Prader-Willi Syndrome 환자 치료를 위한 RAD011(Cannabidiol 경구 용액)의 2/3상 연구 (SCOUT-015)
2023년 9월 26일 업데이트: Radius Pharmaceuticals, Inc.
Prader-Willi Syndrome 환자 치료를 위한 RAD011(Cannabidiol 경구 용액)의 2/3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이것은 PWS 진단을 받은 환자를 대상으로 한 완벽한 2/3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상 연구입니다.
동의(또는 적절한 경우 법적 보호자의 동의 및 환자의 동의) 후, 환자는 이 연구에 참여할 적격성을 위해 선별됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, 미국, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- Research Institute Of Dallas
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 만 8세 이상 만 65세 이하의 남녀(포함)
- PWS의 유 전적으로 확인 된 진단. 유 전적으로 확인된 PWS 진단 문서는 허용됩니다.
- 동일한 간병인이 연구 기간 내내 설문지를 작성할 수 있습니다.
- 내약성 기간 완료 후 환자는 평균 HQ-CT 점수 >= 13을 갖고 내약성(준비) 기간 동안 HQ-CT 점수가 7 이하로 감소합니다.
- 성장 호르몬, 향정신성 요법, 식욕에 영향을 미칠 수 있는 대사 치료(메트포르민 포함) 및 갑상선 호르몬을 포함한 기타 치료를 받는 경우 동의/동의하기 전 최소 90일 동안 동일한 약물 및 용량을 투여해야 합니다.
제외 기준:
- 동의/승인 전 90일 이내에 대마초 또는 카나비노이드 함유 제품(국소 제품 포함)의 알려진 사용
- 동의/동의 전 90일 이내에 처방전 또는 비처방 체중 감량제 사용
- 동의/동의 후 90일 이내에 새로운 식품 또는 환경 제한 시행
- 그룹홈에 거주하는 경우, 환자가 주당 간병인과 깨어 있는 시간이 25시간 미만인 경우
- 조사자에 의해 결정된 제어되지 않는 만성 상태(당뇨병, 수면 무호흡증 등)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: RAD011 킬로그램당 40밀리그램(mg/kg)
참가자에게는 RAD011 40mg/kg을 매일 음식과 함께 경구 투여했습니다.
|
칸나비디올 경구 용액(합성 칸나비디올 함유)
|
|
활성 비교기: RAD011 20mg/kg
참가자에게는 RAD011 20mg/kg을 매일 음식과 함께 경구 투여했습니다.
|
칸나비디올 경구 용액(합성 칸나비디올 함유)
|
|
활성 비교기: RAD011 10mg/kg
참가자에게는 RAD011 10mg/kg을 매일 음식과 함께 경구 투여했습니다.
|
칸나비디올 경구 용액(합성 칸나비디올 함유)
|
|
위약 비교기: 위약
참가자에게는 RAD011과 일치하는 위약을 매일 음식과 함께 경구 투여했습니다.
|
RAD011에 대한 일치하는 위약
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
임상 시험용 과식증 설문지(HQ-CT) 설문지의 기준선에서 34주차로 변경
기간: 기준선, 34주차
|
HQ-CT는 프라더 윌리 증후군(PWS) 전문 임상의가 과다증을 측정합니다. HQ-CT는 0~36점 범위의 점수를 생성하며, 점수가 높을수록 식품 관련 행동이 더 심각하다는 것을 나타냅니다. 기준선으로부터의 변화는 두 시점에서 이후 시점의 값에서 이전 시점의 값을 뺀 값으로 계산되었습니다. |
기준선, 34주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
이상 행동 체크리스트(ABC) 설문지를 사용한 프라더 윌리 증후군(PWS) 관련 과민성의 기준선에서 34주차로의 변화 - 과민성 하위 척도(ABC-I)
기간: 기준선, 34주차
|
ABC 설문지는 행동 증상의 심각도를 평가하는 정보 제공자 평가 설문지입니다.
ABC의 과민성 하위 척도는 동요, 공격성, 붕괴 및 자해와 같은 증상을 다룹니다.
ABC-I에는 15개 항목이 있으며 각 항목은 0점(전혀 문제 없음), 1점(약간 문제), 2점(약간 심각한 문제), 3점(심각한 문제)으로 점수가 매겨집니다.
총점은 0(문제 없음)부터 45(심각한 문제)까지의 개별 항목 점수의 합으로, 점수가 높을수록 상태가 더 심각함을 나타냅니다.
|
기준선, 34주차
|
|
임상의의 전체적인 변화 인상(CGI-C)에 의해 측정된 과식증의 기준선에서 34주차까지의 변화
기간: 기준선, 34주차
|
삼킴과다의 CGI-C는 내약성 기간 시작 시 연구 약물 복용 시작 이후 환자의 삼킴과다 상태 변화에 대한 임상의의 인상을 평가하는 임상의가 평가한 단일 항목 척도입니다.
과식증의 CGI-C는 5점 반응 척도를 사용합니다: 1=훨씬 좋음; 2=약간 좋아짐; 3=변화 없음; 4=조금 더 나쁨; 5=훨씬 더 나빴습니다.
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
|
기준선, 34주차
|
|
임상의의 중증도에 대한 전반적인 인상(CGI-S)으로 측정한 과다증의 기준선에서 34주차까지의 변화
기간: 기준선, 34주차
|
삼킴과다의 CGI-S는 환자의 삼킴과다 상태의 중증도에 대한 임상의의 인상을 평가하는 임상의가 평가한 단일 항목 척도입니다.
과식증의 CGI-S는 5점 반응 척도를 사용합니다: 1=없음; 2=약함; 3=보통; 4=심각; 5=매우 심함.
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
|
기준선, 34주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 13일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 6일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 18일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .