Tutkimus kahden suun kautta otettavan IPN60130-annostusohjelman tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) hoidossa. (FALKON)
tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Vaihe 2, kaksiosainen, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokkotutkimus kahden suun kautta otettavan IPN60130-annostusohjelman tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Fibrodysplasia Ossificans Progressivan hoitoon 5-vuotiailla miehillä ja naisilla Vanhempi.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) on harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on tunnusomaista luun esiintyminen pehmytkudoksessa, jossa luuta normaalisti ei ole, ja joka tunnetaan nimellä Heterotooppinen luutuminen (HO). Siihen liittyy usein kivuliaita, toistuvia pehmytkudosturvotuksen (leahduksia) jaksoja, jotka johtavat suurten nivelten epänormaaliin jäykistymiseen ja liikkumattomuuteen (ankyloosiin), joihin liittyy kumulatiivista ja peruuttamatonta liikkeen ja vamman menetystä.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan IPN60130:n kahden annostusohjelman tehokkuutta uuden HO-tilavuuden estämisessä verrattuna plaseboon (lumehoitoon) aikuisilla ja lapsilla, joilla on FOP. Se arvioidaan skannauksella (antaa sisäisiä kuvia kehosta), jota kutsutaan pieniannoksiseksi koko kehon tietokonetomografiaksi (WBCT), päätä lukuun ottamatta.
Aikuiset ja vähintään 15-vuotiaat osallistujat ovat myös kelvollisia osatutkimukseen, jossa arvioidaan HO-leesiot, jotka on arvioitu toisen tyyppisellä skannauksella, fluori-18-leimatulla natriumfluoridilla, positroniemissiotomografia-tietokonetomografialla ([18F]NaF PET-CT ).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Huomautus ensisijaisesta valmistumispäivästä ja tulosten julkistamisesta:
Primary Completion Date (PCD) heijastaa päivämäärää, jolloin tiedonkeruu on saatu päätökseen kaikista ensisijaisista tuloksista, kuten on määritelty loppusäännössä (42 CFR, osa 11). Tässä tutkimuksessa turvallisuustulokset määritellään ensisijaiseksi ja kerätään tutkimuksen loppuun asti.
Siksi PCD on päivitetty vastaamaan tätä määritelmää. Välianalyysit etenevät protokollan ja SAP:n mukaisesti. Tulokset julkistetaan sovellettavien säännösten mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
113
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Australia
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón, Espanja, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Nagoya, Japani
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo, Japani
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu, Japani
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto, Kanada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Kiina
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai, Kiina
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai, Kiina
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksiko
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris, Ranska
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Umeå, Ruotsi
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen tutkittavan/vanhemman suostumus; ja alaikäisille koehenkilöille iänmukainen suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti).
- Osallistujilla on oltava kliinisesti diagnosoitu FOP, R206H ACVR1 -mutaatio tai muut FOP-muunnelmat, jotka liittyvät etenevään HO:han.
- Osallistujilla tulee olla taudin eteneminen seulontakäyntiä edeltävänä vuonna.
- Osallistujat, jotka ovat osallistuneet aiempaan kliiniseen tutkimukseen, jossa on käytetty toista tutkimustuotetta FOP:n hoitoon, voidaan ottaa mukaan, kun toisesta tutkimustuotteesta on huuhtoutunut vähintään 5 puoliintumisaikaa. Osallistujat, jotka ovat saaneet aikaisempaa hoitoa, kuten imatinibiä, isotretinoiinia, garetosmabia tai palovaroteenia, voidaan ottaa mukaan 30 päivän kuluttua hoidon lopettamisesta tai vähintään 5 puoliintumisajan jälkeen, sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Osallistujien tulee pystyä suorittamaan keuhkojen toimintatestejä riittävästi ja luotettavasti.
- Osallistujien on voitava saada riittävä kaikukardiografia seulonnassa vasemman kammion rakenteen ja toiminnan arvioimiseksi protokollan mukaisesti.
- Osallistujien on oltava käytettävissä hoitoa ja seurantaa varten, ja heidän on voitava käydä läpi kaikki tutkimustoimenpiteet. Osallistujien, jotka asuvat kaukana tutkimuspaikasta, on voitava ja haluttava matkustaa paikkaan ensimmäisiä ja kaikkia paikalla suoritettavia seurantakäyntejä varten. Osallistujien on voitava tehdä pieniannoksinen WBCT (pois lukien pää) ilman sedaatiota.
- Kehon paino ≥10 kg.
- Pidättäydyt tai käytät kahta erittäin tehokasta ehkäisymuotoa. Naisilla on myös oltava negatiivinen veri- tai virtsaraskaustesti ennen tutkimuslääkkeen antamista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on täydellinen sydänkatkos ja vasemman nipun haarakatkos seulontasähkökardiogrammissa.
- Osallistujat, joilla oli seulontakaikukardiografia, jossa väliseinän tai vasemman kammion vapaan seinämän paksuus >12 mm aikuisilla osallistujilla tai z-pistemäärä >3 verrattuna väestön normeihin lapsilla ja nuorilla tai vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <50 %.
- Osallistujat, joilla on vaikea mitraali- tai kolmikulmainen regurgitaatio kaikukardiografiassa seulonnassa.
- Osallistujat, joilla on merkittävä taustalla oleva keuhkosairaus, joka tarvitsee lisähappea tai pakotettua vitaalikapasiteettia < 35 % seulonnassa ennustetusta.
- Osallistujat, joilla on hallitsematon kardiovaskulaarinen, maksan, keuhkojen, maha-suolikanavan, endokriininen, metabolinen, oftalmologinen, immunologinen, psykiatrinen tai muu merkittävä sairaus tutkijan arvioiden mukaan.
- Osallistujat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta.
- Samanaikaiset lääkkeet, jotka estävät voimakkaasti sytokromi P450 (CYP) 3A4:n aktiivisuutta (mukaan lukien greippimehu) tai indusoivat (mukaan lukien mäkikuisma); tai kinaasi-inhibiittorit, kuten imatinibi.
- Bisfosfonaattien aikaisempi käyttö kuluneen vuoden aikana ja samanaikainen käyttö PET-CT-alatutkimuksen osallistujille.
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai ei-interventiotutkimukseen, jossa on radiografisia toimenpiteitä tai invasiivisia toimenpiteitä (esim. veri- tai kudosnäytteiden kerääminen).
- Amylaasi tai lipaasi > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai krooninen haimatulehdus.
- Kohonnut aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 × ULN.
Osallistujat, joilla on hematologisia poikkeavuuksia:
- Hgb <10g/dl
- Verihiutaleet <75 000/mm3
- WBC<2000/mm3
- Osallistujat, joiden hyytymismittaukset ovat seulonnassa normaalialueen ulkopuolella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IPN60130 suuri annos
Suun kautta otettava kapseli, nieltynä kokonaisena tai ruoalle ripottuna kerran päivässä
|
Välittömästi vapautuva kapseli, joka sisältää suuren annoksen lääkeainetta.
Muut nimet:
Välittömästi vapautuva kapseli, joka sisältää pienen annoksen lääkeainetta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: IPN60130 pieni annos
Suun kautta otettava kapseli, nieltynä kokonaisena tai ruoalle ripottuna kerran päivässä
|
Välittömästi vapautuva kapseli, joka sisältää suuren annoksen lääkeainetta.
Muut nimet:
Välittömästi vapautuva kapseli, joka sisältää pienen annoksen lääkeainetta.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Suun kautta otettava kapseli, nieltynä kokonaisena tai ruoalle ripottuna kerran päivässä
|
Placeboa toimitetaan jauhemaisina kovina kapseleina
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen muutos HO-tilavuudessa määritettynä pieniannoksisella WBCT:llä (paitsi pää) IPN60130:a saaneilla hoidetuilla potilailla verrattuna lumelääkkeeseen.
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
|
Perustasosta 12 kuukauteen
|
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus / vakavat haittatapahtumat (AE/SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisesti merkittävissä laboratorioparametrien poikkeavissa arvoissa (hematologia, biokemia ja virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa (biokemia, hematologia ja virtsaanalyysi), raportoidaan.
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
|
Muutos lähtötilanteesta fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisen tutkimuksen löydöksissä, raportoidaan.
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
|
Kliinisesti merkittävien elintoimintojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa, raportoidaan.
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
|
Kliinisesti merkittävien elektrokardiogrammin (EKG) lukemien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-lukemissa, raportoidaan.
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (63 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
WBCT:n havaitsemien uusien HO-leesioiden HO-tilavuuden muutos IPN60130-hoitoa saaneilla osallistujilla verrattuna lumelääkkeen saajiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
|
Muutos HO-leesioiden lukumäärässä WBCT:n perusteella IPN60130:a saaneilla osallistujilla verrattuna lumelääkettä saaneisiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
|
IPN60130:a saaneiden osallistujien pahenemisnopeus ja pahenemispäivien lukumäärä verrattuna lumelääkkeen saajiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Taudin puhkeamispäivien määrää ja määrää, jonka tutkija vahvistaa, verrataan IPN60130:lla hoidettujen ja lumelääkettä saaneiden osallistujien välillä 12. kuukaudessa.
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
IPN60130:a saaneiden osallistujien uusien HO-alueiden lukumäärä verrattuna lumelääkettä saaneisiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
|
Muutos kivun voimakkuudessa
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Arvioitu ≥13-vuotiailla osallistujilla numeerisella kipuluokitusasteikolla (NRS) ja alle 13-vuotiailla osallistujilla Wong Baker Faces -kipuasteikolla (FPS)
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
Uuden HO:n saaneiden osallistujien osuus IPN60130:a saaneista verrattuna lumelääkkeen saajiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
Perustasosta 12 kuukauteen asti
|
|
|
Farmakokineettinen (PK) parametri: IPN60130:n Cmax
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen asti
|
Cmax määritellään IPN60130:n suurimmaksi havaittavaksi pitoisuudeksi
|
Perustasosta 24. kuukauteen asti
|
|
PK-parametri: IPN60130:n AUC
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
AUC määritellään lääkkeen pitoisuudeksi ajan kuluessa.
|
Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
|
PK-parametri: IPN60130:n Ctrough
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
Ctrough määritellään plasman pitoisuudeksi annosteluvälin lopussa.
|
Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
|
PK-parametri: IPN60130:n Cmin
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
Cmin määritellään IPN60130:n pienimmäksi havaittavaksi pitoisuudeksi
|
Kuuden kuukauden välein 24. kuukauteen asti
|
|
WBCT:n havaitsema muutos HO-tilavuuden lähtötasosta IPN60130-hoitoa saaneilla osallistujilla verrattuna lumelääkettä saaneisiin ja normaalia hoitoa saaviin osallistujiin Natural History -tutkimuksessa (NHS)
Aikaikkuna: Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta FOP:n (CAJIS) kumulatiivisessa analogisessa yhteisvaikutusasteikossa hoitoryhmittäin verrattuna lumelääkkeen saajiin ja osallistujiin, jotka saivat NHS:n mukaista hoitoa kaikilla käytettävissä olevilla aikapisteillä
Aikaikkuna: Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
|
|
Muutos FOP-fysikaalisten toimintojen kyselylomakkeessa (FOP-PFQ) hoitoryhmittäin verrattuna lumelääkettä saaviin ja NHS:n standardin mukaista hoitoa saaviin osallistujiin lähtötasosta kaikissa käytettävissä olevissa aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
|
|
Altistumisen ja vasteen välisen suhteen arviointi
Aikaikkuna: Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
Altistumisen ja vasteen suhdetta arvioidaan mallintamalla asiaankuuluvia tehokkuus- ja turvallisuusparametreja käyttäen
|
Perustasosta 60 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (EudraCT-numero)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Jos potilastiedot voidaan tehdä nimettömiksi, Ipsen jakaa kaikki yksittäisten osallistujien tiedot, jotka ovat julkaistussa lehtiartikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, pätevien tutkijoiden kanssa, jotka esittävät pätevän tutkimuskysymyksen.
Tutkimusasiakirjoja, kuten tutkimusprotokollaa ja kliinistä tutkimusraporttia, ei aina ole saatavilla.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot ovat saatavilla alkaen 6 kuukautta ja päättyen 5 vuotta löydösten julkaisun jälkeen; tämän ajan jälkeen vain raakatiedot voivat olla saatavilla.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotukset tulee lähettää osoitteeseen DataSharing@ipsen.com, ja tieteellinen arviointilautakunta arvioi ne.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .