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Eine Phase-2/3-Studie mit RAD011 (Cannabidiol Oral Solution) zur Behandlung von Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (SCOUT-015)

26. September 2023 aktualisiert von: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie mit RAD011 (Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen) zur Behandlung von Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Dies ist eine nahtlose, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase-2/3-Studie bei Patienten mit diagnostiziertem PWS. Nach der Zustimmung (oder der Zustimmung des gesetzlichen Vormunds und der Zustimmung des Patienten, falls zutreffend) werden die Patienten auf ihre Eignung zur Teilnahme an dieser Studie untersucht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen zwischen 8 und 65 Jahren (einschließlich) beim Screening
  • Genetisch bestätigte Diagnose von PWS. Die Dokumentation einer genetisch bestätigten PWS-Diagnose ist akzeptabel.
  • Während der gesamten Dauer der Studie steht dieselbe Betreuungsperson zur Verfügung, um den Fragebogen auszufüllen.
  • Nach Abschluss des Verträglichkeitszeitraums haben die Patienten einen mittleren HQ-CT-Wert von >= 13 und eine Abnahme des HQ-CT-Werts von nicht mehr als 7 während des Verträglichkeitszeitraums (Run-in).
  • Wenn Sie Wachstumshormone, psychotrope Therapien, Stoffwechselbehandlungen, die den Appetit beeinflussen könnten (einschließlich Metformin), und andere Behandlungen, einschließlich Schilddrüsenhormone, erhalten, müssen Sie mindestens 90 Tage vor der Zustimmung / Zustimmung dasselbe Medikament und dieselbe Dosis einnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Verwendung von Cannabis oder cannabinoidhaltigen Produkten (einschließlich topischer Produkte) innerhalb von 90 Tagen vor der Einwilligung/Einwilligung
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen oder rezeptfreien Mitteln zur Gewichtsabnahme innerhalb von 90 Tagen vor der Zustimmung/Einwilligung
  • Umsetzung neuer Lebensmittel- oder Umweltbeschränkungen innerhalb von 90 Tagen nach Zustimmung/Zustimmung
  • Wenn der Patient in einer Wohngruppe lebt, verbringt er weniger als 25 Wachstunden pro Woche mit seiner Bezugsperson
  • Unkontrollierte chronische Zustände (Diabetes, Schlafapnoe usw.), wie vom Ermittler festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: RAD011 40 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg)
Den Teilnehmern wurden täglich 40 mg/kg RAD011 oral mit der Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: RAD011
Cannabidiol Lösung zum Einnehmen (enthält synthetisches Cannabidiol)
Aktiver Komparator: RAD011 20 mg/kg
Den Teilnehmern wurden täglich 20 mg/kg RAD011 oral mit der Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: RAD011
Cannabidiol Lösung zum Einnehmen (enthält synthetisches Cannabidiol)
Aktiver Komparator: RAD011 10 mg/kg
Den Teilnehmern wurden täglich 10 mg/kg RAD011 oral mit der Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: RAD011
Cannabidiol Lösung zum Einnehmen (enthält synthetisches Cannabidiol)
Placebo-Komparator: Placebo
Den Teilnehmern wurde ein zu RAD011 passendes Placebo täglich oral zu den Mahlzeiten verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo für RAD011

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert zu Woche 34 im Fragebogen zum Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 34

Das HQ-CT misst Hyperphagie durch auf das Prader-Willi-Syndrom (PWS) spezialisierte Ärzte. Das HQ-CT generiert einen Wert zwischen 0 und 36, wobei ein höherer Wert schwerwiegendere abnormale Verhaltensweisen im Zusammenhang mit Lebensmitteln darstellt.

Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus dem Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet.
Ausgangswert, Woche 34

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 34 beim Prader-Willi-Syndrom (PWS) – Assoziierte Reizbarkeit unter Verwendung des Fragebogens „Aberrant Behavior Checklist“ (ABC) – Unterskala „Reizbarkeit“ (ABC-I)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 34
Der ABC-Fragebogen ist ein von Informanten bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der Schwere von Verhaltenssymptomen. Die Subskala „Reizbarkeit“ des ABC deckt Symptome wie Unruhe, Aggression, Zusammenbrüche und Selbstverletzung ab. Das ABC-I enthält 15 Items und jedes Item wird mit 0 (nie ein Problem), 1 (leichtes Problem), 2 (mäßig ernstes Problem) oder 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Einzelpunktbewertungen und reicht von 0 (kein Problem) bis 45 (schwerwiegendes Problem), wobei eine höhere Punktzahl auf einen schwerwiegenderen Zustand hinweist.
Ausgangswert, Woche 34
Veränderung der Hyperphagie vom Ausgangswert bis Woche 34, gemessen anhand des Clinician Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 34
Der CGI-C der Hyperphagie ist eine vom Arzt bewertete Einzelpunktmessung, die den Eindruck des Arztes über Veränderungen im Hyperphagiezustand des Patienten seit Beginn der Einnahme der Studienmedikation zu Beginn des Verträglichkeitszeitraums bewertet. Der CGI-C von Hyperphagie verwendet eine 5-Punkte-Reaktionsskala: 1 = viel besser; 2=Etwas besser; 3=Keine Änderung; 4=Etwas schlimmer; 5=Viel schlimmer. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 34
Veränderung der Hyperphagie vom Ausgangswert bis Woche 34, gemessen anhand des Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 34
Der CGI-S der Hyperphagie ist eine vom Arzt bewertete Einzelpunktmessung, mit der der Eindruck des Arztes von der Schwere der Hyperphagie eines Patienten beurteilt wird. Der CGI-S von Hyperphagie verwendet eine 5-Punkte-Antwortskala: 1 = Keine; 2=Mild; 3=Mittel; 4=Schwerwiegend; 5=Sehr schwerwiegend. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 34

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCOUT-015

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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