Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie enasidenibu u lidí s klonální cytopenií neurčeného významu

26. ledna 2026 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pilotní studie enasidenibu pro pacienty s klonální cytopenií neurčeného významu a mutací v IDH2

Výzkumníci studie se domnívají, že lék zvaný enasidenib může pomoci lidem s klonální cytopenií neurčitého významu (CCUS), protože lék blokuje mutovaný protein IDH2, což může zlepšit počet krvinek. Účelem této studie je zjistit, zda je enasidenib bezpečnou a účinnou léčbou CCUS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic (Data Collection Only)
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Spojené státy, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
      • Middletown, New Jersey, Spojené státy, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
      • Montvale, New Jersey, Spojené státy, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
    • New York
      • Commack, New York, Spojené státy, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
      • Harrison, New York, Spojené státy, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
      • Rockville Centre, New York, Spojené státy, 11553
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic (Data Collection Only)
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University (Data Collection Only)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University (Data Collection Only)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  • Ochota a schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
  • Nevysvětlitelná cytopenie po dobu nejméně 6 měsíců. Cytopenie je definována jako přítomnost ≥1 indexu krevního obrazu pod následujícími prahy:
  • Hgb <10 g/dl
  • ANC <1,8 × 10^9/L
  • Krevní destičky <100 × 10^9/l
  • Výsledky biopsie kostní dřeně do 1 měsíce od vstupu do studie (screeningová biopsie kostní dřeně) nesmí indikovat hematologické onemocnění.
  • Mutace genu IDH2 (R140 nebo R172), prováděná lokálně, s frekvencí >2 %.
  • Stav výkonu ECOG 0-2.

  • Přiměřená funkce orgánů, definovaná jako:

    • Sérová aspartátaminotransferáza/sérová glutamát-oxalooctová transamináza (AST/SGOT) a alaninaminotransferáza (ALT/SGPT) ≤ 3x horní hranice normy (ULN), pokud subjekt nemá Gilbertův syndrom.
    • Celkový bilirubin v séru <1,5x ULN. Vyšší hladiny jsou přijatelné, pokud je lze přičíst neúčinné erytropoéze. V těchto případech je vyžadován souhlas hlavního řešitele studie.
    • Clearance kreatininu vyšší než 50 ml/min na základě odhadu rychlosti glomerulární filtrace podle Cockroft-Gaulta.
  • Pacienti zařazení do studie na základě anémie budou způsobilí pouze v případě, že folát, B12, sérové ​​železo, sérový feritin, celková vazebná kapacita pro železo, haptoglobin a periferní stěr v normálních mezích
  • Ženy ve fertilním věku se mohou zúčastnit za předpokladu, že budou mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v séru nebo moči do 72 hodin od zahájení léčby.
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) a muži s partnerkami, kteří jsou WOCBP, musí během studie a po dobu nejméně 4 měsíců po poslední dávce enasidenibu souhlasit s tím, že se zdrží pohlavního styku nebo budou používat 1 vysoce účinnou formu antikoncepce. Muži s partnery, kteří jsou WOCBP, musí souhlasit s použitím bariérové ​​metody.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní malignita definovaná jako onemocnění > 1 cm na posledním CT vyšetření za posledních 6 měsíců nebo nedávná anamnéza rakoviny (tj. během posledních 5 let) s >50% pravděpodobností recidivy rakoviny v příštích 5 letech.
  • Současná nebo předchozí anamnéza hematologické malignity.
  • Terapie (včetně udržovací léčby) zhoubného nádoru se solidním nádorem během posledních 6 měsíců.
  • Známá dysfagie, syndrom krátkého střeva, gastroparéza nebo jiné stavy, které omezují požití nebo gastrointestinální absorpci léků podávaných perorálně.
  • Aktivní nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce (definovaná jako přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí bez zlepšení navzdory vhodným antibiotikům, antivirové terapii a/nebo jiné léčbě).
  • Pozitivní přímý Coombsův test
  • Důkaz hypersplenismu při fyzické zkoušce
  • Těhotné nebo kojící (ženy).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci s CCUS s mutacemi v IDH2
Účastníci budou mít CCUS s mutacemi v IDH2
Lék: Enasidenib
Účastníci studie budou dostávat enasidenib 100 mg denně po dobu 18 měsíců. Účastníci budou pokračovat v léčbě enasidenibem až do potvrzení progrese do AML nebo MDS, rozvoje nepřijatelné toxicity nebo podezření na progresi onemocnění, za předpokladu, že pacient získá klinický přínos, který bude stanoven podle uvážení hlavního zkoušejícího.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší odezva
Časové okno: Až 18 měsíců
Primárním cílem je odhadnout míru hematologického zlepšení. Koncový bod je hodnocen jako nejlepší odpověď v kterémkoli okamžiku až 18 měsíců léčby enasidenibem.
Až 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

26. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

26. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21-268

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Memorial Sloan Kettering Cancer Center podporuje mezinárodní výbor editorů lékařských časopisů (ICMJE) a ​​etický závazek odpovědného sdílení dat z klinických studií. Shrnutí protokolu, statistické shrnutí a formulář informovaného souhlasu budou k dispozici na webu Clinictrials.gov je-li to vyžadováno jako podmínka federálních cen, jiných dohod podporujících výzkum a/nebo podle jiných požadavků. Žádosti o neidentifikované údaje jednotlivých účastníků lze podávat počínaje 12 měsíci po zveřejnění a až 36 měsíců po zveřejnění. Identifikovaná data jednotlivých účastníků uvedená v rukopisu budou sdílena podle podmínek smlouvy o používání dat a mohou být použita pouze pro schválené návrhy. Žádosti lze zasílat na adresu: crdatashare@mskcc.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Enasidenib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit