Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2/3 RAD011 (kannabidiolový perorální roztok) pro léčbu pacientů se syndromem Prader-Willi (SCOUT-015)

26. září 2023 aktualizováno: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 s RAD011 (kannabidiolový perorální roztok) pro léčbu pacientů se syndromem Prader-Willi

Jedná se o bezproblémovou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou klinickou studii fáze 2/3 u pacientů s diagnózou PWS. Po souhlasu (nebo souhlasu zákonného zástupce a souhlasu pacienta, je-li to vhodné), budou pacienti podrobeni screeningu na způsobilost k účasti v této studii.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku od 8 do 65 let (včetně) při screeningu
  • Geneticky potvrzená diagnóza PWS. Dokumentace geneticky potvrzené diagnózy PWS je přijatelná.
  • K vyplnění dotazníku je po celou dobu studie k dispozici stejný pečovatel.
  • Po dokončení období snášenlivosti budou mít pacienti průměrné skóre HQ-CT >= 13 a pokles skóre HQ-CT ne více než 7 během období snášenlivosti (záběhu)
  • Pokud dostáváte růstový hormon, psychotropní léčbu, metabolickou léčbu, která by mohla ovlivnit chuť k jídlu (včetně metforminu) a jinou léčbu včetně hormonu štítné žlázy, musíte mít stejnou medikaci a stejnou dávku po dobu nejméně 90 dnů před souhlasem/souhlasem

Kritéria vyloučení:

  • Známé užívání konopí nebo produktů obsahujících kanabinoidy (včetně topických produktů) během 90 dnů před udělením souhlasu/souhlasu
  • Užívání léků na předpis nebo volně prodejných přípravků na hubnutí do 90 dnů před udělením souhlasu/souhlasu
  • Zavedení nových potravinových nebo ekologických omezení do 90 dnů od souhlasu/souhlasu
  • Pokud pacient žije ve skupinovém domě, tráví se svým pečovatelem méně než 25 hodin bdění týdně
  • Nekontrolované chronické stavy (cukrovka, spánková apnoe atd.) podle zjištění zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: RAD011 40 miligramů na kilogram (mg/kg)
Účastníkům bylo podáváno 40 mg/kg RAD011 orálně denně s jídlem.
Lék: RAD011
Kanabidiol perorální roztok (obsahující syntetický kanabidiol)
Aktivní komparátor: RAD011 20 mg/kg
Účastníkům bylo podáváno 20 mg/kg RAD011 orálně denně s jídlem.
Lék: RAD011
Kanabidiol perorální roztok (obsahující syntetický kanabidiol)
Aktivní komparátor: RAD011 10 mg/kg
Účastníkům bylo podáváno 10 mg/kg RAD011 orálně denně s jídlem.
Lék: RAD011
Kanabidiol perorální roztok (obsahující syntetický kanabidiol)
Komparátor placeba: Placebo
Účastníkům bylo podáváno placebo odpovídající RAD011 orálně denně s jídlem.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo pro RAD011

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na týden 34 v dotazníku Hyperfagia pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 34

HQ-CT měří hyperfagii lékaři specializovanými na Prader-Williho syndrom (PWS). HQ-CT generuje skóre v rozmezí od 0 do 36, kde vyšší skóre představuje závažnější abnormální chování související s jídlem.

Změna od základní linie byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě.
Výchozí stav, týden 34

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 34 u Prader-Williho syndromu (PWS) – související podrážděnost pomocí dotazníku Aberrant Behavior Checklist (ABC) – Subškála podrážděnosti (ABC-I)
Časové okno: Výchozí stav, týden 34
Dotazník ABC je dotazník hodnocený informátory, který hodnotí závažnost symptomů chování. Subškála podrážděnosti ABC zahrnuje symptomy, jako je agitovanost, agrese, zhroucení a sebepoškozování. ABC-I obsahuje 15 položek a každá položka je hodnocena 0 (nikdy problém), 1 (lehký problém), 2 (středně závažný problém) nebo 3 (vážný problém). Celkové skóre je součtem skóre jednotlivých položek, které se pohybuje od 0 (žádný problém) do 45 (závažný problém), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější stav.
Výchozí stav, týden 34
Změna od výchozího stavu do 34. týdne u hyperfagie měřená klinickým globálním dojmem změny (CGI-C)
Časové okno: Výchozí stav, týden 34
CGI-C hyperfagie je jednopoložkové, klinikem hodnocené měřítko, které hodnotí lékařův dojem o změnách stavu hyperfagie pacienta od začátku užívání studovaného léku na začátku období tolerance. CGI-C hyperfagie využívá 5bodovou škálu odezvy: 1 = mnohem lepší; 2=Trochu lepší; 3=Žádná změna; 4=Trochu horší; 5 = Mnohem horší. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, týden 34
Změna od výchozího stavu do 34. týdne u hyperfagie měřená klinickým globálním dojmem závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, týden 34
CGI-S hyperfagie je jednopoložkové, klinikem hodnocené měřítko, které hodnotí lékařův dojem o závažnosti stavu hyperfagie pacienta. CGI-S hyperfagie využívá 5bodovou škálu odezvy: 1 = žádná; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžká; 5 = Velmi závažné. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, týden 34

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

6. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCOUT-015

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na RAD011

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit