Enasidenibitutkimus ihmisillä, joilla on määrittelemätön klooninen sytopenia
maanantai 26. tammikuuta 2026 päivittänyt: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Enasidenibin pilottitutkimus potilaille, joilla on määrittelemätön klooninen sytopenia ja joilla on mutaatioita IDH2:ssa
Tutkijat uskovat, että enasidenibi-niminen lääke voi auttaa ihmisiä, joilla on määrittelemättömän merkityksen klonaalinen sytopenia (CCUS), koska lääke estää mutatoituneen IDH2-proteiinin, mikä voi parantaa verisolujen määrää.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko enasidenibi turvallinen ja tehokas hoito CCUS:lle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Yhdysvallat, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Yhdysvallat, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Yhdysvallat, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Yhdysvallat, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Yhdysvallat, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Rockville Centre, New York, Yhdysvallat, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
- Selittämätön sytopenia vähintään 6 kuukautta. Sytopenia määritellään ≥1 verenkuvaindeksin esiintymiseksi seuraavien kynnysarvojen alapuolella:
- Hgb <10 g/dl
- ANC <1,8 × 10^9/l
- Verihiutaleet <100 × 10^9/l
- Luuydinbiopsian tulokset kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta (seulontaluuytimen biopsia) eivät saa viitata hematologiseen sairauteen.
- IDH2-geenimutaatio (R140 tai R172), suoritettu paikallisesti, tiheydellä > 2 %.
- ECOG-suorituskykytila 0-2.
Riittävä elimen toiminta, joka määritellään seuraavasti:
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi/seerumin glutamiinioksaloetikkatransaminaasi (AST/SGOT) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT/SGPT) ≤3x normaalin yläraja (ULN), ellei koehenkilöllä ole Gilbertin oireyhtymää.
- Seerumin kokonaisbilirubiini < 1,5 x ULN. Korkeammat tasot ovat hyväksyttäviä, jos niiden voidaan katsoa johtuvan tehottomasta erytropoieesista. Näissä tapauksissa tarvitaan tutkimuksen päätutkijan hyväksyntä.
- Kreatiniinipuhdistuma yli 50 ml/min perustuen Cockroft-Gaultin glomerulussuodatusnopeuden arvioon.
- Potilaat, jotka otetaan tutkimukseen anemian perusteella, ovat kelvollisia vain, jos folaatti, B12, seerumin rauta, seerumin ferritiini, raudan kokonaissitoutumiskyky, haptoglobiini ja perifeerinen sively normaalirajoissa
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset voivat osallistua, jos heillä on negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 72 tunnin sisällä hoidon aloittamisesta.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) ja miesten, joiden kumppanit ovat WOCBP-kumppaneita, on suostuttava pidättymään yhdynnästä tai käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 4 kuukauden ajan viimeisen enasidenibiannoksen jälkeen. Miesten, joiden kumppanit ovat WOCBP:itä, on suostuttava käyttämään estemenetelmää.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen pahanlaatuisuus määritellään > 1 cm:n sairaudeksi viimeisimmässä CT-skannauksessa viimeisen 6 kuukauden aikana tai äskettäin sairastaneeksi syöpää (esim. viimeisen 5 vuoden aikana), joiden todennäköisyys syövän uusiutumiseen on yli 50 % seuraavan viiden vuoden aikana.
- Nykyinen tai aikaisempi hematologinen pahanlaatuinen kasvain.
- Kiinteän kasvaimen pahanlaatuisen kasvaimen hoito (mukaan lukien ylläpitohoito) viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Tunnettu dysfagia, lyhyen suolen oireyhtymä, gastropareesi tai muut sairaudet, jotka rajoittavat suun kautta annettavien lääkkeiden nielemistä tai imeytymistä ruoansulatuskanavasta.
- Aktiivinen hallitsematon systeeminen sieni-, bakteeri- tai virusinfektio (määritelty jatkuviksi infektioon liittyviksi merkeiksi/oireiksi, jotka eivät parane asianmukaisista antibiooteista, viruslääkityksestä ja/tai muusta hoidosta huolimatta).
- Positiivinen suora Coombsin testi
- Todisteet hypersplenismista fyysisessä kokeessa
- Raskaana oleva tai imettävä (naiset).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joilla on CCUS-mutaatioita IDH2:ssa
Osallistujilla on CCUS, jossa on mutaatioita IDH2:ssa
|
Tutkimukseen osallistujat saavat enasidenibia 100 mg päivässä 18 kuukauden ajan.
Osallistujat jatkavat enasidenibihoitoa, kunnes varmistetaan eteneminen AML:ksi tai MDS:ksi, ei-hyväksyttävä toksisuus kehittyy tai epäillään taudin etenemistä, edellyttäen, että potilas saa kliinistä hyötyä, jonka päätutkija päättää.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras vastaus
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Ensisijainen tavoite on arvioida hematologisen paranemisen nopeus.
Päätetapahtuma arvioidaan parhaana vasteena missä tahansa vaiheessa enintään 18 kuukauden enasidenibihoidon aikana.
|
Jopa 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 27. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21-268
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Memorial Sloan Kettering Cancer Center tukee kansainvälistä lääketieteellisten lehtien toimittajien komiteaa (ICMJE) ja eettistä velvoitetta kliinisten tutkimusten tietojen vastuulliseen jakamiseen.
Tutkimussuunnitelman yhteenveto, tilastollinen yhteenveto ja tietoinen suostumuslomake ovat saatavilla osoitteessa klinikan.gov.
kun sitä vaaditaan liittovaltion palkintojen, muiden tutkimusta tukevien sopimusten ja/tai muutoin tarpeen mukaan.
Yksittäisten yksittäisten osallistujien tietoja voidaan pyytää 12 kuukauden kuluttua julkaisemisesta ja enintään 36 kuukauden ajan julkaisemisen jälkeen.
Käsikirjoituksessa raportoidut yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot jaetaan tietojen käyttösopimuksen ehtojen mukaisesti, ja niitä voidaan käyttää vain hyväksyttyihin ehdotuksiin.
Pyynnöt voidaan lähettää osoitteeseen: crdatashare@mskcc.org.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .