Um estudo do enasidenibe em pessoas com citopenia clonal de significado indeterminado
26 de janeiro de 2026 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Um estudo piloto de Enasidenib para pacientes com citopenia clonal de significado indeterminado e mutações em IDH2
Os pesquisadores do estudo acreditam que um medicamento chamado enasidenib pode ajudar pessoas com citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) porque o medicamento bloqueia a proteína IDH2 mutante, o que pode melhorar a contagem de células sanguíneas.
O objetivo deste estudo é descobrir se o enasidenib é um tratamento seguro e eficaz para CCUS.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
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New Jersey
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Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
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Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
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Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
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New York
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Commack, New York, Estados Unidos, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
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Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Rockville Centre, New York, Estados Unidos, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥18 anos no momento da assinatura do formulário de consentimento informado.
- Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Citopenia inexplicada por pelo menos 6 meses. A citopenia é definida como a presença de ≥1 índices de hemograma abaixo dos seguintes limites:
- Hgb <10 g/dL
- ANC <1,8 × 10^9/L
- Plaquetas <100 × 10^9/L
- Os resultados da biópsia da medula óssea dentro de 1 mês após a entrada no estudo (triagem da biópsia da medula óssea) não devem indicar doença hematológica.
- Mutação do gene IDH2 (R140 ou R172), realizada localmente, com frequência >2%.
- Status de desempenho ECOG de 0-2.
Função adequada dos órgãos, definida como:
- Aspartato aminotransferase sérica/transaminase glutâmica oxaloacética sérica (AST/SGOT) e alanina aminotransferase (ALT/SGPT) ≤3x limite superior do normal (LSN), a menos que o indivíduo tenha a síndrome de Gilbert.
- Bilirrubina total sérica <1,5x LSN. Níveis mais altos são aceitáveis se puderem ser atribuídos a eritropoiese ineficaz. Nesses casos, é necessária a aprovação do Pesquisador Principal do estudo.
- Depuração de creatinina superior a 50 mL/min com base na estimativa da taxa de filtração glomerular de Cockroft-Gault.
- Os pacientes inscritos no estudo com base na anemia só serão elegíveis se folato, B12, ferro sérico, ferritina sérica, capacidade total de ligação do ferro, haptoglobina e esfregaço periférico dentro dos limites normais
- Mulheres com potencial para engravidar podem participar desde que tenham um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez sérico ou urinário negativo dentro de 72 horas após o início do tratamento.
- Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) e homens com parceiros que são WOCBP devem concordar em se abster de relações sexuais ou usar 1 forma altamente eficaz de contracepção durante o estudo e por pelo menos 4 meses após a última dose de enasidenibe. Homens com parceiros que são WOCBP devem concordar em usar um método de barreira.
Critério de exclusão:
- Malignidade ativa definida como doença >1 cm na tomografia computadorizada mais recente nos últimos 6 meses ou história recente de câncer (ou seja, nos últimos 5 anos) com >50% de chance de recorrência do câncer nos próximos 5 anos.
- História atual ou prévia de malignidade hematológica.
- Terapia (incluindo terapia de manutenção) para malignidade de tumor sólido nos últimos 6 meses.
- Disfagia conhecida, síndrome do intestino curto, gastroparesia ou outras condições que limitam a ingestão ou absorção gastrointestinal de medicamentos administrados por via oral.
- Infecção fúngica, bacteriana ou viral sistêmica descontrolada ativa (definida como sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção sem melhora apesar de antibióticos apropriados, terapia antiviral e/ou outro tratamento).
- Teste de Coombs direto positivo
- Evidência de hiperesplenismo ao exame físico
- Grávidas ou lactantes (mulheres).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Participantes com CCUS com mutações em IDH2
Os participantes terão CCUS com mutações no IDH2
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Os participantes do estudo receberão enasidenib 100 mg diariamente por 18 meses.
Os participantes continuarão o tratamento com enasidenib até a confirmação da progressão para LMA ou SMD, desenvolvimento de toxicidade inaceitável ou suspeita de progressão da doença, desde que o paciente esteja obtendo benefício clínico, que será determinado a critério do investigador principal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor resposta
Prazo: Até 18 meses
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O objetivo primário é estimar a taxa de melhora hematológica.
O endpoint é avaliado como a melhor resposta em qualquer ponto em até 18 meses de tratamento com enasidenib.
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Até 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
26 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Real)
26 de janeiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21-268
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O Memorial Sloan Kettering Cancer Center apóia o comitê internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) e a obrigação ética de compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos.
O resumo do protocolo, um resumo estatístico e o formulário de consentimento informado serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov
quando exigido como condição de concessões federais, outros acordos de apoio à pesquisa e/ou conforme exigido de outra forma.
Solicitações de dados de participantes individuais não identificados podem ser feitas a partir de 12 meses após a publicação e por até 36 meses após a publicação.
Os dados de participantes individuais não identificados relatados no manuscrito serão compartilhados sob os termos de um Contrato de Uso de Dados e só podem ser usados para propostas aprovadas.
As solicitações podem ser feitas para: crdatashare@mskcc.org.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .