プラダー・ウィリー症候群患者の治療のための RAD011 (カンナビジオール経口液剤) の第 2/3 相試験 (SCOUT-015)
2023年9月26日 更新者：Radius Pharmaceuticals, Inc.
プラダー・ウィリー症候群患者の治療のための RAD011 (カンナビジオール経口液剤) の第 2/3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
これは、PWS と診断された患者を対象としたシームレスな第 2/3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照臨床試験です。
同意（または必要に応じて法定後見人の同意および患者の同意）に続いて、患者はこの研究に参加する資格があるかどうかスクリーニングされます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11219
- Maimonides Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Research Institute of Dallas
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の8歳から65歳までの男女
- -PWSの遺伝的に確認された診断。 PWSの遺伝的に確認された診断の文書化は許容されます。
- 研究期間中、同じ介護者が質問票に記入することができます。
- -忍容性期間の完了後、患者の平均HQ-CTスコアは> = 13であり、忍容性（慣らし）期間中のHQ-CTスコアの減少は7以下です
- -成長ホルモン、向精神療法、食欲に影響を与える可能性のある代謝治療（メトホルミンを含む）、および甲状腺ホルモンを含むその他の治療を受けている場合は、同意/同意の少なくとも90日前に同じ薬と用量を使用する必要があります
除外基準:
- -同意/同意前の90日以内の大麻またはカンナビノイド含有製品（局所製品を含む）の既知の使用
- -同意/同意前の90日以内の処方薬または市販の減量剤の使用
- 同意/同意から90日以内の新しい食品または環境制限の実施
- グループホームに住んでいる場合、患者は週に介護者と一緒に過ごす時間が 25 時間未満です。
- -制御されていない慢性状態（糖尿病、睡眠時無呼吸など）が調査官によって決定された
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：RAD011 40 ミリグラム/キログラム (mg/kg)
参加者には、毎日食事とともに 40 mg/kg の RAD011 を経口投与しました。
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カンナビジオール内用液（合成カンナビジオール含有）
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アクティブコンパレータ：RAD011 20 mg/kg
参加者には、毎日食事とともに 20 mg/kg の RAD011 を経口投与しました。
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カンナビジオール内用液（合成カンナビジオール含有）
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アクティブコンパレータ：RAD011 10 mg/kg
参加者には、毎日食事とともに 10 mg/kg の RAD011 を経口投与しました。
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カンナビジオール内用液（合成カンナビジオール含有）
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者には、RAD011 に適合するプラセボが食事とともに毎日経口投与されました。
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RAD011に適合するプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床試験 (HQ-CT) の過食症質問票におけるベースラインから 34 週目への変更
時間枠：ベースライン、34 週目
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HQ-CT は、プラダーウィリ症候群 (PWS) 専門の臨床医によって過食症を測定します。 HQ-CT は 0 ～ 36 の範囲のスコアを生成します。スコアが高いほど、食品に関連した異常な行動がより深刻であることを表します。 ベースラインからの変化は、後の時点の値から前の時点の値を引いたものとして 2 つの時点から計算されました。 |
ベースライン、34 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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プラダーウィリ症候群 (PWS) のベースラインから 34 週目への変化 - 異常行動チェックリスト (ABC) アンケートを使用した関連する過敏性 - 過敏性サブスケール (ABC-I)
時間枠：ベースライン、34 週目
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ABC アンケートは、行動症状の重症度を評価する情報提供者評価のアンケートです。
ABC の過敏性の下位尺度は、興奮、攻撃性、メルトダウン、自傷行為などの症状をカバーします。
ABC-I には 15 の項目が含まれており、各項目は 0 (まったく問題がない)、1 (軽度の問題)、2 (中程度に深刻な問題)、または 3 (重大な問題) としてスコア付けされます。
合計スコアは、0 (問題なし) から 45 (重大な問題) までの範囲の個々の項目のスコアの合計であり、スコアが高いほど状態がより深刻であることを示します。
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ベースライン、34 週目
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臨床医による全体的な変化の印象 (CGI-C) によって測定された過食症のベースラインから 34 週目までの変化
時間枠：ベースライン、34 週目
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過食症の CGI-C は、臨床医が評価する単一項目の尺度であり、耐容期間の開始時の治験薬の服用開始以降の患者の過食症状態の変化についての臨床医の印象を評価します。
過食症の CGI-C では、5 段階の反応スケールが使用されます。1= かなり改善。 2=少し良くなった。 3=変化なし。 4=少し悪い。 5=さらに悪い。
スコアが高いほど悪い結果を意味します。
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ベースライン、34 週目
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臨床医による重症度の全体的な印象 (CGI-S) によって測定された過食症のベースラインから 34 週目までの変化
時間枠：ベースライン、34 週目
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過食症の CGI-S は、臨床医が評価する単一項目の尺度であり、患者の過食症状態の重症度に対する臨床医の印象を評価します。
過食症の CGI-S では、5 段階の反応スケールが使用されます。1= なし。 2=軽度。 3=中程度。 4=重度。 5=非常に深刻。
スコアが高いほど悪い結果を意味します。
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ベースライン、34 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月13日
一次修了 (実際)
2022年10月6日
研究の完了 (実際)
2022年10月31日
試験登録日
最初に提出
2021年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月18日
最初の投稿 (実際)
2021年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月26日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。