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Basimglurant bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit TSC

9. April 2024 aktualisiert von: Noema Pharma AG

Eine multizentrische, 30-wöchige, prospektive, cross-over, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie, gefolgt von einer 52-wöchigen Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Basimglurant als Zusatz zu einer laufenden antikonvulsiven Therapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit unkontrollierten Anfällen im Zusammenhang mit dem Tuberkulose-Sklerose-Komplex

Die Studie soll zeigen, dass Basimglurant bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) eine wirksame Anfallskontrolle bietet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Studienmedikament (Basimglurant) ist ein starker Inhibitor des metabotropen Glutamatrezeptors 5 (mGluR5), der eine Vielzahl von Prozessen im Gehirn, Rückenmark, der Netzhaut und im peripheren Nervensystem steuert. In Tierversuchen hat die Hemmung dieses Rezeptors ein therapeutisches Potenzial für die Behandlung des Tuberösen Sklerose-Komplexes (TSC) gezeigt. Die Hemmung dieses Rezeptors verringert die Häufigkeit von Anfällen. In früheren klinischen Studien hat das Studienmedikament ein vorteilhaftes Sicherheitsprofil bei Kindern und Jugendlichen gezeigt.

Ziel dieser Studie ist es, eine optimale Dosis zu finden, bei der das Studienmedikament bei guter Verträglichkeit zu einer Verringerung der Dauer, Häufigkeit und Intensität von Anfällen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit TSC führt. Allen Patienten, die positiv auf das Arzneimittel ansprechen und es vertragen, wird die Möglichkeit angeboten, in einer Open-Label-Verlängerung fortzufahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Indien
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Rekrutierung
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Rekrutierung
        • Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Rekrutierung
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411006
        • Noch keine Rekrutierung
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600100
        • Zurückgezogen
        • Gleneagles Global Health City (Site # 802)
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekrutierung
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Rekrutierung
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20142
        • Rekrutierung
        • ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • Rekrutierung
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italien, 20142
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Rekrutierung
        • Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
      • Łódź, Polen, 91-495
        • Rekrutierung
        • AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Spanien
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrutierung
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Truthahn
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Truthahn, 06170
        • Rekrutierung
        • Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Truthahn, 34093
        • Rekrutierung
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Truthahn, 34718
        • Rekrutierung
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Truthahn, 34096
        • Rekrutierung
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115-5724
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073-6712
        • Rekrutierung
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55113-1306
        • Rekrutierung
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705-4699
        • Rekrutierung
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106-1716
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75219-3924
        • Rekrutierung
        • Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-3000
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405-4048
        • Zurückgezogen
        • Multicare Health System (Site #: 109)
  • Vereinigtes Königreich
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Rekrutierung
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Rekrutierung
        • The Royal London Hospital (Site # 302)
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Rekrutierung
        • St George Hospital (Site # 303)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Vereinigtes Königreich, CF10 3AT
        • Rekrutierung
        • Cardiff University (Site # 305)
      • Cardiff, South Glamorgan, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Rekrutierung
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (Zusammenfassung):

  • Fähigkeit und Bereitschaft, eine informierte Zustimmung oder schriftliche Zustimmung oder Zustimmung ihres gesetzlichen Vertreters zu erteilen.
  • Beherrschung der Sprache des Studienpersonals
  • Alter 5 bis 30 Jahre
  • Eine dokumentierte Geschichte von TSC,
  • Status der Behandlung refraktärer Anfälle
  • Derzeitige Einnahme eines oder mehrerer Antiepileptika (AEDs)
  • Stabile Medikamente oder Eingriffe bei Epilepsie
  • Bereitschaft, das vom Patienten gemeldete Ergebnis auszufüllen

  • Für Patientinnen im gebärfähigen Alter:

    1. Bereitschaft, sich beim Screening und während der Testphase einem Schwangerschaftstest im Serum oder Urin zu unterziehen.
    2. Bereitschaft zur Anwendung von Verhütungsmitteln.

Ausschlusskriterien (Zusammenfassung):

  • Neurologische Erkrankung außer TSC.
  • Kürzliche anoxische Episode
  • Patientengewicht unter 15 kg
  • Klinisch signifikante instabile Erkrankung(en).
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A (Basimglurant gegen Placebo)
Basimglurant zu Placebo
Arzneimittel: Basimglurant mit Crossover zu Placebo
Basimglurant mit Crossover zu Placebo
Placebo-Komparator: Arm B (Placebo zu Basimglurant)
Placebo gegen Basimglurant
Arzneimittel: Placebo mit Crossover zu Basimglurant
Placebo mit Crossover zu Basimglurant

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlerer Prozentsatz der monatlichen Anfallshäufigkeit während der Erhaltungsdosis in Periode 2 (Wochen 13 bis 16) und Periode 4 (Wochen 27–30).
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die auf die Behandlung ansprachen.
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Längstes anfallsfreies Intervall (d. h. anfallsfreie Tage).
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Änderung der Schwere der TSC-Symptome, gemessen anhand des Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-Scores während der Erhaltungsdosis in Periode 2 (Wochen 13 bis 16) und Periode 4 (Wochen 27-30) im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Veränderung der Sheehan Disability Scale während der Erhaltungsdosierung in Periode 2 (Wochen 13 bis 16) und Periode 4 (Wochen 27–30) im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Sicherheit des Studienmedikaments bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Anfällen im Zusammenhang mit TSC.
Zeitfenster: 82 Wochen
Gemessen in Bezug auf Häufigkeit, Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, klinische Chemie, Hämatologie, Elektrokardiogramme und Urinanalyse sowie Behandlungsverzögerungen, Dosisreduktionen und Dosisabbrüche. Darüber hinaus werden Suizidgedanken mit S-STS bewertet.
82 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des Schweregrades der Erkrankung, bewertet anhand der Skala der stärksten Symptome in den Perioden 2 (Wochen 13 bis 16) und Periode 4 (Wochen 27 bis 30) im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Häufigkeit der vom tragbaren Gerät erkannten Anfälle, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur Studienbehandlung in Periode 1 (Wochen 13 bis 16) und Periode 4 (Wochen 27 bis 30).
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen
Intensität der vom tragbaren Gerät erkannten Anfälle, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu den Studienbehandlungszeiträumen 1 und 4.
Zeitfenster: 30 Wochen
30 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Noema Pharma AG

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NOE-TSC-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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