Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til 2 doseringsregimer av oral IPN60130 for behandling av Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). (FALKON)
21. april 2026 oppdatert av: Clementia Pharmaceuticals Inc.
En fase 2, todelt, placebokontrollert, parallellgruppe, dobbeltblind studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til 2 doseringsregimer av oral IPN60130 for behandling av fibrodysplasi Ossificans Progressiva hos mannlige og kvinnelige deltakere 5 år og Eldre.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjelden, alvorlig invalidiserende sykdom karakterisert ved tilstedeværelse av bein i bløtvev der ben normalt ikke eksisterer, kjent som Heterotopic Ossification (HO). Det er ofte assosiert med smertefulle, tilbakevendende episoder av bløtvevshevelse (oppblussing) som fører til unormal stivhet og immobilitet (ankyloser) av hovedledd med kumulativt og irreversibelt tap av bevegelse og funksjonshemming.
Denne studien vil evaluere effekten av 2 doseringsregimer av IPN60130 for å hemme nytt HO-volum sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) hos voksne og pediatriske deltakere med FOP. Det vil bli vurdert ved en skanning (gir indre bilder av kroppen) kalt lavdose Whole Body Computed Tomography (WBCT), unntatt hode.
Voksne og deltakere 15 år eller eldre er også kvalifisert for en delstudie for å evaluere HO-lesjoner vurdert ved en annen type skanning, Fluor-18-merket natriumfluorid Positron Emission Tomography-Computed Tomography ([18F]NaF PET-CT ).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Merknad om primær fullføringsdato og resultater:
Primær fullføringsdato (PCD) reflekterer datoen da datainnsamlingen er fullført for alle primære utfall, som definert i den endelige regelen (42 CFR Part 11). I denne studien er sikkerhetsresultater utpekt som primære og samlet inn til slutten av studien.
Derfor har PCD blitt oppdatert for å samsvare med denne definisjonen. Interimsanalysene vil fortsette i henhold til protokollen og SAP. Resultatene vil bli offentliggjort i tråd med gjeldende regulatoriske tidslinjer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
113
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Australia
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto, Canada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Nagoya, Japan
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo, Japan
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu, Japan
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Kina
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai, Kina
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai, Kina
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón, Spania, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Skriftlig, signert og datert informert subjekt/forelders samtykke; og for personer som er mindreårige, alderstilpasset samtykke (utført i henhold til lokale forskrifter).
- Deltakerne må være klinisk diagnostisert med FOP, med R206H ACVR1-mutasjonen eller andre FOP-varianter assosiert med progressiv HO.
- Deltakerne må ha sykdomsprogresjon i det foregående året av screeningbesøket.
- Deltakere som har deltatt i en tidligere klinisk studie med et annet undersøkelsesprodukt for behandling av FOP, kan bli registrert etter en utvasking på minst 5 halveringstider av det andre undersøkelsesproduktet. Deltakere med tidligere behandling som, men ikke begrenset til, imatinib, isotretinoin, garetosmab eller palovaroten kan bli registrert 30 dager etter seponering eller etter utvasking av minst 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
- Deltakerne må kunne utføre lungefunksjonstester adekvat og pålitelig.
- Deltakerne må kunne ha en adekvat ekkokardiografivurdering ved screening for evaluering av venstre ventrikkelstruktur og funksjon som definert av protokollen.
- Deltakerne skal være tilgjengelige for behandling og oppfølging og kunne gjennomgå alle studieprosedyrer. Deltakere som bor på fjerntliggende steder fra undersøkelsesstedet må kunne og være villige til å reise til et sted for de første og alle oppfølgingsbesøkene på stedet. Deltakerne må kunne gjennomgå lavdose WBCT (unntatt hode) uten sedasjon.
- Kroppsvekt ≥10 kg.
- Avholdende eller bruker to svært effektive former for prevensjon. Kvinner må også ha en negativ blod- eller uringraviditetstest før administrasjon av studiemedikamentet.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakere med komplett hjerteblokk og venstre grenblokk på screening elektrokardiogram.
- Deltakere med screening ekkokardiografi som viser septal eller venstre ventrikkel fri veggtykkelse >12 mm for voksne deltakere eller en z-score >3 sammenlignet med populasjonsnormer for barn og ungdom deltakere eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <50%.
- Deltakere med alvorlig mitral- eller trikuspidalregurgitasjon på ekkokardiografi ved screening.
- Deltakere med betydelig underliggende lungesykdom som krever supplerende oksygen eller tvungen vitalkapasitet <35 % av forutsagt ved screening.
- Deltakere med ukontrollert kardiovaskulær, hepatisk, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, metabolsk, oftalmologisk, immunologisk, psykiatrisk eller annen signifikant sykdom som vurderes av etterforskeren.
- Deltakere med alvorlig nedsatt leverfunksjon.
- Samtidig medisinering som er sterke hemmere (inkludert grapefruktjuice) eller indusere (inkludert johannesurt) av cytokrom P450 (CYP) 3A4-aktivitet; eller kinasehemmere som imatinib.
- Tidligere bruk det siste året og samtidig bruk av bisfosfonater for deltakere i PET-CT-delstudien.
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie, eller en ikke-intervensjonell studie med radiografiske tiltak eller invasive prosedyrer (f.eks. innsamling av blod- eller vevsprøver).
- Amylase eller lipase >2× øvre normalgrense (ULN) eller med en historie med kronisk pankreatitt.
- Forhøyet aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >5×ULN.
Deltakere med hematologiske abnormiteter:
- Hgb<10g/dL
- Blodplater<75 000/mm3
- WBC<2000/mm3
- Deltakere med koagulasjonstestmålinger utenfor normalområdet ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IPN60130 høy dosering
Oral kapsel, svelget hel eller drysset på mat, en gang daglig
|
Kapsel med umiddelbar frigjøring som inneholder høy dose av legemiddelstoffet.
Andre navn:
Kapsel med umiddelbar frigjøring som inneholder lav dose av legemiddelstoffet.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: IPN60130 lav dosering
Oral kapsel, svelget hel eller drysset på mat, en gang daglig
|
Kapsel med umiddelbar frigjøring som inneholder høy dose av legemiddelstoffet.
Andre navn:
Kapsel med umiddelbar frigjøring som inneholder lav dose av legemiddelstoffet.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Oral kapsel, svelget hel eller drysset på mat, en gang daglig
|
Placebo vil bli levert som pulverfylte harde kapsler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig endring i HO-volum vurdert ved lavdose WBCT (eksklusive hodet) hos behandlede deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebo.
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
|
Forekomst av uønskede hendelser/alvorlige uønskede hendelser (AE/SAE)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
|
|
Endring fra baseline i klinisk signifikante unormale verdier i laboratorieparametre (hematologi, biokjemi og urinanalyse)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring i laboratorieparametre (biokjemi, hematologi og urinanalyse) vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
|
Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
|
Endring fra baseline i fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelsesfunn vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
|
Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
|
Endring fra baseline i klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Prosentandelen av deltakerne med klinisk signifikante endringer i vitale tegn vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
|
Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
|
Endring fra baseline i klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) avlesninger
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i EKG-avlesninger vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
|
Fra baseline til slutten av studiet (63 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i HO-volum av nye HO-lesjoner som oppdaget av WBCT hos deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebo-mottakere
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
|
Endring i antall HO-lesjoner med WBCT hos deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebo-mottakere
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
|
Oppblussingsrate og antall oppblussingsdager hos deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebomottakere
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Frekvensen og antallet dager med oppblussing, ettersom oppblussingen bekreftes av etterforskeren, vil bli sammenlignet mellom deltakere behandlet med IPN60130 og de som ble behandlet med placebo ved måned 12
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
Antall kroppsregioner med ny HO hos deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebo-mottakere
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
|
Endring i smerteintensitet
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Vurdert hos deltakere ≥13 år med den numeriske smerteskalaen (NRS) og hos deltakere <13 år med Wong Baker Faces Pain Scale (FPS)
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
Andelen deltakere med ny HO hos deltakere som mottar IPN60130 sammenlignet med placebomottakere
Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder
|
Fra baseline opp til 12 måneder
|
|
|
Farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax for IPN60130
Tidsramme: Fra baseline opp til måned 24
|
Cmax er definert som den maksimale observerte konsentrasjonen av IPN60130
|
Fra baseline opp til måned 24
|
|
PK-parameter: AUC for IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned frem til 24. måned
|
AUC er definert som konsentrasjonen av medikament over tid.
|
Hver 6. måned frem til 24. måned
|
|
PK-parameter: Gjennomsnitt for IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned frem til 24. måned
|
Ctrough er definert som plasmakonsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet.
|
Hver 6. måned frem til 24. måned
|
|
PK-parameter: Cmin for IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned frem til 24. måned
|
Cmin er definert som minimum observert konsentrasjon av IPN60130
|
Hver 6. måned frem til 24. måned
|
|
Endring fra baseline i HO-volum som oppdaget av WBCT hos deltakere som fikk IPN60130 sammenlignet med placebo-mottakere og med deltakere som fikk standard omsorg i Natural History Study (NHS)
Tidsramme: Fra baseline opp til 60 måneder
|
Fra baseline opp til 60 måneder
|
|
|
Endring fra baseline i Cumulative Analog Joint Involvement Scale for FOP (CAJIS) etter behandlingsarm sammenlignet med placebo-mottakere og deltakere som mottar standarden for omsorg i NHS på tvers av alle tilgjengelige tidspunkter
Tidsramme: Fra baseline opp til 60 måneder
|
Fra baseline opp til 60 måneder
|
|
|
Endring i FOP Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) etter behandlingsarm sammenlignet med placebo-mottakere og deltakere som mottar standarden for omsorg i NHS fra baseline på tvers av alle tilgjengelige tidspunkter
Tidsramme: Fra baseline opp til 60 måneder
|
Fra baseline opp til 60 måneder
|
|
|
Vurdering av eksponering-respons-forholdet
Tidsramme: Fra baseline opp til 60 måneder
|
Eksponering-respons-forholdet vil bli vurdert ved modellering ved bruk av relevante effekt- og sikkerhetsparametere
|
Fra baseline opp til 60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
27. mars 2026
Studiet fullført (Faktiske)
27. mars 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
9. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (EudraCT-nummer)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Der pasientdata kan anonymiseres, vil Ipsen dele alle individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i den publiserte tidsskriftartikkelen med kvalifiserte forskere som gir et gyldig forskningsspørsmål.
Studiedokumenter, som studieprotokollen og klinisk studierapport, er ikke alltid tilgjengelig.
IPD-delingstidsramme
Data er tilgjengelig fra 6 måneder til 5 år etter publisering av funnene i et tidsskrift; etter dette tidspunktet er det kanskje bare rådata tilgjengelig.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forslag sendes til DataSharing@ipsen.com og vil bli vurdert av en vitenskapelig vurderingskomité.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .