Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa 2 schematów dawkowania doustnego IPN60130 w leczeniu fibrodysplazji kostnicy postępującej (FOP). (FALKON)

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Dwuczęściowe, kontrolowane placebo, prowadzone w równoległych grupach badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa 2 schematów dawkowania doustnego preparatu IPN60130 w leczeniu fibrodysplazji kostnicy postępującej u uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku 5 lat i Starszy.

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) to rzadka, powodująca poważne kalectwo choroba charakteryzująca się obecnością kości w tkance miękkiej, w której normalnie nie występuje kość, znana jako kostnienie heterotopowe (HO). Często wiąże się z bolesnymi, nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich (zaostrzenia), które prowadzą do nieprawidłowego usztywnienia i unieruchomienia (zesztywnienia) głównych stawów z kumulatywną i nieodwracalną utratą ruchomości i niepełnosprawnością.

To badanie oceni skuteczność 2 schematów dawkowania IPN60130 w hamowaniu nowej objętości HO w porównaniu z placebo (leczenie pozorowane) u dorosłych i dzieci z FOP. Zostanie to ocenione za pomocą skanu (dostarcza wewnętrznych obrazów ciała) zwanego niskodawkową tomografią komputerową całego ciała (WBCT), z wyłączeniem głowy.

Dorośli i uczestnicy w wieku 15 lat lub starsi są również uprawnieni do udziału w badaniu dodatkowym mającym na celu ocenę zmian HO ocenianych za pomocą innego rodzaju skanu, fluorku sodu znakowanego fluorem-18, pozytonowej tomografii emisyjnej i tomografii komputerowej ([18F]NaF PET-CT).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
      • Sidney, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal North Shore Hospital - New South Wales
      • Sidney, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal North Shore Hospital - New South Wales
      • Westmead, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Leuven
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital israelita Albert Einstein
  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
      • Guangzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sun Yat-sen University (SYSU) - The First Affiliated Hospital
      • Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Tongi University - Tongi Hospital
      • Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Shangai Children Medical Center
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Lariboisiere
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Pozuelo De Alarcón, Hiszpania, 28224
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • VU University Medical Center (VUMC)
  • Japonia
      • Nagoya, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Nagoya University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • The University of Tokyo Hospital
      • Ōbu, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Aichi Children's Health and Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fundacion Cardioinfantil - Instituto De Cardiologia
  • Meksyk
      • Ciudad de mexico, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Nacional de Rehabilitación
      • León, Meksyk
        • Wycofane
        • Hospital Regional de Alta Especialidad del Bajio
  • Niemcy
      • Köln, Niemcy, 50937
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cologne University Hospital
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cook Children's Medical Center
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Ortopedico Rizzoli (Rizzoli Orthopedic Institute)
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Irccs Gaslini Institute
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Rekrutacyjny
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pisemna, podpisana i opatrzona datą zgoda świadomego podmiotu/rodzica; aw przypadku osób nieletnich – zgoda stosowna do wieku (wykonywana zgodnie z lokalnymi przepisami).
  • Uczestnicy muszą mieć klinicznie zdiagnozowane FOP, z mutacją R206H ACVR1 lub innymi wariantami FOP związanymi z postępującą HO.
  • Uczestnicy muszą mieć progresję choroby w poprzednim roku wizyty przesiewowej.
  • Uczestnicy, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu klinicznym z użyciem innego badanego produktu w leczeniu FOP, mogą zostać włączeni po wyeliminowaniu co najmniej 5 okresów półtrwania innego badanego produktu. Uczestnicy poddawani wcześniejszemu leczeniu, takiemu jak między innymi imatynib, izotretynoina, garetosmab lub palowaroten, mogą zostać włączeni do badania 30 dni po odstawieniu lub po wypłukaniu co najmniej 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Uczestnicy muszą być w stanie odpowiednio i wiarygodnie wykonać testy czynnościowe płuc.
  • Uczestnicy muszą być w stanie przeprowadzić odpowiednią ocenę echokardiograficzną podczas badania przesiewowego w celu oceny struktury i funkcji lewej komory, zgodnie z protokołem.
  • Uczestnicy muszą być dostępni do leczenia i obserwacji oraz być w stanie przejść wszystkie procedury badawcze. Uczestnicy mieszkający w miejscach odległych od ośrodka badawczego muszą mieć możliwość i chęć podróżowania do ośrodka w celu przeprowadzenia pierwszej i wszystkich wizyt kontrolnych na miejscu. Uczestnicy muszą być w stanie przejść niskodawkową WBCT (z wyłączeniem głowy) bez środków uspokajających.
  • Masa ciała ≥10 kg.
  • Abstynent lub stosowanie dwóch wysoce skutecznych form antykoncepcji. Kobiety muszą również mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi lub moczu przed podaniem badanego leku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z całkowitym blokiem serca i blokiem lewej odnogi pęczka Hisa na elektrokardiogramie przesiewowym.
  • Uczestnicy z przesiewowym badaniem echokardiograficznym wykazującym grubość wolnej ściany przegrody lub lewej komory >12 mm u dorosłych uczestników lub wynik z-score >3 w porównaniu z normami populacyjnymi dla dzieci i młodzieży lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <50%.
  • Uczestnicy z ciężką niedomykalnością mitralną lub trójdzielną w badaniu echokardiograficznym podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy z poważną podstawową chorobą płuc, wymagający dodatkowego tlenu lub natężonej pojemności życiowej <35% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy z niekontrolowaną chorobą sercowo-naczyniową, wątrobową, płucną, żołądkowo-jelitową, endokrynologiczną, metaboliczną, okulistyczną, immunologiczną, psychiatryczną lub inną istotną chorobą według oceny badacza.
  • Uczestnicy z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby.
  • Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami (w tym sokiem grejpfrutowym) lub induktorami (w tym ziele dziurawca) aktywności cytochromu P450 (CYP) 3A4; lub inhibitory kinazy, takie jak imatynib.
  • Wcześniejsze stosowanie w ciągu ostatniego roku i jednoczesne stosowanie bisfosfonianów przez uczestników badania cząstkowego PET-CT.
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub nieinterwencyjnym badaniu z pomiarami radiograficznymi lub procedurami inwazyjnymi (np. pobieranie próbek krwi lub tkanek).
  • Amylaza lub lipaza >2 × górnej granicy normy (GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  • Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >5×GGN.

  • Uczestnicy z nieprawidłowościami hematologicznymi:

    • Hgb<10g/dL
    • Płytki <75 000/mm3
    • WBC<2000/mm3
    • Uczestnicy z pomiarami testu krzepnięcia poza normalnym zakresem podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wysokie dawkowanie IPN60130
Kapsułka doustna, połykana w całości lub posypana jedzeniem, raz dziennie
Lek: IPN60130
Kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu zawierająca dużą dawkę substancji leczniczej.
Inne nazwy:
  • Fidrysertib
Lek: IPN60130
Kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu zawierająca małą dawkę substancji leczniczej.
Inne nazwy:
  • Fidrysertib
Eksperymentalny: Niskie dawkowanie IPN60130
Kapsułka doustna, połykana w całości lub posypana jedzeniem, raz dziennie
Lek: IPN60130
Kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu zawierająca dużą dawkę substancji leczniczej.
Inne nazwy:
  • Fidrysertib
Lek: IPN60130
Kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu zawierająca małą dawkę substancji leczniczej.
Inne nazwy:
  • Fidrysertib
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka doustna, połykana w całości lub posypana jedzeniem, raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo będzie dostarczane w postaci kapsułek twardych wypełnionych proszkiem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna zmiana objętości HO oceniana za pomocą WBCT z małą dawką (z wyłączeniem głowy) u leczonych uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych / poważnych zdarzeń niepożądanych (AE/SAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zmiana w stosunku do wartości początkowych klinicznie istotnych nieprawidłowych wartości parametrów laboratoryjnych (hematologia, biochemia i analiza moczu)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z klinicznie istotną zmianą parametrów laboratoryjnych (biochemia, hematologia i analiza moczu). Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach badania fizykalnego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach badania fizykalnego. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie istotnych klinicznie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w istotnych klinicznie odczytach elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w odczytach EKG. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od punktu początkowego do końca badania (63 miesiące)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości HO nowych zmian HO wykrytych przez WBCT u uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z biorcami placebo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Zmiana liczby zmian HO według WBCT u uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z biorcami placebo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Wskaźnik zaostrzeń i liczba dni zaostrzeń u uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z biorcami placebo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Częstość i liczba dni zaostrzeń, przy czym zaostrzenie zostało potwierdzone przez Badacza, zostaną porównane między uczestnikami leczonymi IPN60130 a uczestnikami leczonymi placebo w 12. miesiącu
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Liczba obszarów ciała z nową HO u uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z biorcami placebo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Zmiana intensywności bólu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Oceniano u uczestników w wieku ≥13 lat za pomocą numerycznej skali oceny bólu (NRS) oraz u uczestników w wieku poniżej 13 lat za pomocą skali bólu twarzy Wong Baker (FPS)
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Odsetek uczestników z jakimkolwiek nowym HO wśród uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z odbiorcami placebo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny (PK): Cmax IPN60130
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do miesiąca 24
Cmax definiuje się jako maksymalne zaobserwowane stężenie IPN60130
Od punktu początkowego do miesiąca 24
Parametr PK: AUC dla IPN60130
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
AUC definiuje się jako stężenie leku w czasie.
Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
Parametr PK: Ctrough IPN60130
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
Ctrough definiuje się jako stężenie w osoczu pod koniec okresu dawkowania.
Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
Parametr PK: Cmin z IPN60130
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
Cmin definiuje się jako minimalne zaobserwowane stężenie IPN60130
Co 6 miesięcy do 24 miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości HO wykryta metodą WBCT u uczestników otrzymujących IPN60130 w porównaniu z odbiorcami placebo i uczestnikami otrzymującymi standardową opiekę w badaniu historii naturalnej (NHS)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali skumulowanego analogowego zaangażowania stawów w przypadku FOP (CAJIS) według ramienia leczenia w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo i uczestnikami otrzymującymi standardową opiekę w ramach NHS we wszystkich dostępnych punktach czasowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Zmiana w Kwestionariuszu Funkcjonowania Fizycznego FOP (FOP-PFQ) według grupy leczenia w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo i uczestnikami otrzymującymi standardową opiekę w NHS od wartości wyjściowej we wszystkich dostępnych punktach czasowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Ocena zależności narażenie-reakcja
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60 miesięcy
Zależność narażenie-reakcja zostanie oceniona poprzez modelowanie z wykorzystaniem odpowiednich parametrów skuteczności i bezpieczeństwa
Od wartości początkowej do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D-CA-60130-452
  • 2020-002858-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Tam, gdzie dane pacjentów mogą zostać zanonimizowane, Ipsen udostępni wszystkie dane poszczególnych uczestników, które stanowią podstawę wyników przedstawionych w opublikowanym artykule w czasopiśmie, wykwalifikowanym badaczom, którzy przedstawią ważne pytanie badawcze. Dokumenty badawcze, takie jak protokół badania i raport z badania klinicznego, nie zawsze są dostępne.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane są dostępne od 6 miesięcy do 5 lat po opublikowaniu wyników w czasopiśmie; po tym czasie dostępne mogą być tylko surowe dane.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Propozycje należy przesyłać na adres DataSharing@ipsen.com i zostaną ocenione przez naukową komisję rewizyjną.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj