Uno studio di Danicopan nei partecipanti con atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all'età
15 agosto 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2, in doppio mascheramento, controllato con placebo, di determinazione dell'intervallo di dosaggio di Danicopan (ALXN2040) in pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare senile (AMD)
Questo è uno studio di determinazione della dose progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di danicopan nei partecipanti con GA secondaria a AMD.
Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane, un periodo di trattamento in maschera di 104 settimane, seguito da un follow-up di 30 giorni dopo l'ultima dose.
Questo studio avrà 4 bracci di trattamento: 100 milligrammi (mg) due volte al giorno (bid), 200 mg bid, 400 mg una volta al giorno (qd) e placebo corrispondente.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
365
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia, 5000
- Research Site
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Albury, Australia, 2640
- Research Site
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East Melbourne, Australia, 3002
- Research Site
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Hurstville, Australia, 2220
- Research Site
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Parramatta, Australia, 2150
- Research Site
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Strathfield, Australia, 2135
- Research Site
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Sydney, Australia, 2000
- Research Site
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Pardubice, Cechia, 530 02
- Research Site
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Prague, Cechia, 150 00
- Research Site
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Research Site
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Daegu, Corea del Sud, 42415
- Research Site
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Incheon, Corea del Sud, 22332
- Research Site
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Jinju, Corea del Sud, 52727
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 06351
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 03082
- Research Site
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Créteil, Francia, 94010
- Research Site
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Lyon, Francia, 69004
- Research Site
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Marseille, Francia, 13008
- Research Site
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Nantes, Francia, 44000
- Research Site
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Nice, Francia, 06000
- Research Site
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Paris, Francia, 75010
- Research Site
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Paris, Francia, 75019
- Research Site
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Paris, Francia, 75571
- Research Site
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Poitiers, Francia, 86021
- Research Site
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Strasbourg, Francia, 67091
- Research Site
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Écully, Francia, 69130
- Research Site
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Berlin, Germania, 12203
- Research Site
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Bonn, Germania, 53127
- Research Site
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Düsseldorf, Germania, 40225
- Research Site
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Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
- Research Site
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Göttingen, Germania, 37075
- Research Site
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Hanover, Germania, 30625
- Research Site
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Heidelberg, Germania, 69120
- Research Site
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Mainz A. Rhein, Germania, 55131
- Research Site
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Marburg, Germania, 35043
- Research Site
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München, Germania, 81675
- Research Site
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Münster, Germania, 48149
- Research Site
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Münster, Germania, 48145
- Research Site
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Neubrandenburg, Germania, 17036
- Research Site
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Regensburg, Germania, 93053
- Research Site
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Tübingen, Germania, 72076
- Research Site
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Ulm, Germania, 89081
- Research Site
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Würzburg, Germania, 97080
- Research Site
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Fukushima, Giappone, 960-1295
- Research Site
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Kita-gun, Giappone, 761-0793
- Research Site
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Osaka, Giappone, 5458586
- Research Site
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Florence, Italia, 50134
- Research Site
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Genova, Italia, 16132
- Research Site
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Milan, Italia, 20122
- Research Site
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Milan, Italia, 20132
- Research Site
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Milan, Italia, 20157
- Research Site
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Naples, Italia, 80131
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Roma, Italia, 00133
- Research Site
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Riga, Lettonia, LV1002
- Research Site
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Riga, Lettonia, LV-1009
- Research Site
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Bristol, Regno Unito, BS1 2LX
- Research Site
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Liverpool, Regno Unito, L69 3BX
- Research Site
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- Research Site
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Research Site
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London, Regno Unito, GU16 7UJ
- Research Site
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London, Regno Unito, NW1 5QH
- Research Site
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Research Site
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Southampton, Regno Unito, S016 6YD
- Research Site
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Bratislava, Slovacchia, 811 08
- Research Site
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Žilina, Slovacchia, 012 07
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08035
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 8025
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08022
- Research Site
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Bilbao, Spagna, 48006
- Research Site
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Córdoba, Spagna, 14012
- Research Site
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Majadahonda, Spagna, 28222
- Research Site
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Pamplona, Spagna, 31005
- Research Site
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Seville, Spagna, 41071
- Research Site
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Valencia, Spagna, 46014
- Research Site
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Valladolid, Spagna, 46012
- Research Site
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Zaragoza, Spagna, 50009
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
- Research Site
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Research Site
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Encino, California, Stati Uniti, 91436
- Research Site
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Fresno, California, Stati Uniti, 93720
- Research Site
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Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
- Research Site
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- Research Site
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Research Site
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95841
- Research Site
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San Mateo, California, Stati Uniti, 94401
- Research Site
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
- Research Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80909
- Research Site
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Longmont, Colorado, Stati Uniti, 80503
- Research Site
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Connecticut
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Waterford, Connecticut, Stati Uniti, 06385
- Research Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33761
- Research Site
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Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33067
- Research Site
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Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33064
- Research Site
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Naples, Florida, Stati Uniti, 34103
- Research Site
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Palm Beach Gardens, Florida, Stati Uniti, 33418
- Research Site
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33711
- Research Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
- Research Site
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Indiana
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New Albany, Indiana, Stati Uniti, 47150
- Research Site
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50266
- Research Site
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740
- Research Site
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Rosedale, Maryland, Stati Uniti, 21237
- Research Site
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Towson, Maryland, Stati Uniti, 21204
- Research Site
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01107
- Research Site
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Mississippi
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Southaven, Mississippi, Stati Uniti, 38671
- Research Site
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- Research Site
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New Jersey
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Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
- Research Site
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
- Research Site
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Springfield, Oregon, Stati Uniti, 97477
- Research Site
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Pennsylvania
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Kingston, Pennsylvania, Stati Uniti, 18704
- Research Site
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Monroeville, Pennsylvania, Stati Uniti, 15146
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-2640
- Research Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Research Site
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Ladson, South Carolina, Stati Uniti, 29456
- Research Site
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78750
- Research Site
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Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Research Site
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Conroe, Texas, Stati Uniti, 77384
- Research Site
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Research Site
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Research Site
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Southlake, Texas, Stati Uniti, 76092
- Research Site
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Research Site
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Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24502
- Research Site
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Budapest, Ungheria, 1133
- Research Site
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Pécs, Ungheria, 7621
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
60 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Vaccinazione per Neisseria meningitidis.
- In grado di dare il consenso informato firmato.
- Presentazione di GA secondaria a AMD in almeno 1 occhio
- L'intera lesione GA deve essere > 1 μm al di fuori del centro foveale
Criteri chiave di esclusione:
- GA nell'occhio dello studio a causa di una causa diversa da AMD.
- - Hanno precedentemente ricevuto iniezioni intravitreali di fattore di crescita endoteliale antivascolare nell'occhio dello studio per la malattia vascolare intraoculare.
- Hanno precedentemente ricevuto qualsiasi terapia con cellule staminali / geniche per qualsiasi condizione oftalmologica in entrambi gli occhi.
- Precedente partecipazione a studi clinici interventistici per qualsiasi indicazione oftalmica nell'occhio dello studio indipendentemente dalla via di somministrazione negli ultimi 3 mesi o 5 emivite del prodotto sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo).
- Presenza di malattie oculari attive nell'occhio dello studio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, compromettono o confondono la funzione visiva o interferiscono con le valutazioni dello studio.
- Deficit del complemento noto o sospetto.
- Anamnesi o presenza di qualsiasi condizione medica o psicologica che, a parere del Principal Investigator, renderebbe il paziente inadatto allo studio.
- Ipersensibilità alla fluoresceina sodica per iniezione, al farmaco sperimentale (danicopan) o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
Nota: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, in base al protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Danicopan: 100 mg
I partecipanti riceveranno danicopan 100 mg bid durante il periodo di trattamento mascherato.
Una volta identificata la dose ottimale, i partecipanti che hanno almeno 52 settimane di trattamento passeranno alla dose ottimale per il resto dello studio.
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Compressa orale.
Altri nomi:
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Sperimentale: Danicopan: 200 mg
I partecipanti riceveranno danicopan 200 mg bid durante il periodo di trattamento mascherato.
Una volta identificata la dose ottimale, i partecipanti che hanno almeno 52 settimane di trattamento passeranno alla dose ottimale per il resto dello studio.
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Compressa orale.
Altri nomi:
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Sperimentale: Danicopan: 400 mg
I partecipanti riceveranno danicopan 400 mg qd durante il periodo di trattamento in maschera.
Una volta identificata la dose ottimale, i partecipanti che hanno almeno 52 settimane di trattamento passeranno alla dose ottimale per il resto dello studio.
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Compressa orale.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente e saranno nuovamente randomizzati a uno dei gruppi di trattamento attivo alla settimana 52 o alla dose ottimale, se già identificato.
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Compressa orale.
Altri nomi:
Compressa orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di variazione dal basale alla settimana 52 nella radice quadrata (SQRT) dell'area di lesione atrofia geografica totale (GA) nell'occhio dello studio misurata dall'autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52
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FAF fornisce immagini retiniche ad alto contrasto particolarmente preziose per il rilevamento di aree atrofiche.
Le immagini FAF dell'occhio dello studio sono state scattate e inviate al centro di lettura per la misurazione dell'area di lesione totale di gara.
L'area di lesione Ga totale (millimetro quadrato [mm^2]) è stata trasformata in SQRT (millimetro [mm]).
Maggiore area interessata significa un risultato peggiore rispetto all'area più piccola colpita.
Il tasso di variazione rispetto al basale (mm/anno) per ciascun gruppo di trattamento è stato stimato in base ai coefficienti per il tempo e all'interazione del tempo e del trattamento dai modelli misti per misure ripetute (MMRM).
L'analisi MMRM includeva la modifica rispetto alla linea di base alla visita post-baselina nell'area di lesione di SQRT GA come variabile dipendente.
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Baseline, settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal basale alla settimana 104 nel SQRT dell'area di lesione di Ga totale nell'occhio dello studio misurato da FAF
Lasso di tempo: Baseline, settimana 104
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FAF fornisce immagini retiniche ad alto contrasto particolarmente preziose per il rilevamento di aree atrofiche.
Le immagini FAF dell'occhio dello studio sono state scattate e inviate al centro di lettura per la misurazione dell'area di lesione totale di gara.
L'area di lesione Ga totale (mm^2) è stata trasformata in SQRT (mm).
Maggiore area interessata significa un risultato peggiore rispetto all'area più piccola colpita.
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Baseline, settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nell'area della lesione di Ga totale nell'occhio dello studio misurato da FAF
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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FAF fornisce immagini retiniche ad alto contrasto particolarmente preziose per il rilevamento di aree atrofiche.
Le immagini FAF dell'occhio dello studio sono state scattate e inviate al centro di lettura per la misurazione della lesione totale (mm^2).
Maggiore area interessata significa un risultato peggiore rispetto all'area più piccola colpita.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di attenuazione totale dell'ellissoide maculare (EZ) nell'occhio dello studio, l'occhio compagno ed entrambi gli occhi combinati misurati dalla tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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La perdita di fotorecettori è stata valutata misurando la percentuale di attenuazione totale EZ maculare usando SD-OCT.
L'EZ è stato considerato formato principalmente dai mitocondri all'interno dello strato di ellissoide della porzione esterna dei segmenti interni dei fotorecettori.
In SD-OCT, le diminuzioni dell'integrità e dell'intensità dell'EZ sono state correlate alla riduzione dei fotorecettori del cono e alla sensibilità della retina nelle malattie degenerative della retina.
Un aumento inferiore della percentuale significa un risultato migliore.
Un aumento maggiore della percentuale significa un risultato peggiore.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di attenuazione parziale EZ maculare nell'occhio dello studio, l'occhio e entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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La degradazione dei fotorecettori è stata valutata misurando la percentuale dell'attenuazione parziale EZ maculare mediante SD-OCT.
L'EZ è stato considerato formato principalmente dai mitocondri all'interno dello strato di ellissoide della porzione esterna dei segmenti interni dei fotorecettori.
In SD-OCT, le diminuzioni dell'integrità e dell'intensità dell'EZ sono state correlate alla riduzione dei fotorecettori del cono e alla sensibilità della retina nelle malattie degenerative della retina.
Un aumento inferiore della percentuale significa un risultato migliore.
Un aumento maggiore della percentuale significa un risultato peggiore.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Cambia dal basale alla settimana 52 e settimana 104 nello strato nucleare esterno (ONL) - Epitelio del pigmento retinico (RPE) Spessore del sottocampo centrale di 1 mm centrale nell'occhio dello studio, l'occhio e entrambi gli occhi combinati misurati da SD -OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Lo spessore del sottocampo di 1 mm centrale di ONL - RPE si riferisce allo spessore medio degli strati retinici tra ONL e RPE misurati entro un raggio di 1 mm dal centro foveale (il punto centrale della retina).
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Cambia dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nello spessore del sottocampo maculare centrale maculare centrale nell'occhio dello studio, l'occhio e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Lo spessore del sottocampo maculare centrale maculare centrale RPE si riferisce allo spessore della retina nella parte centrale della macula, in particolare all'interno di un raggio di 2 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nella zona ellissoide (EZ) - (RPE) volume maculare nell'occhio dello studio, nell'occhio e entrambi gli occhi combinati misurati da SD -OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Il volume maculare EZ - RPE si riferisce al volume del tessuto retinico tra EZ e RPE, in particolare all'interno della regione maculare.
Le variazioni del volume EZ-RPE indicano la presenza o la progressione di malattie che colpiscono la retina esterna.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Cambia dal basale alla settimana 52 e settimana 104 in EZ-RPE Spessore del sottocampo centrale 1 mm nell'occhio dello studio, l'occhio compagno ed entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Lo spessore del sottocampo di 1 mm centrale EZ - RPE è una misurazione dello spessore della zona di ellissoide, uno strato all'interno della retina, nella regione centrale di 1 mm.
I cambiamenti nello spessore EZ-RPE indicano danni o disfunzioni all'interno dei fotorecettori, che è associato a varie malattie degli occhi come AMD.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Cambia dal basale alla settimana 52 e settimana 104 in EZ-RPE Spesso maculare centrale di 2 mm nell'occhio dello studio, l'occhio compagno e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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La misurazione di spessore maculare centrale maculare centrale EZ riflette la distanza tra il bordo esterno dell'EZ e il bordo interno dello strato RPE, in genere all'interno di un'area centrale di 2 mm.
La riduzione dello spessore EZ-RPE è un primo indicatore della malattia, come nell'AMD secco, in cui un diradamento o una perdita dell'EZ è un segno distintivo.
I cambiamenti nello spessore EZ-RPE vengono utilizzati per monitorare la risposta del trattamento in condizioni come AMD.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di sottocampo centrale 1 mm EZ Attenuazione totale nell'occhio dello studio, l'occhio compagno ed entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene segnalata la percentuale di attenuazione totale dell'EZ nel sottocampo centrale da 1 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di sottofield centrale 1 mm EZ Attenuazione parziale nell'occhio dello studio, l'occhio compagno ed entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene segnalata la percentuale di attenuazione parziale dell'EZ nel sottocampo centrale da 1 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale del sottocampo maculare centrale 2 mm EZ Attenuazione totale nell'occhio dello studio, il compagno e entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene segnalata la percentuale di attenuazione totale dell'EZ nel sottocampo maculare centrale da 2 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale del sottocampo maculare centrale 2 mm EZ Attenuazione parziale nell'occhio dello studio, l'occhio e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene segnalata la percentuale di attenuazione parziale dell'EZ nel sottocampo maculare centrale da 2 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel sottocampo centrale sotto-RPE Spessore medio di Study Eye, Fellow Eye ed entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Le misure del compartimento sotto-RPE riflettono il carico di malattia tra RPE e membrana di Bruch.
Lo spessore medio di 1 mm centrale del RPE si riferisce allo spessore medio della retina all'interno di un'area circolare di diametro di 1 mm centrata attorno alla fovea (la parte centrale della retina).
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel sottosuolo maculare centrale di sub-RPE Spessore medio del sottocampo nell'occhio dello studio, un occhio e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Le misure del compartimento sotto-RPE riflettono il carico di malattia tra RPE e membrana di Bruch.
Lo spessore del sottocampo maculare centrale di 2 mm del sotto-RPE si riferisce allo spessore della retina entro un raggio di 2 mm nella parte centrale della macula.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel volume del sub-RPE panmacolare nell'occhio dello studio, negli occhi e entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Le misure del compartimento sotto-RPE riflettono il carico di malattia tra RPE e membrana di Bruch.
Il volume del sotto-RPE panmacolare si riferisce al volume totale di fluido o spazio situato sotto l'RPE attraverso l'intera macula (la parte centrale della retina).
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di attenuazione maculare totale RPE nell'occhio dello studio, un occhio e entrambi gli occhi combinati come misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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L'attenuazione maculare totale di RPE si riferisce al grado di diradamento o perdita dell'RPE nella macula, la parte centrale della retina responsabile della visione acuta e dettagliata.
Questo è stato misurato come percentuale dell'area maculare interessata.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di attenuazione RPE totale di subfield centrale da 1 mm centrale nell'occhio dello studio, compagni e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene segnalata la percentuale di attenuazione totale dell'RPE nel sottocampo centrale da 1 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 in percentuale di attenuazione RPE totale maculare centrale a 2 mm di Sub-Study Eye, Fellow Eye e entrambi gli occhi combinati misurati da SD-OCT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Viene riportata la percentuale di attenuazione totale dell'RPE nel sottocampo maculare centrale da 2 mm.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel punteggio monoculare dell'acuità visiva più corretta (BCVA) nell'occhio dello studio, come valutato dal grafico ETDRS (
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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I grafici ETDRS presentano una serie di cinque lettere di uguale difficoltà in ogni riga, con spaziatura standardizzata tra lettere e righe; Vi sono un totale di 14 linee (70 lettere), con dimensioni della lettera che aumentano ulteriormente geometricamente ed equivalentemente in ogni linea di un fattore di 1,2589 (o 0,1 unità di registro), spostando il grafico.
Punteggio minimo di zero, punteggio massimo di 100.
Cambiamento dal basale: un punteggio più negativo è un risultato peggiore, un punteggio più positivo è un risultato migliore.
Un punteggio inferiore significa che meno lettere sono state lette correttamente (risultato peggiore) e un punteggio più alto significa che sono state lette più lettere correttamente (risultato migliore).
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Cambia dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 in punteggi monoculari a bassa luminanza di luminanza visiva (LLVA) nell'occhio dello studio come valutato dal grafico ETDRS
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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LLVA è stato misurato posizionando un filtro a densità neutra di 2,0-log-unità sopra la parte anteriore di ogni occhio e facendo leggere al grafico ETDRS normalmente illuminato.
LLVA è stato riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere).
Più basso è il numero di lettere lette correttamente sul grafico degli occhi, peggiore è la visione (o VA).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la visione è migliorata.
Modifica dal basale: un punteggio negativo indica il declino di LLVA.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel punteggio a basso deficit di luminanza (LLD) (BCVA-LLVA) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Il punteggio LLD è stato calcolato come la differenza tra i punteggi BCVA e LLVA (BCVA-LLVA).
BCVA e LLVA sono stati segnalati come il numero di lettere lette correttamente dal partecipante usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere).
Più basso è il numero di lettere lette correttamente sul grafico degli occhi, peggiore è la visione.
LLD è una misura della compromissione dell'acuità visiva in condizioni di scarsa luminosità.
Un punteggio LLD più elevato indica una maggiore differenza tra la visione in luce brillante e fioca, suggerendo una perdita più significativa della funzione visiva nelle impostazioni a bassa luminanza.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dalla linea di base alla settimana 52 e dalla settimana 104 nelle velocità di lettura monoculari nell'occhio dello studio, come valutato dai grafici dell'acuità di Minnesota Low Vision Lettura (MNREAD) o grafici di lettura di Radner
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Le schede di acuità MnRead erano schede di acuità di lettura a testo continuo adatti per misurare l'acuità di lettura e la velocità di lettura dei partecipanti normali e a bassa visione.
Le schede di acuità Mnread consistevano in frasi singole e semplici con un numero uguale di personaggi.
È stato utilizzato un cronometro per registrare il tempo a un secondo di secondo.
Le frasi che non potevano essere lette o non sono state tentate a causa della visione dovrebbero essere registrate come 0 per il tempo e 10 per errori.
Le schede di lettura Radner erano adatte per misurare la velocità di lettura, la lettura dell'acuità visiva e le dimensioni della stampa critica.
Il test di lettura è stato interrotto quando il tempo di lettura era più lungo di 20 secondi o quando il partecipante stava commettendo gravi errori.
Un cambiamento negativo dal basale indica una diminuzione della velocità di lettura monoculare; peggioramento della malattia.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Modifica dal basale alla settimana 52 e dalla settimana 104 nel questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute (NEI VFQ-25).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Lo strumento NEI VFQ-25 misura le dimensioni dello stato di salute mirato alla visione auto-riportata di individui con condizioni croniche oculari.
Il NEI VFQ-25 è costituito da 11 settori relativi alla visione: valutazione della visione globale, difficoltà con attività di visione vicina, difficoltà con attività di visione a distanza, limitazioni nella funzione sociale legate alla visione, limiti di ruolo, dipendenza da altri a causa della visione, sintomi di salute mentale a causa della visione, difficoltà di guida, difficoltà di guida, difficoltà di guida, limiti di guida, limiti con periferiche e colori e dolore oculare.
Il NEI VFQ-25 include anche un singolo articolo che misura la salute generale.
Un punteggio composito è in media i domini relativi alla visione e varia da 0 (peggio) a 100 (migliori).
Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento.
Una variazione negativa dal basale indica una diminuzione del funzionamento visivo; peggioramento della malattia.
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Baseline, settimana 52 e settimana 104
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Concentrazione plasmatica di danicopan
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 52
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Tutti i valori al di sotto del limite di quantificazione (<0,1 nanogrammi [Ng]/millilitro [ML]) sono stati impostati su 0 per il calcolo delle statistiche di riepilogo.
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Giorno 1 e settimana 52
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Modifica dalla linea di base nell'attività del percorso alternativo sierico ex vivo (AP)
Lasso di tempo: Settimana 52 (pre-dose, 2 ore dopo la dose)
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L'attività funzionale sierica AP è stata misurata dal metodo immunologico funzionale Wieslab.
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Settimana 52 (pre-dose, 2 ore dopo la dose)
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Variazione dal basale nel frammento plasmatico BB della concentrazione di fattore B (BB)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 (pre-dose)
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Basale, settimana 52 (pre-dose)
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (TEAES), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi che portano alla sospensione del farmaco di studio durante lo studio
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 108
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Un evento avverso (AE) è stato come qualsiasi occorrenza medica spiacevole associata all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che sia considerata legata alla droga.
An SAE was an AE that met at least 1 of the following criteria: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization for the AE, resulted in persistent or significant disability/incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, congenital anomaly/birth defect (in the child of a participant who was exposed to the study drug), or an important medical event or reazione.
Un Teae è stato definito come qualsiasi AE iniziato durante o dopo la prima dose di intervento di studio.
Un riassunto di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non seri) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi riportati".
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Giorno 1 alla settimana 108
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
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Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 agosto 2021
Completamento primario (Effettivo)
5 luglio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
21 gennaio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
25 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
5 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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