進行性骨化性線維異形成症（FOP）の治療のための経口IPN60130の2つの投与レジメンの有効性と安全性を評価するための研究。 (FALKON)
2026年4月21日 更新者：Clementia Pharmaceuticals Inc.
5 歳および古い。
進行性骨化性線維異形成症 (FOP) は、異所性骨化症 (HO) として知られる、通常は骨が存在しない軟部組織に骨が存在することを特徴とする、重度の身体障害を引き起こすまれな疾患です。 多くの場合、軟部組織の腫れ（フレアアップ）の痛みを伴う再発エピソードと関連しており、主要な関節の異常な硬化と不動（強直）につながり、累積的かつ不可逆的な運動と障害の喪失を伴います。
この研究では、FOP の成人および小児の参加者を対象に、IPN60130 の 2 つの投薬計画の有効性をプラセボ (ダミー治療) と比較して、新規 HO 量の抑制について評価します。 頭部を除く低線量全身コンピューター断層撮影法 (WBCT) と呼ばれるスキャン (身体の内部画像を提供する) によって評価されます。
成人および 15 歳以上の参加者は、別のタイプのスキャンであるフッ素 18 標識フッ化ナトリウム陽電子放出断層撮影法 ([18F]NaF PET-CT) によって評価される HO 病変を評価するためのサブ研究にも適格です。
調査の概要
詳細な説明
一次完了日と結果開示に関する注意:
一次完了日 (PCD) は、最終規則 (42 CFR Part 11) で定義されているように、すべての主要結果についてデータ収集が完了した日付を反映します。 この研究では、安全性のアウトカムは主要なものとして指定され、研究の終了まで収集されます。
したがって、PCD はこの定義に合わせて更新されました。 中間分析はプロトコルと SAP に従って進められます。 結果は、適用される規制スケジュールに沿って開示されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
113
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Genoa、イタリア、16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Sydney、オーストラリア
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Edmonton、カナダ
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto、カナダ
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
-
Umeå、スウェーデン
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón、スペイン、28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris、フランス
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Leuven、ベルギー
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Lisbon、ポルトガル
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
-
Mexico City、メキシコ
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing、中国
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai、中国
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai、中国
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Nagoya、日本
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo、日本
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu、日本
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
-
-
-
Seoul、韓国
- Seoul National University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 書面、署名、日付入りのインフォームド サブジェクト/親の同意;未成年者の場合は、年齢に応じた同意 (現地の規制に従って実施)。
- 参加者は、R206H ACVR1 変異または進行性 HO に関連するその他の FOP バリアントを伴う FOP と臨床的に診断されている必要があります。
- -参加者は、スクリーニング訪問の前年に疾患が進行している必要があります。
- FOP の治療のために別の治験薬を使用した以前の臨床試験に参加した参加者は、他の治験薬の少なくとも 5 つの半減期のウォッシュアウト後に登録することができます。 イマチニブ、イソトレチノイン、ガレトスマブ、パロバロテンなどの前治療を受けた参加者は、中止から 30 日後、または少なくとも 5 半減期のウォッシュアウト後、いずれか長い方で登録できます。
- 参加者は、肺機能検査を適切かつ確実に実施できなければなりません。
- 参加者は、プロトコルで定義されているように、左心室の構造と機能を評価するためのスクリーニングで、適切な心エコー評価を受けることができなければなりません。
- 参加者は、治療とフォローアップのためにアクセス可能であり、すべての研究手順を受けることができなければなりません。 調査サイトから離れた場所に住んでいる参加者は、最初およびすべてのオンサイトフォローアップ訪問のためにサイトに移動できる必要があり、喜んで移動する必要があります。 -参加者は、鎮静なしで低線量WBCT（頭部を除く）を受けることができなければなりません。
- 体重≧10kg。
- 禁欲または非常に効果的な避妊法を 2 つ使用している。 女性はまた、試験薬の投与前に血液または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
主な除外基準:
- -心電図のスクリーニングで完全な心臓ブロックと左脚ブロックを有する参加者。
- 中隔または左心室の自由壁の厚さが大人の参加者で 12 mm を超える、または z スコアが子供および思春期の参加者の母集団基準と比較して 3 を超える、または左心室駆出率 (LVEF) が 50% 未満であることを示すスクリーニング心エコー検査を受けた参加者。
- -スクリーニング時の心エコー検査で重度の僧帽弁または三尖弁逆流のある参加者。
- -酸素補給または強制肺活量を必要とする重大な基礎疾患を有する参加者 スクリーニング時の予測の35％未満。
- -制御されていない心血管、肝臓、肺、胃腸、内分泌、代謝、眼科、免疫、精神、または調査官が判断した別の重要な疾患を持つ参加者。
- -重度の肝障害のある参加者。
- -シトクロムP450（CYP）3A4活性の強力な阻害剤（グレープフルーツジュースを含む）または誘導剤（セントジョンズワートを含む）である併用薬;またはイマチニブなどのキナーゼ阻害剤。
- -過去1年間の以前の使用と、PET-CTサブスタディの参加者に対するビスフォスフォネートの併用。
- -別の介入臨床研究、またはX線撮影または侵襲的処置を伴う非介入研究への同時参加（例： 血液または組織サンプルの収集）。
- -アミラーゼまたはリパーゼが正常上限の2倍を超える（ULN）、または慢性膵炎の病歴がある。
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の上昇> 5×ULN。
血液学的異常のある参加者：
- Hgb<10g/dL
- 血小板<75,000/mm3
- WBC<2000/mm3
- -スクリーニング時の正常範囲外の凝固検査測定値を持つ参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：IPN60130 高用量
経口カプセル、丸ごと飲み込むか、食品にまぶして 1 日 1 回
|
高用量の原薬を含む即時放出カプセル。
他の名前：
低用量の原薬を含む即時放出カプセル。
他の名前：
|
|
実験的：IPN60130 低用量
経口カプセル、丸ごと飲み込むか、食品にまぶして 1 日 1 回
|
高用量の原薬を含む即時放出カプセル。
他の名前：
低用量の原薬を含む即時放出カプセル。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
経口カプセル、丸ごと飲み込むか、食品にまぶして 1 日 1 回
|
プラセボは粉末入りハードカプセルとして供給されます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
プラセボと比較した、IPN60130を受けた治療を受けた参加者における低線量WBCT（頭部を除く）によって評価されたH O量の年間変化。
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
|
ベースラインから 12 か月まで
|
|
|
有害事象/重篤な有害事象(AE/SAE)の発生率
時間枠：ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
|
|
検査パラメータ（血液学、生化学、尿検査）における臨床的に重要な異常値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
臨床検査パラメータ（生化学、血液学、尿検査）に臨床的に重大な変化があった参加者の割合が報告されます。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
|
ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
|
身体検査所見のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
身体検査所見に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合が報告されます。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
|
ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
|
臨床的に重要なバイタルサインのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
バイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の割合が報告されます。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
|
ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
|
臨床的に重要な心電図 (ECG) 測定値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
ECG 測定値に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合が報告されます。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
|
ベースラインから研究終了まで（63か月）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
IPN60130投与を受けた参加者におけるWBCTによって検出された新たなHO病変のHO体積の変化を、プラセボ投与者と比較した
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
|
プラセボ投与者と比較した、IPN60130投与を受けた参加者のWBCTによるHO病変数の変化
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
|
IPN60130投与を受けた参加者の再燃率および再燃日数とプラセボ投与者との比較
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
治験責任医師によって再燃が確認された再燃率と日数を、IPN60130 で治療した参加者とプラセボで治療した参加者の間で 12 か月目に比較します。
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
IPN60130投与を受けた参加者における新たなHOを有する身体領域の数を、プラセボ投与を受けた参加者と比較した
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
|
痛みの強さの変化
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
13 歳以上の参加者は数値疼痛評価スケール (NRS) で評価され、13 歳未満の参加者は Wong Baker Faces Pain Scale (FPS) で評価されました。
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
プラセボ投与者と比較した、IPN60130 投与を受けた参加者における新たな HO を有する参加者の割合
時間枠：ベースラインから最大 12 か月
|
ベースラインから最大 12 か月
|
|
|
薬物動態 (PK) パラメーター: IPN60130 の Cmax
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
|
Cmax は、IPN60130 の観察された最大濃度として定義されます。
|
ベースラインから 24 か月目まで
|
|
PKパラメータ：IPN60130のAUC
時間枠：6か月ごと、24か月目まで
|
AUC は、時間の経過に伴う薬物の濃度として定義されます。
|
6か月ごと、24か月目まで
|
|
PKパラメータ：IPN60130のトラフ
時間枠：6か月ごと、24か月目まで
|
Ctrough は、投与間隔の終了時の血漿濃度として定義されます。
|
6か月ごと、24か月目まで
|
|
PKパラメータ：IPN60130のCmin
時間枠：6か月ごと、24か月目まで
|
Cmin は、IPN60130 の最小観察濃度として定義されます。
|
6か月ごと、24か月目まで
|
|
IPN60130投与を受けた参加者におけるWBCTによって検出されたHO量のベースラインからの変化を、プラセボ投与者および自然史研究（NHS）で標準治療を受けている参加者と比較した
時間枠：ベースラインから最大60か月
|
ベースラインから最大60か月
|
|
|
利用可能なすべての時点における、プラセボ投与者およびNHSで標準治療を受けている参加者と比較した、治療群ごとのFOPに対する累積アナログ関節関与スケール（CAJIS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大60か月
|
ベースラインから最大60か月
|
|
|
プラセボ投与者およびNHSで標準治療を受けている参加者と比較した、利用可能なすべての時点におけるベースラインからの治療群別のFOP身体機能質問票（FOP-PFQ）の変化
時間枠：ベースラインから最大60か月
|
ベースラインから最大60か月
|
|
|
暴露と反応の関係の評価
時間枠：ベースラインから最大60か月
|
暴露と反応の関係は、関連する有効性と安全性パラメータを使用したモデル化によって評価されます。
|
ベースラインから最大60か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月1日
一次修了 (実際)
2026年3月27日
研究の完了 (実際)
2026年3月27日
試験登録日
最初に提出
2021年9月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月2日
最初の投稿 (実際)
2021年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月21日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (EudraCT番号)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
患者データを匿名化できる場合、Ipsen は、公開されたジャーナル記事で報告された結果の基礎となるすべての個々の参加者データを、有効な研究課題を提供する資格のある研究者と共有します。
研究プロトコルや臨床研究報告書などの研究文書は、常に入手できるとは限りません。
IPD 共有時間枠
調査結果がジャーナルに掲載されてから 6 か月後から 5 年後までのデータが利用可能です。この時間が経過すると、生データのみが利用可能になる場合があります。
IPD 共有アクセス基準
提案は DataSharing@ipsen.com に提出する必要があり、科学審査委員会によって評価されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。