Une étude de phase 2/3 de RAD011 (solution orale de cannabidiol) pour le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi (SCOUT-015)
26 septembre 2023 mis à jour par: Radius Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 2/3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur RAD011 (solution orale de cannabidiol) pour le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi
Il s'agit d'une étude clinique transparente de phase 2/3, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo chez des patients diagnostiqués avec le SPW.
Suite au consentement (ou au consentement du tuteur légal et à l'assentiment du patient, le cas échéant), les patients seront sélectionnés pour être éligibles à participer à cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
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New York
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Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
- Maimonides Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Research Institute Of Dallas
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Washington
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 8 à 65 ans (inclus) au moment du dépistage
- Diagnostic génétiquement confirmé de SPW. La documentation d'un diagnostic génétiquement confirmé de SPW est acceptable.
- Le même soignant est disponible pour remplir le questionnaire pendant toute la durée de l'étude.
- Après la fin de la période de tolérance, les patients auront un score HQ-CT moyen >= 13 et une diminution du score HQ-CT pas plus de 7 pendant la période de tolérance (run-in)
- Si vous recevez de l'hormone de croissance, une thérapie psychotrope, des traitements métaboliques qui pourraient affecter l'appétit (y compris la metformine) et d'autres traitements, y compris l'hormone thyroïdienne, vous devez prendre le même médicament et la même dose pendant au moins 90 jours avant le consentement/l'assentiment
Critère d'exclusion:
- Utilisation connue de cannabis ou de produits contenant des cannabinoïdes (y compris les produits topiques) dans les 90 jours précédant le consentement/assentiment
- Utilisation d'agents de perte de poids sur ordonnance ou en vente libre dans les 90 jours précédant le consentement/assentiment
- Mise en œuvre de nouvelles restrictions alimentaires ou environnementales dans les 90 jours suivant le consentement/assentiment
- S'il vit dans un foyer de groupe, le patient passe moins de 25 heures d'éveil avec son soignant par semaine
- Conditions chroniques non contrôlées (diabète, apnée du sommeil, etc.) telles que déterminées par l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: RAD011 40 milligrammes par kilogramme (mg/kg)
Les participants ont reçu quotidiennement 40 mg/kg de RAD011 par voie orale avec de la nourriture.
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Solution orale de cannabidiol (contenant du cannabidiol synthétique)
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Comparateur actif: RAD011 20mg/kg
Les participants ont reçu quotidiennement 20 mg/kg de RAD011 par voie orale avec de la nourriture.
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Solution orale de cannabidiol (contenant du cannabidiol synthétique)
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Comparateur actif: RAD011 10mg/kg
Les participants ont reçu quotidiennement 10 mg/kg de RAD011 par voie orale avec de la nourriture.
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Solution orale de cannabidiol (contenant du cannabidiol synthétique)
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à RAD011, par voie orale quotidiennement avec de la nourriture.
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Placebo correspondant pour RAD011
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement entre le départ et la semaine 34 dans le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: Référence, semaine 34
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Le HQ-CT mesure l'hyperphagie par des cliniciens spécialisés dans le syndrome de Prader-Willi (PWS). Le HQ-CT génère un score allant de 0 à 36, un score plus élevé représentant des comportements alimentaires anormaux plus graves. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé à partir de deux points dans le temps comme étant la valeur au moment le plus récent moins la valeur au moment le plus précoce. |
Référence, semaine 34
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement entre le départ et la semaine 34 dans le syndrome de Prader-Willi (PWS) - Irritabilité associée à l'aide du questionnaire de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC) - Sous-échelle d'irritabilité (ABC-I)
Délai: Référence, semaine 34
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Le questionnaire ABC est un questionnaire évalué par les informateurs évaluant la gravité des symptômes comportementaux.
La sous-échelle d'irritabilité de l'ABC couvre des symptômes tels que l'agitation, l'agressivité, les crises de colère et l'automutilation.
L'ABC-I contient 15 éléments et chaque élément est noté 0 (jamais un problème), 1 (problème léger), 2 (problème moyennement grave) ou 3 (problème grave).
Le score total est la somme des scores des éléments individuels qui va de 0 (pas de problème) à 45 (problème grave), un score plus élevé indiquant un état de santé plus grave.
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Référence, semaine 34
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Changement entre le départ et la semaine 34 dans l'hyperphagie tel que mesuré par l'impression globale du changement du clinicien (CGI-C)
Délai: Référence, semaine 34
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Le CGI-C de l'hyperphagie est une mesure à élément unique évaluée par le clinicien, évaluant l'impression du clinicien sur les changements dans l'état d'hyperphagie du patient depuis le début de la prise du médicament à l'étude au début de la période de tolérance.
Le CGI-C de l'hyperphagie utilise une échelle de réponse en 5 points : 1 = Beaucoup mieux ; 2=Un peu mieux ; 3=Aucun changement ; 4=Un peu pire ; 5=Bien pire.
Des scores plus élevés signifient un pire résultat.
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Référence, semaine 34
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Changement entre le départ et la semaine 34 dans l'hyperphagie tel que mesuré par l'impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: Référence, semaine 34
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Le CGI-S de l'hyperphagie est une mesure à élément unique, évaluée par le clinicien, évaluant l'impression du clinicien quant à la gravité de l'état d'hyperphagie d'un patient.
Le CGI-S de l'hyperphagie utilise une échelle de réponse en 5 points : 1 = Aucun ; 2=Doux ; 3=Modéré ; 4=Sévère ; 5=Très sévère.
Des scores plus élevés signifient un pire résultat.
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Référence, semaine 34
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 avril 2022
Achèvement primaire (Réel)
6 octobre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
31 octobre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 octobre 2021
Première publication (Réel)
28 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Suralimentation
- Troubles nutritionnels
- En surpoids
- Maladies génétiques, innées
- Déficience intellectuelle
- Anomalies multiples
- Troubles chromosomiques
- Obésité
- Syndrome
- Syndrome de Prader Willi
Autres numéros d'identification d'étude
- SCOUT-015
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur RAD011
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Radius Pharmaceuticals, Inc.Retiré