Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de 2 schémas posologiques d'IPN60130 par voie orale pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). (FALKON)
21 avril 2026 mis à jour par: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Une étude de phase 2, en deux parties, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de 2 schémas posologiques d'IPN60130 par voie orale pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive chez les participants masculins et féminins âgés de 5 ans et Plus âgée.
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie rare et gravement invalidante caractérisée par la présence d'os dans les tissus mous là où l'os n'existe normalement pas, connue sous le nom d'ossification hétérotopique (HO). Elle est souvent associée à des épisodes douloureux et récurrents de gonflement des tissus mous (poussées) qui entraînent une raideur et une immobilité anormales (ankyloses) des principales articulations avec une perte de mouvement et une incapacité cumulatives et irréversibles.
Cette étude évaluera l'efficacité de 2 schémas posologiques d'IPN60130 pour inhiber le nouveau volume de HO par rapport à un placebo (un traitement fictif) chez des participants adultes et pédiatriques atteints de FOP. Elle sera évaluée par un scanner (fournit des images internes du corps) appelé tomodensitométrie corps entier à faible dose (WBCT), à l'exclusion de la tête.
Les adultes et les participants âgés de 15 ans ou plus sont également éligibles pour une sous-étude visant à évaluer les lésions HO évaluées par un autre type d'analyse, la tomographie par émission de positons au fluorure de sodium marqué au fluor-18 ([18F]NaF PET-CT).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Note sur la date d'achèvement du projet primaire et la divulgation des résultats :
La date d'achèvement du primaire (PCD) reflète la date à laquelle la collecte des données est terminée pour tous les résultats principaux, telle que définie dans la règle finale (42 CFR Part 11). Dans cette étude, les résultats en matière de sécurité sont désignés comme principaux et collectés jusqu'à la fin de l'étude.
Par conséquent, le PCD a été mis à jour pour s'aligner sur cette définition. Les analyses intermédiaires se dérouleront selon le protocole et SAP. Les résultats seront divulgués conformément aux délais réglementaires applicables.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
113
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Buenos Aires, Argentine
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Sydney, Australie
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Leuven, Belgique
- University Hospitals Leuven
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Edmonton, Canada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
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Toronto, Canada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
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Beijing, Chine
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Chine
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
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Shanghai, Chine
- Shangai Children Medical Center
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Shanghai, Chine
- Tongi University - Tongi Hospital
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Seoul, Corée du Sud
- Seoul National University Hospital
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Pozuelo de Alarcón, Espagne, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
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Paris, France, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Paris, France
- Hôpital Lariboisière
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Genoa, Italie, 16147
- Irccs Gaslini Institute
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Nagoya, Japon
- Nagoya University Hospital
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Tokyo, Japon
- The University of Tokyo Hospital
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Ōbu, Japon
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Lisbon, Le Portugal
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
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Mexico City, Mexique
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
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Umeå, Suède
- Norrlands universitetssjukhus
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Consentement éclairé du sujet/parent écrit, signé et daté ; et pour les sujets mineurs, consentement adapté à l'âge (effectué conformément aux réglementations locales).
- Les participants doivent être cliniquement diagnostiqués avec la FOP, avec la mutation R206H ACVR1 ou d'autres variantes de la FOP associées à une HO progressive.
- Les participants doivent avoir une progression de la maladie au cours de l'année précédente de la visite de dépistage.
- Les participants qui ont participé à une étude clinique antérieure utilisant un autre produit expérimental pour le traitement de la FOP peuvent être recrutés après un sevrage d'au moins 5 demi-vies de l'autre produit expérimental. Les participants ayant déjà reçu un traitement tel que, mais sans s'y limiter, l'imatinib, l'isotrétinoïne, le garetosmab ou le palovarotène peuvent être inscrits 30 jours après l'arrêt ou après l'élimination d'au moins 5 demi-vies, selon la plus longue des deux.
- Les participants doivent être capables d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire de manière adéquate et fiable.
- Les participants doivent être en mesure d'avoir une évaluation échocardiographique adéquate lors du dépistage pour l'évaluation de la structure et de la fonction ventriculaire gauche telles que définies par le protocole.
- Les participants doivent être accessibles pour le traitement et le suivi et être en mesure de subir toutes les procédures d'étude. Les participants vivant à des endroits éloignés du site de recherche doivent être capables et disposés à se rendre sur un site pour la visite initiale et toutes les visites de suivi sur place. Les participants doivent être en mesure de subir une WBCT à faible dose (à l'exclusion de la tête) sans sédation.
- Poids corporel ≥10 kg.
- Abstinence ou utilisation de deux formes très efficaces de contraception. Les femmes doivent également avoir un test de grossesse sanguin ou urinaire négatif avant l'administration du médicament à l'étude.
Critères d'exclusion clés :
- Participants avec bloc cardiaque complet et bloc de branche gauche sur électrocardiogramme de dépistage.
- Participants avec échocardiographie de dépistage montrant une épaisseur de paroi libre septale ou ventriculaire gauche > 12 mm pour les participants adultes ou un score z > 3 par rapport aux normes de la population pour les enfants et adolescents participants ou une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 50 %.
- Participants présentant une régurgitation mitrale ou tricuspide sévère à l'échocardiographie lors du dépistage.
- Participants atteints d'une maladie pulmonaire sous-jacente importante nécessitant de l'oxygène supplémentaire ou une capacité vitale forcée < 35 % de la valeur prévue lors du dépistage.
- Participants atteints d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire, gastro-intestinale, endocrinienne, métabolique, ophtalmologique, immunologique, psychiatrique ou d'une autre maladie importante non contrôlée, à en juger par l'investigateur.
- Participants atteints d'insuffisance hépatique sévère.
- Médicaments concomitants qui sont de puissants inhibiteurs (y compris le jus de pamplemousse) ou des inducteurs (y compris le millepertuis) de l'activité du cytochrome P450 (CYP) 3A4 ; ou des inhibiteurs de kinases tels que l'imatinib.
- Utilisation antérieure au cours de l'année écoulée et utilisation concomitante de bisphosphonates pour les participants à la sous-étude PET-CT.
- Participation simultanée à une autre étude clinique interventionnelle ou à une étude non interventionnelle avec des mesures radiographiques ou des procédures invasives (par ex. prélèvement d'échantillons de sang ou de tissus).
- Amylase ou lipase> 2 × la limite supérieure de la normale (LSN) ou avec des antécédents de pancréatite chronique.
- Augmentation de l'aspartate aminotransférase (AST) ou de l'alanine aminotransférase (ALT) > 5 × LSN.
Participants présentant des anomalies hématologiques :
- Hb<10g/dL
- Plaquettes<75 000/mm3
- GB<2000/mm3
- Participants avec des mesures de test de coagulation en dehors de la plage normale lors du dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: IPN60130 dosage élevé
Capsule orale, avalée entière ou saupoudrée sur les aliments, une fois par jour
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Capsule à libération immédiate contenant une dose élevée de la substance médicamenteuse.
Autres noms:
Capsule à libération immédiate contenant une faible dose de la substance médicamenteuse.
Autres noms:
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Expérimental: IPN60130 faible dosage
Capsule orale, avalée entière ou saupoudrée sur les aliments, une fois par jour
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Capsule à libération immédiate contenant une dose élevée de la substance médicamenteuse.
Autres noms:
Capsule à libération immédiate contenant une faible dose de la substance médicamenteuse.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Capsule orale, avalée entière ou saupoudrée sur les aliments, une fois par jour
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Le placebo sera fourni sous forme de gélules remplies de poudre
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement annualisé du volume de HO tel qu'évalué par WBCT à faible dose (à l'exclusion de la tête) chez les participants traités recevant IPN60130 par rapport au placebo.
Délai: De la ligne de base à 12 mois
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De la ligne de base à 12 mois
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Incidence des événements indésirables / événements indésirables graves (EI/SAE)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Changement par rapport au départ des valeurs anormales cliniquement significatives des paramètres de laboratoire (hématologie, biochimie et analyse d'urine)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Le pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire (biochimie, hématologie et analyse d'urine) sera signalé.
La signification clinique sera notée par l'investigateur.
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Changement par rapport au départ dans les résultats de l'examen physique
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Le pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'examen physique sera signalé.
La signification clinique sera notée par l'investigateur.
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Changement par rapport au départ des signes vitaux cliniquement significatifs
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Le pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux sera signalé.
La signification clinique sera notée par l'investigateur.
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Changement par rapport au départ dans les lectures d'électrocardiogramme (ECG) cliniquement significatives
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Le pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les lectures ECG sera signalé.
La signification clinique sera notée par l'investigateur.
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (63 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du volume HO des nouvelles lésions HO détectées par WBCT chez les participants recevant l'IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Changement du nombre de lésions HO par WBCT chez les participants recevant IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Taux de poussées et nombre de jours de poussées chez les participants recevant l'IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Le taux et le nombre de jours de poussée, la poussée étant confirmée par l'investigateur, seront comparés entre les participants traités avec IPN60130 et ceux traités avec Placebo au mois 12
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Le nombre de régions du corps avec de nouvelles HO chez les participants recevant IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Changement d'intensité de la douleur
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Évalué chez les participants ≥13 ans avec l'échelle d'évaluation numérique de la douleur (NRS) et chez les participants <13 ans avec l'échelle de douleur Wong Baker Faces (FPS)
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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La proportion de participants avec un nouveau HO parmi les participants recevant IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Paramètre pharmacocinétique (PK) : Cmax de l'IPN60130
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 24
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Cmax est défini comme la concentration maximale observée d'IPN60130
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De la ligne de base jusqu'au mois 24
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Paramètre PK : AUC de IPN60130
Délai: Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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L'ASC est définie comme la concentration de médicament dans le temps.
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Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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Paramètre PK : Ctrough de IPN60130
Délai: Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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La Cmin est définie comme la concentration plasmatique à la fin de l'intervalle posologique.
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Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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Paramètre PK : Cmin de IPN60130
Délai: Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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Cmin est défini comme la concentration minimale observée d'IPN60130
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Tous les 6 mois jusqu'au mois 24
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Changement par rapport au niveau de référence du volume d'HO tel que détecté par WBCT chez les participants recevant l'IPN60130 par rapport aux bénéficiaires du placebo et aux participants recevant la norme de soins dans l'étude d'histoire naturelle (NHS)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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Changement par rapport au départ de l'échelle cumulative d'implication articulaire analogique pour la FOP (CAJIS) par groupe de traitement par rapport aux receveurs du placebo et aux participants recevant la norme de soins dans le NHS à tous les moments disponibles
Délai: De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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Modification du questionnaire sur la fonction physique de la FOP (FOP-PFQ) par bras de traitement par rapport aux receveurs du placebo et aux participants recevant les soins standard du NHS par rapport au départ et à tous les moments disponibles
Délai: De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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Évaluation de la relation exposition-réponse
Délai: De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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La relation exposition-réponse sera évaluée par modélisation utilisant des paramètres d'efficacité et de sécurité pertinents.
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De la ligne de base jusqu'à 60 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
27 mars 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
27 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2021
Première publication (Réel)
9 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Numéro EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Lorsque les données des patients peuvent être rendues anonymes, Ipsen partagera toutes les données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans l'article de revue publié avec des chercheurs qualifiés qui fournissent une question de recherche valide.
Les documents d'étude, tels que le protocole d'étude et le rapport d'étude clinique, ne sont pas toujours disponibles.
Délai de partage IPD
Les données sont disponibles à partir de 6 mois et jusqu'à 5 ans après la publication des résultats dans une revue ; passé ce délai, seules les données brutes peuvent être disponibles.
Critères d'accès au partage IPD
Les propositions doivent être soumises à DataSharing@ipsen.com et seront évaluées par un comité d'examen scientifique.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .