Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af 2 doseringsregimer af oral IPN60130 til behandling af Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). (FALKON)
21. april 2026 opdateret af: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Et fase 2, todelt, placebokontrolleret, parallelgruppe, dobbeltblindt studie til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af 2 doseringsregimer af oral IPN60130 til behandling af fibrodysplasi Ossificans Progressiva hos mandlige og kvindelige deltagere på 5 år og Ældre.
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved tilstedeværelsen af knogler i blødt væv, hvor knogle normalt ikke eksisterer, kendt som Heterotopisk Ossification (HO). Det er ofte forbundet med smertefulde, tilbagevendende episoder med hævelse af blødt væv (opblussen), der fører til unormal stivhed og immobilitet (ankyloser) af større led med kumulativt og irreversibelt tab af bevægelse og handicap.
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af 2 doseringsregimer af IPN60130 til at hæmme ny HO-volumen sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) hos voksne og pædiatriske deltagere med FOP. Det vil blive vurderet ved en scanning (giver indre billeder af kroppen) kaldet lavdosis Whole Body Computed Tomography (WBCT), eksklusive hovedet.
Voksne og deltagere på 15 år eller ældre er også berettiget til en delundersøgelse for at evaluere HO-læsioner vurderet ved en anden type scanning, Fluor-18-mærket natriumfluorid Positron Emission Tomography-Computed Tomography ([18F]NaF PET-CT ).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Bemærkning om primær færdiggørelsesdato og offentliggørelse af resultater:
Den primære færdiggørelsesdato (PCD) afspejler datoen, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle primære resultater, som defineret i den endelige regel (42 CFR Part 11). I denne undersøgelse er sikkerhedsresultater udpeget som primære og indsamlet til slutningen af undersøgelsen.
Derfor er PCD'en blevet opdateret for at tilpasse sig denne definition. De midlertidige analyser vil fortsætte i henhold til protokollen og SAP. Resultater vil blive offentliggjort i overensstemmelse med gældende lovgivningsmæssige tidslinjer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
113
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Australien
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto, Canada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrig
- Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Genoa, Italien, 16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Nagoya, Japan
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo, Japan
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu, Japan
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Kina
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai, Kina
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai, Kina
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón, Spanien, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige
- Norrlands Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Skriftlig, underskrevet og dateret informeret subjekt/forældres samtykke; og for personer, der er mindreårige, alderssvarende samtykke (udført i henhold til lokale regler).
- Deltagerne skal være klinisk diagnosticeret med FOP, med R206H ACVR1-mutationen eller andre FOP-varianter forbundet med progressiv HO.
- Deltagerne skal have sygdomsprogression i det foregående år af screeningsbesøget.
- Deltagere, der har deltaget i et tidligere klinisk studie med et andet forsøgsprodukt til behandling af FOP, kan tilmeldes efter en udvaskning på mindst 5 halveringstider af det andet forsøgsprodukt. Deltagere med tidligere behandling såsom, men ikke begrænset til, imatinib, isotretinoin, garetosmab eller palovaroten kan tilmeldes 30 dage efter seponering eller efter udvaskning af mindst 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.
- Deltagerne skal kunne udføre lungefunktionsundersøgelser tilstrækkeligt og pålideligt.
- Deltagerne skal være i stand til at have en tilstrækkelig ekkokardiografisk vurdering ved screening for evaluering af venstre ventrikelstruktur og funktion som defineret af protokollen.
- Deltagerne skal være tilgængelige for behandling og opfølgning og kunne gennemgå alle undersøgelsesprocedurer. Deltagere, der bor fjernt fra undersøgelsesstedet, skal være i stand til og villige til at rejse til et sted for de indledende og alle opfølgningsbesøg på stedet. Deltagerne skal kunne gennemgå lavdosis WBCT (eksklusive hoved) uden sedation.
- Kropsvægt ≥10 kg.
- Afholdende eller ved at bruge to yderst effektive former for prævention. Kvinderne skal også have en negativ blod- eller uringraviditetstest før administration af undersøgelseslægemidlet.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Deltagere med komplet hjerteblok og venstre grenblok på screening elektrokardiogram.
- Deltagere med screeningsekkokardiografi, der viser septal eller venstre ventrikulær fri vægtykkelse >12 mm for voksne deltagere eller en z-score >3 sammenlignet med populationsnormer for børn og unge deltagere eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50%.
- Deltagere med svær mitral- eller trikuspidalregurgitation på ekkokardiografi ved screening.
- Deltagere med signifikant underliggende lungesygdom, der kræver supplerende ilt eller tvungen vitalkapacitet <35 % af forudsagt ved screening.
- Deltagere med ukontrolleret kardiovaskulær, hepatisk, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, metabolisk, oftalmologisk, immunologisk, psykiatrisk eller en anden væsentlig sygdom som vurderet af investigator.
- Deltagere med svært nedsat leverfunktion.
- Samtidig medicin, der er stærke hæmmere (inklusive grapefrugtjuice) eller inducere (inklusive perikon) af cytokrom P450 (CYP) 3A4-aktivitet; eller kinaseinhibitorer såsom imatinib.
- Tidligere brug inden for det seneste år og samtidig brug af bisfosfonater til deltagere i PET-CT-delstudiet.
- Samtidig deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller en ikke-interventionel undersøgelse med radiografiske målinger eller invasive procedurer (f. indsamling af blod- eller vævsprøver).
- Amylase eller lipase >2× den øvre grænse for normal (ULN) eller med en historie med kronisk pancreatitis.
- Forhøjet aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >5×ULN.
Deltagere med hæmatologiske abnormiteter:
- Hgb<10g/dL
- Blodplader<75.000/mm3
- WBC<2000/mm3
- Deltagere med koagulationstestmålinger uden for normalområdet ved screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IPN60130 høj dosering
Oral kapsel, synkes hel eller drysset på maden, én gang dagligt
|
Kapsel med øjeblikkelig frigivelse indeholdende høj dosis af lægemiddelstoffet.
Andre navne:
Kapsel med øjeblikkelig frigivelse indeholdende lav dosis af lægemiddelstoffet.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: IPN60130 lav dosering
Oral kapsel, synkes hel eller drysset på maden, én gang dagligt
|
Kapsel med øjeblikkelig frigivelse indeholdende høj dosis af lægemiddelstoffet.
Andre navne:
Kapsel med øjeblikkelig frigivelse indeholdende lav dosis af lægemiddelstoffet.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Oral kapsel, synkes hel eller drysset på maden, én gang dagligt
|
Placebo vil blive leveret som pulverfyldte hårde kapsler
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig ændring i HO-volumen vurderet ved lavdosis WBCT (eksklusive hovedet) hos behandlede deltagere, der fik IPN60130 sammenlignet med placebo.
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
|
Hyppighed af uønskede hændelser/alvorlige hændelser (AE'er/SAE)
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
|
|
Ændring fra baseline i klinisk signifikante abnorme værdier i laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse)
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant ændring i laboratorieparametre (biokemi, hæmatologi og urinanalyse) vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
|
Ændring fra baseline i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelsesresultater vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
|
Ændring fra baseline i klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
|
Ændring fra baseline i klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) aflæsninger
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i EKG-aflæsninger vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til studiets afslutning (63 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i HO-volumen af nye HO-læsioner som påvist af WBCT hos deltagere, der fik IPN60130 sammenlignet med placebo-modtagere
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
|
Ændring i antallet af HO-læsioner med WBCT hos deltagere, der fik IPN60130 sammenlignet med placebo-modtagere
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
|
Opblusningsrate og antal opblussende dage hos deltagere, der fik IPN60130 sammenlignet med placebo-modtagere
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Frekvensen og antallet af opblussende dage, hvor opblussen bekræftes af investigator, vil blive sammenlignet mellem deltagere behandlet med IPN60130 og dem behandlet med placebo i måned 12
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
Antallet af kropsregioner med ny HO hos deltagere, der fik IPN60130 sammenlignet med placebo-modtagere
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
|
Ændring i smerteintensitet
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Vurderet hos deltagere ≥13 år med den numeriske smertevurderingsskala (NRS) og hos deltagere <13 år med Wong Baker Faces Pain Scale (FPS)
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
Andelen af deltagere med enhver ny HO blandt deltagere, der modtager IPN60130 sammenlignet med placebo-modtagere
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder
|
Fra baseline op til 12 måneder
|
|
|
Farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax for IPN60130
Tidsramme: Fra baseline op til måned 24
|
Cmax er defineret som den maksimalt observerede koncentration af IPN60130
|
Fra baseline op til måned 24
|
|
PK-parameter: AUC for IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned op til 24. måned
|
AUC er defineret som koncentrationen af lægemiddel over tid.
|
Hver 6. måned op til 24. måned
|
|
PK-parameter: Ctrough for IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned op til 24. måned
|
Ctrough er defineret som plasmakoncentrationen ved slutningen af doseringsintervallet.
|
Hver 6. måned op til 24. måned
|
|
PK-parameter: Cmin af IPN60130
Tidsramme: Hver 6. måned op til 24. måned
|
Cmin er defineret som den mindste observerede koncentration af IPN60130
|
Hver 6. måned op til 24. måned
|
|
Ændring fra baseline i HO-volumen som påvist af WBCT hos deltagere, der fik IPN60130, sammenlignet med placebo-modtagere og med deltagere, der modtog standardbehandlingen i Natural History-studiet (NHS)
Tidsramme: Fra baseline op til 60 måneder
|
Fra baseline op til 60 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i Cumulative Analog Joint Involvement Scale for FOP (CAJIS) efter behandlingsarm sammenlignet med placebo-modtagere og deltagere, der modtager standardbehandling i NHS på tværs af alle tilgængelige tidspunkter
Tidsramme: Fra baseline op til 60 måneder
|
Fra baseline op til 60 måneder
|
|
|
Ændring i FOP Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) efter behandlingsarm sammenlignet med placebo-modtagere og deltagere, der modtager standardbehandling i NHS fra baseline på tværs af alle tilgængelige tidspunkter
Tidsramme: Fra baseline op til 60 måneder
|
Fra baseline op til 60 måneder
|
|
|
Vurdering af eksponering-respons-forholdet
Tidsramme: Fra baseline op til 60 måneder
|
Eksponering-respons-forholdet vil blive vurderet ved modellering ved hjælp af relevante effektivitets- og sikkerhedsparametre
|
Fra baseline op til 60 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. marts 2026
Studieafslutning (Faktiske)
27. marts 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. september 2021
Først opslået (Faktiske)
9. september 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (EudraCT nummer)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Hvor patientdata kan anonymiseres, vil Ipsen dele alle individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i den publicerede tidsskriftsartikel, med kvalificerede forskere, som giver et validt forskningsspørgsmål.
Studiedokumenter, såsom undersøgelsesprotokol og klinisk undersøgelsesrapport, er ikke altid tilgængelige.
IPD-delingstidsramme
Data er tilgængelige fra 6 måneder til 5 år efter offentliggørelsen af resultaterne i et tidsskrift; efter dette tidspunkt er der muligvis kun rådata tilgængelige.
IPD-delingsadgangskriterier
Forslag skal indsendes til DataSharing@ipsen.com og vil blive vurderet af et videnskabeligt bedømmelsesudvalg.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .