Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)의 치료를 위한 경구용 IPN60130의 2가지 투여 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구. (FALKON)
2024년 4월 26일 업데이트: Clementia Pharmaceuticals Inc.
5세 및 5세 및 여성 참여자에서 진행성 골화성 섬유이형성증 치료를 위한 경구용 IPN60130의 2가지 투여 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 2부, 위약 대조, 병렬 그룹, 이중 맹검 연구 더 오래된.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva(FOP)는 이소성 골화(HO)로 알려진 뼈가 정상적으로 존재하지 않는 연조직에 뼈가 존재하는 것을 특징으로 하는 희귀하고 심각한 장애 질환입니다. 이는 누적되고 돌이킬 수 없는 움직임 및 장애 손실과 함께 주요 관절의 비정상적 경직 및 부동(강직)으로 이어지는 연조직 부기(발적)의 고통스럽고 반복적인 에피소드와 종종 관련됩니다.
이 연구는 FOP가 있는 성인 및 소아 참가자에서 위약(더미 치료)과 비교하여 새로운 H2O 부피를 억제하는 IPN60130의 2가지 투약 요법의 효능을 평가할 것입니다. 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층 촬영(WBCT)이라는 스캔(신체 내부 이미지 제공)으로 평가합니다.
성인 및 15세 이상의 참가자는 다른 유형의 스캔인 Fluorine-18-labelled natrium fluoride Positron Emission Tomography-Computed Tomography([18F]NaF PET-CT)로 평가된 HO 병변을 평가하기 위한 하위 연구에 참여할 자격도 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
98
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ipsen Clinical Study Enquiries
- 전화번호: see email
- 이메일: clinical.trials@ipsen.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- 모병
- VU University Medical Center (VUMC)
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Seoul National University Hospital
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Köln, 독일, 50937
- 아직 모집하지 않음
- Cologne University Hospital
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Ciudad de mexico, 멕시코
- 모병
- Instituto Nacional de Rehabilitación
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León, 멕시코
- 빼는
- Hospital Regional de Alta Especialidad del Bajio
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 아직 모집하지 않음
- Cook Children's Medical Center
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Leuven, 벨기에
- 모병
- University Hospitals Leuven
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São Paulo, 브라질
- 아직 모집하지 않음
- Hospital israelita Albert Einstein
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Umeå, 스웨덴
- 모병
- Norrlands Universitetssjukhus
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Pozuelo De Alarcón, 스페인, 28224
- 모병
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Manchester, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
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Stanmore, 영국, HA7 4LP
- 모병
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Bologna, 이탈리아
- 모병
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Ortopedico Rizzoli (Rizzoli Orthopedic Institute)
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Genoa, 이탈리아, 16147
- 모병
- Irccs Gaslini Institute
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Nagoya, 일본
- 모병
- Nagoya University Hospital
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Tokyo, 일본
- 모병
- The University of Tokyo Hospital
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Ōbu, 일본
- 모병
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Beijing, 중국
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, 중국
- 모병
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
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Guangzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Sun Yat-sen University (SYSU) - The First Affiliated Hospital
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Shanghai, 중국
- 모병
- Tongi University - Tongi Hospital
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Shanghai, 중국
- 모병
- Shangai Children Medical Center
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Edmonton, 캐나다
- 모병
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
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Toronto, 캐나다
- 모병
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
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Bogotá, 콜롬비아
- 아직 모집하지 않음
- Fundacion Cardioinfantil - Instituto De Cardiologia
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Lisboa, 포르투갈
- 모병
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hopital Lariboisiere
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Sidney, 호주
- 아직 모집하지 않음
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Sidney, 호주
- 모병
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Westmead, 호주
- 아직 모집하지 않음
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서면, 서명 및 날짜가 기재된 피험자/부모 동의서; 미성년자의 경우 연령에 맞는 동의(현지 규정에 따라 수행).
- 참가자는 진행성 HO와 관련된 R206H ACVR1 돌연변이 또는 기타 FOP 변이가 있는 FOP로 임상 진단을 받아야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 방문 전년도에 질병 진행이 있어야 합니다.
- FOP 치료를 위해 다른 연구 제품을 사용하여 이전 임상 연구에 참여한 참가자는 다른 연구 제품의 최소 5 반감기 휴약 후 등록할 수 있습니다. 이마티닙, 이소트레티노인, 가레토스맙 또는 팔로바로텐과 같은(이에 국한되지 않음) 이전 치료를 받은 참가자는 중단 후 30일 또는 최소 5 반감기의 휴약 후 중 더 긴 기간에 등록할 수 있습니다.
- 참가자는 적절하고 안정적으로 폐 기능 테스트를 수행할 수 있어야 합니다.
- 참가자는 프로토콜에 정의된 대로 좌심실 구조 및 기능 평가를 위한 스크리닝 시 적절한 심초음파 평가를 받을 수 있어야 합니다.
- 참가자는 치료 및 후속 조치를 위해 접근할 수 있어야 하며 모든 연구 절차를 수행할 수 있어야 합니다. 조사 현장에서 멀리 떨어진 곳에 거주하는 참가자는 최초 및 모든 현장 후속 방문을 위해 현장으로 이동할 수 있고 기꺼이 이동할 수 있어야 합니다. 참가자는 진정 없이 저용량 WBCT(두부 제외)를 받을 수 있어야 합니다.
- 체중 ≥10kg.
- 금욕 또는 두 가지 매우 효과적인 피임법 사용. 여성은 또한 연구 약물 투여 전에 음성 혈액 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
주요 제외 기준:
- 심전도 스크리닝에서 완전한 심장 블록 및 왼쪽 번들 분기 블록이 있는 참가자.
- 어린이 및 청소년 참가자 또는 좌심실 박출률(LVEF) <50%에 대한 성인 참가자의 경우 중격 또는 좌심실 자유벽 두께 >12mm 또는 z-점수 >3을 나타내는 선별심장초음파 참가자.
- 스크리닝 시 심초음파에서 심각한 승모판 또는 삼첨판 역류가 있는 참가자.
- 보충 산소 또는 강제 폐활량을 필요로 하는 중대한 기저 폐 질환이 있는 참가자가 스크리닝 시 예측치의 35% 미만입니다.
- 통제되지 않은 심혈관, 간, 폐, 위장관, 내분비, 대사, 안과, 면역, 정신과 또는 조사관이 판단하는 다른 중요한 질병이 있는 참가자.
- 심각한 간 장애가 있는 참가자.
- 시토크롬 P450(CYP) 3A4 활동의 강력한 억제제(자몽 주스 포함) 또는 유도제(세인트 존스 워트 포함)인 병용 약물; 또는 이마티닙과 같은 키나제 억제제.
- PET-CT 하위 연구 참가자에 대한 작년의 사전 사용 및 비스포스포네이트 동시 사용.
- 다른 중재적 임상 연구 또는 방사선 측정 또는 침습적 절차를 포함하는 비개입적 연구(예: 혈액 또는 조직 샘플 수집).
- 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치(ULN)의 2배를 초과하거나 만성 췌장염의 병력이 있는 경우.
- 상승된 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >5×ULN.
혈액학적 이상이 있는 참여자:
- Hgb<10g/dL
- 혈소판<75,000/mm3
- 백혈구<2000/mm3
- 스크리닝 시 응고 검사 측정치가 정상 범위를 벗어난 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: IPN60130 고용량
경구 캡슐, 통째로 삼키거나 음식에 뿌림, 1일 1회
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고용량의 약물을 함유한 속방형 캡슐.
다른 이름들:
저용량의 약물을 함유한 속방형 캡슐.
다른 이름들:
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실험적: IPN60130 저용량
경구 캡슐, 통째로 삼키거나 음식에 뿌림, 1일 1회
|
고용량의 약물을 함유한 속방형 캡슐.
다른 이름들:
저용량의 약물을 함유한 속방형 캡슐.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
경구 캡슐, 통째로 삼키거나 음식에 뿌림, 1일 1회
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위약은 분말로 채워진 경질 캡슐로 공급됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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위약과 비교하여 IPN60130을 받은 치료된 참가자에서 저선량 WBCT(머리 제외)로 평가한 HO 부피의 연간 변화.
기간: 기준선에서 12개월까지
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기준선에서 12개월까지
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부작용/심각한 부작용(AEs/SAE)의 발생률
기간: 기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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실험실 매개변수(혈액학, 생화학 및 요검사)에서 임상적으로 유의미한 비정상 값의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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실험실 매개변수(생화학, 혈액학 및 요검사)에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 백분율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 등급이 매겨질 것입니다.
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기준선에서 연구 종료까지(63개월)
|
|
신체 검사 결과의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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신체 검사 소견에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 백분율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 등급이 매겨질 것입니다.
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기준선에서 연구 종료까지(63개월)
|
|
기준선에서 임상적으로 유의한 활력 징후의 변화
기간: 기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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생명 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 백분율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 등급이 매겨질 것입니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(63개월)
|
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임상적으로 유의미한 심전도(ECG) 판독값의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 연구 종료까지(63개월)
|
ECG 판독값에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 백분율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 등급이 매겨질 것입니다.
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기준선에서 연구 종료까지(63개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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위약 수령인과 비교하여 IPN60130을 받은 참가자에서 WBCT에 의해 감지된 새로운 HO 병변의 HO 부피 변화
기간: 기준선에서 최대 12개월
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기준선에서 최대 12개월
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위약 수령인과 비교하여 IPN60130을 받은 참가자의 WBCT에 의한 HO 병변 수의 변화
기간: 기준선에서 최대 12개월
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기준선에서 최대 12개월
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위약 수령인과 비교하여 IPN60130을 받은 참가자의 재발률 및 재발 일수
기간: 기준선에서 최대 12개월
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12개월에 IPN60130으로 처리된 참가자와 위약으로 처리된 참가자 간에 조사자가 확증한 급성 악화의 비율 및 일수를 비교합니다.
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기준선에서 최대 12개월
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위약 수령인과 비교하여 IPN60130을 받은 참가자의 새로운 HO가 있는 신체 부위의 수
기간: 기준선에서 최대 12개월
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기준선에서 최대 12개월
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통증 강도의 변화
기간: 기준선에서 최대 12개월
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NRS(Numeric Pain Rating Scale)로 13세 이상 참가자와 FPS(Wong Baker Faces Pain Scale)로 13세 미만 참가자에서 평가
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기준선에서 최대 12개월
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위약 수령인과 비교하여 IPN60130을 받은 참가자에서 새로운 HO가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 12개월
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기준선에서 최대 12개월
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약동학(PK) 매개변수: IPN60130의 Cmax
기간: 기준선부터 24개월까지
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Cmax는 IPN60130의 최대 관찰 농도로 정의됩니다.
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기준선부터 24개월까지
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PK 매개변수: IPN60130의 AUC
기간: 24개월까지 6개월마다
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AUC는 시간 경과에 따른 약물 농도로 정의됩니다.
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24개월까지 6개월마다
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PK 매개변수: IPN60130의 Ctrough
기간: 24개월까지 6개월마다
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Ctrough는 투여 간격 종료 시점의 혈장 농도로 정의됩니다.
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24개월까지 6개월마다
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PK 매개변수: IPN60130의 Cmin
기간: 24개월까지 6개월마다
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Cmin은 IPN60130의 최소 관찰 농도로 정의됩니다.
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24개월까지 6개월마다
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IPN60130을 받은 참가자와 위약을 받은 참가자 및 자연사 연구(NHS)에서 표준 치료를 받은 참가자와 비교하여 WBCT에서 감지한 기준선에서 HO 부피의 변화
기간: 기준선에서 최대 60개월
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기준선에서 최대 60개월
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이용 가능한 모든 시점에 걸쳐 NHS에서 표준 치료를 받는 참가자 및 위약 수혜자와 비교하여 치료군별 FOP(CAJIS)에 대한 누적 아날로그 관절 관여 척도의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최대 60개월
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기준선에서 최대 60개월
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기준선에서 모든 이용 가능한 시점에 걸쳐 위약 수혜자 및 NHS에서 표준 치료를 받는 참가자와 비교하여 치료 부문에 의한 FOP 신체 기능 설문지(FOP-PFQ)의 변화
기간: 기준선에서 최대 60개월
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기준선에서 최대 60개월
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노출-반응 관계 평가
기간: 기준선에서 최대 60개월
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노출-반응 관계는 관련 효능 및 안전성 매개변수를 사용하여 모델링하여 평가합니다.
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기준선에서 최대 60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 8월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
환자 데이터를 익명화할 수 있는 경우 Ipsen은 출판된 저널 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 모든 개별 참가자 데이터를 유효한 연구 질문을 제공하는 자격을 갖춘 연구원과 공유합니다.
연구 프로토콜 및 임상 연구 보고서와 같은 연구 문서가 항상 제공되는 것은 아닙니다.
IPD 공유 기간
데이터는 저널에 연구 결과가 발표된 후 6개월부터 5년까지 사용할 수 있습니다. 이 시간 이후에는 원시 데이터만 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
제안서는 DataSharing@ipsen.com으로 제출해야 하며 과학적 검토 위원회에서 평가합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva에 대한 임상 시험
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Ipsen모집하지 않고 적극적으로Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 이탈리아, 캐나다, 스웨덴, 영국, 브라질, 스페인
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Incyte Corporation모병Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 대한민국, 스페인, 이탈리아, 영국, 러시아 연방, 중국, 호주, 브라질, 멕시코, 뉴질랜드, 아르헨티나, 캐나다, 네덜란드, 칠면조, 칠레, 독일, 남아프리카, 포르투갈
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The International FOP Association모병
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Clementia Pharmaceuticals Inc.완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국, 캐나다, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 브라질, 이탈리아, 일본, 스페인, 스웨덴, 영국
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Clementia Pharmaceuticals Inc.종료됨Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국
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Regeneron Pharmaceuticals완전한
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Regeneron Pharmaceuticals완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국, 스페인, 캐나다, 프랑스, 폴란드, 이탈리아, 네덜란드, 영국
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Ipsen완전한
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Ipsen아직 모집하지 않음Fibrodysplasia Ossificans Progressiva