불명확한 클론성 혈구감소증 환자를 대상으로 한 에나시데닙 연구
2026년 1월 26일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
의의 미확인 클론성 혈구감소증 환자와 IDH2 돌연변이 환자를 위한 에나시데닙의 파일럿 연구
연구자들은 에나시데닙이라는 약물이 혈구 수를 개선할 수 있는 돌연변이 IDH2 단백질을 차단하기 때문에 의미 미확인 클론성 혈구 감소증(CCUS) 환자에게 도움이 될 수 있다고 생각합니다.
본 연구의 목적은 에나시데닙이 CCUS에 대한 안전하고 효과적인 치료법인지 알아보는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
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New Jersey
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Basking Ridge, New Jersey, 미국, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
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Middletown, New Jersey, 미국, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
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Montvale, New Jersey, 미국, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
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New York
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Commack, New York, 미국, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
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Harrison, New York, 미국, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Rockville Centre, New York, 미국, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
- 최소 6개월 동안 설명되지 않는 혈구감소증. 혈구감소증은 다음 역치 미만의 혈구수 지수가 1개 이상 존재하는 것으로 정의됩니다.
- Hgb <10g/dL
- ANC <1.8 × 10^9/L
- 혈소판 <100 × 10^9/L
- 연구 시작 1개월 이내의 골수 생검 결과(선별 골수 생검)는 혈액 질환을 나타내지 않아야 합니다.
- IDH2 유전자 돌연변이(R140 또는 R172), 국소적으로 수행, 빈도 >2%.
- 0-2의 ECOG 수행 상태.
다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소/혈청 글루탐산 옥살로아세트산 전이효소(AST/SGOT) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT/SGPT) ≤3x 정상 상한치(ULN), 대상이 길버트 증후군을 갖지 않는 한.
- 혈청 총 빌리루빈 <1.5x ULN. 비효율적인 적혈구 생성에 기인할 수 있는 경우 더 높은 수준이 허용됩니다. 이러한 경우 연구 주임 연구원의 승인이 필요합니다.
- Cockroft-Gault 사구체 여과율 추정치를 기준으로 크레아티닌 제거율이 50mL/분을 초과합니다.
- 빈혈을 근거로 연구에 등록된 환자는 엽산, B12, 혈청 철, 혈청 페리틴, 총 철 결합능, 합토글로빈 및 말초 도말이 정상 범위 내에 있는 경우에만 자격이 있습니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 혈청 임신 테스트 결과가 음성이고 치료 시작 72시간 이내에 혈청 또는 소변 임신 테스트 결과가 음성이면 참여할 수 있습니다.
- 가임 여성(WOCBP) 및 파트너가 WOCBP인 남성은 연구 기간 동안 그리고 에나시데닙의 마지막 투여 후 최소 4개월 동안 성교를 금하거나 매우 효과적인 형태의 피임법 1가지를 사용하는 데 동의해야 합니다. WOCBP 파트너가 있는 남성은 차단 방법 사용에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 활성 악성 종양은 지난 6개월 동안 가장 최근의 CT 스캔에서 1cm 초과 질병 또는 최근 암 병력(즉, (지난 5년 이내) 향후 5년 내에 암 재발 확률 >50%.
- 혈액 악성 종양의 현재 또는 이전 병력.
- 지난 6개월 이내의 고형암에 대한 치료(유지 요법 포함).
- 삼킴곤란, 짧은 창자 증후군, 위마비 또는 경구 투여 약물의 섭취 또는 위장관 흡수를 제한하는 기타 상태.
- 통제되지 않는 활동성 전신 진균, 세균 또는 바이러스 감염(적절한 항생제, 항바이러스 요법 및/또는 기타 치료에도 불구하고 개선되지 않는 감염과 관련된 진행 중인 징후/증상으로 정의됨).
- 양성 직접 Coombs 테스트
- 신체 검사에서 hypersplenism의 증거
- 임신 또는 수유 중(여성).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IDH2에 돌연변이가 있는 CCUS 참가자
참가자는 IDH2에 돌연변이가 있는 CCUS를 갖게 됩니다.
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연구 참여자는 18개월 동안 매일 에나시데닙 100mg을 투여받습니다.
참가자는 AML 또는 MDS로의 진행이 확인될 때까지 에나시데닙으로 치료를 계속할 것입니다. 허용할 수 없는 독성이 발생하거나 질병 진행이 의심될 때까지, 환자가 임상적 이점을 얻는 경우, 이는 주임 시험자의 재량에 따라 결정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고의 반응
기간: 최대 18개월
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1차 목표는 혈액학적 개선률을 추정하는 것입니다.
종점은 에나시데닙으로 최대 18개월의 치료 중 어느 시점에서든 최상의 반응으로 평가됩니다.
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최대 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 6일
기본 완료 (실제)
2026년 1월 26일
연구 완료 (실제)
2026년 1월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 21-268
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Memorial Sloan Kettering Cancer Center는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지원합니다.
프로토콜 요약, 통계 요약 및 정보에 입각한 동의 양식은 clinicaltrials.gov에서 사용할 수 있습니다.
연방 보조금의 조건으로 요구되는 경우, 연구를 지원하는 기타 계약 및/또는 달리 요구되는 경우.
식별되지 않은 개별 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월 동안 이루어질 수 있습니다.
원고에 보고된 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용할 수 있습니다.
요청은 crdatashare@mskcc.org로 할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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