Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2/3-studie van RAD011 (cannabidiol orale oplossing) voor de behandeling van patiënten met het Prader-Willi-syndroom (SCOUT-015)

26 september 2023 bijgewerkt door: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van RAD011 (cannabidiol orale oplossing) voor de behandeling van patiënten met het syndroom van Prader-Willi

Dit is een naadloze fase 2/3, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie bij patiënten met de diagnose PWS. Na toestemming (of toestemming van de wettelijke voogd en instemming van de patiënt, indien van toepassing), zullen patiënten worden gescreend op geschiktheid om deel te nemen aan dit onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen tussen 8 en 65 jaar (inclusief) bij Screening
  • Genetisch bevestigde diagnose van PWS. Documentatie van genetisch bevestigde diagnose van PWS is acceptabel.
  • Gedurende de hele duur van het onderzoek is dezelfde zorgverlener beschikbaar om de vragenlijst in te vullen.
  • Na voltooiing van de verdraagbaarheidsperiode zullen patiënten een gemiddelde HQ-CT-score >= 13 hebben en een afname van de HQ-CT-score van niet meer dan 7 tijdens de verdraagbaarheidsperiode (inloopperiode)
  • Als u groeihormoon, psychotrope therapie, metabolische behandelingen die de eetlust kunnen beïnvloeden (waaronder metformine) en andere behandelingen, waaronder schildklierhormoon, moet gebruiken, moet u gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan toestemming / instemming dezelfde medicatie en dosis gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend gebruik van producten die cannabis of cannabinoïden bevatten (inclusief lokale producten) binnen 90 dagen voorafgaand aan de toestemming/instemming
  • Gebruik van receptplichtige of vrij verkrijgbare middelen voor gewichtsverlies binnen 90 dagen voorafgaand aan toestemming/instemming
  • Implementatie van nieuwe voedsel- of milieubeperkingen binnen 90 dagen na toestemming/instemming
  • Als de patiënt in een groepswoning woont, brengt hij minder dan 25 uur per week wakker door met zijn verzorger
  • Ongecontroleerde chronische aandoeningen (diabetes, slaapapneu, enz.) zoals bepaald door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: RAD011 40 milligram per kilogram (mg/kg)
Deelnemers kregen dagelijks oraal 40 mg/kg RAD011 toegediend met voedsel.
Geneesmiddel: RAD011
Cannabidiol orale oplossing (bevat synthetische cannabidiol)
Actieve vergelijker: RAD011 20 mg/kg
Deelnemers kregen dagelijks 20 mg/kg RAD011 oraal toegediend met voedsel.
Geneesmiddel: RAD011
Cannabidiol orale oplossing (bevat synthetische cannabidiol)
Actieve vergelijker: RAD011 10 mg/kg
Deelnemers kregen dagelijks 10 mg/kg RAD011 oraal toegediend met voedsel.
Geneesmiddel: RAD011
Cannabidiol orale oplossing (bevat synthetische cannabidiol)
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen een placebo die overeenkwam met RAD011, dagelijks oraal met voedsel toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende Placebo voor RAD011

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 34 in de vragenlijst over hyperfagie voor klinische onderzoeken (HQ-CT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 34

De HQ-CT meet hyperfagie door gespecialiseerde artsen in het Prader-Willi-syndroom (PWS). De HQ-CT genereert een score variërend van 0 tot 36, waarbij een hogere score staat voor ernstiger abnormaal voedselgerelateerd gedrag.

De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip.
Basislijn, week 34

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 34 bij Prader-Willi-syndroom (PWS) - geassocieerde prikkelbaarheid met behulp van de vragenlijst voor afwijkend gedrag (ABC) - subschaal prikkelbaarheid (ABC-I)
Tijdsspanne: Basislijn, week 34
De ABC-vragenlijst is een door informanten beoordeelde vragenlijst die de ernst van gedragssymptomen beoordeelt. De subschaal Prikkelbaarheid van het ABC omvat symptomen zoals agitatie, agressie, meltdowns en zelfbeschadiging. De ABC-I bevat 15 items en elk item wordt gescoord als 0 (nooit een probleem), 1 (licht probleem), 2 (matig ernstig probleem) of 3 (ernstig probleem). De totaalscore is de som van de individuele itemscores, variërend van 0 (geen probleem) tot 45 (ernstig probleem), waarbij een hogere score een ernstiger aandoening aangeeft.
Basislijn, week 34
Verandering van baseline tot week 34 in hyperfagie zoals gemeten door de Clinician Global Impression of Change (CGI-C)
Tijdsspanne: Basislijn, week 34
De CGI-C van hyperfagie is een door een arts beoordeelde meting uit één item, waarbij de indruk van de arts wordt beoordeeld over veranderingen in de hyperfagietoestand van de patiënt sinds het begin van het innemen van de onderzoeksmedicatie bij het begin van de verdraagbaarheidsperiode. De CGI-C van hyperfagie maakt gebruik van een responsschaal van 5 punten: 1=Veel beter; 2=Een beetje beter; 3=Geen verandering; 4=Een beetje erger; 5=Veel erger. Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
Basislijn, week 34
Verandering van baseline tot week 34 in hyperfagie zoals gemeten door de Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn, week 34
De CGI-S van hyperfagie is een door een arts beoordeelde meting uit één item, waarmee de indruk van de arts over de ernst van de hyperfagie bij een patiënt wordt beoordeeld. De CGI-S van hyperfagie maakt gebruik van een antwoordschaal van 5 punten: 1=Geen; 2=Mild; 3=Gemiddeld; 4=Ernstig; 5=Zeer ernstig. Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
Basislijn, week 34

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCOUT-015

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren