Basimglurant em crianças, adolescentes e adultos jovens com TSC
3 de junho de 2025 atualizado por: Noema Pharma AG
Um estudo de fase 2B, multicêntrico, de 30 semanas, prospectivo, cruzado, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo seguido por um estudo de extensão aberto de 52 semanas para avaliar a eficácia e a segurança de Basimglurant adjuvante à terapia anticonvulsivante contínua em crianças, adolescentes e adultos jovens com convulsões descontroladas associadas ao complexo da esclerose tuberosa
O estudo pretende mostrar que o basimglurant fornece controle eficaz de convulsões em crianças, adolescentes e adultos jovens com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga do estudo (basimglurant) é um potente inibidor do receptor metabotrópico de glutamato 5 (mGluR5) que controla uma ampla gama de processos no cérebro, medula espinhal, retina e sistema nervoso periférico. Em estudos com animais, a inibição desse receptor mostrou potencial terapêutico para o tratamento do Complexo da Esclerose Tuberosa (TSC). A inibição desse receptor diminui a frequência das convulsões. Em ensaios clínicos anteriores, o medicamento do estudo mostrou um perfil de segurança vantajoso em crianças e adolescentes.
O objetivo deste estudo é encontrar uma dose ideal na qual o medicamento do estudo levará a uma diminuição na duração, frequência e intensidade das convulsões em crianças, adolescentes e adultos jovens com TSC, sendo bem tolerado. Todos os pacientes que responderem positivamente e tolerarem o medicamento terão a possibilidade de continuar em uma extensão aberta.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
61
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General (Site # 193)
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Sevilla, Espanha, 41013
- Centro de Neurología Avanzada (Site # 191)
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (Site # 194)
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Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN (Site # 192)
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA (Site #: 101)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute (Site #: 110)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital (Site #: 102)
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073-6712
- William Beaumont Hospital - Royal Oak (Site #: 104)
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Minnesota
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Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113-1306
- Minnesota Epilepsy Group PA (Site #: 105)
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New York
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Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Boston Children's Health Physicians (BCHP) (Site #: 111)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705-4699
- Duke Children's Hospital and Health Center (Site #: 106)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-1716
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital (Site #: 107)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-3000
- The University of Texas Medical School at Houston (Site #: 103)
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - PPDS (Site #: 503)
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda (Site # 183)
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, Peru, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi (Site #: 905)
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Kadıköy, Istanbul, Peru, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital (Site #: 904)
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Sultangazi, Istanbul, Peru, 34096
- Istanbul Egitim ve Arastirma Hastanesi (Site #: 901)
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Mazowieckie
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Warsaw, Mazowieckie, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka (Site # 262)
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Lancashire
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Salford, Lancashire, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital - PPDS (Site # 304)
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South Glamorgan
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Cardiff, South Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XW
- Noahs Ark Children's Hospital (Site # 306)
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Andhra Pradesh
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Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500034
- Citi Neuro Centre (Site # 806)
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Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500034
- Rainbow Childrens Hospital (Site # 803)
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Delhi
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New Delhi, Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (Site # 804)
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre (Site # 801)
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Pune, Maharashtra, Índia, 411006
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre (Site # 805)
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Tamil Nadu
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Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
- Christian Medical College (Site # 807)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão (resumo):
- Capacidade e vontade de fornecer consentimento informado ou consentimento por escrito ou consentimento de seu representante legal.
- Fluência no idioma da equipe do estudo
- Idade 5 a 30 anos
- Uma história documentada de TSC,
- Status de tratamento de convulsão refratária
- Atualmente recebendo um ou mais medicamentos antiepilépticos (DAEs)
- Medicamentos estáveis ou intervenções para epilepsia
- Vontade de concluir o resultado relatado pelo paciente
Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar:
- Vontade de se submeter a testes de gravidez séricos ou urinários na triagem e durante o período experimental.
- Vontade de usar métodos contraceptivos.
Critérios de Exclusão (resumo):
- Doença neurológica diferente de TSC.
- Episódio anóxico recente
- Peso do paciente abaixo de 15kg
- Condição(ões) médica(s) instável(is) clinicamente significativa(s).
- Gravidez ou lactação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço A (Basimglurant/NOE-101 para Placebo)
Basimglurant para Placebo
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Basimglurant com crossover para Placebo
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Comparador de Placebo: Braço B (Placebo para Basimglurant/NOE-101)
Placebo para Basimglurant
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Placebo com crossover para Basimglurant
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem média na frequência mensal de convulsões durante a dosagem de manutenção no Período 2 (Semanas 13 a 16) e Período 4 (Semanas 27-30).
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes considerados respondedores ao tratamento.
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Intervalo mais longo sem convulsões (ou seja, dias sem convulsões).
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Alteração na gravidade dos sintomas de TSC conforme medido pela pontuação de Impressão Global de Mudança do Cuidador (CGIC) durante a dosagem de manutenção no Período 2 (Semanas 13 a 16) e Período 4 (Semanas 27-30) em comparação com a linha de base.
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Alteração na Escala de Incapacidade de Sheehan durante a dosagem de manutenção no Período 2 (Semanas 13 a 16) e Período 4 (Semanas 27-30) em comparação com a linha de base.
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Segurança do medicamento do estudo em crianças, adolescentes e adultos jovens com convulsões associadas ao TSC.
Prazo: 82 semanas
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Medido em termos de incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos, sinais vitais, exame físico, química clínica, hematologia, eletrocardiogramas e exame de urina, bem como atrasos no tratamento, reduções de dose e interrupções de dose.
Além disso, a ideação suicida será avaliada usando S-STS.
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82 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança na gravidade da doença conforme avaliada pela Escala de Sintomas Mais Impactantes nos Períodos 2 (semanas 13 a 16) e Período 4 (semanas 27 a 30) em comparação com a linha de base.
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Frequência de convulsões detectadas pelo dispositivo vestível avaliada como a mudança da linha de base em comparação com o tratamento do estudo no Período 1 (semanas 13 a 16) e Período 4 (semanas 27 a 30).
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Intensidade das convulsões detectadas pelo dispositivo vestível avaliada como a mudança da linha de base em comparação com os Períodos 1 e 4 do tratamento do estudo.
Prazo: 30 semanas
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30 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Director, MD, Noema Pharma AG
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de março de 2022
Conclusão Primária (Real)
6 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
28 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
28 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Síndromes Neurocutâneas
- Hamartoma
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
- Esclerose
- Esclerose Tuberosa
Outros números de identificação do estudo
- NOE-TSC-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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