Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança de 2 Regimes de Dosagem de IPN60130 Oral para o Tratamento da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). (FALKON)
21 de abril de 2026 atualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Um estudo de Fase 2, em duas partes, controlado por placebo, de grupos paralelos, duplo-cego para avaliar a eficácia e a segurança de 2 regimes de dosagem de IPN60130 oral para o tratamento de fibrodisplasia ossificante progressiva em participantes masculinos e femininos com 5 anos de idade e Mais velho.
A Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) é uma doença rara e gravemente incapacitante, caracterizada pela presença de osso em tecidos moles onde o osso normalmente não existe, conhecida como Ossificação Heterotópica (HO). É frequentemente associada a episódios dolorosos e recorrentes de inchaço dos tecidos moles (crises) que levam a rigidez anormal e imobilidade (anquiloses) das principais articulações com perda cumulativa e irreversível de movimento e incapacidade.
Este estudo avaliará a eficácia de 2 regimes de dosagem de IPN60130 na inibição do novo volume de HO em comparação com placebo (tratamento simulado) em participantes adultos e pediátricos com FOP. Será avaliado por uma varredura (fornece imagens internas do corpo) chamada Tomografia Computadorizada de Corpo Inteiro (WBCT) de baixa dose, excluindo a cabeça.
Adultos e participantes com 15 anos de idade ou mais também são elegíveis para um subestudo para avaliar lesões de HO avaliadas por outro tipo de exame, fluoreto de sódio marcado com flúor 18 Tomografia computadorizada por emissão de pósitrons ([18F]NaF PET-CT ).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nota sobre Data de Conclusão Primária e Divulgação de Resultados:
A Data de Conclusão Primária (PCD) reflete a data em que a coleta de dados é concluída para todos os resultados primários, conforme definido na Regra Final (42 CFR Parte 11). Neste estudo, os resultados de segurança são designados como primários e coletados até o final do estudo.
Por conseguinte, a CPD foi atualizada para se alinhar com esta definição. As análises provisórias prosseguirão de acordo com o protocolo e SAP. Os resultados serão divulgados de acordo com os prazos regulamentares aplicáveis.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
113
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Sydney, Austrália
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Edmonton, Canadá
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
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Toronto, Canadá
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
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Beijing, China
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, China
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
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Shanghai, China
- Shangai Children Medical Center
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Shanghai, China
- Tongi University - Tongi Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Seoul National University Hospital
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Pozuelo de Alarcón, Espanha, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Paris, França, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Paris, França
- Hôpital Lariboisière
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Genoa, Itália, 16147
- Irccs Gaslini Institute
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Nagoya, Japão
- Nagoya University Hospital
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Tokyo, Japão
- The University of Tokyo Hospital
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Ōbu, Japão
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Mexico City, México
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
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Lisbon, Portugal
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
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Umeå, Suécia
- Norrlands universitetssjukhus
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado por escrito, assinado e datado do sujeito/pai; e para indivíduos menores de idade, consentimento apropriado à idade (realizado de acordo com os regulamentos locais).
- Os participantes devem ser diagnosticados clinicamente com FOP, com a mutação R206H ACVR1 ou outras variantes da FOP associadas à HO progressiva.
- Os participantes devem ter progressão da doença no ano anterior à visita de triagem.
- Os participantes que participaram de um estudo clínico anterior usando outro produto experimental para o tratamento da FOP podem ser inscritos após uma lavagem de pelo menos 5 meias-vidas do outro produto experimental. Os participantes com tratamento anterior, como, entre outros, imatinibe, isotretinoína, garetosmabe ou palovaroteno podem ser incluídos 30 dias após a descontinuação ou após a eliminação de pelo menos 5 meias-vidas, o que for mais longo.
- Os participantes devem ser capazes de realizar testes de função pulmonar de forma adequada e confiável.
- Os participantes devem ser capazes de ter uma avaliação ecocardiográfica adequada na triagem para avaliação da estrutura e função ventricular esquerda, conforme definido pelo protocolo.
- Os participantes devem estar acessíveis para tratamento e acompanhamento e ser capazes de passar por todos os procedimentos do estudo. Os participantes que moram em locais distantes do local da investigação devem poder e estar dispostos a viajar para um local para as visitas iniciais e de acompanhamento no local. Os participantes devem ser submetidos a WBCT de baixa dose (excluindo a cabeça) sem sedação.
- Peso corporal ≥10 kg.
- Abstinente ou usando duas formas altamente eficazes de controle de natalidade. As mulheres também devem ter um teste de gravidez de sangue ou urina negativo antes da administração do medicamento do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Participantes com bloqueio cardíaco completo e bloqueio de ramo esquerdo no eletrocardiograma de triagem.
- Participantes com ecocardiografia de triagem mostrando espessura da parede livre do septo ou do ventrículo esquerdo > 12 mm para participantes adultos ou um escore z > 3 em comparação com as normas populacionais para participantes crianças e adolescentes ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) <50%.
- Participantes com regurgitação mitral ou tricúspide grave na ecocardiografia na triagem.
- Participantes com doença pulmonar subjacente significativa que requerem oxigênio suplementar ou capacidade vital forçada <35% do previsto na triagem.
- Participantes com doenças cardiovasculares, hepáticas, pulmonares, gastrointestinais, endócrinas, metabólicas, oftalmológicas, imunológicas, psiquiátricas ou outras doenças significativas descontroladas, conforme julgado pelo investigador.
- Participantes com insuficiência hepática grave.
- Medicamentos concomitantes que são fortes inibidores (incluindo suco de toranja) ou indutores (incluindo erva de São João) da atividade do citocromo P450 (CYP) 3A4; ou inibidores de quinase tais como imatinib.
- Uso prévio no último ano e uso concomitante de bisfosfonatos para participantes do subestudo PET-CT.
- Participação concomitante em outro estudo clínico intervencionista, ou um estudo não intervencionista com medidas radiográficas ou procedimentos invasivos (por exemplo, coleta de amostras de sangue ou tecido).
- Amilase ou lipase > 2× o limite superior do normal (LSN) ou com história de pancreatite crônica.
- Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) elevada > 5 × LSN.
Participantes com anormalidades hematológicas:
- Hgb<10g/dL
- Plaquetas <75.000/mm3
- WBC <2000/mm3
- Participantes com medições de teste de coagulação fora da faixa normal na triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: IPN60130 alta dosagem
Cápsula oral, engolida inteira ou polvilhada na comida, uma vez ao dia
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Cápsula de liberação imediata contendo alta dose do fármaco.
Outros nomes:
Cápsula de liberação imediata contendo baixa dose do fármaco.
Outros nomes:
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Experimental: Dosagem baixa IPN60130
Cápsula oral, engolida inteira ou polvilhada na comida, uma vez ao dia
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Cápsula de liberação imediata contendo alta dose do fármaco.
Outros nomes:
Cápsula de liberação imediata contendo baixa dose do fármaco.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula oral, engolida inteira ou polvilhada na comida, uma vez ao dia
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O placebo será fornecido como cápsulas cheias de pó
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração anualizada no volume de HO conforme avaliada por WBCT de baixa dose (excluindo a cabeça) em participantes tratados recebendo IPN60130 em comparação com placebo.
Prazo: Do início aos 12 meses
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Do início aos 12 meses
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Incidência de Eventos Adversos/Eventos Adversos Graves (AEs/SAE)
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Mudança da linha de base em valores anormais clinicamente significativos em parâmetros laboratoriais (hematologia, bioquímica e urinálise)
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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A porcentagem de participantes com alteração clinicamente significativa nos parâmetros laboratoriais (bioquímica, hematologia e urinálise) será relatada.
O significado clínico será classificado pelo investigador.
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Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Mudança da linha de base nos achados do exame físico
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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A porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados do exame físico será relatada.
O significado clínico será classificado pelo investigador.
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Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Mudança da linha de base em sinais vitais clinicamente significativos
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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A porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais será relatada.
O significado clínico será classificado pelo investigador.
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Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Mudança da linha de base em leituras de eletrocardiograma (ECG) clinicamente significativas
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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A porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nas leituras de ECG será relatada.
O significado clínico será classificado pelo investigador.
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Da linha de base até o final do estudo (63 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no volume de HO de novas lesões de HO detectadas por WBCT em participantes que receberam IPN60130 em comparação com receptores de placebo
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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Da linha de base até 12 meses
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Alteração no número de lesões HO por WBCT em participantes que receberam IPN60130 em comparação com receptores de placebo
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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Da linha de base até 12 meses
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Taxa de exacerbação e número de dias de exacerbação em participantes que receberam IPN60130 em comparação com receptores de placebo
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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A taxa e o número de dias de exacerbação, sendo a exacerbação confirmada pelo investigador, serão comparados entre participantes tratados com IPN60130 e aqueles tratados com placebo no Mês 12
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Da linha de base até 12 meses
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O número de regiões do corpo com novo HO em participantes que receberam IPN60130 em comparação com receptores de placebo
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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Da linha de base até 12 meses
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Mudança na intensidade da dor
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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Avaliado em participantes ≥13 anos com a Escala numérica de dor (NRS) e em participantes <13 anos com Wong Baker Faces Pain Scale (FPS)
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Da linha de base até 12 meses
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A proporção de participantes com qualquer novo HO em participantes recebendo IPN60130 em comparação com receptores de placebo
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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Da linha de base até 12 meses
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Parâmetro farmacocinético (PK): Cmax de IPN60130
Prazo: Da linha de base até o Mês 24
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Cmax é definido como a concentração máxima observada de IPN60130
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Da linha de base até o Mês 24
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Parâmetro PK: AUC de IPN60130
Prazo: A cada 6 meses até o mês 24
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A AUC é definida como a concentração do fármaco ao longo do tempo.
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A cada 6 meses até o mês 24
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Parâmetro PK: Ctrough de IPN60130
Prazo: A cada 6 meses até o mês 24
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Cvale é definido como a concentração plasmática no final do intervalo de dosagem.
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A cada 6 meses até o mês 24
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Parâmetro PK: Cmin de IPN60130
Prazo: A cada 6 meses até o mês 24
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Cmin é definido como a concentração mínima observada de IPN60130
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A cada 6 meses até o mês 24
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Alteração da linha de base no volume de H O conforme detectado pelo WBCT em participantes que receberam IPN60130 em comparação com receptores de placebo e com participantes que receberam o padrão de atendimento no estudo de história natural (NHS)
Prazo: Desde o início até 60 meses
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Desde o início até 60 meses
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Alteração da linha de base na Escala Análoga Cumulativa de Envolvimento Articular para FOP (CAJIS) por braço de tratamento em comparação com receptores de placebo e participantes que receberam o tratamento padrão no NHS em todos os momentos disponíveis
Prazo: Desde o início até 60 meses
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Desde o início até 60 meses
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Mudança no Questionário de Função Física da FOP (FOP-PFQ) por braço de tratamento em comparação com receptores de placebo e participantes que receberam o padrão de atendimento no NHS desde o início em todos os momentos disponíveis
Prazo: Desde o início até 60 meses
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Desde o início até 60 meses
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Avaliação da relação exposição-resposta
Prazo: Desde o início até 60 meses
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A relação exposição-resposta será avaliada por modelagem usando parâmetros relevantes de eficácia e segurança
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Desde o início até 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
27 de março de 2026
Conclusão do estudo (Real)
27 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
9 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Número EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Quando os dados do paciente puderem ser anonimizados, a Ipsen compartilhará todos os dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados no artigo de jornal publicado com pesquisadores qualificados que fornecem uma questão de pesquisa válida.
Os documentos do estudo, como o protocolo do estudo e o relatório do estudo clínico, nem sempre estão disponíveis.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estão disponíveis a partir de 6 meses e terminando 5 anos após a publicação das descobertas em um periódico; após esse período, apenas os dados brutos podem estar disponíveis.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As propostas devem ser enviadas para DataSharing@ipsen.com e serão avaliadas por um conselho de revisão científica.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .