Басимглурант у детей, подростков и молодых людей с ТСХ
3 июня 2025 г. обновлено: Noema Pharma AG
Фаза 2B, многоцентровое, 30-недельное, проспективное, перекрестное, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, за которым последовало 52-недельное открытое расширенное исследование для оценки эффективности и безопасности базимглуранта в качестве дополнения к текущей противосудорожной терапии. у детей, подростков и молодых людей с неконтролируемыми припадками, связанными с комплексом туберозного склероза
Целью исследования является показать, что базимглурант обеспечивает эффективный контроль над судорогами у детей, подростков и молодых людей с туберозным склерозным комплексом (TSC).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследуемый препарат (базимглурант) является мощным ингибитором метаботропного глутаматного рецептора 5 (mGluR5), который контролирует широкий спектр процессов в головном и спинном мозге, сетчатке и периферической нервной системе. В исследованиях на животных ингибирование этого рецептора показало терапевтический потенциал для лечения комплекса туберозного склероза (TSC). Ингибирование этого рецептора снижает частоту приступов. В предыдущих клинических испытаниях исследуемый препарат показал благоприятный профиль безопасности у детей и подростков.
Целью данного исследования является поиск оптимальной дозы, при которой исследуемый препарат будет приводить к снижению продолжительности, частоты и интенсивности судорог у детей, подростков и молодых людей с КТС при хорошей переносимости. Всем пациентам, которые положительно реагируют на лекарство и переносят его, будет предложена возможность продолжить участие в открытом продлении.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
61
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Индия, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Индия, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, Испания, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Испания, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Италия, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Польша, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Соединенные Штаты, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Турция, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Турция, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Турция, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 30 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения (резюме):
- Способность и готовность предоставить информированное согласие или письменное согласие или согласие от их законного представителя.
- Свободное владение языком учебного персонала
- Возраст от 5 до 30 лет
- Документированная история TSC,
- Статус лечения рефрактерных судорог
- В настоящее время принимает один или несколько противоэпилептических препаратов (ПЭП)
- Стабильные лекарства или вмешательства при эпилепсии
- Готовность завершить Сообщенный пациентом результат
Для пациенток детородного возраста:
- Готовность пройти сывороточный или мочевой тест на беременность при скрининге и в течение испытательного периода.
- Готовность использовать контрацепцию.
Критерии исключения (резюме):
- Неврологические заболевания, отличные от TSC.
- Недавний аноксический эпизод
- Вес пациента менее 15 кг
- Клинически значимое нестабильное заболевание(я).
- Беременность или лактация.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа А (от Басимглюранта/НОЭ-101 до плацебо)
Басимглюрант в плацебо
|
Басимглурант с переходом на плацебо
|
|
Плацебо Компаратор: Группа B (плацебо с басимглурантом/NOE-101)
Плацебо вместо Басимглуранта
|
Плацебо с переходом на Basimglurant
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Средний процент ежемесячной частоты припадков во время поддерживающей дозы в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30).
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число пациентов, считающихся ответившими на лечение.
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
|
Самый длинный интервал без приступов (т. е. дни без приступов).
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
|
Изменение тяжести симптомов TSC, измеренное по шкале общего впечатления об изменении (CGIC) лица, осуществляющего уход, во время поддерживающей дозы в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
|
Изменение шкалы нетрудоспособности Шихана во время поддерживающего дозирования в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
|
Безопасность исследуемого препарата у детей, подростков и молодых людей с судорогами, связанными с TSC.
Временное ограничение: 82 недели
|
Измеряется с точки зрения частоты, характера и тяжести нежелательных явлений, показателей жизнедеятельности, физического осмотра, клинической биохимии, гематологии, электрокардиограммы и анализа мочи, а также задержки лечения, снижения дозы и отмены дозы.
Кроме того, суицидальные мысли будут оцениваться с помощью S-STS.
|
82 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение серьезности заболевания по шкале наиболее значимых симптомов в периоды 2 (с 13 по 16 недели) и периоды 4 (с 27 по 30 недели) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
Частота припадков, обнаруженных носимым устройством, оценивалась как изменение исходного уровня по сравнению с исследуемым лечением в период 1 (с 13 по 16 недели) и период 4 (с 27 по 30 недели).
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
|
Интенсивность припадков, обнаруженных носимым устройством, оценивалась как изменение исходного уровня по сравнению с периодами 1 и 4 исследуемого лечения.
Временное ограничение: 30 недель
|
30 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Новообразования
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Врожденные аномалии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Нейро-кожные синдромы
- Гамартома
- Новообразования, множественные первичные
- Пороки развития коры I группы
- Пороки развития коры
- Пороки развития нервной системы
- Склероз
- Туберозный склероз
Другие идентификационные номера исследования
- NOE-TSC-201
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .