Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di 2 regimi di dosaggio di IPN60130 orale per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). (FALKON)
21 aprile 2026 aggiornato da: Clementia Pharmaceuticals Inc.
Uno studio di fase 2, in due parti, controllato con placebo, a gruppi paralleli, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di 2 regimi di dosaggio di IPN60130 orale per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva in partecipanti di sesso maschile e femminile di 5 anni di età e Più vecchio.
La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una malattia rara e gravemente invalidante caratterizzata dalla presenza di osso nei tessuti molli dove l'osso normalmente non esiste, nota come ossificazione eterotopica (HO). È spesso associato a episodi dolorosi e ricorrenti di gonfiore dei tessuti molli (riacutizzazioni) che portano a irrigidimento anomalo e immobilità (anchilosi) delle principali articolazioni con perdita cumulativa e irreversibile di movimento e disabilità.
Questo studio valuterà l'efficacia di 2 regimi di dosaggio di IPN60130 nell'inibire il nuovo volume di HO rispetto al placebo (un trattamento fittizio) nei partecipanti adulti e pediatrici con la FOP. Sarà valutato da una scansione (fornisce immagini interne del corpo) chiamata tomografia computerizzata di tutto il corpo a bassa dose (WBCT), esclusa la testa.
Anche gli adulti e i partecipanti di età pari o superiore a 15 anni possono partecipare a un sottostudio per valutare le lesioni HO valutate da un altro tipo di scansione, tomografia computerizzata con fluoruro di natrio marcato con fluoro-18 ([18F]NaF PET-CT).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nota sulla data di completamento primaria e sulla divulgazione dei risultati:
La data di completamento primaria (PCD) riflette la data in cui la raccolta dei dati è completata per tutti i risultati primari, come definito nella Regola finale (42 CFR Parte 11). In questo studio, i risultati sulla sicurezza sono designati come primari e raccolti fino alla fine dello studio.
Pertanto la PCD è stata aggiornata per allinearla a questa definizione. Le analisi provvisorie procederanno secondo il protocollo e SAP. I risultati saranno divulgati in linea con le tempistiche normative applicabili.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
113
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Sydney, Australia
- Royal North Shore Hospital - New South Wales
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Leuven, Belgio
- University Hospitals Leuven
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Edmonton, Canada
- University of Alberta, Alberta Health Services (AHS)
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Toronto, Canada
- University Health Network (UHN), Toronto General Hospital (TGH)
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Beijing, Cina
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Cina
- Children's Hospital Capital Institute of Pediatrics (CIP)
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Shanghai, Cina
- Shangai Children Medical Center
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Shanghai, Cina
- Tongi University - Tongi Hospital
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Seoul, Corea del Sud
- Seoul National University Hospital
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Paris, Francia, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Paris, Francia
- Hopital Lariboisiere
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Nagoya, Giappone
- Nagoya University Hospital
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Tokyo, Giappone
- The University of Tokyo Hospital
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Ōbu, Giappone
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Genoa, Italia, 16147
- Irccs Gaslini Institute
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Mexico City, Messico
- Instituto Nacional de Rehabilitacion
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Lisbon, Portogallo
- Hospital Center Lisbon North, E.P.E- Hospital Santa Maria
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Pozuelo de Alarcón, Spagna, 28224
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Femerge
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Umeå, Svezia
- Norrlands Universitetssjukhus
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Consenso informato del soggetto/genitore scritto, firmato e datato; e per i soggetti minorenni, assenso adeguato all'età (eseguito secondo le normative locali).
- Ai partecipanti deve essere clinicamente diagnosticata la FOP, con la mutazione R206H ACVR1 o altre varianti FOP associate a HO progressiva.
- I partecipanti devono avere una progressione della malattia nell'anno precedente alla visita di screening.
- I partecipanti che hanno partecipato a uno studio clinico precedente utilizzando un altro prodotto sperimentale per il trattamento della FOP possono essere arruolati dopo un'interruzione di almeno 5 emivite dell'altro prodotto sperimentale. I partecipanti con trattamento precedente come, ma non limitato a, imatinib, isotretinoina, garetosmab o palovarotene possono essere arruolati 30 giorni dopo l'interruzione o dopo il washout di almeno 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo.
- I partecipanti devono essere in grado di eseguire i test di funzionalità polmonare in modo adeguato e affidabile.
- I partecipanti devono essere in grado di avere un'adeguata valutazione ecocardiografica allo screening per la valutazione della struttura e della funzione del ventricolo sinistro come definito dal protocollo.
- I partecipanti devono essere accessibili per il trattamento e il follow-up ed essere in grado di sottoporsi a tutte le procedure dello studio. I partecipanti che vivono in luoghi distanti dal sito sperimentale devono essere in grado e disposti a recarsi in un sito per le visite iniziali e di follow-up in loco. I partecipanti devono essere in grado di sottoporsi a WBCT a basso dosaggio (testa esclusa) senza sedazione.
- Peso corporeo ≥10 kg.
- Astinente o utilizzando due forme altamente efficaci di controllo delle nascite. Le donne devono anche avere un test di gravidanza su sangue o urina negativo prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Criteri chiave di esclusione:
- Partecipanti con blocco cardiaco completo e blocco di branca sinistra all'elettrocardiogramma di screening.
- Partecipanti con ecocardiografia di screening che mostrano uno spessore della parete libera del setto o del ventricolo sinistro >12 mm per i partecipanti adulti o un punteggio z >3 rispetto alle norme della popolazione per i partecipanti bambini e adolescenti o frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50%.
- - Partecipanti con grave rigurgito mitralico o tricuspidale all'ecocardiografia allo screening.
- - Partecipanti con significativa malattia polmonare sottostante che richiede ossigeno supplementare o capacità vitale forzata <35% del previsto allo screening.
- - Partecipanti con malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, gastrointestinali, endocrine, metaboliche, oftalmologiche, immunologiche, psichiatriche o un'altra malattia non controllate secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Partecipanti con grave compromissione epatica.
- Farmaci concomitanti che sono forti inibitori (incluso il succo di pompelmo) o induttori (inclusa l'erba di San Giovanni) dell'attività del citocromo P450 (CYP) 3A4; o inibitori della chinasi come imatinib.
- Uso precedente nell'ultimo anno e uso concomitante di bifosfonati per i partecipanti al sottostudio PET-TC.
- Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico o a uno studio non interventistico con misurazioni radiografiche o procedure invasive (ad es. raccolta di campioni di sangue o di tessuto).
- Amilasi o lipasi > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o con una storia di pancreatite cronica.
- Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) elevata > 5 × ULN.
Partecipanti con anomalie ematologiche:
- Hgb<10g/dL
- Piastrine <75.000/mm3
- WBC<2000/mm3
- - Partecipanti con misurazioni del test di coagulazione al di fuori dell'intervallo normale allo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: IPN60130 alto dosaggio
Capsula orale, deglutita intera o cosparsa sul cibo, una volta al giorno
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Capsula a rilascio immediato contenente un'alta dose della sostanza medicinale.
Altri nomi:
Capsula a rilascio immediato contenente una bassa dose della sostanza medicinale.
Altri nomi:
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Sperimentale: IPN60130 basso dosaggio
Capsula orale, deglutita intera o cosparsa sul cibo, una volta al giorno
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Capsula a rilascio immediato contenente un'alta dose della sostanza medicinale.
Altri nomi:
Capsula a rilascio immediato contenente una bassa dose della sostanza medicinale.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Capsula orale, deglutita intera o cosparsa sul cibo, una volta al giorno
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Il placebo verrà fornito sotto forma di capsule rigide riempite di polvere
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione annualizzata del volume di HO valutata mediante WBCT a basso dosaggio (esclusa la testa) nei partecipanti trattati che hanno ricevuto IPN60130 rispetto al placebo.
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi
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Dal basale a 12 mesi
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Incidenza di eventi avversi/eventi avversi gravi (EA/SAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Variazione rispetto al basale di valori anormali clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (biochimica, ematologia e analisi delle urine).
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Variazione rispetto al basale nei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'esame fisico.
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Variazione rispetto al basale nelle letture dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle letture dell'ECG.
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale fino alla fine dello studio (63 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del volume HO di nuove lesioni HO rilevate dal WBCT nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Dal basale fino a 12 mesi
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Variazione del numero di lesioni HO mediante WBCT nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Dal basale fino a 12 mesi
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Tasso di riacutizzazione e numero di giorni di riacutizzazione nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Il tasso e il numero di giorni di riacutizzazione, confermata dallo sperimentatore, saranno confrontati tra i partecipanti trattati con IPN60130 e quelli trattati con placebo al mese 12
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Dal basale fino a 12 mesi
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Il numero di regioni del corpo con nuova HO nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Dal basale fino a 12 mesi
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Variazione dell'intensità del dolore
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Valutato nei partecipanti di età ≥13 anni con la scala di valutazione del dolore numerico (NRS) e nei partecipanti di età inferiore ai 13 anni con la Wong Baker Faces Pain Scale (FPS)
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Dal basale fino a 12 mesi
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La proporzione di partecipanti con qualsiasi nuova HO nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi
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Dal basale fino a 12 mesi
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Parametro farmacocinetico (PK): Cmax di IPN60130
Lasso di tempo: Dal basale fino al mese 24
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Cmax è definita come la concentrazione massima osservata di IPN60130
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Dal basale fino al mese 24
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Parametro PK: AUC di IPN60130
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino al mese 24
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L'AUC è definita come la concentrazione del farmaco nel tempo.
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Ogni 6 mesi fino al mese 24
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Parametro PK: Ctrough di IPN60130
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino al mese 24
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Ctrough è definito come la concentrazione plasmatica alla fine dell'intervallo di dosaggio.
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Ogni 6 mesi fino al mese 24
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Parametro PK: Cmin di IPN60130
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino al mese 24
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Cmin è definito come la concentrazione minima osservata di IPN60130
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Ogni 6 mesi fino al mese 24
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Variazione rispetto al basale del volume di HO rilevato dal WBCT nei partecipanti che hanno ricevuto IPN60130 rispetto ai destinatari del placebo e ai partecipanti che hanno ricevuto lo standard di cura nello studio di storia naturale (NHS)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 60 mesi
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Dal basale fino a 60 mesi
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Variazione rispetto al basale nella Cumulative Analogue Joint Involvement Scale for FOP (CAJIS) per braccio di trattamento rispetto ai destinatari del placebo e ai partecipanti che hanno ricevuto lo standard di cura nel NHS in tutti i tempi disponibili
Lasso di tempo: Dal basale fino a 60 mesi
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Dal basale fino a 60 mesi
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Variazione nel questionario sulla funzione fisica della FOP (FOP-PFQ) per braccio di trattamento rispetto ai soggetti che hanno ricevuto il placebo e ai partecipanti che hanno ricevuto lo standard di cura nel servizio sanitario nazionale dal basale in tutti i punti temporali disponibili
Lasso di tempo: Dal basale fino a 60 mesi
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Dal basale fino a 60 mesi
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Valutazione della relazione esposizione-risposta
Lasso di tempo: Dal basale fino a 60 mesi
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La relazione esposizione-risposta sarà valutata mediante modellizzazione utilizzando parametri di efficacia e sicurezza rilevanti
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Dal basale fino a 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
27 marzo 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
27 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
9 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D-CA-60130-452
- 2020-002858-24 (Numero EudraCT)
- 2024-511469-13-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Laddove i dati dei pazienti possono essere resi anonimi, Ipsen condividerà tutti i dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati nell'articolo di giornale pubblicato con ricercatori qualificati che forniscono una valida domanda di ricerca.
I documenti dello studio, come il protocollo dello studio e il rapporto dello studio clinico, non sono sempre disponibili.
Periodo di condivisione IPD
I dati sono disponibili a partire da 6 mesi e fino a 5 anni dopo la pubblicazione dei risultati in una rivista; dopo questo periodo, potrebbero essere disponibili solo dati grezzi.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Le proposte devono essere inviate a DataSharing@ipsen.com e saranno valutate da un comitato di revisione scientifica.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .