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Eine Studie zu Danicopan bei Teilnehmern mit geografischer Atrophie als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration

15. August 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelmaskierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Ermittlung des Dosisbereichs von Danicopan (ALXN2040) bei Patienten mit geographischer Atrophie (GA) als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration (AMD)

Dies ist eine Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Danicopan bei Teilnehmern mit GA infolge von AMD. Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen, einem 104-wöchigen maskierten Behandlungszeitraum, gefolgt von einem 30-tägigen Follow-up nach der letzten Dosis. Diese Studie wird 4 Behandlungsarme haben: 100 Milligramm (mg) zweimal täglich (bid), 200 mg bid, 400 mg einmal täglich (qd) und passendes Placebo.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

365

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Research Site
      • Albury, Australien, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Australien, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Australien, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Australien, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Australien, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Australien, 2000
        • Research Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Research Site
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Deutschland, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Research Site
      • München, Deutschland, 81675
        • Research Site
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Research Site
      • Münster, Deutschland, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Deutschland, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Research Site
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Research Site
      • Lyon, Frankreich, 69004
        • Research Site
      • Marseille, Frankreich, 13008
        • Research Site
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • Research Site
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67091
        • Research Site
      • Écully, Frankreich, 69130
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italien, 16132
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20157
        • Research Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japan, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 5458586
        • Research Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Lettland, LV-1009
        • Research Site
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 811 08
        • Research Site
      • Žilina, Slowakei, 012 07
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Spanien, 48006
        • Research Site
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31005
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Spanien, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Research Site
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Südkorea, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Südkorea, 22332
        • Research Site
      • Jinju, Südkorea, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 03082
        • Research Site
  • Tschechien
      • Pardubice, Tschechien, 530 02
        • Research Site
      • Prague, Tschechien, 150 00
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Vereinigte Staaten, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Vereinigte Staaten, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Research Site
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Vereinigte Staaten, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Vereinigte Staaten, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33064
        • Research Site
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Vereinigte Staaten, 33418
        • Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Vereinigte Staaten, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Vereinigte Staaten, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Vereinigte Staaten, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Vereinigte Staaten, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Vereinigte Staaten, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Vereinigte Staaten, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78750
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Vereinigte Staaten, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Vereinigte Staaten, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 24502
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, S016 6YD
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

60 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Impfung gegen Neisseria meningitidis.
  • Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben.
  • Präsentation von GA sekundär zu AMD in mindestens 1 Auge
  • Die gesamte GA-Läsion muss > 1 μm außerhalb des Fovealzentrums liegen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • GA im Studienauge aufgrund einer anderen Ursache als AMD.
  • Haben zuvor intravitreale antivaskuläre endotheliale Wachstumsfaktor-Injektionen im Studienauge für intraokulare Gefäßerkrankungen erhalten.
  • Haben zuvor eine Stammzellen- / Gentherapie für einen ophthalmologischen Zustand in einem der Augen erhalten.
  • Vorherige Teilnahme an interventionellen klinischen Studien für alle ophthalmologischen Indikationen am Studienauge, unabhängig vom Verabreichungsweg, innerhalb der letzten 3 Monate oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  • Vorhandensein aktiver Augenerkrankungen im Studienauge, die nach Meinung des Prüfarztes die Sehfunktion beeinträchtigen oder verwirren oder die Studienbewertungen beeinträchtigen.
  • Bekannter oder vermuteter Komplementmangel.
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein eines medizinischen oder psychologischen Zustands, der nach Ansicht des Hauptprüfarztes den Patienten für die Studie ungeeignet machen würde.
  • Überempfindlichkeit gegen Fluorescein-Natrium zur Injektion, das Prüfpräparat (Danicopan) oder einen seiner sonstigen Bestandteile.

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Danicopan: 100 mg
Die Teilnehmer erhalten Danicopan 100 mg zweimal täglich während des maskierten Behandlungszeitraums. Sobald die optimale Dosis ermittelt wurde, werden Teilnehmer, die mindestens 52 Wochen lang behandelt wurden, für den Rest der Studie auf die optimale Dosis umgestellt.
Arzneimittel: Danicopan
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ALXN2040
Experimental: Danicopan: 200 mg
Die Teilnehmer erhalten Danicopan 200 mg zweimal täglich während des maskierten Behandlungszeitraums. Sobald die optimale Dosis ermittelt wurde, werden Teilnehmer, die mindestens 52 Wochen lang behandelt wurden, für den Rest der Studie auf die optimale Dosis umgestellt.
Arzneimittel: Danicopan
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ALXN2040
Experimental: Danicopan: 400 mg
Die Teilnehmer erhalten Danicopan 400 mg qd während des maskierten Behandlungszeitraums. Sobald die optimale Dosis ermittelt wurde, werden Teilnehmer, die mindestens 52 Wochen lang behandelt wurden, für den Rest der Studie auf die optimale Dosis umgestellt.
Arzneimittel: Danicopan
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ALXN2040
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein passendes Placebo und werden in Woche 52 einer der aktiven Behandlungsgruppen oder der optimalen Dosis, falls bereits identifiziert, erneut randomisiert.
Arzneimittel: Danicopan
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ALXN2040
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungsrate von Grundlinie bis Woche 52 in der Quadratwurzel (SQRT) der Läsionsfläche der gesamten geografischen Atrophie (GA) im Studienauge, gemessen durch Fundus Autofluoreszenz (FAF)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
FAF liefert mit hohen kontrastischen Netzhautbildern, die besonders wertvoll für den Nachweis von atrophischen Bereichen sind. FAF -Bilder des Studienauges wurden aufgenommen und in das Lesezentrum für die Messung der gesamten GA -Läsionsfläche geschickt. Die gesamte GA -Läsionsfläche (Quadratmillimeter [mm^2]) wurde in SQRT (Millimeter [mm]) umgewandelt. Ein größerer Bereich betroffen ist ein schlechteres Ergebnis als eine kleinere betroffene Fläche. Die Änderungsrate von Baseline (mm/Jahr) für jede Behandlungsgruppe wurde auf der Grundlage der Zeitkoeffizienten und der Zeit und Behandlung von Zeit und Behandlung aus den gemischten Modellen für wiederholte Maßnahmen (MMRM) geschätzt. Die MMRM-Analyse umfasste die Änderung von der Basis beim Besuch nach der Baseline im SQRT-GA-Läsionsbereich als abhängige Variable.
Baseline, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von Grundlinie zu Woche 104 im SQRT des gesamten GA -Läsionsbereichs im Studienauge gemessen von FAF
Zeitfenster: Baseline, Woche 104
FAF liefert mit hohen kontrastischen Netzhautbildern, die besonders wertvoll für den Nachweis von atrophischen Bereichen sind. FAF -Bilder des Studienauges wurden aufgenommen und in das Lesezentrum für die Messung der gesamten GA -Läsionsfläche geschickt. Die gesamte GA -Läsionsfläche (mm^2) wurde in SQRT (MM) umgewandelt. Ein größerer Bereich betroffen ist ein schlechteres Ergebnis als eine kleinere betroffene Fläche.
Baseline, Woche 104
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 im gesamten GA -Läsionsbereich im Studienauge, gemessen von FAF
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
FAF liefert mit hohen kontrastischen Netzhautbildern, die besonders wertvoll für den Nachweis von atrophischen Bereichen sind. FAF -Bilder des Studienauges wurden aufgenommen und in das Lesezentrum für die Messung des GA -Lesionsbereichs (mm^2) in das Lesenzentrum gesendet. Ein größerer Bereich betroffen ist ein schlechteres Ergebnis als eine kleinere betroffene Fläche.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent der Makula Ellipsoid Zone (EZ) Gesamtdämpfung im Studienauge, des anderen Auges und beiden Augen, gemessen durch die optische Kohärenztomographie der Spektraldomäne (SD-OCT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Photorezeptorverlust wurde bewertet, indem der Prozentsatz der Makula-EZ-Gesamtdämpfung unter Verwendung von SD-OCT gemessen wurde. Der EZ wurde als hauptsächlich durch Mitochondrien innerhalb der ellipsoiden Schicht des äußeren Teils der inneren Segmente der Photorezeptoren angesehen. In SD-OCT korrelierten die Abnahmen der Integrität und Intensität des EZ mit der Verringerung der Kegelphotorezeptoren und der Netzhautempfindlichkeit bei degenerativen retinalen Krankheiten. Ein geringerer Anstieg des Prozentsatzes bedeutet ein besseres Ergebnis. Ein höherer Anstieg des Prozentsatzes bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Makula EZ Partial Dämpfung im Studienauge, dem Mitenden und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Photorezeptorabbau wurde durch Messung des Prozentsatzes der partiellen Dämpfung von Makula mit SD-OCT bewertet. Der EZ wurde als hauptsächlich durch Mitochondrien innerhalb der ellipsoiden Schicht des äußeren Teils der inneren Segmente der Photorezeptoren angesehen. In SD-OCT korrelierten die Abnahmen der Integrität und Intensität des EZ mit der Verringerung der Kegelphotorezeptoren und der Netzhautempfindlichkeit bei degenerativen retinalen Krankheiten. Ein geringerer Anstieg des Prozentsatzes bedeutet ein besseres Ergebnis. Ein höherer Anstieg des Prozentsatzes bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in der äußeren Kernschicht (ONL) - Retinalpigmentpithel (RPE) mittlere zentrale 1 mm -Teilfelddicke im Untersuchungsauge, des anderen Auges und beiden Augen kombiniert gemessen, gemessen mit SD -OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Die mittlere RPE -mittlere zentrale 1 mm -Teilfelddicke bezieht sich auf die durchschnittliche Dicke der Netzhautschichten zwischen ONL und RPE, die innerhalb eines Radius von 1 mm vom fovealen Zentrum (dem zentralen Punkt der Netzhaut) gemessen wurden.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in ONL-RPE mittlerer Mittelmakular-2-mm-Unterfelddicke im Studienauge, dem Mitgenaugen und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Das mittlere RPE -Mittelwert für die Dicke von 2 mm 2 mm RPE bezieht sich auf die Dicke der Netzhaut im zentralen Teil der Makula, insbesondere innerhalb eines Radius von 2 mm.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Ellipsoid Zone (EZ) - (RPE) Makula -Volumen im Studienauge, dem Mitteur und beiden Augen kombiniert gemessen, gemessen mit SD -OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Das EZ -RPE -Makula -Volumen bezieht sich auf das Volumen des Netzhautgewebes zwischen EZ und RPE, insbesondere innerhalb des Makula -Bereichs. Änderungen des EZ-RPE-Volumens zeigen das Vorhandensein oder Fortschreiten von Krankheiten, die die äußere Netzhaut beeinflussen.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in EZ-RPE mittlere zentrale 1 mm-Teilfelddicke im Studienauge, dem Mitgenaugen und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Die EZ -RPE -mittlere zentrale 1 mm -Unterfelddicke ist eine Messung der Dicke der Ellipsoidzone, eine Schicht innerhalb der Netzhaut, in der zentralen 1 mm -Region. Änderungen der EZ-RPE-Dicke zeigen Schäden oder Funktionsstörungen innerhalb der Photorezeptoren an, was mit verschiedenen Augenkrankheiten wie AMD verbunden ist.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in EZ-RPE mittlere zentrale Makulade mit 2 mm Dicke im Studienauge, dem anderen Auge und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Die EZ -RPE -mittlere mittlere Messung der Makula 2 mm spiegelt den Abstand zwischen dem äußeren Rand des EZ und dem inneren Rand der RPE -Schicht wider, typischerweise innerhalb eines zentralen 2 mm -Bereichs. Eine verminderte EZ-RPE-Dicke ist ein früher Indikator für Krankheiten wie in trockener AMD, bei dem ein Ausdünnen oder ein Verlust des EZ ein Markenzeichen ist. Änderungen der EZ-RPE-Dicke werden verwendet, um die Behandlungsreaktion unter Erkrankungen wie AMD zu überwachen.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentral 1 mm Teilfeld EZ Total Dämpfung im Studienauge, dem anderen Auge und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der Gesamtdämpfung des EZ im zentralen 1 -mm -Unterfeld wird gemeldet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentral 1 mm Teilfeld EZ Partial Dämpfung im Studienauge, dem Mitenden und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der teilweisen Abschwächung des EZ im zentralen 1 -mm -Unterfeld wird gemeldet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentralmakular 2 mm Subfield EZ Total Dämpfung im Studienauge, das Mittee und beide Augen kombiniert gemessen durch SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der Gesamtdämpfung des EZ im Zentral -Makula -2 -mm -Unterfeld wird berichtet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentralmakular 2 mm Teilfeld EZ Partielle Dämpfung im Studienauge, das Mittee und beide Augen kombiniert gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der teilweisen Abschwächung des EZ im Zentral -Makula -2 -mm -Unterfeld wird berichtet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Sub-RPE Central 1 mm Teilfeld mittlere Dicke im Studienauge, Mitglätter und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Sub-RPE-Kompartiment-Maßnahmen spiegeln die Krankheitslast zwischen RPE und Bruchs Membran wider. Die mittlere Dicke von Sub-RPE-Zentral 1 mm bezieht sich auf die durchschnittliche Dicke der Netzhaut innerhalb eines kreisförmigen Flächenbereichs von 1 mm, der um die Fovea (dem zentralen Teil der Netzhaut) zentriert ist.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Sub-RPE Central Makula 2 mm Teilfeld mittlere Dicke im Studienauge, Mitgewohnheiten und beiden Augen kombiniert, gemessen mit SD-OCT
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Sub-RPE-Kompartiment-Maßnahmen spiegeln die Krankheitslast zwischen RPE und Bruchs Membran wider. Die Sub-RPE-Zentral-Makula-2-mm-Teilfelddicke bezieht sich auf die Dicke der Netzhaut innerhalb eines Radius von 2 mm im zentralen Teil der Makula.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 im Panmacular-Sub-RPE
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Sub-RPE-Kompartiment-Maßnahmen spiegeln die Krankheitslast zwischen RPE und Bruchs Membran wider. Das Panmacular Sub-RPE-Volumen bezieht sich auf das Gesamtvolumen von Flüssigkeit oder Raum unter dem RPE über die gesamte Makula (dem zentralen Teil der Netzhaut).
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Makula Gesamt-RPE
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Makula Total RPE -Abschwächung bezieht sich auf den Ausdünnung oder Verlust des RPE in der Makula, dem zentralen Teil der Retina, die für ein scharfe, detaillierte Sicht verantwortlich sind. Dies wurde als Prozentsatz der betroffenen Makulafläche gemessen.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentral 1 mm Teilfeld Gesamt-RPE
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der Gesamtdämpfung des RPE im zentralen 1 -mm -Unterfeld wird gemeldet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in Prozent Zentralmakular 2 mm Subfield Gesamt-RPE
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der Prozentsatz der Gesamtdämpfung des RPE im Zentral -Makula -2 -mm -Unterfeld wird berichtet.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in monokularen bester Korrigierten Sehschärfe (BCVA) im Studienauge, wie durch die frühe Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -Argabelle (Early Treatment
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
ETDRS -Diagramme präsentieren eine Reihe von fünf Buchstaben gleicher Schwierigkeiten in jeder Zeile mit standardisiertem Abstand zwischen Buchstaben und Reihen; Es gibt insgesamt 14 Zeilen (70 Buchstaben), wobei die Buchstabengröße in jeder Zeile um den Faktor von 1,2589 (oder 0,1 Protokolleinheit) weiter und äquivalent ansteigt und das Diagramm nach oben bewegt. Mindestpunktzahl von Null, maximale Punktzahl von 100. Veränderung von der Basislinie: Eine negativere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis. Eine positivere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Eine niedrigere Punktzahl bedeutet, dass weniger Buchstaben korrekt gelesen wurden (schlechteres Ergebnis) und eine höhere Punktzahl bedeutet, dass mehr Buchstaben korrekt gelesen wurden (besseres Ergebnis).
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in monokularen Luminanz -Sehschärfen (LLVA) im Studienauge, wie in der ETDRS -Tabelle bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
LLVA wurde gemessen, indem ein neutraler Dichtefilter von 2,0 Log-Einheiten über die Vorderseite jedes Auges gelegt wurde und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm liest. LLVA wurde als Anzahl der Buchstaben gemeldet, die vom Teilnehmer mit der ETDRS -Skala (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) korrekt gelesen wurden. Je niedriger die Anzahl der Buchstaben korrekt in der Augenkarte gelesen wird, desto schlechter ist die Vision (oder VA). Eine Zunahme der korrekten Anzahl von Buchstaben bedeutet, dass sich die Vision verbessert hat. Veränderung von der Basislinie: Ein negativer Punktzahl zeigt einen Rückgang der LLVA.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 im LLD-Score (LLD) mit niedrigem Luminanzdefizit (LLD) im Studienauge
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Der LLD-Score wurde als Differenz zwischen BCVA- und LLVA-Werten (BCVA-Llva) berechnet. BCVA und LLVA wurden als die Anzahl der vom Teilnehmer korrekt gelesenen Buchstaben unter Verwendung der ETDRS -Skala (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) gemeldet. Je niedriger die Anzahl der Buchstaben korrekt in der Augenkarte gelesen wurde, desto schlechter ist die Sicht. LLD ist ein Maß für die Sehschärfebeeinträchtigung bei schlechten Lichtverhältnissen. Ein höherer LLD-Score weist auf einen größeren Unterschied zwischen dem Sehvermögen in hellem und schwachem Licht hin, was auf einen signifikanteren Verlust der visuellen Funktion in niedrigen Leuchtungseinstellungen hinweist.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 in monokularen Lesegeschwindigkeiten im Studienauge, wie durch MNREAD -TEST -TEST (Minnesota -Liedrigkeitstest) oder Radner -Lesediagramme bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
MNRead-Acuity-Karten waren kontinuierliche Textkarten, die für die Messung der Leseschärfe und der Lesegeschwindigkeit der normalen und servierlichen Teilnehmer geeignet waren. Die Mnread -Schärfekarten bestanden aus einzelnen, einfachen Sätzen mit gleicher Anzahl von Zeichen. Eine Stoppuhr wurde verwendet, um die Zeit bis zu einem Zehntel einer Sekunde aufzunehmen. Sätze, die aufgrund des Sehens nicht gelesen oder nicht versucht werden konnten, sollten für die Zeit als 0 und 10 für Fehler aufgezeichnet werden. Die Radner -Lesekarten waren für die Messung der Lesegeschwindigkeit, zum Lesen der Sehschärfe und zur kritischen Druckgröße geeignet. Der Lesetest wurde gestoppt, als die Lesezeit länger als 20 Sekunden dauerte oder als der Teilnehmer schwerwiegende Fehler machte. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Abnahme der monokularen Lesegeschwindigkeit an; Krankheit verschlechtern sich.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Wechsel von Grundlinie zu Woche 52 und Woche 104 im National Eye Institute Visual Function Fragebogen (NEI VFQ-25) Verbundwerte
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Woche 104
Das NEI VFQ-25-Instrument misst die Abmessungen von selbst berichteten gesundheitsbezogenen Gesundheitszustand von Personen mit chronischen Augenkrankheiten. Der NEI VFQ-25 besteht aus 11 Sehensbezogenen Domänen: globale Sehbewertung, Schwierigkeiten mit nahezu Sichtaktivitäten, Schwierigkeiten mit Fernsehaktivitäten, Einschränkungen der sozialen Funktion im Zusammenhang mit Sehvermögen, Rollenbeschränkungen, Abhängigkeit von anderen aufgrund von Sehvermögen, mentalen Gesundheitssymptomen aufgrund von Sehvermögen, Antriebsschwierigkeiten, Grenzen mit peripheren und farbigen Völker und Augenmieten. Der NEI VFQ-25 enthält auch einen einzelnen Artikel zur allgemeinen Gesundheit. Eine zusammengesetzte Punktzahl hat die sehbezogenen Domänen im Durchschnitt und reicht von 0 (schlechter) bis 100 (am besten). Eine höhere Punktzahl ist eine bessere Funktionsweise. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Abnahme der visuellen Funktionen an. Krankheit verschlechtern sich.
Baseline, Woche 52 und Woche 104
Plasmakonzentration von Danicopan
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52
Alle Werte unterhalb der Quantifizierungsgrenze (<0,1 -Nanogramme [ng]/Milliliter [ml]) wurden zur Berechnung der Zusammenfassungsstatistik auf 0 eingestellt.
Tag 1 und Woche 52
Änderung von der Ausgangswert in der Ex -vivo -Serum -Aktivität (Alternative Pathway) (AP)
Zeitfenster: Woche 52 (Vordosis 2 Stunden nach der Dosierung)
Die Funktionsaktivität der Serum -AP wurde mit der WIESLAB -funktionellen Immunoassay -Methode gemessen.
Woche 52 (Vordosis 2 Stunden nach der Dosierung)
Veränderung von der Ausgangswert im Plasma -BB -Fragment der Konzentration des Komplementfaktors B (BB)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 (Vordosis)
Baseline, Woche 52 (Vordosis)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Ereignisse, die zum Absetzen des Studienmedikaments während der gesamten Studie führen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 108
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war wie ein medizinisches Ereignis, das mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen in Verbindung steht oder nicht, unabhängig davon, ob er als medikamentenbezogenes als als miteinander verbundene Arzneimittel angesehen wird. An SAE was an AE that met at least 1 of the following criteria: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization for the AE, resulted in persistent or significant disability/incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, congenital anomaly/birth defect (in the child of a participant who was exposed to the study drug), or an important medical event or reaction. Ein Tee wurde als jeder AE definiert, der während oder nach der ersten Dosis Studienintervention begann. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (unsicherer) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt "gemeldete unerwünschte Ereignisse".
Tag 1 bis Woche 108

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN2040-GA-201
  • 2021-001198-22 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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