Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Басимглурант у детей, подростков и молодых людей с ТСХ

9 апреля 2024 г. обновлено: Noema Pharma AG

Фаза 2B, многоцентровое, 30-недельное, проспективное, перекрестное, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, за которым последовало 52-недельное открытое расширенное исследование для оценки эффективности и безопасности базимглуранта в качестве дополнения к текущей противосудорожной терапии. у детей, подростков и молодых людей с неконтролируемыми припадками, связанными с комплексом туберозного склероза

Целью исследования является показать, что базимглурант обеспечивает эффективный контроль над судорогами у детей, подростков и молодых людей с туберозным склерозным комплексом (TSC).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследуемый препарат (базимглурант) является мощным ингибитором метаботропного глутаматного рецептора 5 (mGluR5), который контролирует широкий спектр процессов в головном и спинном мозге, сетчатке и периферической нервной системе. В исследованиях на животных ингибирование этого рецептора показало терапевтический потенциал для лечения комплекса туберозного склероза (TSC). Ингибирование этого рецептора снижает частоту приступов. В предыдущих клинических испытаниях исследуемый препарат показал благоприятный профиль безопасности у детей и подростков.

Целью данного исследования является поиск оптимальной дозы, при которой исследуемый препарат будет приводить к снижению продолжительности, частоты и интенсивности судорог у детей, подростков и молодых людей с КТС при хорошей переносимости. Всем пациентам, которые положительно реагируют на лекарство и переносят его, будет предложена возможность продолжить участие в открытом продлении.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

54

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Рекрутинг
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Индия
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500034
        • Рекрутинг
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500034
        • Рекрутинг
        • Rainbow Children's Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Индия, 110029
        • Рекрутинг
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400026
        • Рекрутинг
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411006
        • Еще не набирают
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Индия, 600100
        • Отозван
        • Gleneagles Global Health City (Site # 802)
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Испания
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Испания, 08916
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
  • Италия
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20142
        • Рекрутинг
        • ASST Santi Paolo e Carlo - Azienda Universitaria-Polo Universitario San Paolo (Site # 181)
      • Milano, Lombardia, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Италия, 20142
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele (Site # 182)
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN (Site # 184)
  • Польша
      • Kraków, Польша, 30-363
        • Рекрутинг
        • Centrum Medyczne Plejady (Site # 263)
      • Łódź, Польша, 91-495
        • Рекрутинг
        • AmiCare Centrum Medyczne (Site # 261)
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Польша, 04-730
        • Рекрутинг
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Соединенное Королевство
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Рекрутинг
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital (Site # 302)
      • London, London, City Of, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Рекрутинг
        • St George Hospital (Site # 303)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Соединенное Королевство, CF10 3AT
        • Рекрутинг
        • Cardiff University (Site # 305)
      • Cardiff, South Glamorgan, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Рекрутинг
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Site # 301)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Активный, не рекрутирующий
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115-5724
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты, 48073-6712
        • Рекрутинг
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Соединенные Штаты, 55113-1306
        • Рекрутинг
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705-4699
        • Рекрутинг
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-1716
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75219-3924
        • Рекрутинг
        • Texas Scottish Rite Hospital For Children (Site #: 113)
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-3000
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405-4048
        • Отозван
        • Multicare Health System (Site #: 109)
  • Турция
    • Ankara
      • Yenimahalle, Ankara, Турция, 06170
        • Рекрутинг
        • Ankara Etlik Şehir Hastanesi (Site #: 903)
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Турция, 34093
        • Рекрутинг
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Турция, 34718
        • Рекрутинг
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Турция, 34096
        • Рекрутинг
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 30 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения (резюме):

  • Способность и готовность предоставить информированное согласие или письменное согласие или согласие от их законного представителя.
  • Свободное владение языком учебного персонала
  • Возраст от 5 до 30 лет
  • Документированная история TSC,
  • Статус лечения рефрактерных судорог
  • В настоящее время принимает один или несколько противоэпилептических препаратов (ПЭП)
  • Стабильные лекарства или вмешательства при эпилепсии
  • Готовность завершить Сообщенный пациентом результат

  • Для пациенток детородного возраста:

    1. Готовность пройти сывороточный или мочевой тест на беременность при скрининге и в течение испытательного периода.
    2. Готовность использовать контрацепцию.

Критерии исключения (резюме):

  • Неврологические заболевания, отличные от TSC.
  • Недавний аноксический эпизод
  • Вес пациента менее 15 кг
  • Клинически значимое нестабильное заболевание(я).
  • Беременность или лактация.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа A (от базимглуранта до плацебо)
Базимглурант в плацебо
Лекарство: Басимглурант с переходом на плацебо
Басимглурант с переходом на плацебо
Плацебо Компаратор: Группа B (от плацебо к базимглуранту)
Плацебо для Basimglurant
Лекарство: Плацебо с переходом на Basimglurant
Плацебо с переходом на Basimglurant

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Средний процент ежемесячной частоты припадков во время поддерживающей дозы в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30).
Временное ограничение: 30 недель
30 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число пациентов, считающихся ответившими на лечение.
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Самый длинный интервал без приступов (т. е. дни без приступов).
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Изменение тяжести симптомов TSC, измеренное по шкале общего впечатления об изменении (CGIC) лица, осуществляющего уход, во время поддерживающей дозы в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Изменение шкалы нетрудоспособности Шихана во время поддерживающего дозирования в период 2 (недели 13–16) и период 4 (недели 27–30) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Безопасность исследуемого препарата у детей, подростков и молодых людей с судорогами, связанными с TSC.
Временное ограничение: 82 недели
Измеряется с точки зрения частоты, характера и тяжести нежелательных явлений, показателей жизнедеятельности, физического осмотра, клинической биохимии, гематологии, электрокардиограммы и анализа мочи, а также задержки лечения, снижения дозы и отмены дозы. Кроме того, суицидальные мысли будут оцениваться с помощью S-STS.
82 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение серьезности заболевания по шкале наиболее значимых симптомов в периоды 2 (с 13 по 16 недели) и периоды 4 (с 27 по 30 недели) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Частота припадков, обнаруженных носимым устройством, оценивалась как изменение исходного уровня по сравнению с исследуемым лечением в период 1 (с 13 по 16 недели) и период 4 (с 27 по 30 недели).
Временное ограничение: 30 недель
30 недель
Интенсивность припадков, обнаруженных носимым устройством, оценивалась как изменение исходного уровня по сравнению с периодами 1 и 4 исследуемого лечения.
Временное ограничение: 30 недель
30 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Noema Pharma AG

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 марта 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 января 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NOE-TSC-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Комплекс туберозного склероза

Клинические исследования Басимглурант с переходом на плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться