Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2/3-studie av RAD011 (Cannabidiol Oral Solution) for behandling av pasienter med Prader-Willi syndrom (SCOUT-015)

26. september 2023 oppdatert av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2/3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av RAD011 (Cannabidiol Oral Solution) for behandling av pasienter med Prader-Willis syndrom

Dette er en sømløs fase 2/3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert klinisk studie hos pasienter diagnostisert med PWS. Etter samtykke (eller samtykke fra verge og pasientsamtykke etter behov), vil pasienter bli screenet for å være kvalifisert til å delta i denne studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner mellom 8 og 65 år (inklusive) ved screening
  • Genetisk bekreftet diagnose av PWS. Dokumentasjon på genetisk bekreftet diagnose av PWS er ​​akseptabel.
  • Den samme omsorgspersonen er tilgjengelig for å fylle ut spørreskjemaet gjennom hele studiens varighet.
  • Etter fullføring av tolerabilitetsperioden vil pasientene ha en gjennomsnittlig HQ-CT-score >= 13 og en reduksjon av HQ-CT-skåren ikke mer enn 7 i løpet av tolerabilitetsperioden (innkjøringsperioden)
  • Hvis du får veksthormon, må psykotropisk behandling, metabolske behandlinger som kan påvirke appetitten (inkludert metformin) og annen behandling inkludert skjoldbruskkjertelhormon, være på samme medisin og dose i minst 90 dager før samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent bruk av cannabis eller cannabinoidholdige produkter (inkludert aktuelle produkter) innen 90 dager før samtykke/samtykke
  • Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie vekttapsmidler innen 90 dager før samtykke/samtykke
  • Implementering av nye mat- eller miljørestriksjoner innen 90 dager etter samtykke/samtykke
  • Hvis pasienten bor i et gruppehjem, tilbringer pasienten mindre enn 25 våkne timer med omsorgspersonen sin per uke
  • Ukontrollerte kroniske tilstander (diabetes, søvnapné, etc.) som bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: RAD011 40 milligram per kilogram (mg/kg)
Deltakerne ble administrert 40 mg/kg RAD011 oralt daglig med mat.
Legemiddel: RAD011
Cannabidiol oral oppløsning (inneholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 20 mg/kg
Deltakerne ble administrert 20 mg/kg RAD011 oralt daglig med mat.
Legemiddel: RAD011
Cannabidiol oral oppløsning (inneholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 10 mg/kg
Deltakerne ble administrert 10 mg/kg RAD011 oralt daglig med mat.
Legemiddel: RAD011
Cannabidiol oral oppløsning (inneholder syntetisk cannabidiol)
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne ble administrert en placebo som matchet RAD011, oralt daglig med mat.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo for RAD011

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 34 i Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) Questionnaire
Tidsramme: Baseline, uke 34

HQ-CT måler hyperfagi av Prader-Willi syndrom (PWS)-spesialiserte klinikere. HQ-CT genererer en poengsum fra 0 til 36, der en høyere poengsum representerer mer alvorlig unormal matrelatert atferd.

Endringen fra baseline ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet.
Baseline, uke 34

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 34 i Prader-Willi Syndrome (PWS) - Assosiert irritabilitet ved bruk av spørreskjemaet avvikende atferdssjekkliste (ABC) - Irritabilitetsunderskala (ABC-I)
Tidsramme: Baseline, uke 34
ABC-spørreskjemaet er et informantvurdert spørreskjema som vurderer alvorlighetsgraden av atferdssymptomer. Irritabilitetsunderskalaen til ABC dekker symptomer som agitasjon, aggresjon, nedsmeltninger og selvskading. ABC-I inneholder 15 gjenstander, og hver gjenstand gis som 0 (aldri et problem), 1 (lite problem), 2 (middels alvorlig problem) eller 3 (alvorlig problem). Den totale poengsummen er summen av individuelle elementer som varierer fra 0 (ingen problem) til 45 (alvorlig problem), med høyere poengsum som indikerer en mer alvorlig tilstand.
Baseline, uke 34
Endring fra baseline til uke 34 i hyperfagi målt av klinikerens globale inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline, uke 34
CGI-C for hyperfagi er et enkeltelement, klinikervurdert mål, som vurderer klinikerens inntrykk av endringer i pasientens hyperfagitilstand siden starten av å ta studiemedisinen ved starten av tolerabilitetsperioden. CGI-C for hyperfagi bruker en 5-punkts responsskala: 1=Mye bedre; 2=Litt bedre; 3=Ingen endring; 4=Litt verre; 5=Mye verre. Høyere score betyr dårligere resultat.
Baseline, uke 34
Endring fra baseline til uke 34 i hyperfagi som målt av klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uke 34
CGI-S for hyperfagi er et enkeltelement, klinikervurdert mål, som vurderer klinikerens inntrykk av alvorlighetsgraden av en pasients hyperfagitilstand. CGI-S for hyperfagi bruker en 5-punkts responsskala: 1=Ingen; 2=mild; 3=Moderat; 4=Alvorlig; 5=Svært alvorlig. Høyere score betyr dårligere resultat.
Baseline, uke 34

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

6. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCOUT-015

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere