Eine Studie über Enasidenib bei Menschen mit klonaler Zytopenie unbestimmter Bedeutung
26. Januar 2026 aktualisiert von: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Eine Pilotstudie zu Enasidenib für Patienten mit klonaler Zytopenie unbestimmter Bedeutung und Mutationen in IDH2
Studienforscher glauben, dass ein Medikament namens Enasidenib Menschen mit klonaler Zytopenie unbestimmter Bedeutung (CCUS) helfen kann, da das Medikament das mutierte IDH2-Protein blockiert, was die Anzahl der Blutkörperchen verbessern kann.
Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob Enasidenib eine sichere und wirksame Behandlung für CCUS ist.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Vereinigte Staaten, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Vereinigte Staaten, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Rockville Centre, New York, Vereinigte Staaten, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.
- Bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
- Unerklärliche Zytopenie für mindestens 6 Monate. Zytopenie ist definiert als das Vorhandensein von ≥1 Blutbildindizes unterhalb der folgenden Schwellenwerte:
- Hgb < 10 g/dl
- ANC <1,8 × 10^9/l
- Blutplättchen <100 × 10^9/L
- Die Ergebnisse einer Knochenmarkbiopsie innerhalb von 1 Monat nach Studieneintritt (Screening-Knochenmarkbiopsie) dürfen nicht auf eine hämatologische Erkrankung hinweisen.
- IDH2-Genmutation (R140 oder R172), lokal durchgeführt, mit einer Häufigkeit von >2 %.
- ECOG-Leistungsstatus von 0-2.
Ausreichende Organfunktion, definiert als:
- Serum-Aspartat-Aminotransferase/Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (AST/SGOT) und Alanin-Aminotransferase (ALT/SGPT) ≤3x Obergrenze des Normalwerts (ULN), es sei denn, der Proband hat das Gilbert-Syndrom.
- Gesamtbilirubin im Serum < 1,5x ULN. Höhere Werte sind akzeptabel, wenn diese auf eine ineffektive Erythropoese zurückzuführen sind. In diesen Fällen ist die Zustimmung des Studienleiters erforderlich.
- Kreatinin-Clearance größer als 50 ml/min, basierend auf der Schätzung der glomerulären Filtrationsrate von Cockroft-Gault.
- Patienten, die aufgrund von Anämie in die Studie aufgenommen werden, kommen nur in Frage, wenn Folat, B12, Serumeisen, Serumferritin, Gesamteisenbindungskapazität, Haptoglobin und peripherer Abstrich innerhalb normaler Grenzen liegen
- Frauen im gebärfähigen Alter können teilnehmen, sofern sie einen negativen Serum-Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb von 72 Stunden nach Beginn der Behandlung haben.
- Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und Männer mit Partnern, die WOCBP sind, müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 4 Monate nach der letzten Enasidenib-Dosis auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder 1 hochwirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden. Männer mit WOCBP-Partnern müssen einer Barrieremethode zustimmen.
Ausschlusskriterien:
- Aktive Malignität, definiert als > 1-cm-Krankheit beim letzten CT-Scan in den letzten 6 Monaten oder in der jüngeren Vorgeschichte von Krebs (d. h. innerhalb der letzten 5 Jahre) mit einer Chance von >50 % auf ein Wiederauftreten der Krebserkrankung in den nächsten 5 Jahren.
- Aktuelle oder Vorgeschichte einer hämatologischen Malignität.
- Therapie (einschließlich Erhaltungstherapie) bei Malignität eines soliden Tumors innerhalb der letzten 6 Monate.
- Bekannte Dysphagie, Kurzdarmsyndrom, Gastroparese oder andere Erkrankungen, die die Einnahme oder gastrointestinale Resorption von oral verabreichten Arzneimitteln einschränken.
- Aktive unkontrollierte systemische Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion (definiert als anhaltende Anzeichen/Symptome im Zusammenhang mit der Infektion ohne Besserung trotz geeigneter Antibiotika, antiviraler Therapie und/oder anderer Behandlung).
- Positiver direkter Coombs-Test
- Hinweise auf Hypersplenismus bei der körperlichen Untersuchung
- Schwanger oder stillend (Frauen).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Teilnehmer mit CCUS mit Mutationen in IDH2
Die Teilnehmer haben CCUS mit Mutationen in IDH2
|
Die Studienteilnehmer erhalten 18 Monate lang täglich 100 mg Enasidenib.
Die Teilnehmer setzen die Behandlung mit Enasidenib fort, bis eine bestätigte Progression zu AML oder MDS, die Entwicklung einer inakzeptablen Toxizität oder der Verdacht auf eine Krankheitsprogression vorliegt, vorausgesetzt, der Patient zieht einen klinischen Nutzen, der nach Ermessen des Hauptprüfarztes bestimmt wird.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Beste Antwort
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
|
Das primäre Ziel ist es, die Rate der hämatologischen Verbesserung abzuschätzen.
Der Endpunkt wird als das beste Ansprechen zu einem beliebigen Zeitpunkt in einer bis zu 18-monatigen Behandlung mit Enasidenib bewertet.
|
Bis zu 18 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Oktober 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Januar 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Januar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Oktober 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Oktober 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. November 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Januar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Januar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 21-268
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Das Memorial Sloan Kettering Cancer Center unterstützt das International Committee of Medical Journal Editors (ICMJE) und die ethische Verpflichtung zur verantwortungsvollen Weitergabe von Daten aus klinischen Studien.
Die Protokollzusammenfassung, eine statistische Zusammenfassung und die Einwilligungserklärung werden auf clinicaltrials.gov zur Verfügung gestellt
wenn dies als Bedingung für Bundesvergaben erforderlich ist, andere Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung und/oder wie anderweitig erforderlich.
Anfragen nach anonymisierten Daten einzelner Teilnehmer können beginnend 12 Monate nach der Veröffentlichung und bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.
Im Manuskript gemeldete anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer werden gemäß den Bedingungen einer Datennutzungsvereinbarung weitergegeben und dürfen nur für genehmigte Vorschläge verwendet werden.
Anfragen können an folgende Adresse gerichtet werden: crdatashare@mskcc.org.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .