Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Basimglurant hos barn, ungdom og unge voksne med TSC

3. juni 2025 oppdatert av: Noema Pharma AG

En fase 2B, multisenter, 30-ukers, prospektiv, cross-over, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie etterfulgt av en 52-ukers åpen utvidelsesstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til basimglurant som tillegg til pågående antikonvulsiv terapi hos barn, ungdom og unge voksne med ukontrollerte anfall assosiert med tuberøs sklerosekompleks

Studien har til hensikt å vise at basimglurant gir effektiv anfallskontroll hos barn, ungdom og unge voksne med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiemedisinen (basimglurant) er en potent hemmer av metabotropisk glutamatreseptor 5 (mGluR5) som kontrollerer et bredt spekter av prosesser i hjernen, ryggmargen, netthinnen og det perifere nervesystemet. I dyrestudier har hemmingen av denne reseptoren vist terapeutisk potensial for behandling av tuberøs sklerosekompleks (TSC). Denne reseptorens hemming reduserer frekvensen av anfall. I tidligere kliniske studier har studiemedisinen vist en fordelaktig sikkerhetsprofil hos barn og ungdom.

Målet med denne studien er å finne en optimal dose der studiemedikamentet vil føre til en reduksjon i varigheten, frekvensen og intensiteten av anfall hos barn, ungdom og unge voksne med TSC, samtidig som det tolereres godt. Alle pasienter som reagerer positivt og tåler medisinen vil bli tilbudt muligheten til å fortsette i en åpen forlengelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073-6712
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forente stater, 55113-1306
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705-4699
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-1716
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-3000
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, India, 411006
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
  • Polen
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Spania
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Storbritannia
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Storbritannia, CF14 4XW
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
  • Tyrkia
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Tyrkia, 34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Tyrkia, 34096
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (sammendrag):

  • Evne og vilje til å gi informert samtykke eller skriftlig samtykke eller samtykke fra deres juridiske representant.
  • Flytende i språket til studiepersonalet
  • Alder 5 til 30 år
  • En dokumentert historie om TSC,
  • Refraktært anfallsbehandlingsstatus
  • Får for tiden ett eller flere antiepileptika (AED)
  • Stabile medisiner eller intervensjoner for epilepsi
  • Vilje til å fullføre pasientrapportert resultat

  • For kvinnelige pasienter i fertil alder:

    1. Vilje til å gjennomgå serum- eller uringraviditetstesting ved screening og i prøveperioden.
    2. Vilje til å bruke prevensjon.

Ekskluderingskriterier (sammendrag):

  • Nevrologisk sykdom annet enn TSC.
  • Nylig anoksisk episode
  • Pasientvekt under 15 kg
  • Klinisk signifikant ustabil(e) medisinsk(e) tilstand(er).
  • Graviditet eller amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A (Basimglurant/NOE-101 til placebo)
Basimglurant til placebo
Legemiddel: Basimglurant med crossover til Placebo
Basimglurant med crossover til Placebo
Placebo komparator: Arm B (Placebo til Basimglurant/NOE-101)
Placebo til Basimglurant
Legemiddel: Placebo med crossover til Basimglurant
Placebo med crossover til Basimglurant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig prosentandel i månedlig anfallsfrekvens under vedlikeholdsdoseringen i periode 2 (uke 13 til 16) og periode 4 (uke 27-30).
Tidsramme: 30 uker
30 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som anses som responderende på behandling.
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Lengste anfallsfrie intervall (dvs. anfallsfrie dager).
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Endring i alvorlighetsgraden av symptomene på TSC målt ved Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score under vedlikeholdsdosering i periode 2 (uke 13 til 16) og periode 4 (uke 27-30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Endring i Sheehan Disability Scale under vedlikeholdsdosering i periode 2 (uke 13 til 16) og periode 4 (uke 27-30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Sikkerhet for studiemedisinen hos barn, ungdom og unge voksne med anfall assosiert med TSC.
Tidsramme: 82 uker
Målt i form av forekomst, natur og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, vitale tegn, fysisk undersøkelse, klinisk kjemi, hematologi, elektrokardiogrammer og urinanalyse, samt behandlingsforsinkelser, dosereduksjoner og doseseponering. I tillegg vil selvmordstanker bli vurdert ved bruk av S-STS.
82 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i alvorlighetsgraden av sykdommen vurdert av skalaen mest virkningsfulle symptomer i periode 2 (uke 13 til 16) og periode 4 (uke 27 til 30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Frekvensen av anfall oppdaget av den bærbare enheten evaluert som endringen fra baseline sammenlignet med studiebehandling i periode 1 (uke 13 til 16) og periode 4 (uke 27 til 30).
Tidsramme: 30 uker
30 uker
Intensiteten av anfall oppdaget av den bærbare enheten evaluert som endringen fra baseline sammenlignet med studiebehandlingsperiode 1 og 4.
Tidsramme: 30 uker
30 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Noema Pharma AG

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

6. februar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

28. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NOE-TSC-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere