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Basimglurant in bambini, adolescenti e giovani adulti con TSC

5 marzo 2024 aggiornato da: Noema Pharma AG

Uno studio di fase 2B, multicentrico, di 30 settimane, prospettico, crossover, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, seguito da uno studio di estensione in aperto di 52 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza del Basimglurant in aggiunta alla terapia anticonvulsivante in corso in bambini, adolescenti e giovani adulti con convulsioni incontrollate associate al complesso della sclerosi tuberosa

Lo studio intende dimostrare che il basimglurant fornisce un efficace controllo delle crisi in bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da Tuberous Sclerosis Complex (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in studio (basimglurant) è un potente inibitore del recettore metabotropico del glutammato 5 (mGluR5) che controlla un'ampia gamma di processi nel cervello, nel midollo spinale, nella retina e nel sistema nervoso periferico. Negli studi sugli animali, l'inibizione di questo recettore ha mostrato un potenziale terapeutico per il trattamento del Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC). L'inibizione di questo recettore diminuisce la frequenza delle crisi. In precedenti studi clinici, il farmaco in studio ha mostrato un vantaggioso profilo di sicurezza nei bambini e negli adolescenti.

L'obiettivo di questo studio è trovare una dose ottimale alla quale il farmaco in studio ridurrà la durata, la frequenza e l'intensità delle convulsioni in bambini, adolescenti e giovani adulti con TSC, pur essendo ben tollerato. A tutti i pazienti che rispondono positivamente e tollerano il medicinale verrà offerta la possibilità di continuare con un'estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Reclutamento
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Reclutamento
        • Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Reclutamento
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, India, 411006
        • Non ancora reclutamento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600100
        • Reclutamento
        • Gleneagles Global Health City (Site # 802)
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Reclutamento
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20142
        • Reclutamento
        • ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italia, 20142
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 30-363
        • Reclutamento
        • Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
      • Łódź, Polonia, 91-495
        • Reclutamento
        • AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Regno Unito
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Regno Unito, E1 1BB
        • Reclutamento
        • The Royal London Hospital (Site # 302)
      • London, London, City Of, Regno Unito, SW17 0QT
        • Reclutamento
        • St George Hospital (Site # 303)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Regno Unito, CF10 3AT
        • Reclutamento
        • Cardiff University (Site # 305)
      • Cardiff, South Glamorgan, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2TH
        • Reclutamento
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)
  • Spagna
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-5724
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073-6712
        • Reclutamento
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55113-1306
        • Reclutamento
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Reclutamento
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705-4699
        • Reclutamento
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-1716
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75219-3924
        • Reclutamento
        • Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-3000
        • Reclutamento
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405-4048
        • Ritirato
        • Multicare Health System (Site #: 109)
  • Tacchino
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Tacchino, 06170
        • Reclutamento
        • Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tacchino, 34093
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Tacchino, 34718
        • Reclutamento
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Tacchino, 34096
        • Reclutamento
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione (sintesi):

  • Capacità e disponibilità a fornire il consenso informato o il consenso scritto o il consenso del proprio rappresentante legale.
  • Ottima conoscenza della lingua del personale dello studio
  • Età da 5 a 30 anni
  • Una storia documentata di TSC,
  • Stato di trattamento delle crisi refrattarie
  • Attualmente in trattamento con uno o più farmaci antiepilettici (AED)
  • Farmaci stabili o interventi per l'epilessia
  • Disponibilità a completare l'esito riportato dal paziente

  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile:

    1. Disponibilità a sottoporsi a test di gravidanza sierico o urinario allo screening e durante il periodo di prova.
    2. Disponibilità a usare la contraccezione.

Criteri di esclusione (sintesi):

  • Malattie neurologiche diverse dalla TSC.
  • Episodio anossico recente
  • Peso del paziente inferiore a 15 kg
  • Condizione medica instabile clinicamente significativa.
  • Gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A (dal Basimglurante al Placebo)
Basimglurante al Placebo
Droga: Basimglurant con crossover a Placebo
Basimglurant con crossover a Placebo
Comparatore placebo: Braccio B (da Placebo a Basimglurant)
Placebo a Basimglurant
Droga: Placebo con passaggio a Basimglurant
Placebo con passaggio a Basimglurant

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale media nella frequenza mensile delle crisi durante il dosaggio di mantenimento nel Periodo 2 (settimane da 13 a 16) e nel Periodo 4 (settimane 27-30).
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti considerati responder al trattamento.
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Intervallo libero da crisi più lungo (cioè giorni liberi da crisi).
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Variazione della gravità dei sintomi di TSC misurata dal punteggio CGIC (Caregiver Global Impression of Change) durante il dosaggio di mantenimento nel Periodo 2 (settimane da 13 a 16) e nel Periodo 4 (settimane 27-30) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Modifica della scala di disabilità di Sheehan durante il dosaggio di mantenimento nel periodo 2 (settimane da 13 a 16) e nel periodo 4 (settimane 27-30) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Sicurezza del farmaco in studio in bambini, adolescenti e giovani adulti con convulsioni associate a TSC.
Lasso di tempo: 82 settimane
Misurato in termini di incidenza, natura e gravità degli eventi avversi, segni vitali, esame fisico, chimica clinica, ematologia, elettrocardiogrammi e analisi delle urine, nonché ritardi del trattamento, riduzioni della dose e interruzioni della dose. Inoltre, l'ideazione suicidaria sarà valutata utilizzando S-STS.
82 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della gravità della malattia valutata dalla scala dei sintomi più impattanti nei periodi 2 (settimane da 13 a 16) e nel periodo 4 (settimane da 27 a 30) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Frequenza delle crisi rilevate dal dispositivo indossabile valutata come variazione rispetto al basale rispetto al trattamento in studio nel Periodo 1 (settimane da 13 a 16) e nel Periodo 4 (settimane da 27 a 30).
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane
Intensità delle crisi rilevate dal dispositivo indossabile valutata come variazione rispetto al basale rispetto ai periodi di trattamento in studio 1 e 4.
Lasso di tempo: 30 settimane
30 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Noema Pharma AG

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NOE-TSC-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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