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Um estudo de fase 2/3 de RAD011 (solução oral de canabidiol) para o tratamento de pacientes com síndrome de Prader-Willi (SCOUT-015)

26 de setembro de 2023 atualizado por: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 2/3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de RAD011 (solução oral de canabidiol) para o tratamento de pacientes com síndrome de Prader-Willi

Este é um estudo clínico contínuo de Fase 2/3, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo em pacientes diagnosticados com SPW. Após o consentimento (ou consentimento do responsável legal e consentimento do paciente, conforme apropriado), os pacientes serão avaliados quanto à elegibilidade para participar deste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres entre 8 e 65 anos de idade (inclusive) na Triagem
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de SPW. A documentação do diagnóstico geneticamente confirmado de SPW é aceitável.
  • O mesmo cuidador está disponível para preencher o questionário durante toda a duração do estudo.
  • Após a conclusão do período de tolerabilidade, os pacientes terão uma pontuação média de HQ-CT >= 13 e uma diminuição da pontuação de HQ-CT não superior a 7 durante o período de tolerabilidade (run-in)
  • Se estiver recebendo hormônio de crescimento, terapia psicotrópica, tratamentos metabólicos que possam afetar o apetite (incluindo metformina) e outro tratamento incluindo hormônio tireoidiano, deve estar na mesma medicação e dose por pelo menos 90 dias antes do consentimento/consentimento

Critério de exclusão:

  • Uso conhecido de cannabis ou produtos contendo canabinóides (incluindo produtos tópicos) dentro de 90 dias antes do consentimento/consentimento
  • Uso de agentes de perda de peso prescritos ou de venda livre dentro de 90 dias antes do consentimento/consentimento
  • Implementação de novas restrições alimentares ou ambientais no prazo de 90 dias após o consentimento/assentimento
  • Se morar em uma casa de grupo, o paciente passa menos de 25 horas acordado com seu cuidador por semana
  • Condições crônicas não controladas (diabetes, apneia do sono, etc.) conforme determinado pelo investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: RAD011 40 miligramas por quilograma (mg/kg)
Os participantes receberam 40 mg/kg de RAD011 por via oral diariamente com alimentos.
Medicamento: RAD011
Canabidiol Oral Solution (contendo canabidiol sintético)
Comparador Ativo: RAD011 20mg/kg
Os participantes receberam 20 mg/kg de RAD011 por via oral diariamente com alimentos.
Medicamento: RAD011
Canabidiol Oral Solution (contendo canabidiol sintético)
Comparador Ativo: RAD011 10mg/kg
Os participantes receberam 10 mg/kg de RAD011 por via oral diariamente com alimentos.
Medicamento: RAD011
Canabidiol Oral Solution (contendo canabidiol sintético)
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam um placebo correspondente ao RAD011, por via oral diariamente com alimentos.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente para RAD011

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 34 no Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQ-CT)
Prazo: Linha de base, semana 34

O HQ-CT mede a hiperfagia por médicos especializados na síndrome de Prader-Willi (PWS). O HQ-CT gera uma pontuação que varia de 0 a 36, ​​onde uma pontuação mais alta representa comportamentos anormais relacionados à alimentação mais graves.

A alteração da linha de base foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior.
Linha de base, semana 34

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 34 na síndrome de Prader-Willi (PWS) - irritabilidade associada usando o questionário de lista de verificação de comportamento aberrante (ABC) - subescala de irritabilidade (ABC-I)
Prazo: Linha de base, semana 34
O questionário ABC é um questionário avaliado pelo informante que avalia a gravidade dos sintomas comportamentais. A subescala Irritabilidade do ABC cobre sintomas como agitação, agressão, colapsos e automutilação. O ABC-I contém 15 itens e cada item é pontuado como 0 (nunca foi um problema), 1 (problema leve), 2 (problema moderadamente sério) ou 3 (problema grave). A pontuação total é a soma das pontuações dos itens individuais que varia de 0 (nenhum problema) a 45 (problema grave), sendo que a pontuação mais alta indica condição mais grave.
Linha de base, semana 34
Mudança da linha de base até a semana 34 na hiperfagia conforme medido pela impressão global de mudança do médico (CGI-C)
Prazo: Linha de base, semana 34
O CGI-C de hiperfagia é uma medida de item único, avaliada pelo médico, que avalia a impressão do médico sobre as mudanças na condição de hiperfagia do paciente desde o início da medicação do estudo no início do Período de Tolerabilidade. O CGI-C da hiperfagia utiliza uma escala de resposta de 5 pontos: 1=Muito melhor; 2=Um pouco melhor; 3=Sem alteração; 4=Um pouco pior; 5=Muito pior. Pontuações mais altas significam um resultado pior.
Linha de base, semana 34
Mudança da linha de base até a semana 34 na hiperfagia conforme medido pela impressão global de gravidade do médico (CGI-S)
Prazo: Linha de base, semana 34
O CGI-S de hiperfagia é uma medida de item único, avaliada pelo médico, que avalia a impressão do médico sobre a gravidade da condição de hiperfagia de um paciente. O CGI-S da hiperfagia utiliza uma escala de resposta de 5 pontos: 1=Nenhum; 2=Leve; 3=Moderado; 4=Grave; 5=Muito Grave. Pontuações mais altas significam um resultado pior.
Linha de base, semana 34

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Radius Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

6 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

28 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SCOUT-015

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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