Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2/3 tutkimus RAD011:stä (kannabidiolioraaliliuos) Prader-Willin oireyhtymää sairastavien potilaiden hoitoon (SCOUT-015)

tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus RAD011:stä (kannabidiolioraaliliuos) Prader-Willi-oireyhtymää sairastavien potilaiden hoitoon

Tämä on saumaton vaiheen 2/3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus potilailla, joilla on diagnosoitu PWS. Suostumuksen (tai laillisen huoltajan suostumuksen ja tapauksen mukaan potilaan suostumuksen) jälkeen potilaiden kelpoisuus osallistua tähän tutkimukseen seulotaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 8–65-vuotiaat (mukaan lukien) seulonnassa
  • Geneettisesti vahvistettu PWS-diagnoosi. Geneettisesti vahvistetun PWS-diagnoosin dokumentointi hyväksytään.
  • Sama hoitaja on käytettävissä täyttämään kyselyn koko tutkimuksen ajan.
  • Sietävyysjakson päätyttyä potilaiden keskimääräinen HQ-CT-pistemäärä on >= 13 ja HQ-CT-pistemäärä laskee enintään 7 siedettävyysjakson aikana.
  • Jos saat kasvuhormonia, psykotrooppista hoitoa, aineenvaihduntahoitoja, jotka voivat vaikuttaa ruokahaluon (mukaan lukien metformiini) ja muita hoitoja, mukaan lukien kilpirauhashormoni, on käytettävä samaa lääkitystä ja annosta vähintään 90 päivää ennen suostumusta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kannabiksen tai kannabinoideja sisältävien tuotteiden (mukaan lukien paikalliset tuotteet) tunnettu käyttö 90 päivän sisällä ennen suostumusta
  • Reseptilääkkeiden tai reseptivapaan laihdutusaineiden käyttö 90 päivän sisällä ennen suostumusta
  • Uusien elintarvike- tai ympäristörajoitusten käyttöönotto 90 päivän kuluessa suostumuksesta
  • Jos potilas asuu ryhmäkodissa, hän viettää alle 25 tuntia valveilla hoitajansa kanssa viikossa
  • Tutkijan määrittämät hallitsemattomat krooniset sairaudet (diabetes, uniapnea jne.).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: RAD011 40 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg)
Osallistujille annettiin 40 mg/kg RAD011:tä suun kautta päivittäin ruoan kanssa.
Lääke: RAD011
Kannabidioli-oraaliliuos (sisältää synteettistä kannabidiolia)
Active Comparator: RAD011 20 mg/kg
Osallistujille annettiin 20 mg/kg RAD011:tä suun kautta päivittäin ruoan kanssa.
Lääke: RAD011
Kannabidioli-oraaliliuos (sisältää synteettistä kannabidiolia)
Active Comparator: RAD011 10 mg/kg
Osallistujille annettiin 10 mg/kg RAD011:tä suun kautta päivittäin ruoan kanssa.
Lääke: RAD011
Kannabidioli-oraaliliuos (sisältää synteettistä kannabidiolia)
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujille annettiin lumelääkettä, joka vastasi RAD011:tä, suun kautta päivittäin ruoan kanssa.
Lääke: Plasebo
Vastaava Placebo RAD011:lle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 34 kliinisten kokeiden hyperfagiakyselyssä (HQ-CT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 34

HQ-CT mittaa hyperfagiaa Prader-Willin oireyhtymään (PWS) erikoistuneiden kliinikkojen toimesta. HQ-CT tuottaa pistemäärän 0–36, jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampaa epänormaalia ruokaan liittyvää käyttäytymistä.

Muutos perusviivasta laskettiin kahdesta aikapisteestä myöhemmän ajankohdan arvona miinus aikaisemman ajankohdan arvo.
Lähtötilanne, viikko 34

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 34 Prader-Willin oireyhtymässä (PWS) – liittyvä ärtyneisyys poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) kyselylomakkeen avulla – Ärtyneisyysalaasteikko (ABC-I)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 34
ABC-kyselylomake on informanttien arvioima kysely, jossa arvioidaan käyttäytymisoireiden vakavuutta. ABC:n ärtyneisyys-alaasteikko kattaa oireet, kuten levottomuuden, aggressiivisuuden, romahtamisen ja itsensä vahingoittamisen. ABC-I sisältää 15 kohdetta ja jokainen kohta on arvosteltu 0 (ei koskaan ongelma), 1 (pieni ongelma), 2 (kohtalaisen vakava ongelma) tai 3 (vakava ongelma). Kokonaispistemäärä on yksittäisten kohteiden pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (ei ongelmaa) 45:een (vakava ongelma), ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa tilaa.
Lähtötilanne, viikko 34
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 34 hyperfagiassa kliinisen globaalin muutosvaikutelman (CGI-C) mittaamana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 34
Hyperfagian CGI-C on yksikohtainen, kliinikon arvioima mitta, joka arvioi kliikon vaikutelman muutoksista potilaan hyperfagian tilassa tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen siedettävyysjakson alussa. Hyperfagian CGI-C käyttää 5-pisteen vasteasteikkoa: 1 = paljon parempi; 2=hieman parempi; 3=Ei muutosta; 4=Hieman huonompi; 5=Paljon huonompi. Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne, viikko 34
Hyperfagian muutos lähtötilanteesta viikkoon 34 kliinisen maailmanlaajuisen vaikeusvaikutelman (CGI-S) mittaamana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 34
Hyperfagian CGI-S on yhden kohteen kliinin arvioima mitta, joka arvioi lääkärin käsityksen potilaan hyperfagiatilan vakavuudesta. Hyperfagian CGI-S käyttää 5-pisteen vasteasteikkoa: 1 = Ei mitään; 2 = lievä; 3=Keskitaso; 4 = Vakava; 5=Erittäin vakava. Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne, viikko 34

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SCOUT-015

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset RAD011

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa