZ-integriteten og intensiteten blitt korrelert med reduksjonen i kjeglefotoreseptorer og retinal følsomhet ved retinal degenerative sykdommer. Lavere økning i prosent betyr et bedre resultat. Høyere økning i prosent betyr et dårligere resultat.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i ytre kjernefysisk lag (ONL) - Retinal pigmentpitel (RPE) gjennomsnittlig sentral 1 mm underfelttykkelse i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
ONL - RPE -gjennomsnittlig sentral 1 mm underfelttykkelse refererer til gjennomsnittlig tykkelse av netthinnelagene mellom ONL og RPE målt innenfor en 1 mm radius fra Foveal Center (det sentrale punktet for netthinnen).
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i ONL-RPE gjennomsnittlig sentral makulær 2 mm underfelttykkelse i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
ONL - RPE gjennomsnittlig sentral makulær 2 mm underfelttykkelse refererer til tykkelsen på netthinnen i den sentrale delen av makulaen, spesielt innenfor en radius på 2 mm.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i Ellipsoid Zone (EZ) - (RPE) makulært volum i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
EZ - RPE makulært volum refererer til volumet av retinalvevet mellom EZ og RPE, spesielt i det makulære området. Endringer i EZ-RPE-volum indikerer tilstedeværelse eller progresjon av sykdommer som påvirker ytre netthinne.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i EZ-RPE gjennomsnittlig sentral 1 mm underfelttykkelse i studieøyet, medøyet, og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
EZ - RPE gjennomsnittlig sentral 1 mm underfelttykkelse er en måling av tykkelsen på ellipsoidsonen, et lag i netthinnen, i den sentrale 1 mm -området. Endringer i EZ-RPE-tykkelse indikerer skade eller dysfunksjon i fotoreseptorene, som er assosiert med forskjellige øyesykdommer som AMD.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i EZ-RPE gjennomsnittlig sentral makulær 2 mm tykkelse i studieøyet, medøyet, og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
EZ - RPE gjennomsnittlig sentral makulær 2 mm tykkelsesmåling reflekterer avstanden mellom den ytre grensen til EZ og den indre grensen til RPE -laget, typisk innenfor et sentralt 2 mm område. Nedsatt tykkelse på EZ-RPE er en tidlig indikator på sykdommen, for eksempel i tørr AMD, der en tynning eller tap av EZ er et kjennetegn. Endringer i EZ-RPE-tykkelse brukes til å overvåke behandlingsresponsen under tilstander som AMD.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral 1 mm underfelt ez total demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av total demping av EZ i det sentrale 1 mm underfeltet rapporteres.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral 1 mm underfelt ez delvis demping i studieøyet, medøyet, og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av delvis demping av EZ i det sentrale 1 mm underfeltet er rapportert.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral makulær 2 mm underfelt ez total demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av total demping av EZ i det sentrale makulære 2 mm underfeltet rapporteres.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral makulær 2 mm underfelt ez delvis demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av delvis demping av EZ i det sentrale makulære 2 mm underfeltet er rapportert.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i sub-RPE Central 1 mm underfelt gjennomsnittlig tykkelse i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Tiltak for under-RPE-rom gjenspeiler sykdomsbyrden mellom RPE og Bruchs membran. Sub-RPE sentrale 1 mm gjennomsnittlig tykkelse refererer til gjennomsnittlig tykkelse på netthinnen innenfor et sirkulært område med 1 mm diameter sentrert rundt fovea (den sentrale delen av netthinnen).
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i sub-RPE sentralt makulær 2 mm underfelt gjennomsnittlig tykkelse i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Tiltak for under-RPE-rom gjenspeiler sykdomsbyrden mellom RPE og Bruchs membran. Sub-RPE sentrale makulære 2 mm underfelttykkelse refererer til tykkelsen på netthinnen innenfor en 2 mm radius i den sentrale delen av makulaen.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i Panmacular Sub-RPE-volum i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Tiltak for under-RPE-rom gjenspeiler sykdomsbyrden mellom RPE og Bruchs membran. Det panmakulære under-RPE-volumet refererer til det totale volumet av væske eller rom som ligger under RPE over hele makulaen (den sentrale delen av netthinnen).
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent makulær total RPE-demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OKT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Makulær total RPE -demping refererer til graden av tynning eller tap av RPE i makulaen, den sentrale delen av netthinnen som er ansvarlig for skarp, detaljert syn. Dette ble målt som en prosentandel av det berørte makulære området.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral 1 mm underfelt total RPE-demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av total demping av RPE i det sentrale 1 mm underfeltet er rapportert.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i prosent sentral makulær 2 mm underfelt totalt RPE-demping i studieøyet, medøyet og begge øynene kombinert som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Prosentandelen av total demping av RPE i det sentrale makulære 2 mm underfeltet rapporteres.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulær best-korrigert visuell skarphet (BCVA) score i studieøyet som vurdert av den tidlige behandlingen Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
ETDRS -diagrammer presenterer en serie på fem bokstaver med like vanskeligheter på hver rad, med standardisert avstand mellom bokstaver og rader; Det er totalt 14 linjer (70 bokstaver), med bokstavstørrelse som øker ytterligere geometrisk og like i hver linje med en faktor på 1.2589 (eller 0,1 logenhet), og flytter opp diagrammet. Minimumsscore på null, maksimal poengsum på 100. Endring fra baseline: En mer negativ poengsum er dårligere utfall, en mer positiv poengsum er bedre resultat. En lavere poengsum betyr at mindre bokstaver ble lest riktig (dårligere utfall) og en høyere poengsum betyr at flere bokstaver ble lest riktig (bedre utfall).
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulær lav luminans Visual Acuity (LLVA) score i studieøyet som vurdert av ETDRS -diagrammet
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
LLVA ble målt ved å plassere et nøytralt tetthetsfilter på 2,0-log-enheter over fronten av hvert øye og få deltakeren til å lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. LLVA ble rapportert som antall bokstaver som ble lest riktig av deltakeren som bruker ETDRS -skalaen (alt fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som leses riktig på øyekartet, jo verre er visjonen (eller VA). En økning i antall bokstaver som leses riktig betyr at synet har blitt bedre. Endring fra baseline: En negativ poengsum indikerer nedgang i LLVA.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i lavt luminansunderskudd (LLD) (BCVA-LLVA) score i studieøyet
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
LLD-poengsum ble beregnet som forskjellen mellom BCVA og LLVA (BCVA-LLVA) score. BCVA og LLVA ble rapportert som antall bokstaver som ble lest riktig av deltakeren som bruker ETDRS -skalaen (alt fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som leses riktig på øyekartet, jo verre er synet. LLD er et mål på svekkelse av synsskarphet under forhold med lite lys. En høyere LLD-poengsum indikerer en større forskjell mellom synet i sterkt og svakt lys, noe som antyder et mer betydelig tap av visuell funksjon i lavtlysende innstillinger.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i monokulære lesehastigheter i studieøyet som vurdert av Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD) Acuity Charts eller Radner Reading Charts
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
Mnread skarphetskort var kontinuerlig tekstleseraksuitetskort som var egnet for å måle lesesermasiteten og lesehastigheten til normale og lavsynt deltakere. Mnread Acuity -kortene besto av enkle, enkle setninger med like mange tegn. En stoppeklokke ble brukt til å registrere tid til en tidel av et sekund. Setninger som ikke kunne leses eller ikke ble forsøkt på grunn av syn, bør registreres som 0 for tid og 10 for feil. Radner -lesekortene var egnet for å måle lesehastighet, lese visuell skarphet og kritisk utskriftsstørrelse. Lesetesten ble stoppet da lesetiden var lengre enn 20 sekunder eller når deltakeren gjorde alvorlige feil. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i monokulær lesehastighet; sykdom forverres.
Baseline, uke 52 og uke 104
Endring fra baseline til uke 52 og uke 104 i National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) komposittpoeng
Tidsramme: Baseline, uke 52 og uke 104
NEI VFQ-25-instrumentet måler dimensjoner av selvrapportert synsmålrettet helsetilstand hos individer med kroniske øyeforhold. NEI VFQ-25 består av 11 synsrelaterte domener: Global Vision Rating, Vanskeligheter med nærbildeaktiviteter, vanskeligheter med avstandsvisjonsaktiviteter, begrensninger i sosial funksjon relatert til syn, rollebegrensninger, avhengighet av andre på grunn av syn, psykiske helsesymptomer på grunn av syn, drivende vanskeligheter, begrensninger med perifer- og fargevisjon og okulær smerter. NEI VFQ-25 inkluderer også en enkelt gjenstand som måler generell helse. En sammensatt poengsum gjennomsnittet av synsrelaterte domener og varierer fra 0 (verre) til 100 (best). En høyere poengsum representerer bedre funksjon. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i den visuelle funksjonen; sykdom forverres.
Baseline, uke 52 og uke 104
Plasmakonsentrasjon av danicopan
Tidsramme: Dag 1 og uke 52
Alle verdiene under kvantifiseringsgrensen (<0,1 nanogram [ng]/milliliter [ml]) ble satt til 0 for beregning av sammendragsstatistikk.
Dag 1 og uke 52
Endring fra baseline i ex vivo serum alternativ bane (AP) aktivitet
Tidsramme: Uke 52 (før dose, 2 timer etter dose)
Serum AP -funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay -metode.
Uke 52 (før dose, 2 timer etter dose)
Endring fra baseline i plasma BB -fragment av komplementfaktor B (BB) konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 52 (pre-dose)
Baseline, uke 52 (pre-dose)
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEEES), alvorlige bivirkninger (SAEs) og hendelser som fører til seponering av studiemedisinen gjennom hele studien
Tidsramme: Dag 1 til uke 108
En bivirkning (AE) var som enhver uhyggelig medisinsk forekomst assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som medikamentrelatert. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, påkrevd sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller en betydelig medisinsk forstyrrelse av evnen til å gjennomføre normal livsfunksjon som var en av de som er en betydelig medisinsk forstyrrelse av den som var en betydelig medisinsk eller betydelig. reaksjon. En TEAE ble definert som alle AE som startet under eller etter den første dosen av studieinngrep. Et sammendrag av alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (nonserious) uavhengig av årsakssammenheng er lokalisert i delen 'rapporterte bivirkninger'.
Dag 1 til uke 108

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

5. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN2040-GA-201
  • 2021-001198-22 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere