Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de 2 regímenes de dosificación de IPN60130 oral para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). (FALKON)
21 de abril de 2026 actualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Estudio de fase 2, de dos partes, controlado con placebo, de grupos paralelos, doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de 2 regímenes de dosificación de IPN60130 oral para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva en participantes masculinos y femeninos de 5 años de edad y Mayor.
La fibrodisplasia osificante progresiva (FOP, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara y gravemente discapacitante caracterizada por la presencia de hueso en los tejidos blandos donde normalmente no existe hueso, conocida como osificación heterotópica (HO, por sus siglas en inglés). A menudo se asocia con episodios recurrentes y dolorosos de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que conducen a rigidez e inmovilidad anormales (anquilosis) de las principales articulaciones con pérdida acumulativa e irreversible del movimiento y discapacidad.
Este estudio evaluará la eficacia de 2 regímenes de dosificación de IPN60130 para inhibir el volumen de HO nuevo en comparación con un placebo (un tratamiento ficticio) en participantes adultos y pediátricos con FOP. Se evaluará mediante un escáner (proporciona imágenes internas del cuerpo) llamado tomografía computarizada de cuerpo entero (WBCT) de baja dosis, sin incluir la cabeza.
Los adultos y los participantes de 15 años de edad o mayores también son elegibles para un subestudio para evaluar las lesiones de HO evaluadas mediante otro tipo de exploración, tomografía computarizada por emisión de positrones con fluoruro de sodio marcado con flúor-18 ([18F]NaF PET-CT).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Nota sobre la fecha de finalización primaria y la divulgación de resultados:
La Fecha de finalización primaria (PCD) refleja la fecha en que se completa la recopilación de datos para todos los resultados primarios, como se define en la Regla final (42 CFR Parte 11). En este estudio, los resultados de seguridad se designan como primarios y se recopilan hasta el final del estudio.
Por lo tanto, la PCD se ha actualizado para alinearse con esta definición. Los análisis intermedios se realizarán según el protocolo y SAP. Los resultados se divulgarán de acuerdo con los plazos reglamentarios aplicables.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
113
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Sydney, Australia
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Edmonton, Canadá
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
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Toronto, Canadá
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul National University Hospital
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Pozuelo de Alarcón, España, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Paris, Francia, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Paris, Francia
- Hôpital Lariboisière
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Genoa, Italia, 16147
- Irccs Gaslini Institute
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Nagoya, Japón
- Nagoya University Hospital
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Tokyo, Japón
- The University of Tokyo Hospital
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Ōbu, Japón
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Mexico City, México
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
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Beijing, Porcelana
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Porcelana
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
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Shanghai, Porcelana
- Shangai Children Medical Center
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Shanghai, Porcelana
- Tongi University - Tongi Hospital
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Lisbon, Portugal
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
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Umeå, Suecia
- Norrlands universitetssjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado del sujeto/padre; y para sujetos menores de edad, asentimiento apropiado para la edad (realizado de acuerdo con las regulaciones locales).
- Los participantes deben tener un diagnóstico clínico de FOP, con la mutación R206H ACVR1 u otras variantes de FOP asociadas con HO progresiva.
- Los participantes deben tener progresión de la enfermedad en el año anterior a la visita de selección.
- Los participantes que hayan participado en un estudio clínico anterior utilizando otro producto en investigación para el tratamiento de FOP pueden inscribirse después de un lavado de al menos 5 semividas del otro producto en investigación. Los participantes con tratamiento previo como, entre otros, imatinib, isotretinoína, garetosmab o palovaroteno pueden inscribirse 30 días después de la interrupción o después del lavado de al menos 5 semividas, lo que sea más largo.
- Los participantes deben poder realizar pruebas de función pulmonar de manera adecuada y confiable.
- Los participantes deben poder tener una evaluación de ecocardiografía adecuada en la selección para la evaluación de la estructura y función del ventrículo izquierdo según lo definido por el protocolo.
- Los participantes deben ser accesibles para el tratamiento y el seguimiento y poder someterse a todos los procedimientos del estudio. Los participantes que viven en lugares distantes del sitio de investigación deben poder y estar dispuestos a viajar a un sitio para las visitas iniciales y de seguimiento en el sitio. Los participantes deben poder someterse a WBCT de dosis baja (excluyendo la cabeza) sin sedación.
- Peso corporal ≥10 kg.
- Abstinencia o usando dos formas altamente efectivas de control de la natalidad. Las mujeres también deben tener una prueba de embarazo en sangre u orina negativa antes de la administración del fármaco del estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Participantes con bloqueo cardíaco completo y bloqueo de rama izquierda del haz de His en el electrocardiograma de detección.
- Participantes con ecocardiografía de detección que muestre un grosor de la pared libre del ventrículo izquierdo o septal >12 mm para participantes adultos o una puntuación z >3 en comparación con las normas de la población para participantes niños y adolescentes o fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <50 %.
- Participantes con insuficiencia mitral o tricuspídea grave en la ecocardiografía en la selección.
- Participantes con una enfermedad pulmonar subyacente significativa que requieran oxígeno suplementario o una capacidad vital forzada <35 % de lo previsto en la selección.
- Participantes con enfermedades cardiovasculares, hepáticas, pulmonares, gastrointestinales, endocrinas, metabólicas, oftalmológicas, inmunológicas, psiquiátricas u otra enfermedad significativa no controlada según lo juzgue el investigador.
- Participantes con insuficiencia hepática grave.
- Medicamentos concomitantes que son inhibidores fuertes (incluido el jugo de toronja) o inductores (incluida la hierba de San Juan) de la actividad del citocromo P450 (CYP) 3A4; o inhibidores de cinasas como imatinib.
- Uso previo en el último año y uso concomitante de bisfosfonatos para participantes en el subestudio PET-CT.
- Participación simultánea en otro estudio clínico intervencionista, o un estudio no intervencionista con medidas radiográficas o procedimientos invasivos (p. recogida de muestras de sangre o tejido).
- Amilasa o lipasa >2x el límite superior de lo normal (LSN) o con antecedentes de pancreatitis crónica.
- Niveles elevados de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >5xULN.
Participantes con anomalías hematológicas:
- Hgb<10g/dL
- Plaquetas<75.000/mm3
- WBC<2000/mm3
- Participantes con pruebas de coagulación fuera del rango normal en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: IPN60130 dosis alta
Cápsula oral, tragada entera o espolvoreada sobre los alimentos, una vez al día
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Cápsula de liberación inmediata que contiene una dosis alta del principio activo.
Otros nombres:
Cápsula de liberación inmediata que contiene una dosis baja del principio activo.
Otros nombres:
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Experimental: IPN60130 dosis baja
Cápsula oral, tragada entera o espolvoreada sobre los alimentos, una vez al día
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Cápsula de liberación inmediata que contiene una dosis alta del principio activo.
Otros nombres:
Cápsula de liberación inmediata que contiene una dosis baja del principio activo.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula oral, tragada entera o espolvoreada sobre los alimentos, una vez al día
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El placebo se suministrará en forma de cápsulas duras rellenas de polvo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio anualizado en el volumen de HO evaluado mediante WBCT de dosis baja (excluyendo la cabeza) en participantes tratados que recibieron IPN60130 en comparación con placebo.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Incidencia de Eventos Adversos / Eventos Adversos Graves (AE/SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Cambio desde el inicio en valores anormales clínicamente significativos en parámetros de laboratorio (hematología, bioquímica y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (bioquímica, hematología y análisis de orina).
El significado clínico será calificado por el investigador.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Cambio desde el inicio en los hallazgos del examen físico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos del examen físico.
El significado clínico será calificado por el investigador.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Cambio desde el inicio en los signos vitales clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales.
El significado clínico será calificado por el investigador.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Cambio desde el inicio en lecturas de electrocardiograma (ECG) clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en las lecturas de ECG.
El significado clínico será calificado por el investigador.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (63 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el volumen de HO de nuevas lesiones de HO detectadas por WBCT en participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambio en el número de lesiones de HO por WBCT en participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Tasa de brotes y número de días de brotes en participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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La tasa y la cantidad de días de brote, una vez que el investigador confirme el brote, se compararán entre los participantes tratados con IPN60130 y los tratados con placebo en el mes 12.
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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El número de regiones del cuerpo con HO nuevo en participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambio en la intensidad del dolor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Evaluado en participantes ≥13 años con la Escala numérica de calificación del dolor (NRS) y en participantes <13 años con la Escala de dolor facial de Wong Baker (FPS)
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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La proporción de participantes con cualquier HO nuevo en participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Parámetro farmacocinético (PK): Cmax de IPN60130
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el Mes 24
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Cmax se define como la concentración máxima observada de IPN60130
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Desde el inicio hasta el Mes 24
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Parámetro PK: AUC de IPN60130
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el Mes 24
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El AUC se define como la concentración de fármaco a lo largo del tiempo.
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Cada 6 meses hasta el Mes 24
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Parámetro PK: Canal de IPN60130
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el Mes 24
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Cmín se define como la concentración plasmática al final del intervalo de dosificación.
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Cada 6 meses hasta el Mes 24
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Parámetro PK: Cmin de IPN60130
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el Mes 24
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Cmin se define como la concentración mínima observada de IPN60130
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Cada 6 meses hasta el Mes 24
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Cambio desde el valor inicial en el volumen de HO detectado por WBCT en los participantes que recibieron IPN60130 en comparación con los que recibieron placebo y con los participantes que recibieron el estándar de atención en el estudio de historia natural (NHS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 60 meses
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Desde el inicio hasta los 60 meses
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Cambio desde el valor inicial en la Escala analógica acumulativa de participación conjunta para FOP (CAJIS) por brazo de tratamiento en comparación con los receptores de placebo y los participantes que recibieron el estándar de atención en el NHS en todos los momentos disponibles
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 60 meses
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Desde el inicio hasta los 60 meses
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Cambio en el Cuestionario de Función Física de FOP (FOP-PFQ) por grupo de tratamiento en comparación con los receptores de placebo y los participantes que recibieron el estándar de atención en el NHS desde el inicio en todos los momentos disponibles
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 60 meses
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Desde el inicio hasta los 60 meses
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Evaluación de la relación exposición-respuesta.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 60 meses
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La relación exposición-respuesta se evaluará mediante modelos utilizando parámetros relevantes de eficacia y seguridad.
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Desde el inicio hasta los 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
27 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Actual)
27 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
9 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Número EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Cuando los datos de los pacientes se puedan anonimizar, Ipsen compartirá todos los datos de los participantes individuales que subyacen a los resultados informados en el artículo publicado en la revista con investigadores calificados que proporcionen una pregunta de investigación válida.
Los documentos del estudio, como el protocolo del estudio y el informe del estudio clínico, no siempre están disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos están disponibles a partir de los 6 meses y hasta los 5 años después de la publicación de los hallazgos en una revista; después de este tiempo, es posible que solo estén disponibles los datos sin procesar.
Criterios de acceso compartido de IPD
Las propuestas deben enviarse a DataSharing@ipsen.com y serán evaluadas por una junta de revisión científica.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .