TSCの小児、青年、および若年成人におけるBasimglurant
2025年6月3日 更新者：Noema Pharma AG
第 2B 相、多施設共同、30 週間、前向き、クロスオーバー、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験、続いて 52 週間の非盲検延長試験により、進行中の抗けいれん療法に対する Basimglurant 補助剤の有効性と安全性を評価結節性硬化症複合体に関連する制御不能な発作を伴う小児、青年、および若年成人
この研究は、basimglurant が結節性硬化症 (TSC) の小児、青年、および若年成人の効果的な発作制御を提供することを示すことを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
治験薬 (basimglurant) は、脳、脊髄、網膜、および末梢神経系の幅広いプロセスを制御する代謝型グルタミン酸受容体 5 (mGluR5) の強力な阻害剤です。 動物実験では、この受容体の阻害は、結節性硬化症複合体 (TSC) の治療の可能性を示しています。 この受容体の阻害は、発作の頻度を減少させます。 これまでの臨床試験では、治験薬は小児および青年において有利な安全性プロファイルを示しています。
この研究の目的は、治験薬がTSCの小児、青年、若年成人の発作の持続時間、頻度、強度の減少をもたらし、忍容性が良好である最適な用量を見つけることです。 積極的に反応し、薬に耐えられるすべての患者には、非盲検の延長を続ける可能性が提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
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Minnesota
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Roseville、Minnesota、アメリカ、55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
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New York
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Hawthorne、New York、アメリカ、10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
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Lancashire
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Salford、Lancashire、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
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South Glamorgan
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Cardiff、South Glamorgan、イギリス、CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
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Andhra Pradesh
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Hyderabad、Andhra Pradesh、インド、500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
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Hyderabad、Andhra Pradesh、インド、500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
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Delhi
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New Delhi、Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
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Pune、Maharashtra、インド、411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
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Tamil Nadu
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Vellore、Tamil Nadu、インド、632004
- Christian Medical College (Site # 807)
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
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Sevilla、スペイン、41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、スペイン、08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
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Esplugues De Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
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Mazowieckie
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Warsaw、Mazowieckie、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
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Istanbul
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Fatih、Istanbul、七面鳥、34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
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Kadıköy、Istanbul、七面鳥、34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
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Sultangazi、Istanbul、七面鳥、34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準（要約）：
- -インフォームドコンセント、書面による同意、または法定代理人からの同意を提供する能力と意欲。
- 研究スタッフの流暢な言語
- 5歳から30歳
- TSCの文書化された歴史、
- 難治性けいれんの治療状況
- 現在、1つ以上の抗てんかん薬（AED）を服用している
- てんかんに対する安定した投薬または介入
- -患者報告結果を完了する意欲
出産の可能性のある女性患者の場合：
- -スクリーニング時および試用期間中に血清または尿妊娠検査を受ける意欲。
- 避妊を使用する意思。
除外基準 (要約):
- TSC以外の神経疾患。
- 最近の無酸素エピソード
- 患者の体重が15kg未満
- -臨床的に重要な不安定な病状。
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム A (Basimglurant/NOE-101 からプラセボ)
バシムグルラントからプラセボへ
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プラセボへのクロスオーバーを伴う Basimglurant
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プラセボコンパレーター：アーム B (プラセボから Basimglurant/NOE-101)
プラセボからバシムグルラント
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Basimglurantにクロスオーバーしたプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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期間 2 (第 13 週から第 16 週) および第 4 期間 (第 27 週から第 30 週) の維持投与中の月間発作頻度の平均パーセンテージ。
時間枠：30週間
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30週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療応答者と見なされた患者の数。
時間枠：30週間
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30週間
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最長無発作間隔 (つまり、無発作日)。
時間枠：30週間
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30週間
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ベースラインと比較した、期間 2 (第 13 週から第 16 週) および第 4 期間 (第 27 週から第 30 週) の維持投薬中の介護者全体の変化の印象 (CGIC) スコアによって測定される TSC の症状の重症度の変化。
時間枠：30週間
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30週間
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ベースラインと比較した、期間 2 (13 ～ 16 週) および期間 4 (27 ～ 30 週) の維持投与中の Sheehan Disability Scale の変化。
時間枠：30週間
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30週間
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TSCに関連する発作を有する小児、青年および若年成人における治験薬の安全性。
時間枠：82週
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有害事象の発生率、性質、および重症度、バイタルサイン、身体検査、臨床化学、血液学、心電図、および尿検査、ならびに治療の遅延、用量の減量、および用量の中止に関して測定されます。
さらに、自殺念慮は S-STS を使用して評価されます。
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82週
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインと比較した期間 2 (13 ～ 16 週) および期間 4 (27 ～ 30 週) の最も影響のある症状スケールによって評価される疾患の重症度の変化。
時間枠：30週間
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30週間
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ウェアラブル デバイスによって検出された発作の頻度は、期間 1 (13 ～ 16 週) および期間 4 (27 ～ 30 週) の試験治療と比較したベースラインからの変化として評価されます。
時間枠：30週間
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30週間
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ウェアラブル デバイスによって検出された発作の強度は、研究期間 1 および 4 と比較したベースラインからの変化として評価されます。
時間枠：30週間
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30週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Director, MD、Noema Pharma AG
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月3日
一次修了 (実際)
2025年2月6日
研究の完了 (実際)
2025年4月28日
試験登録日
最初に提出
2021年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月20日
最初の投稿 (実際)
2021年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月3日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NOE-TSC-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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