Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Basimglurant hos børn, unge og unge voksne med TSC

3. juni 2025 opdateret af: Noema Pharma AG

En fase 2B, multicenter, 30-ugers, prospektiv, cross-over, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse efterfulgt af et 52-ugers åbent forlængelsesstudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​basimglurant som supplement til igangværende antikonvulsiv terapi hos børn, unge og unge voksne med ukontrollerede anfald forbundet med tuberøs sklerosekompleks

Undersøgelsen har til hensigt at vise, at basimglurant giver effektiv kontrol med anfald hos børn, unge og unge voksne med Tuberøs Sclerose Complex (TSC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studielægemidlet (basimglurant) er en potent hæmmer af metabotropisk glutamatreceptor 5 (mGluR5), som styrer en lang række processer i hjernen, rygmarven, nethinden og det perifere nervesystem. I dyreforsøg har hæmningen af ​​denne receptor vist terapeutisk potentiale til behandling af tuberøs sklerosekompleks (TSC). Denne receptors hæmning nedsætter hyppigheden af ​​anfald. I tidligere kliniske forsøg har undersøgelseslægemidlet vist en fordelagtig sikkerhedsprofil hos børn og unge.

Formålet med denne undersøgelse er at finde en optimal dosis, hvor studielægemidlet vil føre til et fald i varigheden, hyppigheden og intensiteten af ​​anfald hos børn, unge og unge voksne med TSC, samtidig med at det tolereres godt. Alle patienter, som reagerer positivt og tåler medicinen, vil blive tilbudt muligheden for at fortsætte i en åben forlængelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
    • South Glamorgan
      • Cardiff, South Glamorgan, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital (Site #: 102)
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073-6712
        • William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forenede Stater, 55113-1306
        • Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705-4699
        • Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-1716
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-3000
        • The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
  • Indien
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Citi Neuro Centre (Site # 806)
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411006
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College (Site # 807)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
  • Kalkun
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
      • Kadıköy, Istanbul, Kalkun, 34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
      • Sultangazi, Istanbul, Kalkun, 34096
        • Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
  • Polen
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
  • Spanien
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier (resumé):

  • Evne og vilje til at give informeret samtykke eller skriftligt samtykke eller samtykke fra deres juridiske repræsentant.
  • Flydende i studiepersonalets sprog
  • Alder 5 til 30 år
  • En dokumenteret historie om TSC,
  • Refraktært anfaldsbehandlingsstatus
  • Modtager i øjeblikket et eller flere antiepileptika (AED'er)
  • Stabil medicin eller indgreb mod epilepsi
  • Vilje til at fuldføre patientrapporteret resultat

  • For kvindelige patienter i den fødedygtige alder:

    1. Vilje til at gennemgå serum- eller uringraviditetstest ved screening og i forsøgsperioden.
    2. Villighed til at bruge prævention.

Ekskluderingskriterier (oversigt):

  • Neurologisk sygdom bortset fra TSC.
  • Nylig anoxisk episode
  • Patientvægt under 15 kg
  • Klinisk signifikant ustabil(e) medicinsk(e) tilstand(er).
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A (Basimglurant/NOE-101 til placebo)
Basimglurant til placebo
Medicin: Basimglurant med crossover til placebo
Basimglurant med crossover til placebo
Placebo komparator: Arm B (placebo til Basimglurant/NOE-101)
Placebo til Basimglurant
Medicin: Placebo med crossover til Basimglurant
Placebo med crossover til Basimglurant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig procentdel i månedlig anfaldshyppighed under vedligeholdelsesdoseringen i periode 2 (uge 13 til 16) og periode 4 (uge 27-30).
Tidsramme: 30 uger
30 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der betragtes som behandlingsresponderende.
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Længste anfaldsfrie interval (dvs. anfaldsfrie dage).
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Ændring i sværhedsgraden af ​​symptomer på TSC målt ved Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score under vedligeholdelsesdosering i periode 2 (uge 13 til 16) og periode 4 (uge 27-30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Ændring i Sheehan-handicapskalaen under vedligeholdelsesdosering i periode 2 (uge 13 til 16) og periode 4 (uge 27-30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Studielægemidlets sikkerhed hos børn, unge og unge voksne med anfald forbundet med TSC.
Tidsramme: 82 uger
Målt i forhold til forekomst, art og sværhedsgrad af uønskede hændelser, vitale tegn, fysisk undersøgelse, klinisk kemi, hæmatologi, elektrokardiogrammer og urinanalyse, samt behandlingsforsinkelser, dosisreduktioner og dosisseponeringer. Derudover vil selvmordstanker blive vurderet ved hjælp af S-STS.
82 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i sygdommens alvor vurderet ved skalaen mest virkningsfulde symptomer i periode 2 (uge 13 til 16) og periode 4 (uge 27 til 30) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Hyppigheden af ​​anfald detekteret af den bærbare enhed vurderet som ændringen fra baseline sammenlignet med undersøgelsesbehandling i periode 1 (uge 13 til 16) og periode 4 (uge 27 til 30).
Tidsramme: 30 uger
30 uger
Intensiteten af ​​anfald detekteret af den bærbare enhed vurderet som ændringen fra baseline sammenlignet med undersøgelsesbehandlingsperiode 1 og 4.
Tidsramme: 30 uger
30 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Noema Pharma AG

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

28. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2021

Først opslået (Faktiske)

28. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NOE-TSC-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks

Kliniske forsøg med Basimglurant med crossover til placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner