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Uno studio di fase 2/3 di RAD011 (soluzione orale di cannabidiolo) per il trattamento di pazienti con sindrome di Prader-Willi (SCOUT-015)

26 settembre 2023 aggiornato da: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di RAD011 (soluzione orale di cannabidiolo) per il trattamento di pazienti con sindrome di Prader-Willi

Questo è uno studio clinico di fase 2/3 senza soluzione di continuità, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con diagnosi di PWS. Dopo il consenso (o il consenso del tutore legale e il consenso del paziente a seconda dei casi), i pazienti saranno selezionati per l'idoneità a partecipare a questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età compresa tra 8 e 65 anni (inclusi) allo Screening
  • Diagnosi geneticamente confermata di PWS. La documentazione della diagnosi geneticamente confermata di PWS è accettabile.
  • Lo stesso caregiver è disponibile a compilare il questionario per tutta la durata dello studio.
  • Dopo il completamento del periodo di tollerabilità, i pazienti avranno un punteggio medio HQ-CT >= 13 e una diminuzione del punteggio HQ-CT non superiore a 7 durante il periodo di tollerabilità (run-in)
  • Se si riceve l'ormone della crescita, la terapia psicotropa, i trattamenti metabolici che potrebbero influenzare l'appetito (compresa la metformina) e altri trattamenti incluso l'ormone tiroideo, è necessario assumere lo stesso farmaco e la stessa dose per almeno 90 giorni prima del consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Uso noto di cannabis o prodotti contenenti cannabinoidi (inclusi prodotti topici) entro 90 giorni prima del consenso/assenso
  • Uso di agenti di perdita di peso da prescrizione o da banco entro 90 giorni prima del consenso/assenso
  • Attuazione di nuove restrizioni alimentari o ambientali entro 90 giorni dal consenso/assenso
  • Se vive in una casa famiglia, il paziente trascorre meno di 25 ore di veglia con il proprio caregiver a settimana
  • Condizioni croniche non controllate (diabete, apnea notturna, ecc.) come determinato dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: RAD011 40 milligrammi per chilogrammo (mg/kg)
Ai partecipanti sono stati somministrati 40 mg/kg di RAD011 per via orale ogni giorno con il cibo.
Droga: RAD011
Soluzione orale di cannabidiolo (contenente cannabidiolo sintetico)
Comparatore attivo: RAD011 20mg/kg
Ai partecipanti sono stati somministrati 20 mg/kg di RAD011 per via orale ogni giorno con il cibo.
Droga: RAD011
Soluzione orale di cannabidiolo (contenente cannabidiolo sintetico)
Comparatore attivo: RAD011 10mg/kg
Ai partecipanti sono stati somministrati 10 mg/kg di RAD011 per via orale ogni giorno con il cibo.
Droga: RAD011
Soluzione orale di cannabidiolo (contenente cannabidiolo sintetico)
Comparatore placebo: Placebo
Ai partecipanti è stato somministrato un placebo corrispondente a RAD011, per via orale ogni giorno con il cibo.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente per RAD011

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 34 nel questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 34

L'HQ-CT misura l'iperfagia da parte di medici specializzati nella sindrome di Prader-Willi (PWS). L'HQ-CT genera un punteggio compreso tra 0 e 36, dove un punteggio più alto rappresenta comportamenti anomali legati al cibo più gravi.

La variazione rispetto al basale è stata calcolata da due punti temporali come il valore del punto temporale successivo meno il valore del punto temporale precedente.
Riferimento, settimana 34

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 34 nella sindrome di Prader-Willi (PWS) - Irritabilità associata utilizzando il questionario Aberrant Behavior Checklist (ABC) - Sottoscala dell'irritabilità (ABC-I)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 34
Il questionario ABC è un questionario valutato dagli informatori che valuta la gravità dei sintomi comportamentali. La sottoscala Irritabilità dell’ABC copre sintomi come agitazione, aggressività, crolli e autolesionismo. L'ABC-I contiene 15 item e a ciascun item viene assegnato un punteggio di 0 (mai un problema), 1 (problema lieve), 2 (problema moderatamente grave) o 3 (problema grave). Il punteggio totale è la somma dei punteggi dei singoli elementi che vanno da 0 (nessun problema) a 45 (problema grave), dove il punteggio più alto indica una condizione più grave.
Riferimento, settimana 34
Variazione dal basale alla settimana 34 dell'iperfagia misurata dal medico Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 34
Il CGI-C dell'iperfagia è una misura a elemento singolo, valutata dal medico, che valuta l'impressione del medico sui cambiamenti nella condizione di iperfagia del paziente dall'inizio dell'assunzione del farmaco in studio all'inizio del periodo di tollerabilità. Il CGI-C dell'iperfagia utilizza una scala di risposta a 5 punti: 1=Molto migliore; 2=Un po' meglio; 3=Nessun cambiamento; 4=Un po' peggio; 5=Molto peggio. Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
Riferimento, settimana 34
Variazione dal basale alla settimana 34 dell'iperfagia misurata dal Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 34
Il CGI-S dell'iperfagia è una misura a elemento singolo, valutata dal medico, che valuta l'impressione del medico sulla gravità della condizione di iperfagia di un paziente. Il CGI-S dell'iperfagia utilizza una scala di risposta a 5 punti: 1=Nessuno; 2=Mite; 3=Moderato; 4=Grave; 5=Molto grave. Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
Riferimento, settimana 34

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

6 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCOUT-015

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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