Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2/3 RAD011 (пероральный раствор каннабидиола) для лечения пациентов с синдромом Прадера-Вилли (SCOUT-015)

26 сентября 2023 г. обновлено: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2/3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование RAD011 (пероральный раствор каннабидиола) для лечения пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Это бесшовное двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2/3 у пациентов с диагнозом СПВ. После получения согласия (или согласия законного опекуна и согласия пациента, в зависимости от ситуации) пациенты будут проверены на соответствие критериям для участия в этом исследовании.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте от 8 до 65 лет (включительно) на скрининге
  • Генетически подтвержденный диагноз СПВ. Допускается документация о генетически подтвержденном диагнозе СПВ.
  • Один и тот же опекун может заполнить анкету на протяжении всего исследования.
  • После завершения периода переносимости пациенты будут иметь средний балл HQ-CT >= 13 и снижение балла HQ-CT не более чем на 7 в течение периода переносимости (вводного периода).
  • Если вы получаете гормон роста, психотропную терапию, метаболическое лечение, которое может повлиять на аппетит (включая метформин), и другое лечение, включая гормон щитовидной железы, должны принимать те же лекарства и дозы в течение как минимум 90 дней до согласия / согласия

Критерий исключения:

  • Известное употребление каннабиса или продуктов, содержащих каннабиноиды (включая продукты для местного применения), в течение 90 дней до согласия/согласия
  • Использование рецептурных или безрецептурных средств для похудения в течение 90 дней до согласия/согласия
  • Внедрение новых пищевых или экологических ограничений в течение 90 дней после согласия/согласия
  • Если пациент живет в групповом доме, он проводит менее 25 часов бодрствования со своим опекуном в неделю.
  • Неконтролируемые хронические состояния (диабет, апноэ во сне и т. д.), установленные исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: RAD011 40 миллиграммов на килограмм (мг/кг)
Участникам вводили 40 мг/кг RAD011 перорально ежедневно во время еды.
Лекарство: RAD011
Раствор каннабидиола для приема внутрь (содержащий синтетический каннабидиол)
Активный компаратор: RAD011 20 мг/кг
Участникам вводили 20 мг/кг RAD011 перорально ежедневно во время еды.
Лекарство: RAD011
Раствор каннабидиола для приема внутрь (содержащий синтетический каннабидиол)
Активный компаратор: RAD011 10 мг/кг
Участникам вводили 10 мг/кг RAD011 перорально ежедневно во время еды.
Лекарство: RAD011
Раствор каннабидиола для приема внутрь (содержащий синтетический каннабидиол)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участникам вводили плацебо, соответствующее RAD011, перорально ежедневно во время еды.
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо для RAD011

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до 34-й недели в вопроснике по гиперфагии для клинических исследований (HQ-CT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 34-я неделя

HQ-CT измеряет гиперфагию врачами, специализирующимися на синдроме Прадера-Вилли (СПВ). HQ-CT выдает оценку в диапазоне от 0 до 36, где более высокий балл соответствует более серьезному ненормальному поведению, связанному с приемом пищи.

Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось по двум моментам времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени.
Исходный уровень, 34-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до 34-й недели при синдроме Прадера-Вилли (СПВ) – связанная с ним раздражительность с использованием опросника по контрольному списку аберрантного поведения (ABC) – подшкала раздражительности (ABC-I)
Временное ограничение: Исходный уровень, 34-я неделя
Опросник ABC представляет собой опросник, оцениваемый информантами и оценивающий тяжесть поведенческих симптомов. Подшкала раздражительности ABC охватывает такие симптомы, как возбуждение, агрессия, срывы и членовредительство. ABC-I содержит 15 пунктов, каждый из которых оценивается как 0 (нет проблем), 1 (небольшая проблема), 2 (умеренно серьезная проблема) или 3 (серьезная проблема). Общий балл представляет собой сумму баллов по отдельным пунктам, которая варьируется от 0 (нет проблем) до 45 (серьезная проблема), причем более высокий балл указывает на более тяжелое состояние.
Исходный уровень, 34-я неделя
Изменение гиперфагии от исходного уровня до 34-й недели по данным клинического глобального впечатления от изменений (CGI-C)
Временное ограничение: Исходный уровень, 34-я неделя
CGI-C гиперфагии представляет собой однокомпонентный показатель, оцениваемый врачом, который оценивает впечатление врача об изменениях в состоянии гиперфагии у пациента с момента начала приема исследуемого препарата в начале периода переносимости. CGI-C гиперфагии использует 5-балльную шкалу ответа: 1 = намного лучше; 2=немного лучше; 3=Нет изменений; 4=Немного хуже; 5=Намного хуже. Более высокие баллы означают худший результат.
Исходный уровень, 34-я неделя
Изменение гиперфагии от исходного уровня до 34-й недели, измеренное с помощью общего клинического впечатления о степени тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Исходный уровень, 34-я неделя
CGI-S гиперфагии представляет собой однокомпонентный показатель, оцениваемый врачом, который оценивает впечатление врача о тяжести состояния гиперфагии у пациента. В CGI-S гиперфагии используется 5-балльная шкала ответов: 1 = нет; 2 = Легкая степень; 3=Умеренный; 4 = Тяжелый; 5 = Очень тяжелая. Более высокие баллы означают худший результат.
Исходный уровень, 34-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 октября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SCOUT-015

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться