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Basimglurant chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints de TSC

9 avril 2024 mis à jour par: Noema Pharma AG

Une étude de phase 2B, multicentrique, de 30 semaines, prospective, croisée, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, suivie d'une étude d'extension en ouvert de 52 semaines pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du basimglurant en complément d'un traitement anticonvulsif en cours chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes présentant des crises incontrôlées associées au complexe de la sclérose tubéreuse

L'étude vise à montrer que le basimglurant permet un contrôle efficace des crises chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints du complexe de sclérose tubéreuse (TSC).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament à l'étude (basimglurant) est un puissant inhibiteur du récepteur métabotropique du glutamate 5 (mGluR5) qui contrôle un large éventail de processus dans le cerveau, la moelle épinière, la rétine et le système nerveux périphérique. Dans des études animales, l'inhibition de ce récepteur a montré un potentiel thérapeutique pour le traitement du complexe de sclérose tubéreuse (TSC). L'inhibition de ce récepteur diminue la fréquence des crises. Lors d'essais cliniques antérieurs, le médicament à l'étude a montré un profil d'innocuité avantageux chez les enfants et les adolescents.

L'objectif de cette étude est de trouver une dose optimale à laquelle le médicament à l'étude entraînera une diminution de la durée, de la fréquence et de l'intensité des crises chez les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de STB, tout en étant bien toléré. Tous les patients qui répondent positivement et tolèrent le médicament se verront offrir la possibilité de poursuivre dans une extension en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Recrutement
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Inde
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Inde, 500034
        • Recrutement
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Inde, 500034
        • Recrutement
        • Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400026
        • Recrutement
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411006
        • Pas encore de recrutement
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Inde, 600100
        • Retiré
        • Gleneagles Global Health City (Site # 802)
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Recrutement
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20142
        • Recrutement
        • ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
      • Milano, Lombardia, Italie, 20162
        • Recrutement
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italie, 20142
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
  • Pologne
      • Kraków, Pologne, 30-363
        • Recrutement
        • Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
      • Łódź, Pologne, 91-495
        • Recrutement
        • AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Royaume-Uni
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Recrutement
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Recrutement
        • The Royal London Hospital (Site # 302)
      • London, London, City Of, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Recrutement
        • St George Hospital (Site # 303)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Royaume-Uni, CF10 3AT
        • Recrutement
        • Cardiff University (Site # 305)
      • Cardiff, South Glamorgan, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Recrutement
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)
  • Turquie
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Turquie, 06170
        • Recrutement
        • Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turquie, 34093
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Turquie, 34718
        • Recrutement
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Turquie, 34096
        • Recrutement
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Actif, ne recrute pas
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115-5724
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073-6712
        • Recrutement
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, États-Unis, 55113-1306
        • Recrutement
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
        • Recrutement
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705-4699
        • Recrutement
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-1716
        • Recrutement
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75219-3924
        • Recrutement
        • Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-3000
        • Recrutement
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405-4048
        • Retiré
        • Multicare Health System (Site #: 109)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion (résumé):

  • Capacité et volonté de fournir un consentement éclairé ou un consentement écrit ou le consentement de leur représentant légal.
  • Maîtrise de la langue du personnel de l'étude
  • Âge 5 à 30 ans
  • Une histoire documentée de TSC,
  • Statut de traitement des crises réfractaires
  • Vous recevez actuellement un ou plusieurs médicaments antiépileptiques (MAE)
  • Médicaments ou interventions stables pour l'épilepsie
  • Volonté de compléter le résultat rapporté par le patient

  • Pour les patientes en âge de procréer :

    1. Volonté de se soumettre à des tests de grossesse sériques ou urinaires lors du dépistage et pendant la période d'essai.
    2. Volonté d'utiliser la contraception.

Critères d'exclusion (résumé) :

  • Maladie neurologique autre que la STB.
  • Épisode anoxique récent
  • Poids du patient inférieur à 15 kg
  • Condition(s) médicale(s) instable(s) cliniquement significative(s).
  • Grossesse ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras A (Basimglurant à Placebo)
Basimglurant à Placebo
Médicament: Basimglurant avec croisement avec Placebo
Basimglurant avec croisement avec Placebo
Comparateur placebo: Bras B (Placebo à Basimglurant)
Placebo contre Basimglurant
Médicament: Placebo avec croisement avec Basimglurant
Placebo avec croisement avec Basimglurant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage moyen de la fréquence mensuelle des crises pendant la dose d'entretien de la période 2 (semaines 13 à 16) et de la période 4 (semaines 27 à 30).
Délai: 30 semaines
30 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients considérés comme répondeurs au traitement.
Délai: 30 semaines
30 semaines
Intervalle sans crise le plus long (c.-à-d. jours sans crise).
Délai: 30 semaines
30 semaines
Modification de la sévérité des symptômes de la STB telle que mesurée par le score CGIC (Caregiver Global Impression of Change) pendant le traitement d'entretien pendant la période 2 (semaines 13 à 16) et la période 4 (semaines 27 à 30) par rapport à la ligne de base.
Délai: 30 semaines
30 semaines
Modification de l'échelle d'invalidité de Sheehan pendant le dosage d'entretien dans la période 2 (semaines 13 à 16) et la période 4 (semaines 27 à 30) par rapport à la ligne de base.
Délai: 30 semaines
30 semaines
Innocuité du médicament à l'étude chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes présentant des convulsions associées à la STB.
Délai: 82 semaines
Mesuré en termes d'incidence, de nature et de gravité des événements indésirables, des signes vitaux, de l'examen physique, de la chimie clinique, de l'hématologie, des électrocardiogrammes et de l'analyse d'urine, ainsi que des retards de traitement, des réductions de dose et des arrêts de dose. De plus, les idées suicidaires seront évaluées à l'aide du S-STS.
82 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Modification de la gravité de la maladie telle qu'évaluée par l'échelle des symptômes les plus percutants au cours des périodes 2 (semaines 13 à 16) et de la période 4 (semaines 27 à 30) par rapport au départ.
Délai: 30 semaines
30 semaines
Fréquence des crises détectées par le dispositif portable évaluée comme le changement par rapport à la valeur initiale par rapport au traitement à l'étude dans la période 1 (semaines 13 à 16) et la période 4 (semaines 27 à 30).
Délai: 30 semaines
30 semaines
Intensité des crises détectées par le dispositif portable évaluée comme le changement par rapport à la ligne de base par rapport aux périodes de traitement de l'étude 1 et 4.
Délai: 30 semaines
30 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Noema Pharma AG

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2021

Première publication (Réel)

28 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NOE-TSC-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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