Исследование по оценке эффективности и безопасности 2 режимов дозирования перорального IPN60130 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП). (FALKON)
21 апреля 2026 г. обновлено: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Фаза 2, состоящая из двух частей, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности 2 режимов дозирования перорального IPN60130 для лечения Fibrodysplasia Ossificans Progressiva у участников мужского и женского пола в возрасте 5 лет и старше. Старшая.
Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) — это редкое, серьезно инвалидизирующее заболевание, характеризующееся наличием кости в мягких тканях, где в норме кости нет, известное как гетеротопическая оссификация (ГО). Это часто связано с болезненными, повторяющимися эпизодами отека мягких тканей (обострения), которые приводят к аномальной скованности и неподвижности (анкилозам) крупных суставов с кумулятивной и необратимой потерей подвижности и инвалидностью.
В этом исследовании будет оцениваться эффективность 2 режимов дозирования IPN60130 в ингибировании нового объема HO по сравнению с плацебо (фиктивным лечением) у взрослых и детей с ФОП. Его оценивают с помощью сканирования (предоставляет изображения внутренних органов), называемого низкодозовой компьютерной томографией всего тела (WBCT), за исключением головы.
Взрослые и участники в возрасте 15 лет и старше также имеют право на участие в дополнительном исследовании для оценки поражений ГО, оцениваемых с помощью другого типа сканирования, позитронно-эмиссионной томографии-компьютерной томографии с фторидом натрия, меченого фтором-18 ([18F]NaF ПЭТ-КТ).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Примечание о дате первичного завершения и раскрытии результатов:
Дата первичного завершения (PCD) отражает дату завершения сбора данных по всем основным результатам, как это определено в Окончательном правиле (42 CFR, часть 11). В этом исследовании результаты по безопасности обозначены как первичные и собираются до конца исследования.
Поэтому PCD был обновлен в соответствии с этим определением. Промежуточный анализ будет проводиться в соответствии с протоколом и SAP. Результаты будут раскрыты в соответствии с применимыми нормативными сроками.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
113
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Sydney, Австралия
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Pozuelo de Alarcón, Испания, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
-
-
-
-
-
Genoa, Италия, 16147
- Irccs Gaslini Institute
-
-
-
-
-
Edmonton, Канада
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
-
Toronto, Канада
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
-
Beijing, Китай
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Китай
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
-
Shanghai, Китай
- Shangai Children Medical Center
-
Shanghai, Китай
- Tongi University - Tongi Hospital
-
-
-
-
-
Mexico City, Мексика
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
Paris, Франция
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Umeå, Швеция
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Nagoya, Япония
- Nagoya University Hospital
-
Tokyo, Япония
- The University of Tokyo Hospital
-
Ōbu, Япония
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Письменное, подписанное и датированное информированное согласие субъекта/родителя; а для несовершеннолетних субъектов - соответствующее возрасту согласие (выполняется в соответствии с местными правилами).
- У участников должен быть клинически диагностирован ФОП с мутацией R206H ACVR1 или другими вариантами ФОП, связанными с прогрессирующей ГО.
- У участников должно быть прогрессирование заболевания в течение года, предшествующего визиту для скрининга.
- Участники, участвовавшие в предшествующем клиническом исследовании с использованием другого исследуемого продукта для лечения ФОП, могут быть включены после вымывания другого исследуемого продукта в течение не менее 5 периодов полувыведения. Участники, получавшие ранее лечение, такое как иматиниб, изотретиноин, гаретосмаб или паловаротен, могут быть зачислены через 30 дней после прекращения или после вымывания не менее 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше.
- Участники должны быть в состоянии выполнять тесты функции легких адекватно и надежно.
- Участники должны иметь возможность пройти адекватную эхокардиографическую оценку при скрининге для оценки структуры и функции левого желудочка, как это определено протоколом.
- Участники должны быть доступны для лечения и последующего наблюдения, а также иметь возможность проходить все процедуры исследования. Участники, проживающие в отдаленных местах от исследуемого объекта, должны иметь возможность и желание приезжать на объект для первоначальных и всех последующих посещений на месте. Участники должны быть в состоянии пройти WBCT с низкими дозами (за исключением головы) без седации.
- Масса тела ≥10 кг.
- Воздержание или использование двух высокоэффективных форм контроля над рождаемостью. Женщины также должны иметь отрицательный результат анализа крови или мочи на беременность до введения исследуемого препарата.
Ключевые критерии исключения:
- Участники с полной блокадой сердца и блокадой левой ножки пучка Гиса на скрининговой электрокардиограмме.
- Участники со скрининговой эхокардиографией, показывающей толщину перегородки или свободной стенки левого желудочка >12 мм для взрослых участников или z-показатель >3 по сравнению с популяционными нормами для детей и подростков или фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <50%.
- Участники с тяжелой митральной или трикуспидальной регургитацией на эхокардиографии при скрининге.
- Участники со значительным сопутствующим заболеванием легких, которым требуется дополнительный кислород или форсированная жизненная емкость легких <35% от прогнозируемого при скрининге.
- Участники с неконтролируемым сердечно-сосудистым, печеночным, легочным, желудочно-кишечным, эндокринным, метаболическим, офтальмологическим, иммунологическим, психиатрическим или другим серьезным заболеванием по оценке исследователя.
- Участники с тяжелой печеночной недостаточностью.
- Сопутствующие препараты, которые являются сильными ингибиторами (включая грейпфрутовый сок) или индукторами (включая зверобой) активности цитохрома P450 (CYP) 3A4; или ингибиторы киназы, такие как иматиниб.
- Предшествующее использование в прошлом году и одновременное использование бисфосфонатов для участников подисследования ПЭТ-КТ.
- Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании или неинтервенционном исследовании с рентгенографическими измерениями или инвазивными процедурами (например, сбор образцов крови или тканей).
- Амилаза или липаза в 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН) или при хроническом панкреатите в анамнезе.
- Повышенный уровень аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинаминотрансферазы (АЛТ) >5×ВГН.
Участники с гематологическими отклонениями:
- Hgb<10 г/дл
- Тромбоциты <75 000/мм3
- Лейкоциты <2000/мм3
- Участники с показателями теста на коагуляцию вне нормального диапазона при скрининге.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: IPN60130 высокая дозировка
Капсулы для перорального применения, проглатываемые целиком или посыпанные на пищу, один раз в день.
|
Капсула с немедленным высвобождением, содержащая высокую дозу лекарственного вещества.
Другие имена:
Капсула с немедленным высвобождением, содержащая низкую дозу лекарственного вещества.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: IPN60130 низкая дозировка
Капсулы для перорального применения, проглатываемые целиком или посыпанные на пищу, один раз в день.
|
Капсула с немедленным высвобождением, содержащая высокую дозу лекарственного вещества.
Другие имена:
Капсула с немедленным высвобождением, содержащая низкую дозу лекарственного вещества.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсулы для перорального применения, проглатываемые целиком или посыпанные на пищу, один раз в день.
|
Плацебо будет поставляться в виде твердых капсул, наполненных порошком.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение объема HO в годовом исчислении по оценке WBCT с низкой дозой (исключая голову) у пролеченных участников, получавших IPN60130, по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
|
Частота нежелательных явлений/серьезных нежелательных явлений (НЯ/СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинически значимых аномальных значений лабораторных параметров (гематология, биохимия и анализ мочи)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
Будет сообщено о проценте участников с клинически значимыми изменениями лабораторных параметров (биохимия, гематология и анализ мочи).
Клиническая значимость будет оцениваться исследователем.
|
От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
|
Изменение результатов физического осмотра по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
Будет сообщен процент участников с клинически значимыми изменениями в результатах физического осмотра.
Клиническая значимость будет оцениваться исследователем.
|
От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинически значимых показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
Будет сообщено о проценте участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности.
Клиническая значимость будет оцениваться исследователем.
|
От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинически значимых показателей электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
Будет сообщен процент участников с клинически значимыми изменениями в показаниях ЭКГ.
Клиническая значимость будет оцениваться исследователем.
|
От исходного уровня до конца исследования (63 месяца)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение объема HO новых очагов HO, обнаруженных с помощью WBCT, у участников, получающих IPN60130, по сравнению с получателями плацебо
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
|
Изменение количества поражений ГО по данным WBCT у участников, получавших IPN60130, по сравнению с получателями плацебо
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
|
Частота обострений и количество дней обострений у участников, получавших IPN60130, по сравнению с получателями плацебо
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
Частота и количество дней с обострением (обострение подтверждается исследователем) будут сравниваться между участниками, получавшими IPN60130, и участниками, получавшими плацебо на 12-м месяце.
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
Количество областей тела с новым HO у участников, получающих IPN60130, по сравнению с получателями плацебо
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
|
Изменение интенсивности боли
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
Оценивали у участников ≥13 лет с помощью числовой шкалы оценки боли (NRS) и у участников младше 13 лет с помощью шкалы боли лица Вонга Бейкера (FPS).
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
Доля участников с любой новой ГО среди участников, получающих IPN60130, по сравнению с получателями плацебо
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
|
Фармакокинетический (ФК) параметр: Cmax IPN60130
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
|
Cmax определяется как максимальная наблюдаемая концентрация IPN60130.
|
От исходного уровня до 24 месяцев
|
|
Параметр PK: AUC IPN60130
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
AUC определяется как изменение концентрации препарата во времени.
|
Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
|
Параметр PK: проход IPN60130
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
Ctrough определяется как концентрация в плазме в конце интервала дозирования.
|
Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
|
Параметр PK: Cmin IPN60130
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
Cmin определяется как минимальная наблюдаемая концентрация IPN60130.
|
Каждые 6 месяцев до 24 месяца
|
|
Изменение объема HO по сравнению с исходным уровнем, обнаруженное с помощью WBCT, у участников, получающих IPN60130, по сравнению с получателями плацебо и участниками, получающими стандартную помощь в исследовании естественной истории (NHS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 60 месяцев
|
От исходного уровня до 60 месяцев
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в кумулятивной аналоговой шкале поражения суставов при ФОП (CAJIS) по группам лечения по сравнению с получателями плацебо и участниками, получающими стандартную помощь в Национальной системе здравоохранения во всех доступных временных точках
Временное ограничение: От исходного уровня до 60 месяцев
|
От исходного уровня до 60 месяцев
|
|
|
Изменение в опроснике физических функций ФОП (FOP-PFQ) в группах лечения по сравнению с получателями плацебо и участниками, получающими стандартную помощь в Национальной системе здравоохранения, от исходного уровня во всех доступных временных точках
Временное ограничение: От исходного уровня до 60 месяцев
|
От исходного уровня до 60 месяцев
|
|
|
Оценка связи «воздействие-реакция»
Временное ограничение: От исходного уровня до 60 месяцев
|
Взаимосвязь «воздействие-реакция» будет оцениваться путем моделирования с использованием соответствующих параметров эффективности и безопасности.
|
От исходного уровня до 60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 марта 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 марта 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Номер EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В тех случаях, когда данные пациентов могут быть анонимными, Ipsen будет передавать все данные отдельных участников, лежащие в основе результатов, представленных в опубликованной журнальной статье, квалифицированным исследователям, которые зададут действительный исследовательский вопрос.
Документы исследования, такие как протокол исследования и отчет о клиническом исследовании, не всегда доступны.
Сроки обмена IPD
Данные доступны начиная с 6 месяцев и заканчивая 5 годами после публикации результатов в журнале; по истечении этого времени могут быть доступны только необработанные данные.
Критерии совместного доступа к IPD
Предложения следует направлять по адресу DataSharing@ipsen.com, и они будут оценены научным советом.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .