Basimglurant bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met TSC
3 juni 2025 bijgewerkt door: Noema Pharma AG
Een multicenter, 30 weken durende, prospectieve, cross-over, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2B-studie, gevolgd door een 52 weken durende open-label extensiestudie om de werkzaamheid en veiligheid van Basimglurant als aanvulling op lopende anticonvulsieve therapie te evalueren bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met ongecontroleerde aanvallen geassocieerd met tubereuze sclerose-complex
De studie is bedoeld om aan te tonen dat basimglurant effectieve aanvalscontrole biedt bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met Tubereuze Sclerose Complex (TSC).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het onderzoeksgeneesmiddel (basimglurant) is een krachtige remmer van metabotrope glutamaatreceptor 5 (mGluR5) die een breed scala aan processen in de hersenen, het ruggenmerg, het netvlies en het perifere zenuwstelsel regelt. In dierstudies heeft de remming van deze receptor therapeutisch potentieel aangetoond voor de behandeling van Tubereuze Sclerose Complex (TSC). De remming van deze receptor vermindert de frequentie van aanvallen. In eerdere klinische onderzoeken heeft het onderzoeksgeneesmiddel een gunstig veiligheidsprofiel aangetoond bij kinderen en adolescenten.
Het doel van deze studie is om een optimale dosis te vinden waarbij het onderzoeksgeneesmiddel zal leiden tot een afname van de duur, frequentie en intensiteit van aanvallen bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met TSC, terwijl het goed wordt verdragen. Alle patiënten die positief reageren en het geneesmiddel verdragen, krijgen de mogelijkheid om door te gaan in een open-label extensie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
61
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indië, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, Indië, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italië, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Kalkoen, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Kalkoen, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Kalkoen, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
-
Málaga, Spanje, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Verenigde Staten, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Opnamecriteria (samenvatting):
- Vermogen en bereidheid om geïnformeerde toestemming of schriftelijke toestemming of toestemming van hun wettelijke vertegenwoordiger te geven.
- Vloeiend in de taal van het studiepersoneel
- Leeftijd 5 tot 30 jaar
- Een gedocumenteerde geschiedenis van TSC,
- Behandelingsstatus refractaire aanvallen
- Gebruikt momenteel een of meer anti-epileptica (AED's)
- Stabiele medicijnen of interventies voor epilepsie
- Bereidheid om de door de patiënt gerapporteerde uitkomst in te vullen
Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd:
- Bereidheid om serum- of urinezwangerschapstesten te ondergaan bij screening en tijdens de proefperiode.
- Bereidheid om anticonceptie te gebruiken.
Uitsluitingscriteria (samenvatting):
- Neurologische ziekte anders dan TSC.
- Recente zuurstofloze episode
- Patiëntgewicht minder dan 15 kg
- Klinisch significante onstabiele medische aandoening(en).
- Zwangerschap of borstvoeding.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm A (Basimglurant/NOE-101 naar Placebo)
Basimglurant naar Placebo
|
Basimglurant met crossover naar Placebo
|
|
Placebo-vergelijker: Arm B (Placebo tegen Basimglurant/NOE-101)
Placebo naar Basimglurant
|
Placebo met crossover naar Basimglurant
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gemiddeld percentage van de maandelijkse aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30).
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat als behandelingsresponders wordt beschouwd.
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
|
Langste aanvalsvrije interval (d.w.z. aanvalsvrije dagen).
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
|
Verandering in de ernst van de symptomen van TSC zoals gemeten door de Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score tijdens onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
|
Verandering in de Sheehan Disability Scale tijdens onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
|
Veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel bij kinderen, adolescenten en jonge volwassenen met aanvallen geassocieerd met TSC.
Tijdsspanne: 82 weken
|
Gemeten in termen van incidentie, aard en ernst van bijwerkingen, vitale functies, lichamelijk onderzoek, klinische chemie, hematologie, elektrocardiogrammen en urineonderzoek, evenals vertragingen in de behandeling, dosisverlagingen en stopzettingen van de dosis.
Daarnaast zullen suïcidale gedachten worden beoordeeld met behulp van S-STS.
|
82 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in de ernst van de ziekte zoals beoordeeld door de Meest Impactvolle Symptomen Schaal in Periode 2 (week 13 tot 16) en Periode 4 (week 27 tot 30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
Frequentie van door het draagbare apparaat gedetecteerde aanvallen geëvalueerd als de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vergelijking met de onderzoeksbehandeling in periode 1 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27 tot 30).
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
|
Intensiteit van aanvallen gedetecteerd door het draagbare apparaat geëvalueerd als de verandering ten opzichte van baseline in vergelijking met studiebehandeling Periodes 1 en 4.
Tijdsspanne: 30 weken
|
30 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 februari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 april 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 september 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neoplasmata
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Neurocutane syndromen
- Hamartoma
- Neoplasmata, meervoudig primair
- Misvormingen van corticale ontwikkeling, groep I
- Misvormingen van corticale ontwikkeling
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Sclerose
- Tubereuze sclerose
Andere studie-ID-nummers
- NOE-TSC-201
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .