Basimglurant u dětí, dospívajících a mladých dospělých s TSC
3. června 2025 aktualizováno: Noema Pharma AG
Fáze 2B, multicentrická, 30týdenní, prospektivní, zkřížená, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie, po níž následuje 52týdenní otevřená prodloužená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti basimglurantu jako doplňku k probíhající antikonvulzivní terapii u dětí, dospívajících a mladých dospělých s nekontrolovanými záchvaty spojenými s komplexem tuberózní sklerózy
Cílem studie je prokázat, že basimglurant poskytuje účinnou kontrolu záchvatů u dětí, dospívajících a mladých dospělých s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studovaný lék (basimglurant) je silný inhibitor metabotropního glutamátového receptoru 5 (mGluR5), který řídí širokou škálu procesů v mozku, míše, sítnici a periferním nervovém systému. Ve studiích na zvířatech prokázala inhibice tohoto receptoru terapeutický potenciál pro léčbu komplexu tuberózní sklerózy (TSC). Inhibice tohoto receptoru snižuje frekvenci záchvatů. V předchozích klinických studiích vykazoval studovaný lék výhodný bezpečnostní profil u dětí a dospívajících.
Cílem této studie je nalézt optimální dávku, při které studovaný lék povede ke snížení trvání, frekvence a intenzity záchvatů u dětí, dospívajících a mladých dospělých s TSC, přičemž bude dobře snášen. Všem pacientům, kteří pozitivně reagují a tolerují lék, bude nabídnuta možnost pokračovat v otevřeném prodloužení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
61
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Krocan, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Krocan, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Krocan, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Polsko, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Spojené království, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Spojené státy, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
-
-
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 30 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí (souhrn):
- Schopnost a ochota poskytnout informovaný souhlas nebo písemný souhlas či souhlas svého zákonného zástupce.
- Plynulost v jazyce studijního personálu
- Věk 5 až 30 let
- Dokumentovaná historie TSC,
- Stav léčby refrakterních záchvatů
- V současné době užíváte jedno nebo více antiepileptik (AED)
- Stabilní léky nebo intervence na epilepsii
- Ochota dokončit výsledek hlášený pacientem
Pro pacientky ve fertilním věku:
- Ochota podstoupit těhotenský test séra nebo moči při screeningu a během zkušebního období.
- Ochota užívat antikoncepci.
Kritéria vyloučení (souhrn):
- Neurologické onemocnění jiné než TSC.
- Nedávná anoxická epizoda
- Hmotnost pacienta pod 15 kg
- Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (stavy).
- Těhotenství nebo kojení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A (Basimglurant/NOE-101 až Placebo)
Basimglurant na placebo
|
Basimglurant s přechodem na placebo
|
|
Komparátor placeba: Rameno B (Placebo to Basimglurant/NOE-101)
Placebo do Basimglurantu
|
Placebo s přechodem na Basimglurant
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrné procento měsíční frekvence záchvatů během udržovací dávky v období 2 (týdny 13 až 16) a období 4 (týdny 27-30).
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů považovaných za respondéry na léčbu.
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
|
Nejdelší interval bez záchvatů (tj. dny bez záchvatů).
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
|
Změna závažnosti příznaků TSC měřená skórem Caregiver Global Impression of Change (CGIC) během udržovacího dávkování v období 2 (týdny 13 až 16) a období 4 (týdny 27-30) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
|
Změna na stupnici Sheehan Disability Scale během udržovacího dávkování v období 2 (týdny 13 až 16) a období 4 (týdny 27-30) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
|
Bezpečnost studovaného léku u dětí, dospívajících a mladých dospělých se záchvaty spojenými s TSC.
Časové okno: 82 týdnů
|
Měřeno z hlediska výskytu, povahy a závažnosti nežádoucích účinků, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření, klinické chemie, hematologie, elektrokardiogramu a analýzy moči, stejně jako zpoždění léčby, snížení dávky a přerušení dávky.
Kromě toho budou sebevražedné myšlenky hodnoceny pomocí S-STS.
|
82 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna závažnosti onemocnění podle stupnice nejpůsobivějších symptomů v období 2 (týdny 13 až 16) a období 4 (týdny 27 až 30) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
Frekvence záchvatů detekovaných nositelným zařízením hodnocená jako změna od výchozího stavu ve srovnání se studovanou léčbou v období 1 (týdny 13 až 16) a období 4 (týdny 27 až 30).
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
|
Intenzita záchvatů detekovaná nositelným zařízením vyhodnocená jako změna oproti základnímu stavu ve srovnání s obdobími studie 1 a 4.
Časové okno: 30 týdnů
|
30 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
6. února 2025
Dokončení studie (Aktuální)
28. dubna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
28. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Vrozené vady
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Neurokutánní syndromy
- Hamartoma
- Novotvary, mnohočetné primární
- Malformace kortikálního vývoje, skupina I
- Malformace kortikálního vývoje
- Malformace nervového systému
- Skleróza
- Tuberózní skleróza
Další identifikační čísla studie
- NOE-TSC-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .