Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti 2 dávkovacích režimů perorálního IPN60130 pro léčbu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). (FALKON)
21. dubna 2026 aktualizováno: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Fáze 2, dvoudílná, placebem kontrolovaná, s paralelními skupinami, dvojitě zaslepená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti 2 dávkovacích režimů perorálního IPN60130 pro léčbu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva u mužských a ženských účastníků ve věku 5 let a Starší.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) je vzácné, těžce invalidizující onemocnění charakterizované přítomností kosti v měkké tkáni, kde kost normálně neexistuje, známé jako heterotopická osifikace (HO). Často je spojena s bolestivými, opakujícími se epizodami otoku měkkých tkání (vzplanutí), které vedou k abnormálnímu ztuhnutí a nehybnosti (ankylózám) hlavních kloubů s kumulativní a nevratnou ztrátou pohybu a invaliditou.
Tato studie vyhodnotí účinnost 2 dávkovacích režimů IPN60130 při inhibici nového objemu HO ve srovnání s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u dospělých a pediatrických účastníků s FOP. Bude posouzeno skenem (poskytuje vnitřní snímky těla) nazývaným nízkodávková celotělová počítačová tomografie (WBCT), s výjimkou hlavy.
Dospělí a účastníci ve věku 15 let nebo starší jsou také způsobilí pro dílčí studii k hodnocení lézí HO hodnocených jiným typem skenu, fluoridem sodným značeným fluoridem-18, pozitronovou emisní tomografií-počítačová tomografie ([18F]NaF PET-CT).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Poznámka k datu primárního dokončení a zveřejnění výsledků:
Primární datum dokončení (PCD) odráží datum, kdy je dokončen sběr dat pro všechny primární výsledky, jak je definováno v konečném pravidle (42 CFR část 11). V této studii jsou výsledky bezpečnosti označeny jako primární a shromážděny do konce studie.
Proto byla PCD aktualizována tak, aby odpovídala této definici. Průběžné analýzy budou probíhat podle protokolu a SAP. Výsledky budou zveřejněny v souladu s platnými regulačními harmonogramy.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
113
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Austrálie
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris, Francie
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Genoa, Itálie, 16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Nagoya, Japonsko
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo, Japonsko
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu, Japonsko
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto, Kanada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Beijing, Čína
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Čína
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai, Čína
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai, Čína
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón, Španělsko, 28224
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Umeå, Švédsko
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas subjektu/rodiče; a pro nezletilé osoby souhlas odpovídající věku (provádí se podle místních předpisů).
- Účastníci musí být klinicky diagnostikováni s FOP, s mutací R206H ACVR1 nebo jinými variantami FOP spojenými s progresivní HO.
- Účastníci musí mít progresi onemocnění v předchozím roce screeningové návštěvy.
- Účastníci, kteří se zúčastnili předchozí klinické studie s použitím jiného hodnoceného přípravku pro léčbu FOP, mohou být zařazeni po vymytí alespoň 5 poločasů druhého hodnoceného přípravku. Účastníci s předchozí léčbou, jako je, ale bez omezení, imatinib, isotretinoin, garetosmab nebo palovaroten, mohou být zařazeni 30 dní po ukončení nebo po vymytí alespoň 5 poločasů, podle toho, co je delší.
- Účastníci musí být schopni adekvátně a spolehlivě provádět testy funkce plic.
- Účastníci musí být schopni provést adekvátní echokardiografické vyšetření při screeningu pro hodnocení struktury a funkce levé komory, jak je definováno v protokolu.
- Účastníci musí být přístupní pro léčbu a sledování a musí být schopni podstoupit všechny studijní procedury. Účastníci žijící na vzdálených místech od zkoumaného místa musí být schopni a ochotni cestovat na místo pro počáteční a všechny následné návštěvy na místě. Účastníci musí být schopni podstoupit nízkou dávku WBCT (kromě hlavy) bez sedace.
- Tělesná hmotnost ≥10 kg.
- Abstinence nebo užívání dvou vysoce účinných forem antikoncepce. Před podáním studovaného léku musí mít ženy také negativní těhotenský test z krve nebo moči.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastníci s kompletní srdeční blokádou a blokem levého raménka na screeningovém elektrokardiogramu.
- Účastníci se screeningovou echokardiografií ukazující tloušťku volné stěny septa nebo levé komory > 12 mm u dospělých účastníků nebo z-skóre > 3 ve srovnání s populačními normami pro děti a dospívající účastníky nebo ejekční frakci levé komory (LVEF) < 50 %.
- Účastníci s těžkou mitrální nebo trikuspidální regurgitací na echokardiografii při screeningu.
- Účastníci s významným základním plicním onemocněním vyžadujícím doplňkový kyslík nebo nucenou vitální kapacitou <35 % předpokládané při screeningu.
- Účastníci s nekontrolovaným kardiovaskulárním, jaterním, plicním, gastrointestinálním, endokrinním, metabolickým, oftalmologickým, imunologickým, psychiatrickým nebo jiným významným onemocněním podle posouzení zkoušejícího.
- Účastníci s těžkou poruchou funkce jater.
- Souběžně podávané léky, které jsou silnými inhibitory (včetně grapefruitové šťávy) nebo induktory (včetně třezalky tečkované) aktivity cytochromu P450 (CYP) 3A4; nebo inhibitory kinázy, jako je imatinib.
- Předchozí užívání v posledním roce a současné užívání bisfosfonátů u účastníků dílčí studie PET-CT.
- Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii nebo neintervenční studii s radiografickými měřeními nebo invazivními postupy (např. odběr vzorků krve nebo tkáně).
- Amyláza nebo lipáza >2× horní hranice normy (ULN) nebo s anamnézou chronické pankreatitidy.
- Zvýšená aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) >5×ULN.
Účastníci s hematologickými abnormalitami:
- Hgb<10g/dl
- Krevní destičky<75 000/mm3
- WBC<2000/mm3
- Účastníci s měřením koagulačního testu mimo normální rozsah při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: IPN60130 vysoké dávkování
Perorální tobolka, polyká se celá nebo nasypaná do jídla, jednou denně
|
Kapsle s okamžitým uvolňováním obsahující vysokou dávku léčivé látky.
Ostatní jména:
Kapsle s okamžitým uvolňováním obsahující nízkou dávku léčivé látky.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: IPN60130 nízké dávkování
Perorální tobolka, polyká se celá nebo nasypaná do jídla, jednou denně
|
Kapsle s okamžitým uvolňováním obsahující vysokou dávku léčivé látky.
Ostatní jména:
Kapsle s okamžitým uvolňováním obsahující nízkou dávku léčivé látky.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Perorální tobolka, polyká se celá nebo nasypaná do jídla, jednou denně
|
Placebo bude dodáváno jako tvrdé tobolky plněné práškem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná změna objemu HO hodnocená pomocí nízké dávky WBCT (kromě hlavy) u léčených účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s placebem.
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 12 měsíců
|
|
|
Výskyt nežádoucích příhod / závažných nežádoucích příhod (AE/SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
|
|
Změna od výchozích hodnot klinicky významných abnormálních hodnot v laboratorních parametrech (hematologie, biochemie a analýza moči)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnou změnou laboratorních parametrů (biochemie, hematologie a analýza moči).
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
|
Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v nálezech fyzikálního vyšetření
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnými změnami v nálezech fyzikálního vyšetření.
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
|
Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinicky významných vitálních funkcích
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí.
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
|
Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinicky významných hodnotách elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnými změnami na EKG.
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
|
Od výchozího stavu do konce studie (63 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna objemu nových HO lézí zjištěných pomocí WBCT u účastníků, kteří dostávali IPN60130, ve srovnání s příjemci placeba
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
|
Změna v počtu lézí HO pomocí WBCT u účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s příjemci placeba
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
|
Míra vzplanutí a počet dnů vzplanutí u účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s příjemci placeba
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Míra a počet dní vzplanutí, přičemž vzplanutí potvrdí zkoušející, budou porovnány mezi účastníky léčenými IPN60130 a těmi, kteří byli léčeni placebem v měsíci 12.
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
Počet oblastí těla s novou HO u účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s příjemci placeba
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
|
Změna intenzity bolesti
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Hodnoceno u účastníků ve věku ≥13 let pomocí číselné škály hodnocení bolesti (NRS) au účastníků <13 let pomocí škály bolesti Wong Baker Faces (FPS)
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
Podíl účastníků s jakoukoli novou HO u účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s příjemci placeba
Časové okno: Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 12 měsíců
|
|
|
Farmakokinetický (PK) parametr: Cmax IPN60130
Časové okno: Od základní linie do 24. měsíce
|
Cmax je definována jako maximální pozorovaná koncentrace IPN60130
|
Od základní linie do 24. měsíce
|
|
Parametr PK: AUC IPN60130
Časové okno: Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
AUC je definována jako koncentrace léčiva v čase.
|
Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
|
Parametr PK: Ctrough of IPN60130
Časové okno: Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
Ctrough je definována jako plazmatická koncentrace na konci dávkovacího intervalu.
|
Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
|
Parametr PK: Cmin z IPN60130
Časové okno: Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
Cmin je definována jako minimální pozorovaná koncentrace IPN60130
|
Každých 6 měsíců až do 24. měsíce
|
|
Změna objemu HO oproti výchozí hodnotě, jak byla zjištěna pomocí WBCT u účastníků dostávajících IPN60130 ve srovnání s příjemci placeba a s účastníky, kteří dostávali standardní péči ve studii Natural history study (NHS)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v kumulativní analogové škále zapojení kloubů pro FOP (CAJIS) podle léčebné větve ve srovnání s příjemci placeba a účastníky, kteří dostávali standardní péči v NHS ve všech dostupných časových bodech
Časové okno: Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
|
|
Změna v dotazníku FOP Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) podle léčebné větve ve srovnání s příjemci placeba a účastníky, kteří dostávali standardní péči v NHS od výchozího stavu ve všech dostupných časových bodech
Časové okno: Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
|
|
Posouzení vztahu expozice a odezvy
Časové okno: Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
Vztah mezi expozicí a odezvou bude posouzen modelováním za použití příslušných parametrů účinnosti a bezpečnosti
|
Od výchozího stavu až do 60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
27. března 2026
Dokončení studie (Aktuální)
27. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
9. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Číslo EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Tam, kde lze údaje o pacientech anonymizovat, bude společnost Ipsen sdílet všechna data jednotlivých účastníků, která jsou základem výsledků uvedených v publikovaném článku v časopise, s kvalifikovanými výzkumníky, kteří poskytnou platnou výzkumnou otázku.
Dokumenty studie, jako je protokol studie a zpráva o klinické studii, nejsou vždy k dispozici.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje jsou dostupné počínaje 6 měsíci a končí 5 let po zveřejnění zjištění v časopise; po této době mohou být k dispozici pouze nezpracovaná data.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Návrhy by měly být zaslány na adresu DataSharing@ipsen.com a budou posouzeny výborem pro vědecké hodnocení.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .