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Un estudio de fase 2/3 de RAD011 (solución oral de cannabidiol) para el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi (SCOUT-015)

26 de septiembre de 2023 actualizado por: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 2/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de RAD011 (solución oral de cannabidiol) para el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi

Este es un estudio clínico de fase 2/3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en pacientes diagnosticados con SPW. Tras el consentimiento (o el consentimiento del tutor legal y el asentimiento del paciente, según corresponda), se evaluará a los pacientes para determinar su elegibilidad para participar en este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres entre 8 y 65 años de edad (inclusive) en la selección
  • Diagnóstico genéticamente confirmado de SPW. La documentación del diagnóstico genéticamente confirmado de PWS es aceptable.
  • El mismo cuidador está disponible para completar el cuestionario durante toda la duración del estudio.
  • Después de completar el período de tolerabilidad, los pacientes tendrán una puntuación media de HQ-CT >= 13 y una disminución de la puntuación de HQ-CT de no más de 7 durante el período de tolerabilidad (inicio)
  • Si recibe hormona del crecimiento, terapia psicotrópica, tratamientos metabólicos que podrían afectar el apetito (incluida la metformina) y otros tratamientos, incluida la hormona tiroidea, debe tomar el mismo medicamento y la misma dosis durante al menos 90 días antes del consentimiento/asentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Uso conocido de cannabis o productos que contienen cannabinoides (incluidos los productos tópicos) dentro de los 90 días anteriores al consentimiento/asentimiento
  • Uso de agentes para bajar de peso recetados o de venta libre dentro de los 90 días anteriores al consentimiento/asentimiento
  • Implementación de nuevas restricciones alimentarias o ambientales dentro de los 90 días del consentimiento/asentimiento
  • Si vive en un hogar grupal, el paciente pasa menos de 25 horas a la semana con su cuidador
  • Afecciones crónicas no controladas (diabetes, apnea del sueño, etc.) según lo determine el investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: RAD011 40 miligramos por kilogramo (mg/kg)
A los participantes se les administró 40 mg/kg de RAD011 por vía oral al día con la comida.
Droga: RAD011
Solución oral de cannabidiol (que contiene cannabidiol sintético)
Comparador activo: RAD011 20 mg/kg
A los participantes se les administraron 20 mg/kg de RAD011 por vía oral al día con la comida.
Droga: RAD011
Solución oral de cannabidiol (que contiene cannabidiol sintético)
Comparador activo: RAD011 10 mg/kg
A los participantes se les administraron 10 mg/kg de RAD011 por vía oral al día con la comida.
Droga: RAD011
Solución oral de cannabidiol (que contiene cannabidiol sintético)
Comparador de placebos: Placebo
A los participantes se les administró un placebo equivalente a RAD011, por vía oral diariamente con comida.
Droga: Placebo
Placebo a juego para RAD011

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 34 en el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 34

El HQ-CT mide la hiperfagia por parte de médicos especializados en el síndrome de Prader-Willi (PWS). El HQ-CT genera una puntuación que va de 0 a 36, ​​donde una puntuación más alta representa conductas anormales relacionadas con los alimentos más graves.

El cambio desde el inicio se calculó a partir de dos momentos como el valor en el último momento menos el valor en el anterior.
Línea de base, semana 34

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 34 en el síndrome de Prader-Willi (PWS): irritabilidad asociada mediante el cuestionario de la lista de verificación de conducta aberrante (ABC): subescala de irritabilidad (ABC-I)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 34
El cuestionario ABC es un cuestionario calificado por informantes que evalúa la gravedad de los síntomas conductuales. La subescala de Irritabilidad del ABC cubre síntomas como agitación, agresión, crisis nerviosas y autolesiones. El ABC-I contiene 15 ítems y cada ítem se califica como 0 (nunca es un problema), 1 (problema leve), 2 (problema moderadamente grave) o 3 (problema grave). La puntuación total es la suma de las puntuaciones de los elementos individuales que oscila entre 0 (sin problema) y 45 (problema grave), donde una puntuación más alta indica una condición más grave.
Línea de base, semana 34
Cambio desde el inicio hasta la semana 34 en la hiperfagia medido por la Impresión global de cambio del médico (CGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 34
El CGI-C de hiperfagia es una medida de un solo ítem, calificada por el médico, que evalúa la impresión del médico sobre los cambios en la condición de hiperfagia del paciente desde el inicio de la toma del medicamento del estudio al inicio del Período de tolerabilidad. El CGI-C de hiperfagia utiliza una escala de respuesta de 5 puntos: 1=Mucho mejor; 2=Un poco mejor; 3=Sin cambios; 4=Un poco peor; 5=Mucho peor. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
Línea de base, semana 34
Cambio desde el inicio hasta la semana 34 en la hiperfagia medida por la Impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 34
El CGI-S de hiperfagia es una medida de un solo ítem, calificada por un médico, que evalúa la impresión del médico sobre la gravedad de la condición de hiperfagia de un paciente. El CGI-S de hiperfagia utiliza una escala de respuesta de 5 puntos: 1=Ninguno; 2=Leve; 3=Moderado; 4=Severo; 5=Muy Severo. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
Línea de base, semana 34

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de abril de 2022

Finalización primaria (Actual)

6 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SCOUT-015

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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