Basiglurant u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z TSC
3 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Noema Pharma AG
Wieloośrodkowe, 30-tygodniowe, prospektywne, krzyżowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie fazy 2B z grupą kontrolną otrzymującą placebo, po którym następuje 52-tygodniowe otwarte badanie uzupełniające w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa basiglurantu wspomagającego trwającą terapię przeciwdrgawkową u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z niekontrolowanymi napadami padaczkowymi związanymi ze stwardnieniem guzowatym
Badanie ma na celu wykazanie, że basimglurant zapewnia skuteczną kontrolę napadów padaczkowych u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badany lek (basimglurant) jest silnym inhibitorem metabotropowego receptora glutaminianu 5 (mGluR5), który kontroluje szeroki zakres procesów zachodzących w mózgu, rdzeniu kręgowym, siatkówce i obwodowym układzie nerwowym. W badaniach na zwierzętach hamowanie tego receptora wykazało potencjał terapeutyczny w leczeniu zespołu stwardnienia guzowatego (TSC). Hamowanie tego receptora zmniejsza częstość napadów padaczkowych. We wcześniejszych badaniach klinicznych badany lek wykazał korzystny profil bezpieczeństwa u dzieci i młodzieży.
Celem tego badania jest znalezienie optymalnej dawki, przy której badany lek doprowadzi do zmniejszenia czasu trwania, częstości i intensywności napadów padaczkowych u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z TSC, przy jednoczesnej dobrej tolerancji. Wszystkim pacjentom, którzy pozytywnie zareagują i będą tolerować lek, zostanie zaoferowana możliwość kontynuacji badania w otwartym rozszerzeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Indyk, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Indyk, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Indyk, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 30 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia (podsumowanie):
- Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody lub pisemnej zgody lub zgody ich przedstawiciela prawnego.
- Biegła znajomość języka pracowników naukowych
- Wiek od 5 do 30 lat
- Udokumentowana historia TSC,
- Stan leczenia napadów opornych na leczenie
- Obecnie przyjmuje jeden lub więcej leków przeciwpadaczkowych (AED)
- Stabilne leki lub interwencje na padaczkę
- Gotowość do ukończenia Zgłaszanego przez Pacjenta Wyniku
Dla pacjentek w wieku rozrodczym:
- Gotowość do poddania się testowi ciążowemu z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego i w okresie próbnym.
- Gotowość do stosowania antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia (podsumowanie):
- Choroba neurologiczna inna niż TSC.
- Niedawny epizod niedotlenienia
- Waga pacjenta poniżej 15 kg
- Klinicznie istotny niestabilny stan(y) medyczny(e).
- Ciąża lub laktacja.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię A (Basimglurant/NOE-101 do Placebo)
Bazimglurant do Placebo
|
Basiglurant z przejściem na Placebo
|
|
Komparator placebo: Ramię B (placebo do bazimglurantu/NOE-101)
Placebo do Basimglurantu
|
Placebo z przejściem na Basimglurant
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Średni procent miesięcznej częstości napadów podczas dawkowania podtrzymującego w okresie 2 (tygodnie od 13 do 16) i okresie 4 (tygodnie od 27 do 30).
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów uznanych za odpowiadających na leczenie.
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
|
Najdłuższy okres bez napadów (tj. dni bez napadów).
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
|
Zmiana w nasileniu objawów TSC mierzona za pomocą punktacji Globalnego Wrażenia Zmiany (CGIC) opiekuna podczas dawkowania podtrzymującego w Okresie 2 (tygodnie 13-16) i Okresie 4 (tygodnie 27-30) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
|
Zmiana w skali niesprawności Sheehana podczas dawkowania podtrzymującego w okresie 2 (tygodnie od 13 do 16) i okresie 4 (tygodnie 27-30) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
|
Bezpieczeństwo stosowania badanego leku u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z napadami padaczkowymi związanymi z TSC.
Ramy czasowe: 82 tygodnie
|
Mierzone pod względem częstości występowania, charakteru i nasilenia zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych, badania fizykalnego, chemii klinicznej, hematologii, elektrokardiogramów i analizy moczu, a także opóźnień w leczeniu, redukcji dawek i przerwania podawania.
Ponadto myśli samobójcze zostaną ocenione za pomocą S-STS.
|
82 tygodnie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana ciężkości choroby oceniana za pomocą skali najbardziej wpływowych objawów w okresie 2 (tygodnie od 13 do 16) i okresie 4 (tygodnie od 27 do 30) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
Częstość napadów wykrytych przez urządzenie do noszenia oceniana jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z badanym leczeniem w okresie 1 (od 13 do 16 tygodni) i okresie 4 (od 27 do 30 tygodni).
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
|
Intensywność napadów wykrytych przez urządzenie do noszenia oceniana jako zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z badanym okresem leczenia 1 i 4.
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
30 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 lutego 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Zespoły nerwowo-skórne
- Hamartoma
- Nowotwory, mnogie pierwotne
- Wady rozwojowe kory mózgowej, grupa I
- Wady rozwojowe kory mózgowej
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Skleroza
- Stwardnienie guzowate
Inne numery identyfikacyjne badania
- NOE-TSC-201
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .