TSC가 있는 어린이, 청소년 및 젊은 성인의 Basimglurant
2024년 4월 9일 업데이트: Noema Pharma AG
진행 중인 항경련 요법에 대한 Basimglurant 보조제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2B상, 다기관, 30주, 전향적, 교차, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구 및 52주 공개 확장 연구 결절성 경화증 콤플렉스와 관련된 통제되지 않는 발작이 있는 소아, 청소년 및 청년
이 연구는 basimglurant가 결절성 경화증(TSC)이 있는 어린이, 청소년 및 젊은 성인에게 효과적인 발작 조절을 제공한다는 것을 보여주고자 합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 약물(basimglurant)은 뇌, 척수, 망막 및 말초 신경계에서 광범위한 과정을 조절하는 대사성 글루타메이트 수용체 5(mGluR5)의 강력한 억제제입니다. 동물 연구에서 이 수용체의 억제는 결절성 경화증 복합체(TSC)의 치료에 대한 치료 가능성을 보여주었습니다. 이 수용체의 억제는 발작의 빈도를 감소시킵니다. 이전 임상 시험에서 연구 약물은 어린이와 청소년에게 유리한 안전성 프로필을 보여주었습니다.
이 연구의 목적은 연구 약물이 TSC가 있는 아동, 청소년 및 젊은 성인의 발작 기간, 빈도 및 강도를 감소시키면서 내약성이 우수한 최적 용량을 찾는 것입니다. 약물에 긍정적으로 반응하고 내약성을 보이는 모든 환자에게 공개 라벨 연장을 계속할 수 있는 가능성이 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
54
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Noema Pharma
- 전화번호: Please contact via email:
- 이메일: clinicaltrials@noemapharma.com
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모집하지 않고 적극적으로
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115-5724
- 모병
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, 미국, 48073-6712
- 모병
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
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Minnesota
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Roseville, Minnesota, 미국, 55113-1306
- 모병
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
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-
New York
-
Hawthorne, New York, 미국, 10532
- 모병
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705-4699
- 모병
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106-1716
- 모병
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
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Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75219-3924
- 모병
- Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
-
Houston, Texas, 미국, 77030-3000
- 모병
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405-4048
- 빼는
- Multicare Health System (Site #: 109)
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Málaga, 스페인, 29010
- 모병
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, 스페인, 41013
- 모병
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
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Barcelona
-
Badalona, Barcelona, 스페인, 08916
- 모병
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
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Esplugues De Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
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Lancashire
-
Salford, Lancashire, 영국, M6 8HD
- 모병
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
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London, City Of
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London, London, City Of, 영국, E1 1BB
- 모병
- The Royal London Hospital (Site # 302)
-
London, London, City Of, 영국, SW17 0QT
- 모병
- St George Hospital (Site # 303)
-
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South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, 영국, CF10 3AT
- 모병
- Cardiff University (Site # 305)
-
Cardiff, South Glamorgan, 영국, CF14 4XW
- 모병
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TH
- 모병
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)
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-
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- 모병
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20142
- 모병
- ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
-
Milano, Lombardia, 이탈리아, 20162
- 모병
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
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Sicilia
-
Catania, Sicilia, 이탈리아, 20142
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, 이탈리아, 50139
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
-
-
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Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, 인도, 500034
- 모병
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, 인도, 500034
- 모병
- Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, 인도, 110029
- 모병
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
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-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, 인도, 400026
- 모병
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, 인도, 411006
- 아직 모집하지 않음
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Chennai, Tamil Nadu, 인도, 600100
- 빼는
- Gleneagles Global Health City (Site # 802)
-
Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
- 모병
- Christian Medical College (Site # 807)
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-
Ankara
-
Yenimahalle, Ankara, 칠면조, 06170
- 모병
- Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
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-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, 칠면조, 34093
- 모병
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, 칠면조, 34718
- 모병
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, 칠면조, 34096
- 모병
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
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-
-
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Kraków, 폴란드, 30-363
- 모병
- Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
-
Łódź, 폴란드, 91-495
- 모병
- AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
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Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, 폴란드, 04-730
- 모병
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준(요약):
- 정보에 입각한 동의 또는 서면 동의 또는 법적 대리인의 동의를 제공할 수 있는 능력 및 의지.
- 연구 직원의 언어 유창함
- 5세~30세
- TSC의 기록된 역사,
- 난치성 발작 치료 상태
- 현재 하나 이상의 항경련제(AED)를 받고 있습니다.
- 간질에 대한 안정적인 약물 또는 중재
- 환자가 보고한 결과를 완료하려는 의지
가임기 여성 환자의 경우:
- 스크리닝 시 및 시험 기간 동안 혈청 또는 소변 임신 검사를 받을 의향.
- 피임법 사용 의향.
제외 기준(요약):
- TSC 이외의 신경계 질환.
- 최근 무산소 에피소드
- 환자 체중 15kg 미만
- 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태.
- 임신 또는 수유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: A군(Basimglurant에서 위약으로)
위약에 대한 Basimglurant
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위약과 교차하는 Basimglurant
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위약 비교기: B군(위약에서 Basimglurant로)
Basimglurant에 대한 위약
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Basimglurant와 교차하는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기간 2(13-16주) 및 기간 4(27-30주)의 유지 투약 동안 월별 발작 빈도의 평균 백분율.
기간: 30주
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30주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 반응자로 간주되는 환자 수.
기간: 30주
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30주
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가장 긴 발작 없는 기간(즉, 발작 없는 날).
기간: 30주
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30주
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기준선과 비교하여 기간 2(13-16주) 및 기간 4(27-30주)의 유지 투약 동안 간병인 전반적 변화 인상(CGIC) 점수로 측정한 TSC 증상의 중증도 변화.
기간: 30주
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30주
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기준선과 비교하여 기간 2(제13주 내지 제16주) 및 기간 4(제27주 내지 제30주)에서 유지 투약 동안 쉬한 장애 척도의 변화.
기간: 30주
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30주
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TSC와 관련된 발작이 있는 아동, 청소년 및 젊은 성인에 대한 연구 약물의 안전성.
기간: 82주
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부작용의 발생률, 특성 및 중증도, 활력 징후, 신체 검사, 임상 화학, 혈액학, 심전도 및 소변 검사뿐만 아니라 치료 지연, 용량 감소 및 용량 중단 측면에서 측정됩니다.
또한 자살 생각은 S-STS를 사용하여 평가됩니다.
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82주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준선과 비교하여 기간 2(13주에서 16주) 및 기간 4(27주에서 30주)에서 가장 영향력 있는 증상 척도에 의해 평가된 질병의 심각성의 변화.
기간: 30주
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30주
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기간 1(13주에서 16주) 및 기간 4(27주에서 30주)에서 연구 치료와 비교하여 기준선으로부터의 변화로 평가된 웨어러블 장치에 의해 감지된 발작의 빈도.
기간: 30주
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30주
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연구 치료 기간 1 및 4와 비교하여 기준선으로부터의 변화로 평가된 웨어러블 장치에 의해 감지된 발작의 강도.
기간: 30주
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30주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 3일
기본 완료 (추정된)
2024년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NOE-TSC-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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결절성 경화증 복합체에 대한 임상 시험
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