Basimglurant lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on TSC
tiistai 3. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Noema Pharma AG
Vaihe 2B, monikeskus, 30 viikkoa kestävä, mahdollinen, risteävä, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jota seurasi 52 viikon avoin jatkotutkimus käynnissä olevan antikonvulsiivisen hoidon apuaineen Basimglurantin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyviä hallitsemattomia kohtauksia
Tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa, että basimglurantilla on tehokas kohtausten hallinta lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääke (basimglurantti) on voimakas metabotrooppisen glutamaattireseptorin 5 (mGluR5) estäjä, joka säätelee monenlaisia prosesseja aivoissa, selkäytimessä, verkkokalvossa ja ääreishermostossa. Eläinkokeissa tämän reseptorin esto on osoittanut terapeuttista potentiaalia tuberkuloosiskleroosikompleksin (TSC) hoidossa. Tämän reseptorin esto vähentää kohtausten tiheyttä. Aiemmissa kliinisissä tutkimuksissa tutkimuslääke on osoittanut edullisen turvallisuusprofiilin lapsilla ja nuorilla.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on löytää optimaalinen annos, jolla tutkimuslääke vähentää kohtausten kestoa, tiheyttä ja intensiteettiä TSC:tä sairastavilla lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, samalla kun se on hyvin siedetty. Kaikille potilaille, jotka reagoivat positiivisesti ja sietävät lääkettä, tarjotaan mahdollisuus jatkaa avoimessa jatkotutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Intia, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Intia, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
-
-
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Turkki, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
-
Kadıköy, Istanbul, Turkki, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
-
Sultangazi, Istanbul, Turkki, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
-
-
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Yhdysvallat, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (yhteenveto):
- Kyky ja halu antaa tietoon perustuva suostumus tai kirjallinen suostumus tai laillinen edustajansa suostumus.
- Sujuva opetushenkilöstön kielen taito
- Ikä 5-30 vuotta
- TSC:n dokumentoitu historia,
- Refractory kohtaushoidon tila
- Saat tällä hetkellä yhtä tai useampaa epilepsialääkettä (AED)
- Vakaat lääkkeet tai interventiot epilepsiaan
- Halukkuus suorittaa potilaan ilmoittama tulos
Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille:
- Halukkuus tehdä seerumin tai virtsan raskaustesti seulonnassa ja koeajan aikana.
- Halukkuus käyttää ehkäisyä.
Poissulkemiskriteerit (yhteenveto):
- Muu neurologinen sairaus kuin TSC.
- Viimeaikainen anoksinen jakso
- Potilaan paino alle 15 kg
- Kliinisesti merkittävät epävakaat sairaudet.
- Raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi A (Basimglurant/NOE-101 plasebolle)
Basimglurant placeboon
|
Basimglurant ja risteys placeboon
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi B (plasebo – Basimglurant/NOE-101)
Placebo Basimglurantille
|
Placebo ja risteys Basimglurantille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen kuukausittaisten kohtausten prosenttiosuus ylläpitoannostelun aikana jaksolla 2 (viikot 13-16) ja jaksolla 4 (viikot 27-30).
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon reagoivien potilaiden lukumäärä.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
|
Pisin kohtaukseton aikaväli (eli kohtauksetonta päivää).
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
|
Muutos TSC:n oireiden vaikeusasteessa mitattuna Caregiver Global Impression of Change (CGIC) -pisteillä ylläpitoannostuksen aikana jaksolla 2 (viikot 13–16) ja jaksolla 4 (viikot 27–30) verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
|
Sheehanin vammaisuusasteikon muutos ylläpitoannostelun aikana jaksolla 2 (viikot 13–16) ja jaksolla 4 (viikot 27–30) verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
|
Tutkimuslääkkeen turvallisuus lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on TSC:hen liittyviä kohtauksia.
Aikaikkuna: 82 viikkoa
|
Mitataan haittatapahtumien ilmaantuvuuden, luonteen ja vakavuuden, elintoimintojen, fyysisen tutkimuksen, kliinisen kemian, hematologian, EKG- ja virtsaanalyysin sekä hoidon viivästysten, annoksen pienentämisen ja annoksen keskeyttämisen perusteella.
Lisäksi itsemurha-ajatuksia arvioidaan S-STS:n avulla.
|
82 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos sairauden vakavuuden mittakaavassa vaikuttavimpien oireiden asteikolla ajanjaksolla 2 (viikot 13-16) ja jaksolla 4 (viikot 27-30) verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
Puettavan laitteen havaitsemien kohtausten esiintymistiheys arvioitiin muutoksena lähtötilanteesta verrattuna tutkimushoitoon periodilla 1 (viikot 13-16) ja jaksolla 4 (viikot 27-30).
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
|
Puettavan laitteen havaitsemien kohtausten voimakkuus arvioituna muutoksena lähtötasosta verrattuna tutkimushoitojaksoihin 1 ja 4.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
30 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 3. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 6. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Skleroosi
- Mukula-skleroosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NOE-TSC-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .