重要性が不明なクローン性血球減少症患者におけるエナシデニブの研究
2026年1月26日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
重要性が不明なクローン性血球減少症および IDH2 の変異を有する患者に対するエナシデニブのパイロット研究
エナシデニブと呼ばれる薬は、突然変異した IDH2 タンパク質をブロックし、血球数を改善する可能性があるため、重要性が不明なクローン性血球減少症 (CCUS) の人に役立つ可能性があると研究者は考えています。
この研究の目的は、エナシデニブが CCUS の安全で効果的な治療法であるかどうかを調べることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
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New Jersey
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Basking Ridge、New Jersey、アメリカ、07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
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Middletown、New Jersey、アメリカ、07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
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Montvale、New Jersey、アメリカ、07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
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New York
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Commack、New York、アメリカ、11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
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Harrison、New York、アメリカ、10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Rockville Centre、New York、アメリカ、11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォームに署名した時点での年齢は18歳以上。
- -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守できる。
- 原因不明の血球減少症が少なくとも 6 か月続いている。 血球減少症は、以下の閾値を下回る 1 つ以上の血球数指数の存在として定義されます。
- Hgb <10 g/dL
- ANC <1.8 × 10^9/L
- 血小板 <100 × 10^9/L
- -研究登録から1か月以内の骨髄生検の結果（骨髄生検のスクリーニング）は、血液疾患を示してはなりません。
- -IDH2遺伝子変異（R140またはR172）、頻度> 2％で局所的に実施。
- 0-2のECOGパフォーマンスステータス。
次のように定義される適切な臓器機能:
- -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ（AST / SGOT）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT / SGPT）は、被験者にギルバート症候群がない限り、正常上限（ULN）の3倍以下。
- 血清総ビリルビン<1.5x ULN。 これらが効果のない赤血球生成に起因する可能性がある場合は、より高いレベルが許容されます。 この場合、治験責任医師の承認が必要です。
- -Cockroft-Gault糸球体濾過率の推定に基づくクレアチニンクリアランスが50 mL/分を超える。
- -貧血に基づいて研究に登録されている患者は、葉酸、B12、血清鉄、血清フェリチン、総鉄結合能力、ハプトグロビン、および末梢塗抹標本が正常範囲内である場合にのみ適格です。
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、治療開始から72時間以内に血清または尿妊娠検査が陰性である場合に参加できます。
- 出産の可能性がある女性 (WOCBP) およびパートナーが WOCBP の男性は、研究中およびエナシデニブの最終投与後少なくとも 4 か月間、性交を控えるか、非常に効果的な避妊法を 1 つ使用することに同意する必要があります。 WOCBP のパートナーを持つ男性は、バリア法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- -過去6か月の最新のCTスキャンまたは最近のがんの病歴（つまり、 過去 5 年以内）、今後 5 年以内にがんが再発する可能性は 50% を超えます。
- -血液悪性腫瘍の現在または以前の病歴。
- -過去6か月以内の固形腫瘍悪性腫瘍の治療（維持療法を含む）。
- -既知の嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、または経口投与された薬物の摂取または消化管吸収を制限するその他の状態。
- -制御されていない活動性の全身性真菌、細菌、またはウイルス感染（適切な抗生物質、抗ウイルス療法、および/またはその他の治療にもかかわらず改善されない、感染に関連する進行中の徴候/症状として定義されます）。
- 正の直接クームス試験
- 身体検査における脾機能亢進症の証拠
- 妊娠中または授乳中（女性）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：IDH2に変異のあるCCUSの参加者
参加者はIDH2に変異のあるCCUSを持っています
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研究参加者は、18か月間毎日エナシデニブ100 mgを受け取ります。
参加者は、AML または MDS への進行が確認されるまで、容認できない毒性の発生、または疾患進行の疑いがあるまで、エナシデニブによる治療を継続します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベストレスポンス
時間枠：18ヶ月まで
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主な目的は、血液学的改善率を推定することです。
エンドポイントは、エナシデニブによる最大 18 か月の治療における任意の時点での最良の反応として評価されます。
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18ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Eytan Stein, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月6日
一次修了 (実際)
2026年1月26日
研究の完了 (実際)
2026年1月26日
試験登録日
最初に提出
2021年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月20日
最初の投稿 (実際)
2021年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月26日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 21-268
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
メモリアル スローン ケタリングがんセンターは、医学雑誌編集者の国際委員会 (ICMJE) と、臨床試験からのデータを責任を持って共有するという倫理的義務を支持しています。
プロトコルの概要、統計の概要、およびインフォームド コンセント フォームは、clinicaltrials.gov で入手できるようになります。
連邦賞の条件として必要な場合、研究をサポートするその他の契約、および/またはその他の方法で必要な場合。
匿名化された個々の参加者データのリクエストは、公開後 12 か月から公開後 36 か月まで行うことができます。
原稿で報告された匿名化された個々の参加者データは、データ使用契約の条件の下で共有され、承認された提案にのみ使用できます。
リクエストは、crdatashare@mskcc.org に送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。