Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2/3 RAD011 (roztwór doustny kannabidiolu) w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego (SCOUT-015)

26 września 2023 zaktualizowane przez: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 dotyczące RAD011 (roztwór doustny kannabidiolu) w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Jest to bezproblemowe badanie kliniczne fazy 2/3, podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo u pacjentów, u których zdiagnozowano PWS. Po wyrażeniu zgody (lub zgody opiekuna prawnego i zgody pacjenta), pacjenci zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem kwalifikowalności do udziału w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 8 do 65 lat (włącznie) na Screening
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza PWS. Dopuszczalna jest dokumentacja genetycznie potwierdzonego rozpoznania PWS.
  • Ten sam opiekun jest dostępny do wypełnienia kwestionariusza przez cały czas trwania badania.
  • Po zakończeniu okresu tolerancji u pacjentów średni wynik HQ-CT >= 13 i spadek wyniku HQ-CT nie większy niż 7 w okresie tolerancji (wstępnym)
  • W przypadku przyjmowania hormonu wzrostu, terapii psychotropowej, leczenia metabolicznego, które może wpływać na apetyt (w tym metformina) oraz innego leczenia, w tym hormonu tarczycy, należy stosować ten sam lek i dawkę przez co najmniej 90 dni przed wyrażeniem zgody/zgodą

Kryteria wyłączenia:

  • Znane używanie konopi indyjskich lub produktów zawierających kannabinoidy (w tym produktów do stosowania miejscowego) w ciągu 90 dni przed wyrażeniem zgody
  • Stosowanie środków odchudzających na receptę lub dostępnych bez recepty w ciągu 90 dni przed wyrażeniem zgody
  • Wdrożenie nowych ograniczeń żywnościowych lub środowiskowych w ciągu 90 dni od wyrażenia zgody
  • Jeśli mieszka w domu grupowym, pacjent spędza z opiekunem mniej niż 25 godzin tygodniowo
  • Niekontrolowane stany przewlekłe (cukrzyca, bezdech senny itp.) określone przez Badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: RAD011 40 miligramów na kilogram (mg/kg)
Uczestnikom podawano doustnie 40 mg/kg RAD011 codziennie z jedzeniem.
Lek: RAD011
Cannabidiol Oral Solution (zawierający syntetyczny kannabidiol)
Aktywny komparator: RAD011 20 mg/kg
Uczestnikom podawano doustnie 20 mg/kg RAD011 codziennie z jedzeniem.
Lek: RAD011
Cannabidiol Oral Solution (zawierający syntetyczny kannabidiol)
Aktywny komparator: RAD011 10 mg/kg
Uczestnikom podawano doustnie 10 mg/kg RAD011 codziennie z jedzeniem.
Lek: RAD011
Cannabidiol Oral Solution (zawierający syntetyczny kannabidiol)
Komparator placebo: Placebo
Uczestnikom podawano placebo odpowiadające RAD011, codziennie doustnie z jedzeniem.
Lek: Placebo
Dopasowanie placebo do RAD011

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 34. tygodnia w kwestionariuszu hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 34

HQ-CT mierzy hiperfagię przez lekarzy specjalizujących się w zespole Pradera-Williego (PWS). HQ-CT generuje wynik w zakresie od 0 do 36, gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze nieprawidłowe zachowania związane z żywnością.

Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym.
Wartość wyjściowa, tydzień 34

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od stanu wyjściowego do 34. tygodnia w przypadku zespołu Pradera-Williego (PWS) – związana drażliwość przy użyciu kwestionariusza listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC) – podskala drażliwości (ABC-I)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 34
Kwestionariusz ABC jest kwestionariuszem ocenianym przez informatora, oceniającym nasilenie objawów behawioralnych. Podskala drażliwości w skali ABC obejmuje takie objawy, jak pobudzenie, agresja, załamanie i samookaleczenie. ABC-I zawiera 15 pozycji, a każda pozycja jest oceniana jako 0 (nigdy nie stanowi problemu), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). Całkowity wynik to suma wyników poszczególnych pozycji, która waha się od 0 (brak problemu) do 45 (poważny problem), przy czym wyższy wynik oznacza poważniejszy stan.
Wartość wyjściowa, tydzień 34
Zmiana stanu początkowego do 34. tygodnia w zakresie hiperfagii mierzona przez klinicystę Globalne wrażenie zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 34
Skala CGI-C hiperfagii jest jednoelementową, ocenianą przez klinicystę miarą oceniającą wrażenia klinicysty na temat zmian w stanie hiperfagii u pacjenta od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku na początku Okresu Tolerancji. CGI-C hiperfagii wykorzystuje 5-punktową skalę odpowiedzi: 1 = znacznie lepiej; 2=Trochę lepiej; 3=Brak zmian; 4=Trochę gorzej; 5=Znacznie gorzej. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 34
Zmiana stanu początkowego do 34. tygodnia w zakresie hiperfagii mierzona przez klinicystę Global Impression of Severity (CGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 34
Skala CGI-S hiperfagii jest jednoelementową, ocenianą przez klinicystę miarą oceniającą jego wrażenia na temat ciężkości stanu hiperfagii u pacjenta. Skala CGI-S hiperfagii wykorzystuje 5-punktową skalę odpowiedzi: 1 = brak; 2=łagodny; 3=umiarkowany; 4=Poważny; 5=Bardzo poważne. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 34

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCOUT-015

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj