Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Basimglurant bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met TSC

9 april 2024 bijgewerkt door: Noema Pharma AG

Een multicenter, 30 weken durende, prospectieve, cross-over, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2B-studie, gevolgd door een 52 weken durende open-label extensiestudie om de werkzaamheid en veiligheid van Basimglurant als aanvulling op lopende anticonvulsieve therapie te evalueren bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met ongecontroleerde aanvallen geassocieerd met tubereuze sclerose-complex

De studie is bedoeld om aan te tonen dat basimglurant effectieve aanvalscontrole biedt bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met Tubereuze Sclerose Complex (TSC).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoeksgeneesmiddel (basimglurant) is een krachtige remmer van metabotrope glutamaatreceptor 5 (mGluR5) die een breed scala aan processen in de hersenen, het ruggenmerg, het netvlies en het perifere zenuwstelsel regelt. In dierstudies heeft de remming van deze receptor therapeutisch potentieel aangetoond voor de behandeling van Tubereuze Sclerose Complex (TSC). De remming van deze receptor vermindert de frequentie van aanvallen. In eerdere klinische onderzoeken heeft het onderzoeksgeneesmiddel een gunstig veiligheidsprofiel aangetoond bij kinderen en adolescenten.

Het doel van deze studie is om een ​​optimale dosis te vinden waarbij het onderzoeksgeneesmiddel zal leiden tot een afname van de duur, frequentie en intensiteit van aanvallen bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met TSC, terwijl het goed wordt verdragen. Alle patiënten die positief reageren en het geneesmiddel verdragen, krijgen de mogelijkheid om door te gaan in een open-label extensie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Indië
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500034
        • Werving
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500034
        • Werving
        • Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indië, 110029
        • Werving
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400026
        • Werving
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411006
        • Nog niet aan het werven
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indië, 600100
        • Ingetrokken
        • Gleneagles Global Health City (Site # 802)
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Werving
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Werving
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italië
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20142
        • Werving
        • ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
      • Milano, Lombardia, Italië, 20162
        • Werving
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italië, 20142
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50139
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
  • Kalkoen
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Kalkoen, 06170
        • Werving
        • Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Werving
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Kalkoen, 34718
        • Werving
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Kalkoen, 34096
        • Werving
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Werving
        • Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
      • Łódź, Polen, 91-495
        • Werving
        • AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polen, 04-730
        • Werving
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Spanje
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Werving
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Werving
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
        • Werving
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Verenigd Koninkrijk
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Werving
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Werving
        • The Royal London Hospital (Site # 302)
      • London, London, City Of, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Werving
        • St George Hospital (Site # 303)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Verenigd Koninkrijk, CF10 3AT
        • Werving
        • Cardiff University (Site # 305)
      • Cardiff, South Glamorgan, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Werving
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Actief, niet wervend
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115-5724
        • Werving
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073-6712
        • Werving
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Verenigde Staten, 55113-1306
        • Werving
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • Werving
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705-4699
        • Werving
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-1716
        • Werving
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219-3924
        • Werving
        • Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-3000
        • Werving
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405-4048
        • Ingetrokken
        • Multicare Health System (Site #: 109)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Opnamecriteria (samenvatting):

  • Vermogen en bereidheid om geïnformeerde toestemming of schriftelijke toestemming of toestemming van hun wettelijke vertegenwoordiger te geven.
  • Vloeiend in de taal van het studiepersoneel
  • Leeftijd 5 tot 30 jaar
  • Een gedocumenteerde geschiedenis van TSC,
  • Behandelingsstatus refractaire aanvallen
  • Gebruikt momenteel een of meer anti-epileptica (AED's)
  • Stabiele medicijnen of interventies voor epilepsie
  • Bereidheid om de door de patiënt gerapporteerde uitkomst in te vullen

  • Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd:

    1. Bereidheid om serum- of urinezwangerschapstesten te ondergaan bij screening en tijdens de proefperiode.
    2. Bereidheid om anticonceptie te gebruiken.

Uitsluitingscriteria (samenvatting):

  • Neurologische ziekte anders dan TSC.
  • Recente zuurstofloze episode
  • Patiëntgewicht minder dan 15 kg
  • Klinisch significante onstabiele medische aandoening(en).
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A (Basimglurant naar Placebo)
Basimglurant naar Placebo
Geneesmiddel: Basimglurant met crossover naar Placebo
Basimglurant met crossover naar Placebo
Placebo-vergelijker: Arm B (Placebo naar Basimglurant)
Placebo naar Basimglurant
Geneesmiddel: Placebo met crossover naar Basimglurant
Placebo met crossover naar Basimglurant

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddeld percentage van de maandelijkse aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30).
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat als behandelingsresponders wordt beschouwd.
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Langste aanvalsvrije interval (d.w.z. aanvalsvrije dagen).
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Verandering in de ernst van de symptomen van TSC zoals gemeten door de Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score tijdens onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Verandering in de Sheehan Disability Scale tijdens onderhoudsdosering in periode 2 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27-30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel bij kinderen, adolescenten en jonge volwassenen met aanvallen geassocieerd met TSC.
Tijdsspanne: 82 weken
Gemeten in termen van incidentie, aard en ernst van bijwerkingen, vitale functies, lichamelijk onderzoek, klinische chemie, hematologie, elektrocardiogrammen en urineonderzoek, evenals vertragingen in de behandeling, dosisverlagingen en stopzettingen van de dosis. Daarnaast zullen suïcidale gedachten worden beoordeeld met behulp van S-STS.
82 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de ernst van de ziekte zoals beoordeeld door de Meest Impactvolle Symptomen Schaal in Periode 2 (week 13 tot 16) en Periode 4 (week 27 tot 30) vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Frequentie van door het draagbare apparaat gedetecteerde aanvallen geëvalueerd als de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vergelijking met de onderzoeksbehandeling in periode 1 (week 13 tot 16) en periode 4 (week 27 tot 30).
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken
Intensiteit van aanvallen gedetecteerd door het draagbare apparaat geëvalueerd als de verandering ten opzichte van baseline in vergelijking met studiebehandeling Periodes 1 en 4.
Tijdsspanne: 30 weken
30 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Noema Pharma AG

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 maart 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NOE-TSC-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tubereuze sclerose-complex

Klinische onderzoeken op Basimglurant met crossover naar Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren