Basimglurant en niños, adolescentes y adultos jóvenes con CET
3 de junio de 2025 actualizado por: Noema Pharma AG
Un estudio de fase 2B, multicéntrico, de 30 semanas, prospectivo, cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, seguido de un estudio de extensión abierto de 52 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de Basimglurant adyuvante de la terapia anticonvulsiva en curso en niños, adolescentes y adultos jóvenes con convulsiones no controladas asociadas con el complejo de esclerosis tuberosa
El estudio pretende demostrar que basimglurant proporciona un control eficaz de las convulsiones en niños, adolescentes y adultos jóvenes con complejo de esclerosis tuberosa (TSC).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco del estudio (basimglurant) es un potente inhibidor del receptor metabotrópico de glutamato 5 (mGluR5) que controla una amplia gama de procesos en el cerebro, la médula espinal, la retina y el sistema nervioso periférico. En estudios con animales, la inhibición de este receptor ha mostrado potencial terapéutico para el tratamiento del Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET). La inhibición de este receptor disminuye la frecuencia de las convulsiones. En ensayos clínicos anteriores, el fármaco del estudio ha mostrado un perfil de seguridad ventajoso en niños y adolescentes.
El objetivo de este estudio es encontrar una dosis óptima en la que el fármaco del estudio reduzca la duración, la frecuencia y la intensidad de las convulsiones en niños, adolescentes y adultos jóvenes con CET, al mismo tiempo que se tolera bien. A todos los pacientes que respondan positivamente y toleren el medicamento se les ofrecerá la posibilidad de continuar en una extensión abierta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
61
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, España, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, España, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, India, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Pavo, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Pavo, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Pavo, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión (resumen):
- Capacidad y disposición para prestar asentimiento informado o consentimiento por escrito o consentimiento de su representante legal.
- Fluidez en el idioma del personal del estudio.
- Edad 5 a 30 años
- Una historia documentada de TSC,
- Estado del tratamiento de convulsiones refractarias
- Recibe actualmente uno o más medicamentos antiepilépticos (FAE)
- Medicamentos o intervenciones estables para la epilepsia
- Voluntad de completar el resultado informado por el paciente
Para pacientes mujeres en edad fértil:
- Disposición a someterse a pruebas de embarazo en suero o orina en la selección y durante el período de prueba.
- Voluntad de usar métodos anticonceptivos.
Criterios de exclusión (resumen):
- Enfermedad neurológica distinta del TSC.
- Episodio anóxico reciente
- Peso del paciente por debajo de 15 kg.
- Condiciones médicas inestables clínicamente significativas.
- Embarazo o lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo A (Basimglurant/NOE-101 a Placebo)
Basimglurante a placebo
|
Basimglurant con cruce a Placebo
|
|
Comparador de placebos: Grupo B (Placebo a Basimglurant/NOE-101)
Placebo a Basimglurant
|
Placebo con cruce a Basimglurant
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Porcentaje medio en la frecuencia de convulsiones mensuales durante la dosificación de mantenimiento en el Periodo 2 (Semanas 13 a 16) y Periodo 4 (Semanas 27-30).
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de pacientes considerados respondedores al tratamiento.
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
|
Intervalo más largo sin convulsiones (es decir, días sin convulsiones).
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
|
Cambio en la gravedad de los síntomas de TSC según lo medido por la puntuación de la impresión global de cambio del cuidador (CGIC) durante la dosificación de mantenimiento en el período 2 (semanas 13 a 16) y el período 4 (semanas 27 a 30) en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
|
Cambio en la escala de discapacidad de Sheehan durante la dosificación de mantenimiento en el período 2 (semanas 13 a 16) y el período 4 (semanas 27 a 30) en comparación con la línea de base.
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
|
Seguridad del fármaco del estudio en niños, adolescentes y adultos jóvenes con convulsiones asociadas con CET.
Periodo de tiempo: 82 semanas
|
Medido en términos de incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos, signos vitales, examen físico, química clínica, hematología, electrocardiogramas y análisis de orina, así como retrasos en el tratamiento, reducciones de dosis y discontinuaciones de dosis.
Además, la ideación suicida se evaluará mediante S-STS.
|
82 semanas
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio en la gravedad de la enfermedad según lo evaluado por la Escala de síntomas más impactantes en los Períodos 2 (semanas 13 a 16) y Período 4 (semanas 27 a 30) en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
La frecuencia de las convulsiones detectadas por el dispositivo portátil se evaluó como el cambio desde el inicio en comparación con el tratamiento del estudio en el período 1 (semanas 13 a 16) y el período 4 (semanas 27 a 30).
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
|
La intensidad de las convulsiones detectadas por el dispositivo portátil se evaluó como el cambio desde el inicio en comparación con los períodos de tratamiento del estudio 1 y 4.
Periodo de tiempo: 30 semanas
|
30 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
6 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
28 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
28 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Esclerosis
- Esclerosis tuberosa
Otros números de identificación del estudio
- NOE-TSC-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .